Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een pilootstudie over neuroimaging bij SCD: onderdeel van het Boston Consortium om sikkelcelziekte te genezen

9 december 2025 bijgewerkt door: Ellen Grant, Boston Children's Hospital

Sikkelcelziekte (SCD) belemmert het zuurstoftransport naar weefsel en veroorzaakt endotheliaal letsel. Therapeutische interventies zijn dus gericht op het verbeteren van beide, maar er is een onvervulde behoefte aan biomarkers om te bepalen wanneer interventie noodzakelijk is en om de effectiviteit van de gekozen interventie bij individuele patiënten te evalueren. Deze studie stelt voor om SCZ en de behandeling ervan te volgen door hun impact op de cerebrale hemodynamica, aangezien de hersenen een van de meest kwetsbare en consequente doelen van de ziekte zijn. In het bijzonder zal deze studie kwantitatieve magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) en geavanceerde optische spectroscopietechnieken optimaliseren, zoals frequentiedomein nabij-infrarood en diffuse correlatiespectroscopieën (FDNIRS-DCS) om 1) het cerebrale zuurstoftransport te monitoren met metingen van de cerebrale bloedstroom (CBF). ), cerebrale zuurstofextractiefractie (OEF) en cerebrale metabolische snelheid van zuurstofverbruik (CMRO2) en 2) endotheliale functie met cerebrovasculaire reactiviteit (CVR).

Bovendien heeft deze studie tot doel het cerebrale zuurstoftransport en CVR bij aanvang te monitoren, evenals veranderingen die optreden bij de behandeling (transfusie of genetische therapie om foetaal hemoglobine te induceren) en hemoglobinopathiepatiënten met bekende genotypen en fenotypes te beoordelen. Het uiteindelijke doel is om het potentieel van deze monitoringbenadering aan te tonen om individuele SCD-subjecten voor interventies te selecteren en individuele reacties op behandeling te evalueren. Succes zal de opname van deze modaliteiten helpen rechtvaardigen in lopende en toekomstige klinische onderzoeken naar nieuwe SCD-therapieën.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

8

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

In deze pilootstudie zijn de onderzoekers van plan om 8 kinderen in de leeftijd van 8-18 jaar uit hematologieklinieken te rekruteren.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Groep 1 (gezonde controles):

  • Kinderen van 8-18 jaar zonder SCZ

Groep 2 (SCD-patiënten zonder behandeling):

  • SCD-patiënten van 8-18 jaar die:

    • geen gentherapie of beenmergtransplantatie hebben ondergaan
    • krijgen geen chronische transfusies
    • de afgelopen 3 maanden geen bloedtransfusie hebt gekregen

Groep 3 (SCZ-patiënten die gentherapie hebben ondergaan):

  • SCD-patiënten van 8-18 jaar die ten minste een maand voorafgaand aan inschrijving gentherapie hebben gehad

Groep 4 (SCD-patiënten die chronische transfusies hebben):

  • SCD-patiënten van 8-18 jaar die chronische transfusies krijgen

Uitsluitingscriteria:

  • Elektrische implantaten zoals pacemakers of perfusiepompen;
  • Ferromagnetische implantaten zoals aneurysmaclips, chirurgische clips, prothesen, kunstharten, kleppen met stalen onderdelen, metaalfragmenten, granaatscherven, tatoeages bij het oog of stalen implantaten;
  • Ferromagnetische voorwerpen zoals sieraden of metalen clips;
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die zwanger willen worden, borstvoeding geven of vermoeden zwanger te zijn;
  • Reeds bestaande medische aandoeningen, waaronder de kans op het ontwikkelen van epileptische aanvallen of claustrofobische reacties;
  • Elk groter dan normaal potentieel voor hartstilstand;
  • Onderwerpen die sedatie nodig hebben voor MRI

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Groep 1: Typisch ontwikkelende kinderen
Deelnemers van deze groep zullen geen diagnose van SCZ hebben. Deze deelnemers ondergaan een MRI van ongeveer een uur met gelijktijdige FDNIRS-DCS-monitoring.
Apparaat: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-metingen worden tegelijkertijd met alle MRI-scans uitgevoerd. Deelnemers in groep 4 krijgen aanvullende metingen voor, tijdens en na hun geplande transfusie.
Andere namen:
  • Frequentiedomein nabij-infrarood en diffuse correlatiespectroscopie
Apparaat: MRI
Deelnemers in groep 1-3 krijgen een enkele MRI van een uur. Deelnemers in groep 4 krijgen twee MRI-scans van een uur: één binnen een week voorafgaand aan hun transfusie en één binnen een week na hun transfusie.
Andere namen:
  • Magnetische resonantie beeldvorming
Groep 2: Kinderen met SCZ die geen behandeling krijgen
Deelnemers van deze groep hebben de diagnose SCZ, maar krijgen geen chronische transfusies, gentherapie of beenmergtransplantaties. Deze deelnemers ondergaan een MRI van ongeveer een uur met gelijktijdige FDNIRS-DCS-monitoring.
Apparaat: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-metingen worden tegelijkertijd met alle MRI-scans uitgevoerd. Deelnemers in groep 4 krijgen aanvullende metingen voor, tijdens en na hun geplande transfusie.
Andere namen:
  • Frequentiedomein nabij-infrarood en diffuse correlatiespectroscopie
Apparaat: MRI
Deelnemers in groep 1-3 krijgen een enkele MRI van een uur. Deelnemers in groep 4 krijgen twee MRI-scans van een uur: één binnen een week voorafgaand aan hun transfusie en één binnen een week na hun transfusie.
Andere namen:
  • Magnetische resonantie beeldvorming
Groep 3: Kinderen met SCZ die gentherapie hebben ondergaan
Deelnemers van deze groep hebben een diagnose van SCZ en hebben ten minste een maand voorafgaand aan inschrijving gentherapie gehad. Deze deelnemers ondergaan een MRI van ongeveer een uur met gelijktijdige FDNIRS-DCS-monitoring.
Apparaat: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-metingen worden tegelijkertijd met alle MRI-scans uitgevoerd. Deelnemers in groep 4 krijgen aanvullende metingen voor, tijdens en na hun geplande transfusie.
Andere namen:
  • Frequentiedomein nabij-infrarood en diffuse correlatiespectroscopie
Apparaat: MRI
Deelnemers in groep 1-3 krijgen een enkele MRI van een uur. Deelnemers in groep 4 krijgen twee MRI-scans van een uur: één binnen een week voorafgaand aan hun transfusie en één binnen een week na hun transfusie.
Andere namen:
  • Magnetische resonantie beeldvorming
Groep 4: Kinderen met SCZ die chronische transfusies hebben
Deelnemers van deze groep hebben de diagnose SCZ en krijgen chronische transfusies. Deze deelnemers ondergaan een MRI van ongeveer een uur met gelijktijdige FDNIRS-DCS-monitoring.
Apparaat: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-metingen worden tegelijkertijd met alle MRI-scans uitgevoerd. Deelnemers in groep 4 krijgen aanvullende metingen voor, tijdens en na hun geplande transfusie.
Andere namen:
  • Frequentiedomein nabij-infrarood en diffuse correlatiespectroscopie
Apparaat: MRI
Deelnemers in groep 1-3 krijgen een enkele MRI van een uur. Deelnemers in groep 4 krijgen twee MRI-scans van een uur: één binnen een week voorafgaand aan hun transfusie en één binnen een week na hun transfusie.
Andere namen:
  • Magnetische resonantie beeldvorming

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Nauwkeurigheid van FDNIRS-DCS bij het meten van bloedoxygenatie van de hersenen
Tijdsspanne: 6 maanden
De bloedoxygenatie van de hersenen zal worden gemeten met behulp van FDNIRS-DCS-technieken en vervolgens worden vergeleken met gegevens van een simultane MRI-scan.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ellen Grant, MD, Boston Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 oktober 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

12 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB-P00033322
  • 1OT2HL152640-01 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren