SCD의 신경 영상에 대한 파일럿 연구: 낫적혈구병 치료를 위한 보스턴 컨소시엄의 일부
낫적혈구병(SCD)은 조직으로의 산소 수송을 손상시키고 내피 손상을 일으킵니다. 따라서 치료적 개입은 두 가지 모두를 개선하는 것을 목표로 하지만, 개입이 필요한 시기를 결정하고 개별 환자에서 선택한 개입의 효과를 평가하기 위한 바이오마커에 대한 미충족 요구가 있습니다. 이 연구는 뇌가 질병의 가장 취약하고 결과적인 표적 중 하나이기 때문에 뇌 혈류역학에 미치는 영향을 통해 SCD 및 그 치료를 모니터링할 것을 제안합니다. 구체적으로, 본 연구는 정량적 자기공명영상(MRI) 및 주파수 영역 근적외선 및 확산 상관 분광법(FDNIRS-DCS)과 같은 고급 광학 분광법 기술을 최적화하여 1) 대뇌 혈류(CBF)를 측정하여 대뇌 산소 수송을 모니터링할 것입니다. ), 대뇌 산소 추출 분획(OEF) 및 대뇌 산소 소비 대사율(CMRO2) 및 2) 뇌혈관 반응성(CVR)을 갖는 내피 기능.
또한, 이 연구는 치료(태아 헤모글로빈을 유도하기 위한 수혈 또는 유전 요법)와 함께 발생하는 변화뿐만 아니라 기준 대뇌 산소 수송 및 CVR을 모니터링하고 알려진 유전자형 및 표현형을 가진 헤모글로빈병증 환자를 평가하는 것을 목표로 합니다. 궁극적인 목표는 개입을 위한 개별 SCD 피험자를 선택하고 치료에 대한 개별 반응을 평가하기 위한 이 모니터링 접근법의 잠재력을 입증하는 것입니다. 성공은 새로운 SCD 요법의 진행 중인 임상 시험과 향후 임상 시험에 이러한 양식을 포함하는 것을 정당화하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Ellen Grant, MD
- 전화번호: 857-218-5111
- 이메일: Ellen.Grant@childrens.harvard.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Katherine Eident, BS
- 전화번호: 617-355-2184
- 이메일: katherine.eident@childrens.harvard.edu
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
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연락하다:
- Jessie Sims
- 전화번호: 617-919-1309
- 이메일: Jessica.Sims@childrens.harvard.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
그룹 1(정상 대조군):
- SCD가 없는 8-18세 어린이
그룹 2(치료를 받지 않은 SCD 환자):
8~18세의 SCD 환자:
- 유전자 치료나 골수 이식을 받지 않은 경우
- 만성 수혈을 받지 않는 경우
- 지난 3개월 동안 수혈을 받지 않은 경우
그룹 3(유전자 치료를 받은 SCD 환자):
- 등록 최소 1개월 전에 유전자 치료를 받은 8-18세 SCD 환자
그룹 4(만성 수혈을 받는 SCD 환자):
- 만성 수혈을 받는 8-18세의 SCD 환자
제외 기준:
- 심장 박동기 또는 관류 펌프와 같은 전기 임플란트;
- 동맥류 클립, 외과용 클립, 보철물, 인공 심장, 강철 부품이 있는 판막, 금속 조각, 파편, 눈 근처의 문신 또는 강철 임플란트와 같은 강자성 임플란트;
- 보석 또는 금속 클립과 같은 강자성 물체;
- 임신을 준비하고 있거나 모유 수유 중이거나 임신이 의심되는 가임기 여성
- 발작 또는 밀실공포증 반응이 발생할 가능성을 포함한 기존의 의학적 상태
- 심정지 가능성이 정상보다 큰 경우
- MRI를 위해 진정이 필요한 피험자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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그룹 1: 일반적으로 성장하는 아동
이 그룹의 참가자는 SCD 진단을 받지 않습니다.
이 참가자들은 동시 FDNIRS-DCS 모니터링과 함께 약 1시간 동안 지속되는 MRI를 받게 됩니다.
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FDNIRS-DCS 측정은 모든 MRI 스캔과 동시에 수행됩니다.
그룹 4의 참가자는 예정된 수혈 전, 도중 및 후에 추가 측정을 받게 됩니다.
다른 이름들:
그룹 1-3의 참가자는 한 시간 분량의 MRI를 받게 됩니다.
그룹 4의 참가자는 1시간 길이의 MRI 스캔을 2회 받게 됩니다. 하나는 수혈 전 1주일 이내에, 다른 하나는 수혈 후 1주일 이내에 받습니다.
다른 이름들:
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그룹 2: 치료를 받지 않는 SCD 어린이
이 그룹의 참가자는 SCD 진단을 받았지만 만성 수혈, 유전자 요법 또는 골수 이식을 받지 않았습니다.
이 참가자들은 동시 FDNIRS-DCS 모니터링과 함께 약 1시간 동안 지속되는 MRI를 받게 됩니다.
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FDNIRS-DCS 측정은 모든 MRI 스캔과 동시에 수행됩니다.
그룹 4의 참가자는 예정된 수혈 전, 도중 및 후에 추가 측정을 받게 됩니다.
다른 이름들:
그룹 1-3의 참가자는 한 시간 분량의 MRI를 받게 됩니다.
그룹 4의 참가자는 1시간 길이의 MRI 스캔을 2회 받게 됩니다. 하나는 수혈 전 1주일 이내에, 다른 하나는 수혈 후 1주일 이내에 받습니다.
다른 이름들:
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그룹 3: 유전자 치료를 받은 SCD 어린이
이 그룹의 참가자는 SCD 진단을 받았으며 등록 최소 1개월 전에 유전자 치료를 받았습니다.
이 참가자들은 동시 FDNIRS-DCS 모니터링과 함께 약 1시간 동안 지속되는 MRI를 받게 됩니다.
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FDNIRS-DCS 측정은 모든 MRI 스캔과 동시에 수행됩니다.
그룹 4의 참가자는 예정된 수혈 전, 도중 및 후에 추가 측정을 받게 됩니다.
다른 이름들:
그룹 1-3의 참가자는 한 시간 분량의 MRI를 받게 됩니다.
그룹 4의 참가자는 1시간 길이의 MRI 스캔을 2회 받게 됩니다. 하나는 수혈 전 1주일 이내에, 다른 하나는 수혈 후 1주일 이내에 받습니다.
다른 이름들:
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그룹 4: 만성 수혈을 받는 SCD 어린이
이 그룹의 참가자는 SCD 진단을 받고 만성 수혈을 받습니다.
이 참가자들은 동시 FDNIRS-DCS 모니터링과 함께 약 1시간 동안 지속되는 MRI를 받게 됩니다.
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FDNIRS-DCS 측정은 모든 MRI 스캔과 동시에 수행됩니다.
그룹 4의 참가자는 예정된 수혈 전, 도중 및 후에 추가 측정을 받게 됩니다.
다른 이름들:
그룹 1-3의 참가자는 한 시간 분량의 MRI를 받게 됩니다.
그룹 4의 참가자는 1시간 길이의 MRI 스캔을 2회 받게 됩니다. 하나는 수혈 전 1주일 이내에, 다른 하나는 수혈 후 1주일 이내에 받습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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뇌의 혈액 산소화 측정에서 FDNIRS-DCS의 정확도
기간: 6 개월
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뇌의 혈액 산소화는 FDNIRS-DCS 기술을 사용하여 측정한 다음 동시 MRI 스캔 데이터와 비교합니다.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Ellen Grant, MD, Boston Children's Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB-P00033322
- 1OT2HL152640-01 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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