Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe dotyczące neuroobrazowania w SCD: część konsorcjum bostońskiego do leczenia niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

9 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Ellen Grant, Boston Children's Hospital

Choroba sierpowatokrwinkowa (SCD) upośledza transport tlenu do tkanek i powoduje uszkodzenie śródbłonka. Zatem interwencje terapeutyczne mają na celu poprawę obu, ale istnieje niezaspokojona potrzeba biomarkerów do określenia, kiedy interwencja jest konieczna i oceny skuteczności wybranej interwencji u poszczególnych pacjentów. To badanie proponuje monitorowanie SCD i jego leczenia poprzez ich wpływ na hemodynamikę mózgu, ponieważ mózg jest jednym z najbardziej wrażliwych i konsekwentnych celów choroby. W szczególności badanie to zoptymalizuje ilościowe obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) i zaawansowane techniki spektroskopii optycznej, takie jak spektroskopia w bliskiej podczerwieni i rozproszona korelacja w dziedzinie częstotliwości (FDNIRS-DCS) w celu monitorowania 1) mózgowego transportu tlenu za pomocą pomiarów mózgowego przepływu krwi (CBF ), mózgowej frakcji ekstrakcji tlenu (OEF) i mózgowej metabolicznej szybkości zużycia tlenu (CMRO2) oraz 2) funkcji śródbłonka z reaktywnością naczyń mózgowych (CVR).

Ponadto badanie to ma na celu monitorowanie wyjściowego mózgowego transportu tlenu i CVR, a także zmian zachodzących podczas leczenia (transfuzja lub terapia genetyczna w celu wywołania hemoglobiny płodowej) oraz ocena pacjentów z hemoglobinopatią o znanych genotypach i fenotypach. Ostatecznym celem jest wykazanie potencjału tego podejścia do monitorowania w celu wybrania poszczególnych pacjentów z SCD do interwencji i oceny indywidualnych odpowiedzi na leczenie. Sukces pomoże uzasadnić włączenie tych modalności do trwających i przyszłych badań klinicznych nad nowymi terapiami SCD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

8

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

W tym badaniu pilotażowym badacze planują rekrutację 8 dzieci w wieku od 8 do 18 lat z klinik hematologicznych.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Grupa 1 (zdrowe kontrole):

  • Dzieci w wieku 8-18 lat bez SCD

Grupa 2 (pacjenci z SCD bez leczenia):

  • Pacjenci z SCD w wieku 8-18 lat, którzy:

    • nie przeszły terapii genowej ani przeszczepu szpiku kostnego
    • nie otrzymują przewlekle transfuzji
    • nie otrzymał transfuzji krwi w ciągu ostatnich 3 miesięcy

Grupa 3 (pacjenci z SCD, którzy przeszli terapię genową):

  • Pacjenci z SCD w wieku 8-18 lat, którzy przeszli terapię genową co najmniej jeden miesiąc przed włączeniem

Grupa 4 (pacjenci z SCD po przewlekłych transfuzjach):

  • Pacjenci z SCD w wieku 8-18 lat, którzy otrzymują przewlekle transfuzje

Kryteria wyłączenia:

  • Implanty elektryczne, takie jak rozruszniki serca lub pompy perfuzyjne;
  • Implanty ferromagnetyczne, takie jak klipsy tętniakowe, klipsy chirurgiczne, protezy, sztuczne serca, zastawki z elementami stalowymi, fragmenty metalu, odłamki, tatuaże w okolicy oka, implanty stalowe;
  • Przedmioty ferromagnetyczne, takie jak biżuteria lub metalowe klipsy;
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które chcą zajść w ciążę, karmią piersią lub podejrzewają, że mogą być w ciąży;
  • Istniejące wcześniej schorzenia, w tym prawdopodobieństwo wystąpienia drgawek lub reakcji klaustrofobicznych;
  • Jakiekolwiek większe niż normalne ryzyko zatrzymania krążenia;
  • Osoby wymagające sedacji do MRI

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa 1: Typowo rozwijające się dzieci
Uczestnicy tej grupy nie będą mieli rozpoznania SCD. Uczestnicy ci zostaną poddani MRI, trwającym około godziny, z jednoczesnym monitorowaniem FDNIRS-DCS.
Urządzenie: FDNIRS-DCS
Pomiary FDNIRS-DCS będą wykonywane w tym samym czasie, co wszystkie skany MRI. Uczestnicy z grupy 4 będą mieli dodatkowe pomiary przed, w trakcie i po zaplanowanej transfuzji.
Inne nazwy:
  • Spektroskopia w bliskiej podczerwieni i rozproszonej korelacji w dziedzinie częstotliwości
Urządzenie: MRI
Uczestnicy w grupach 1-3 otrzymają pojedynczy, godzinny rezonans magnetyczny. Uczestnicy z grupy 4 otrzymają dwa jednogodzinne skany MRI: jeden w ciągu tygodnia przed transfuzją i jeden w ciągu tygodnia po transfuzji.
Inne nazwy:
  • Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Grupa 2: Dzieci z SCD nieleczone
Uczestnicy tej grupy mają rozpoznanie SCD, ale nie otrzymują przewlekle transfuzji, terapii genowej ani przeszczepów szpiku kostnego. Uczestnicy ci zostaną poddani MRI, trwającym około godziny, z jednoczesnym monitorowaniem FDNIRS-DCS.
Urządzenie: FDNIRS-DCS
Pomiary FDNIRS-DCS będą wykonywane w tym samym czasie, co wszystkie skany MRI. Uczestnicy z grupy 4 będą mieli dodatkowe pomiary przed, w trakcie i po zaplanowanej transfuzji.
Inne nazwy:
  • Spektroskopia w bliskiej podczerwieni i rozproszonej korelacji w dziedzinie częstotliwości
Urządzenie: MRI
Uczestnicy w grupach 1-3 otrzymają pojedynczy, godzinny rezonans magnetyczny. Uczestnicy z grupy 4 otrzymają dwa jednogodzinne skany MRI: jeden w ciągu tygodnia przed transfuzją i jeden w ciągu tygodnia po transfuzji.
Inne nazwy:
  • Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Grupa 3: Dzieci z SCD, które przeszły terapię genową
Uczestnicy tej grupy mają rozpoznanie SCD i przeszli terapię genową co najmniej miesiąc przed rejestracją. Uczestnicy ci zostaną poddani MRI, trwającym około godziny, z jednoczesnym monitorowaniem FDNIRS-DCS.
Urządzenie: FDNIRS-DCS
Pomiary FDNIRS-DCS będą wykonywane w tym samym czasie, co wszystkie skany MRI. Uczestnicy z grupy 4 będą mieli dodatkowe pomiary przed, w trakcie i po zaplanowanej transfuzji.
Inne nazwy:
  • Spektroskopia w bliskiej podczerwieni i rozproszonej korelacji w dziedzinie częstotliwości
Urządzenie: MRI
Uczestnicy w grupach 1-3 otrzymają pojedynczy, godzinny rezonans magnetyczny. Uczestnicy z grupy 4 otrzymają dwa jednogodzinne skany MRI: jeden w ciągu tygodnia przed transfuzją i jeden w ciągu tygodnia po transfuzji.
Inne nazwy:
  • Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Grupa 4: Dzieci z SCD, które mają przewlekłe transfuzje
Uczestnicy tej grupy mają rozpoznanie SCD i otrzymują przewlekle transfuzje. Uczestnicy ci zostaną poddani MRI, trwającym około godziny, z jednoczesnym monitorowaniem FDNIRS-DCS.
Urządzenie: FDNIRS-DCS
Pomiary FDNIRS-DCS będą wykonywane w tym samym czasie, co wszystkie skany MRI. Uczestnicy z grupy 4 będą mieli dodatkowe pomiary przed, w trakcie i po zaplanowanej transfuzji.
Inne nazwy:
  • Spektroskopia w bliskiej podczerwieni i rozproszonej korelacji w dziedzinie częstotliwości
Urządzenie: MRI
Uczestnicy w grupach 1-3 otrzymają pojedynczy, godzinny rezonans magnetyczny. Uczestnicy z grupy 4 otrzymają dwa jednogodzinne skany MRI: jeden w ciągu tygodnia przed transfuzją i jeden w ciągu tygodnia po transfuzji.
Inne nazwy:
  • Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dokładność FDNIRS-DCS w pomiarze utlenowania krwi w mózgu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Utlenowanie krwi w mózgu będzie mierzone za pomocą technik FDNIRS-DCS, a następnie porównywane z danymi z jednoczesnego skanowania MRI.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Ellen Grant, MD, Boston Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 października 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

12 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB-P00033322
  • 1OT2HL152640-01 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj