SCD 神经影像学试点研究：波士顿联盟治疗镰状细胞病的一部分
2025年12月9日 更新者：Ellen Grant、Boston Children's Hospital
镰状细胞病 (SCD) 会损害向组织输送氧气并导致内皮损伤。 因此，治疗干预旨在改善两者，但对生物标志物的需求尚未得到满足，以确定何时需要干预并评估所选干预对个体患者的有效性。 本研究建议通过它们对脑血流动力学的影响来监测 SCD 及其治疗，因为大脑是该疾病最脆弱和最重要的目标之一。 具体而言，本研究将优化定量磁共振成像 (MRI) 和先进的光学光谱技术，例如频域近红外和漫反射相关光谱 (FDNIRS-DCS)，以监测 1) 脑氧输送和脑血流测量 (CBF) )、脑氧提取分数(OEF)和脑耗氧代谢率(CMRO2)和2)内皮功能与脑血管反应性(CVR)。
此外，本研究旨在监测基线脑氧运输和 CVR，以及治疗（输血或基因治疗以诱导胎儿血红蛋白）发生的变化，并评估具有已知基因型和表型的血红蛋白病患者。 最终目标是展示这种监测方法的潜力，以选择个体 SCD 受试者进行干预并评估个体对治疗的反应。 成功将有助于证明将这些方式纳入正在进行的和未来的新型 SCD 疗法的临床试验中是合理的。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
8
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Ellen Grant, MD
- 电话号码：857-218-5111
- 邮箱：Ellen.Grant@childrens.harvard.edu
研究联系人备份
- 姓名：Katherine Eident, BS
- 电话号码：617-355-2184
- 邮箱：katherine.eident@childrens.harvard.edu
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- 招聘中
- Boston Children's Hospital
-
接触：
- Jessie Sims
- 电话号码：617-919-1309
- 邮箱：Jessica.Sims@childrens.harvard.edu
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在这项试点研究中，研究人员计划从血液科诊所招募 8 名年龄在 8-18 岁之间的儿童。
描述
纳入标准：
第 1 组（健康对照）：
- 没有 SCD 的 8-18 岁儿童
第 2 组（未经治疗的 SCD 患者）：
8-18 岁的 SCD 患者：
- 没有接受过基因治疗或骨髓移植
- 没有接受慢性输血
- 在过去 3 个月内没有接受过输血
第 3 组（接受过基因治疗的 SCD 患者）：
- 在入组前至少一个月接受过基因治疗的 8-18 岁 SCD 患者
第 4 组（长期输血的 SCD 患者）：
- 接受慢性输血的 8-18 岁 SCD 患者
排除标准：
- 电子植入物，如心脏起搏器或灌注泵；
- 铁磁植入物，例如动脉瘤夹、手术夹、假体、人造心脏、带钢部件的瓣膜、金属碎片、弹片、眼睛附近的纹身或钢植入物；
- 铁磁性物体，例如珠宝或金属夹；
- 备孕期、哺乳期或怀疑可能怀孕的育龄妇女；
- 预先存在的医疗状况，包括可能发生癫痫发作或幽闭恐惧症反应；
- 任何大于正常心脏骤停的可能性；
- MRI 需要镇静的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
第 1 组：发育正常的儿童
该组的参与者不会被诊断为 SCD。
这些参与者将接受 MRI，持续大约一个小时，同时进行 FDNIRS-DCS 监测。
|
FDNIRS-DCS 测量将与所有 MRI 扫描同时进行。
第 4 组的参与者将在他们预定的输血之前、期间和之后进行额外的测量。
其他名称：
第 1-3 组的参与者将接受一次长达一小时的 MRI。
第 4 组的参与者将接受两次长达一小时的 MRI 扫描：一次在输血前一周内进行，一次在输血后一周内进行。
其他名称：
|
|
第 2 组：未接受治疗的 SCD 儿童
该组的参与者被诊断为 SCD，但未接受慢性输血、基因治疗或骨髓移植。
这些参与者将接受 MRI，持续大约一个小时，同时进行 FDNIRS-DCS 监测。
|
FDNIRS-DCS 测量将与所有 MRI 扫描同时进行。
第 4 组的参与者将在他们预定的输血之前、期间和之后进行额外的测量。
其他名称：
第 1-3 组的参与者将接受一次长达一小时的 MRI。
第 4 组的参与者将接受两次长达一小时的 MRI 扫描：一次在输血前一周内进行，一次在输血后一周内进行。
其他名称：
|
|
第 3 组：接受过基因治疗的 SCD 儿童
该组的参与者被诊断为 SCD，并且在入组前至少一个月接受过基因治疗。
这些参与者将接受 MRI，持续大约一个小时，同时进行 FDNIRS-DCS 监测。
|
FDNIRS-DCS 测量将与所有 MRI 扫描同时进行。
第 4 组的参与者将在他们预定的输血之前、期间和之后进行额外的测量。
其他名称：
第 1-3 组的参与者将接受一次长达一小时的 MRI。
第 4 组的参与者将接受两次长达一小时的 MRI 扫描：一次在输血前一周内进行，一次在输血后一周内进行。
其他名称：
|
|
第 4 组：长期输血的 SCD 儿童
该组的参与者被诊断为 SCD 并接受慢性输血。
这些参与者将接受 MRI，持续大约一个小时，同时进行 FDNIRS-DCS 监测。
|
FDNIRS-DCS 测量将与所有 MRI 扫描同时进行。
第 4 组的参与者将在他们预定的输血之前、期间和之后进行额外的测量。
其他名称：
第 1-3 组的参与者将接受一次长达一小时的 MRI。
第 4 组的参与者将接受两次长达一小时的 MRI 扫描：一次在输血前一周内进行，一次在输血后一周内进行。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
FDNIRS-DCS 测量大脑血氧的准确性
大体时间：6个月
|
大脑的血氧将使用 FDNIRS-DCS 技术测量，然后与同步 MRI 扫描的数据进行比较。
|
6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ellen Grant, MD、Boston Children's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年10月25日
初级完成 (估计的)
2027年5月1日
研究完成 (估计的)
2027年8月1日
研究注册日期
首次提交
2019年10月15日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月14日
首次发布 (实际的)
2019年11月18日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月9日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.