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Uno studio pilota sul neuroimaging nella SCD: parte del Boston Consortium per curare l'anemia falciforme

9 dicembre 2025 aggiornato da: Ellen Grant, Boston Children's Hospital

L'anemia falciforme (SCD) compromette il trasporto di ossigeno ai tessuti e provoca lesioni endoteliali. Pertanto, gli interventi terapeutici mirano a migliorare entrambi, ma esiste un bisogno insoddisfatto di biomarcatori per determinare quando l'intervento è necessario e valutare l'efficacia dell'intervento scelto nei singoli pazienti. Questo studio si propone di monitorare la SCD e il suo trattamento attraverso il loro impatto sull'emodinamica cerebrale, in quanto il cervello è uno dei bersagli più vulnerabili e consequenziali della malattia. Nello specifico, questo studio ottimizzerà la risonanza magnetica quantitativa (MRI) e le tecniche avanzate di spettroscopia ottica come le spettroscopie di correlazione diffusa nel dominio della frequenza e nel vicino infrarosso (FDNIRS-DCS) per monitorare 1) il trasporto cerebrale di ossigeno con misure del flusso sanguigno cerebrale (CBF ), frazione cerebrale di estrazione dell'ossigeno (OEF) e tasso metabolico cerebrale del consumo di ossigeno (CMRO2) e 2) funzione endoteliale con reattività cerebrovascolare (CVR).

Inoltre, questo studio mira a monitorare il trasporto di ossigeno cerebrale al basale e la CVR, nonché i cambiamenti che si verificano con il trattamento (trasfusione o terapia genetica per indurre l'emoglobina fetale) e valutare i pazienti con emoglobinopatia con genotipi e fenotipi noti. L'obiettivo finale è dimostrare il potenziale di questo approccio di monitoraggio per selezionare i singoli soggetti SCD per gli interventi e valutare le risposte individuali al trattamento. Il successo aiuterà a giustificare l'inclusione di queste modalità negli studi clinici in corso e futuri di nuove terapie per la SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

8

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

In questo studio pilota, i ricercatori hanno in programma di reclutare 8 bambini di età compresa tra 8 e 18 anni dalle cliniche di ematologia.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Gruppo 1 (controlli sani):

  • Bambini di età compresa tra 8 e 18 anni senza SCD

Gruppo 2 (pazienti con SCD senza trattamento):

  • Pazienti SCD di età compresa tra 8 e 18 anni che:

    • non sono stati sottoposti a terapia genica o trapianto di midollo osseo
    • non ricevono trasfusioni croniche
    • non aver ricevuto trasfusioni di sangue negli ultimi 3 mesi

Gruppo 3 (pazienti con SCD sottoposti a terapia genica):

  • Pazienti SCD di età compresa tra 8 e 18 anni sottoposti a terapia genica almeno un mese prima dell'arruolamento

Gruppo 4 (pazienti SCD che hanno trasfusioni croniche):

  • Pazienti SCD di età compresa tra 8 e 18 anni che ricevono trasfusioni croniche

Criteri di esclusione:

  • Impianti elettrici come pacemaker cardiaci o pompe di perfusione;
  • Impianti ferromagnetici come clip per aneurisma, clip chirurgiche, protesi, cuori artificiali, valvole con parti in acciaio, frammenti metallici, schegge, tatuaggi vicino all'occhio o impianti in acciaio;
  • Oggetti ferromagnetici come gioielli o fermagli metallici;
  • Donne in età fertile che cercano una gravidanza, che stanno allattando o che sospettano di essere incinte;
  • Condizioni mediche preesistenti inclusa la probabilità di sviluppare convulsioni o reazioni claustrofobiche;
  • Qualsiasi potenziale maggiore del normale di arresto cardiaco;
  • Soggetti che richiedono sedazione per risonanza magnetica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo 1: Bambini con sviluppo tipico
I partecipanti di questo gruppo non avranno una diagnosi di SCD. Questi partecipanti subiranno una risonanza magnetica, della durata di circa un'ora, con monitoraggio simultaneo FDNIRS-DCS.
Dispositivo: FDNIRS-DCS
Le misurazioni FDNIRS-DCS verranno eseguite contemporaneamente a tutte le scansioni MRI. I partecipanti al Gruppo 4 avranno misurazioni aggiuntive prima, durante e dopo la trasfusione programmata.
Altri nomi:
  • Spettroscopia di correlazione nel vicino infrarosso e nel dominio della frequenza
Dispositivo: Risonanza magnetica
I partecipanti ai gruppi 1-3 riceveranno un'unica risonanza magnetica della durata di un'ora. I partecipanti al Gruppo 4 riceveranno due scansioni MRI della durata di un'ora: una entro una settimana prima della trasfusione e una entro una settimana dopo la trasfusione.
Altri nomi:
  • Risonanza magnetica
Gruppo 2: bambini con SCD che non ricevono cure
I partecipanti di questo gruppo hanno una diagnosi di SCD, ma non ricevono trasfusioni croniche, terapia genica o trapianti di midollo osseo. Questi partecipanti subiranno una risonanza magnetica, della durata di circa un'ora, con monitoraggio simultaneo FDNIRS-DCS.
Dispositivo: FDNIRS-DCS
Le misurazioni FDNIRS-DCS verranno eseguite contemporaneamente a tutte le scansioni MRI. I partecipanti al Gruppo 4 avranno misurazioni aggiuntive prima, durante e dopo la trasfusione programmata.
Altri nomi:
  • Spettroscopia di correlazione nel vicino infrarosso e nel dominio della frequenza
Dispositivo: Risonanza magnetica
I partecipanti ai gruppi 1-3 riceveranno un'unica risonanza magnetica della durata di un'ora. I partecipanti al Gruppo 4 riceveranno due scansioni MRI della durata di un'ora: una entro una settimana prima della trasfusione e una entro una settimana dopo la trasfusione.
Altri nomi:
  • Risonanza magnetica
Gruppo 3: bambini con SCD sottoposti a terapia genica
I partecipanti di questo gruppo hanno una diagnosi di SCD e sono stati sottoposti a terapia genica almeno un mese prima dell'arruolamento. Questi partecipanti subiranno una risonanza magnetica, della durata di circa un'ora, con monitoraggio simultaneo FDNIRS-DCS.
Dispositivo: FDNIRS-DCS
Le misurazioni FDNIRS-DCS verranno eseguite contemporaneamente a tutte le scansioni MRI. I partecipanti al Gruppo 4 avranno misurazioni aggiuntive prima, durante e dopo la trasfusione programmata.
Altri nomi:
  • Spettroscopia di correlazione nel vicino infrarosso e nel dominio della frequenza
Dispositivo: Risonanza magnetica
I partecipanti ai gruppi 1-3 riceveranno un'unica risonanza magnetica della durata di un'ora. I partecipanti al Gruppo 4 riceveranno due scansioni MRI della durata di un'ora: una entro una settimana prima della trasfusione e una entro una settimana dopo la trasfusione.
Altri nomi:
  • Risonanza magnetica
Gruppo 4: Bambini con SCD che hanno trasfusioni croniche
I partecipanti di questo gruppo hanno una diagnosi di SCD e ricevono trasfusioni croniche. Questi partecipanti subiranno una risonanza magnetica, della durata di circa un'ora, con monitoraggio simultaneo FDNIRS-DCS.
Dispositivo: FDNIRS-DCS
Le misurazioni FDNIRS-DCS verranno eseguite contemporaneamente a tutte le scansioni MRI. I partecipanti al Gruppo 4 avranno misurazioni aggiuntive prima, durante e dopo la trasfusione programmata.
Altri nomi:
  • Spettroscopia di correlazione nel vicino infrarosso e nel dominio della frequenza
Dispositivo: Risonanza magnetica
I partecipanti ai gruppi 1-3 riceveranno un'unica risonanza magnetica della durata di un'ora. I partecipanti al Gruppo 4 riceveranno due scansioni MRI della durata di un'ora: una entro una settimana prima della trasfusione e una entro una settimana dopo la trasfusione.
Altri nomi:
  • Risonanza magnetica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Precisione di FDNIRS-DCS nella misurazione dell'ossigenazione del sangue del cervello
Lasso di tempo: 6 mesi
L'ossigenazione del sangue del cervello sarà misurata utilizzando tecniche FDNIRS-DCS e quindi confrontata con i dati di una scansione MRI simultanea.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Ellen Grant, MD, Boston Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 ottobre 2019

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

12 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB-P00033322
  • 1OT2HL152640-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su FDNIRS-DCS

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