Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus neurokuvannuksesta SCD:ssä: osa Bostonin konsortiota sirppisolutaudin parantamiseksi

tiistai 9. joulukuuta 2025 päivittänyt: Ellen Grant, Boston Children's Hospital

Sirppisolutauti (SCD) heikentää hapen kuljetusta kudokseen ja aiheuttaa endoteelivaurioita. Siten terapeuttisilla interventioilla pyritään parantamaan molempia, mutta biomarkkereiden tarve määrittää, milloin interventio on tarpeen, ja arvioida valitun toimenpiteen tehokkuutta yksittäisillä potilailla. Tässä tutkimuksessa ehdotetaan SCD:n ja sen hoidon seurantaa niiden vaikutuksen kautta aivojen hemodynamiikkaan, koska aivot ovat yksi taudin haavoittuvimmista ja seuranneimmista kohteista. Tarkemmin sanottuna tämä tutkimus optimoi kvantitatiivisen magneettikuvauksen (MRI) ja kehittyneet optiset spektroskopiatekniikat, kuten taajuusalueen lähi-infrapuna- ja diffuusikorrelaatiospektroskopiat (FDNIRS-DCS), 1) aivojen hapen kuljetuksen seuraamiseksi aivojen verenvirtauksen (CBF) avulla. ), aivojen happiuuttofraktio (OEF) ja aivojen hapenkulutuksen aineenvaihduntanopeus (CMRO2) ja 2) endoteelin toiminta ja aivoverisuonireaktiivisuus (CVR).

Lisäksi tämän tutkimuksen tavoitteena on seurata lähtötilanteessa aivojen hapenkuljetusta ja CVR:ää sekä hoidon (sikiön hemoglobiinin indusoimiseen tarkoitettu verensiirto tai geneettinen terapia) aiheuttamia muutoksia ja arvioida hemoglobinopatiapotilaita, joiden genotyypit ja fenotyypit tunnetaan. Lopullisena tavoitteena on osoittaa tämän seurantatavan mahdollisuudet valita yksittäisiä SCD-kohteita interventioita varten ja arvioida yksilöllisiä vasteita hoitoon. Menestys auttaa perustelemaan näiden menetelmien sisällyttämisen meneillään oleviin ja tuleviin uusien SCD-hoitojen kliinisiin tutkimuksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

8

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tässä pilottitutkimuksessa tutkijat suunnittelevat palkkaavansa kahdeksan 8–18-vuotiasta lasta hematologian klinikoista.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Ryhmä 1 (terveelliset kontrollit):

  • 8-18-vuotiaat lapset ilman SCD:tä

Ryhmä 2 (SCD-potilaat ilman hoitoa):

  • SCD-potilaat 8–18-vuotiaat, jotka:

    • ole käynyt geeniterapiaa tai luuydinsiirtoa
    • eivät saa kroonisia verensiirtoja
    • eivät ole saaneet verensiirtoa viimeisen 3 kuukauden aikana

Ryhmä 3 (SCD-potilaat, joille on tehty geeniterapia):

  • 8–18-vuotiaat SCD-potilaat, jotka ovat saaneet geeniterapiaa vähintään kuukautta ennen ilmoittautumista

Ryhmä 4 (SCD-potilaat, joilla on krooninen verensiirto):

  • SCD-potilaat 8–18-vuotiaat, jotka saavat kroonisia verensiirtoja

Poissulkemiskriteerit:

  • Sähköiset implantit, kuten sydämentahdistimet tai perfuusiopumput;
  • Ferromagneettiset implantit, kuten aneurysmaklipsit, kirurgiset klipsit, proteesit, tekosydämet, teräsosilla varustetut venttiilit, metallipalat, sirpaleet, tatuoinnit silmän lähellä tai teräsimplantit;
  • Ferromagneettiset esineet, kuten korut tai metalliklipsit;
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka haluavat tulla raskaaksi, jotka imettävät tai epäilevät olevansa raskaana;
  • Aiemmin olemassa olevat sairaudet, mukaan lukien kouristuskohtausten tai klaustrofobisten reaktioiden kehittymisen todennäköisyys;
  • mikä tahansa normaalia suurempi sydämenpysähdyksen mahdollisuus;
  • Koehenkilöt, jotka tarvitsevat sedaatiota MRI:tä varten

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Ryhmä 1: Tyypillisesti kehittyvät lapset
Tämän ryhmän osallistujilla ei ole SCD-diagnoosia. Näille osallistujille tehdään noin tunnin mittainen MRI ja samanaikaisesti FDNIRS-DCS-seuranta.
Laite: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-mittaukset suoritetaan samaan aikaan kaikkien MRI-skannausten kanssa. Ryhmän 4 osallistujille tehdään lisämittauksia ennen suunniteltua verensiirtoa, sen aikana ja sen jälkeen.
Muut nimet:
  • Taajuusalueen lähi-infrapuna- ja diffuusikorrelaatiospektroskopia
Laite: MRI
Ryhmien 1-3 osallistujat saavat yhden tunnin mittaisen magneettikuvauksen. Ryhmän 4 osallistujat saavat kaksi tunnin mittaista magneettikuvausta: yhden viikon sisällä ennen verensiirtoa ja yhden viikon sisällä verensiirron jälkeen.
Muut nimet:
  • Magneettikuvaus
Ryhmä 2: SCD:tä sairastavat lapset, jotka eivät saa hoitoa
Tämän ryhmän osallistujilla on SCD-diagnoosi, mutta he eivät saa kroonisia verensiirtoja, geeniterapiaa tai luuydinsiirtoja. Näille osallistujille tehdään noin tunnin mittainen MRI ja samanaikaisesti FDNIRS-DCS-seuranta.
Laite: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-mittaukset suoritetaan samaan aikaan kaikkien MRI-skannausten kanssa. Ryhmän 4 osallistujille tehdään lisämittauksia ennen suunniteltua verensiirtoa, sen aikana ja sen jälkeen.
Muut nimet:
  • Taajuusalueen lähi-infrapuna- ja diffuusikorrelaatiospektroskopia
Laite: MRI
Ryhmien 1-3 osallistujat saavat yhden tunnin mittaisen magneettikuvauksen. Ryhmän 4 osallistujat saavat kaksi tunnin mittaista magneettikuvausta: yhden viikon sisällä ennen verensiirtoa ja yhden viikon sisällä verensiirron jälkeen.
Muut nimet:
  • Magneettikuvaus
Ryhmä 3: SCD:tä sairastavat lapset, joille on tehty geeniterapia
Tämän ryhmän osallistujilla on SCD-diagnoosi ja he ovat saaneet geeniterapiaa vähintään kuukautta ennen ilmoittautumista. Näille osallistujille tehdään noin tunnin mittainen MRI ja samanaikaisesti FDNIRS-DCS-seuranta.
Laite: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-mittaukset suoritetaan samaan aikaan kaikkien MRI-skannausten kanssa. Ryhmän 4 osallistujille tehdään lisämittauksia ennen suunniteltua verensiirtoa, sen aikana ja sen jälkeen.
Muut nimet:
  • Taajuusalueen lähi-infrapuna- ja diffuusikorrelaatiospektroskopia
Laite: MRI
Ryhmien 1-3 osallistujat saavat yhden tunnin mittaisen magneettikuvauksen. Ryhmän 4 osallistujat saavat kaksi tunnin mittaista magneettikuvausta: yhden viikon sisällä ennen verensiirtoa ja yhden viikon sisällä verensiirron jälkeen.
Muut nimet:
  • Magneettikuvaus
Ryhmä 4: SCD:tä sairastavat lapset, joilla on krooninen verensiirto
Tämän ryhmän osallistujilla on SCD-diagnoosi ja he saavat kroonisia verensiirtoja. Näille osallistujille tehdään noin tunnin mittainen MRI ja samanaikaisesti FDNIRS-DCS-seuranta.
Laite: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-mittaukset suoritetaan samaan aikaan kaikkien MRI-skannausten kanssa. Ryhmän 4 osallistujille tehdään lisämittauksia ennen suunniteltua verensiirtoa, sen aikana ja sen jälkeen.
Muut nimet:
  • Taajuusalueen lähi-infrapuna- ja diffuusikorrelaatiospektroskopia
Laite: MRI
Ryhmien 1-3 osallistujat saavat yhden tunnin mittaisen magneettikuvauksen. Ryhmän 4 osallistujat saavat kaksi tunnin mittaista magneettikuvausta: yhden viikon sisällä ennen verensiirtoa ja yhden viikon sisällä verensiirron jälkeen.
Muut nimet:
  • Magneettikuvaus

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FDNIRS-DCS:n tarkkuus aivojen veren happipitoisuuden mittaamisessa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Aivojen veren hapetus mitataan FDNIRS-DCS-tekniikoilla ja sen jälkeen verrataan samanaikaisen MRI-skannauksen tietoihin.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Boston Children's Hospital

Yhteistyökumppanit

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Ellen Grant, MD, Boston Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 25. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. toukokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. marraskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 18. marraskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 12. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB-P00033322
  • 1OT2HL152640-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa