複雑な血管異常およびその他の感受性病変に対する局所ラパマイシン/シロリムス (NOVA)

包含基準:

• 患者は36か月以上21歳未満です。
• -血管異常（VA）と新たに診断された、または全身シロリムスまたは他の全身療法または外科的療法による治療に失敗したVAを持っています。
• 疾患管理のために外科的切除またはインターベンショナル放射線治療を受けた患者は、局所シロリムスを開始する資格があります
• 大手術を受けてから少なくとも2週間。
• -シロリムスを開始してから4週間以内に骨髄抑制化学療法を受けていてはなりません。
• -血小板、赤血球または白血球の数または機能をサポートするGFによる治療の完了から少なくとも7日。
• -生物学的製剤による治療が完了してから少なくとも14日。
• -全身シロリムス療法に失敗したか、または不耐性であるカポジ型血球内皮腫の患者。
• 患者は、シロリムス開始前およびシロリムスによる治療中の 4 週間または 5 半減期のいずれか長い方の期間内に、FDA の承認を受けていない薬剤を投与されていてはなりません。
• XRT: 関連するフィールド放射線から血管腫瘍まで 6 か月以上。
• 患者は現在、CYP3A4 の強力な阻害剤を投与されていない可能性があり、シロリムスを開始してから 1 週間以内に投薬を受けていない可能性があります。
• 患者は酵素誘発性抗けいれん薬を服用していない可能性があり、これらの患者は異なる薬物動態を経験する可能性があるため、局所シロリムスを開始してから 1 週間以内にこれらの薬を服用していない可能性があります。
• 適切な臓器機能
• -総ビリルビン≤1.5 x年齢のULN
• SGPT (ALT)
• 血清アルブミン > または = 2 g/dL。
• 空腹時LDLコレステロール
• 適切な骨髄機能
• ヘモグロビン > または = 8.0 gm/dL (RBC 輸血を受ける場合があります)
• 血小板数 > または = 50,000/microL (輸血に依存せず、シロリムス使用前の 7 日間以内に血小板輸血を受けていないと定義)
• 適切な腎機能
• 年齢に基づく血清クレアチニン
• 尿タンパク対クレアチニン比 (UPC) < 0.3 g/l
• カルノフスキー > または = 50 (>/= 16 歳) およびランスキー >/ = 50 (16 歳未満の患者)

除外基準:

• -シロリムスの安全性監視要件の遵守を損なう可能性のある重度および/または制御されていない医学的疾患の同時発生（例： コントロールされていない糖尿病、コントロールされていない高血圧、重度の感染症、重度の栄養失調、慢性肝臓または腎臓病、活動的な上部消化管潰瘍）。
• 全身性ステロイドまたは別の免疫抑制剤による慢性治療。
• 併発する病状をコントロールするためにCYP3A4酵素活性を阻害/誘導する薬剤を必要とする患者。
• -HIV血清陽性または既知の免疫不全の既知の病歴。
• 妊娠中または授乳中の女性。
• 生殖能力のある男性または女性は、シロリムスの局所投与を受けている期間中およびその後 3 か月間、効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。
• -シロリムスの安全監視要件を遵守したくない、または遵守できない患者。
• -現在、抗生物質の静脈内投与を受けていると定義される、制御されていない感染症にかかっている患者。
• 血管腫患者
• -全身療法を必要とする重度の全身症状を伴う症候性の複雑な血管異常を有する患者。