Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Helyileg alkalmazott rapamicin/szirolimusz szövődményes érrendszeri anomáliák és egyéb érzékeny elváltozások esetén (NOVA)

2024. április 16. frissítette: Ramamoorthy Nagasubramanian, Nemours Children's Clinic

Kezelési protokoll a lokális rapamicin/szirolimusz szövődményes érrendszeri anomáliák és egyéb érzékeny elváltozások kezelésére

Javasolt tanulmány: Kezelési protokoll a helyi rapamicin/szirolimusz szövődményes érrendszeri anomáliák és más érzékeny elváltozások kezelésére

  1. Cél Ennek a kezelési vizsgálatnak a célja a topikális szirolimusz hasznának és tolerálhatóságának értékelése a bőr vaszkuláris anomáliáira gyermekkorban. Az elsődleges végpontot egyénileg határozzák meg a léziós klinikai jellemzők alapvonalhoz képesti javulása alapján
  2. A szirolimusz helyi alkalmazásának indoklása VA-ban A lokális szirolimusz alkalmazásának indoka az, hogy minimalizálják ezeket a lehetséges mellékhatásokat és kockázatokat. A lokális szirolimusz vaszkuláris anomáliák kezelésére történő alkalmazására vonatkozó adatok jelenleg csak anekdoták és esetleírások. Mint ilyen, ez a prospektív protokoll a topikális szirolimusz hatékonyságát és tolerálhatóságát kívánja meghatározni olyan betegeknél, akiknél a bőrt érintő érrendszeri anomáliák vannak.

  3. Kísérleti terv Ez egy nyílt elrendezésű hatékonysági vizsgálat, amelynek célja annak megállapítása, hogy a helyi szirolimusz biztonságos és hatékony lehet-e a bonyolult érrendszeri rendellenességek bőrkomponensének kezelésében. Azoknak a betegeknek, akik megfelelnek az alkalmassági kritériumoknak, és bőrkomponenssel járó vaszkuláris anomáliát (VA) diagnosztizáltak, vizsgálati helyi szirolimusz kezelést ajánlanak fel. A betegek összesen hat hónapig helyi szirolimusz-terápiát kapnak, és rendszeresen ellenőrizni fogják őket a kutatóhelyen a klinikai válasz szempontjából. A válasz előre meghatározott klinikai kritériumokon alapul. A betegeket eltávolítják a vizsgálatból, ha a kezelés megkezdése után három hónappal nincs válasz.

    A klinikai válasz a terápia megkezdésekor meghatározott mérhető paraméterek javulása. Ezek tartalmazzák

    1. A léziók mérete, két párhuzamos, legnagyobb átmérőben mérve
    2. Az elváltozás ellaposodása
    3. A hólyagok száma
    4. Felülfertőződés vagy vérzés epizódjai
    5. A fájdalom javulása
  4. Gyógyszerinformáció A helyi szirolimusz készítményt 1%-os szirolimusz kenőcs koncentrációban kell elkészíteni. Az ömlesztett szirolimusz port liposzóma bázisba keverik egy GMP-szintű gyógyszergyártó cégnél. Ez az alap fokozza a gyógyszer behatolását a bőrbe. Biztosítja a megfelelő tapadást az alkalmazási területen és alacsony fokú szisztémás felszívódást. A korlátozott felszívódás miatt csak enyhe mellékhatások várhatók.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vaszkuláris anomáliában (VA) szenvedő betegek számos betegséggel rendelkeznek, amelyek széles körben vaszkuláris daganatokra és malformációkra oszthatók. A komplikált vaszkuláris anomáliák torzulást, krónikus fájdalmat és szervi működési zavarokat okozhatnak, jelentős morbiditással és halálozással. A lehetséges szövődmények súlyossága ellenére hiányoznak egységes irányelveink az e betegségekben szenvedő gyermekek és fiatal felnőttek kezelésére és a kezelésre adott válaszreakciókra vonatkozóan. Preklinikai és klinikai adatok, amelyek alátámasztják a PI3K/Akt/mTOR útvonal alapvető szabályozó funkcióját az érrendszeri növekedésben és szerveződésben, és terápiás célpontot javasolnak a bonyolult érrendszeri anomáliákkal küzdő betegek számára. A Nemours Children's Hospital (NCH) és más csoportok sikeresen alkalmazták az mTOR inhibitor siroli-mus-t a VA-ban szenvedő betegek egy kiválasztott csoportjában. Az NCH kizárólag a szirolimusz szisztémás orális készítményét használja. A szisztémás szirolimusz lehetséges toxicitása jól dokumentált, és sok beteg nem tolerálja a szisztémás szirolimuszt. Feltételezzük, hogy ez a tanulmány előmozdítja érrendszeri anomáliák kezelési lehetőségeinket azáltal, hogy helyi szirolimuszt kínál. Ez a prospektív nyitott vizsgálat lehetővé teszi számunkra, hogy meghatározzuk a helyi szirolimusz hatékonyságát és tolerálhatóságát a bonyolult érrendszeri rendellenességek kezelésében. Ez potenciálisan adatokat generál a helyi szirolimusznak a szisztémás szirolimusz alternatívájaként történő alkalmazására vonatkozóan olyan betegeknél, akiknél szövődményes VA-ban szenvednek bőr komponenst.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

30

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Toborzás
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Eric Sandler, MD
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Toborzás
        • Nemours Children's Hospital, Florida
        • Kutatásvezető:
          • Ramamoorthy Nagasubramanian, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegek 36 hónaposnál idősebbek és 21 évesnél fiatalabbak.
  • Újonnan diagnosztizált vaszkuláris anomáliával (VA), vagy olyan VA-ban szenved, amely sikertelen volt a szisztémás szirolimusszal vagy más szisztémás vagy sebészeti kezelésekkel.
  • Azok a betegek, akik műtéti reszekción vagy intervenciós radiológiai eljárásokon estek át a betegség leküzdésére, jogosultak helyi szirolimusz kezelés megkezdésére.
  • Legalább 2 héttel a nagyobb műtét óta.
  • Nem kapott mieloszuppresszív kemoterápiát a szirolimusz-kezelés megkezdését követő 4 héten belül.
  • Legalább 7 nappal a thrombocyta-, vörös- vagy fehérvérsejtszámot vagy funkciót támogató GF-vel végzett kezelés befejezése óta.
  • Legalább 14 nappal a biológiai szerrel végzett terápia befejezése óta.
  • Kaposiform hemagioendotheliomában szenvedő betegek, akiknél a szisztémás szirolimusz-terápia sikertelen volt vagy intolerancia.
  • A szirolimusz-kezelés megkezdése előtt és a szirolimusz-kezelés alatt a betegek nem kaphatnak semmilyen, az FDA által nem jóváhagyott gyógyszert 4 héten belül vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb).
  • XRT: > vagy = 6 hónap az érintett térsugárzástól az érdaganatig.
  • Előfordulhat, hogy a betegek jelenleg nem kapnak erős CYP3A4 inhibitorokat, és nem kaptak gyógyszert a szirolimusz-kezelés megkezdését követő 1 héten belül.
  • Előfordulhat, hogy a betegek nem szednek enzimindukáló görcsoldó szereket, és előfordulhat, hogy nem kapták meg ezeket a gyógyszereket a helyi szirolimusz-kezelés megkezdését követő 1 héten belül, mivel ezek a betegek eltérő gyógyszereloszlást tapasztalhatnak.
  • Megfelelő szervműködés
  • Összes bilirubin ≤1,5 ​​x ULN az életkor szerint
  • SGPT (ALT)
  • Szérum albumin > vagy = 2 g/dl.
  • Az éhomi LDL koleszterin
  • Megfelelő csontvelő funkció
  • Hemoglobin > vagy = 8,0 g/dl (vvt-transzfúziót kaphat)
  • Thrombocytaszám > vagy = 50 000/mikroL (transzfúziótól független, ha nem kapnak vérlemezke-transzfúziót a szirolimusz alkalmazását megelőző 7 napon belül)
  • Megfelelő veseműködés
  • A szérum kreatinin az életkor alapján
  • A vizelet fehérje-kreatinin aránya (UPC) < 0,3 g/l
  • Karnofsky > vagy = 50 (>/= 16 éves kor) és Lansky >/ = 50 16 évnél fiatalabb betegeknél

Kizárási kritériumok:

  • Egyidejű súlyos és/vagy kontrollálatlan egészségügyi betegség, amely veszélyeztetheti a szirolimuszra vonatkozó biztonsági ellenőrzési követelmények betartását (pl. kontrollálatlan cukorbetegség, nem kontrollált magas vérnyomás, súlyos fertőzés, súlyos alultápláltság, krónikus máj- vagy vesebetegség, aktív felső GI traktus fekély).
  • Krónikus kezelés szisztémás szteroidokkal vagy más immunszuppresszív szerekkel.
  • Olyan betegek, akiknek olyan gyógyszerekre van szükségük, amelyek gátolják/indukálják a CYP3A4 enzimaktivitást az egyidejű egészségügyi állapotok szabályozására.
  • Ismert HIV szeropozitivitás vagy ismert immunhiány.
  • Terhes vagy szoptató nők.
  • A szaporodóképes hímeknek vagy nőstényeknek meg kell állapodniuk abban, hogy hatékony fogamzásgátló módszert alkalmaznak a helyi szirolimusz kezelés ideje alatt és azt követően 3 hónapig.
  • Olyan betegek, akik nem akarnak vagy nem tudnak megfelelni a szirolimuszra vonatkozó biztonsági ellenőrzési követelményeknek.
  • Azok a betegek, akiknek jelenleg nem kontrollált fertőzése van, amelyet intravénás antibiotikumot kapnak.
  • Hemangiomában szenvedő betegek
  • Tünetekkel járó komplikált vaszkuláris anomáliákban szenvedő betegek súlyos szisztémás tünetekkel, amelyek szisztémás terápiát igényelnek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyitott, lokális szirolimusz kar
Egykarú, nyílt vizsgálatban 1%-os szirolimusz kenőcsöt alkalmaztak az érintett területen naponta kétszer az első négy hétben, majd ezt követően naponta egyszer 5 hónapig.
Drog: Aktuális Sirolimus
Nyílt, lokális szirolimusz krémet (1%) kell alkalmazni a szövevényes érrendszeri rendellenességek bőrkomponensére naponta kétszer 4 héten keresztül, majd ezt követően naponta egyszer – a vizsgálat időtartama alatt.
Más nevek:
  • rapamicin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fájdalom vagy helyi irritáció csökkentése
Időkeret: 24 hét
A választ fizikális vizsgálattal értékelik, és a terápia 24. hetében dokumentálják.
24 hét
Ciszta kialakulása
Időkeret: 24 hét
A választ fizikális vizsgálattal értékelik, és a terápia 24. hetében dokumentálják.
24 hét
A váladékozás csökkenése
Időkeret: 24 hét
A választ fizikális vizsgálattal értékelik, és a terápia 24. hetében dokumentálják.
24 hét
A ciszták képződésének csökkenése
Időkeret: 24 hét
A választ fizikális vizsgálattal értékelik, és a terápia 24. hetében dokumentálják.
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Sirolimus szint
Időkeret: 24 hét
A szirolimusz szintje ng/ml-ben.
24 hét
Bilirubin szint
Időkeret: 24 hét
Összes bilirubin mg/dl-ben
24 hét
Neutrophil szint
Időkeret: 24 hét
Neutrophil szám mm3-ben
24 hét
ALT szint
Időkeret: 24 hét
ALT szint egység/literben
24 hét
Szérum albumin
Időkeret: 32 hét
Szérum albumin szint g/literben
32 hét
Böjt LDL
Időkeret: 24 hét
Éhgyomri LDL-szint mg/dl-ben
24 hét
Hemoglobin szint
Időkeret: 24 hét
Hemoglobin szint g/dl-ben
24 hét
Vérlemezke-szám
Időkeret: 24 hét
Thrombocytaszám mikroliterben
24 hét
Vizelet fehérje/kreatinin
Időkeret: 24 hét
Vizelet Fehérje/kreatinin szint ml/percben
24 hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások az életjelekben
Időkeret: 24 hét
Az életjelek előtti és utáni (impulzus), pulzus, légzés és vérnyomás értékelése.
24 hét
Hőfok
Időkeret: 24 hét
Hőmérséklet C/F-ben
24 hét
Légzések
Időkeret: 24 hét
Elő- és utáni életjelek értékelése (légzés)
24 hét
Vérnyomás
Időkeret: 24 hét
Elő- és utáni életjelek értékelése (vérnyomás)
24 hét
Súlyváltozások
Időkeret: 24 hét
A súlyt kilogrammban gyűjtik.
24 hét
Magasság változásai
Időkeret: 24 hét
A magasság méterben lesz gyűjtve
24 hét
Változások a napi helyi kenőcsök alkalmazásában
Időkeret: 24 hét
Gyógyszernapló (QOL) a Sirolimus helyi kenőcs alkalmazásának dokumentációjához
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nemours Children's Clinic

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Ramamoorthy Nagasubramanian, MD, Nemours

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. április 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. november 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. november 19.

Első közzététel (Tényleges)

2019. november 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 16.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NOVA0118

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Érrendszeri anomália

Klinikai vizsgálatok a Aktuális Sirolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ireland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel