복잡한 혈관 이상 및 기타 감수성 병변에 대한 국소 라파마이신/시롤리무스 (NOVA)

포함 기준:

• 환자는 36개월 이상 21세 미만입니다.
• 혈관 기형(VA)으로 새로 진단을 받았거나 전신 시롤리무스 또는 기타 전신 또는 수술 요법으로 치료에 실패한 VA가 있습니다.
• 질병 통제를 위해 외과적 절제 또는 중재방사선 시술을 받은 환자는 국소 시롤리무스를 시작할 수 있습니다.
• 큰 수술을 받은 지 최소 2주.
• 시롤리무스 시작 4주 이내에 골수억제 화학요법을 받지 않아야 합니다.
• 혈소판, 적혈구 또는 백혈구 수 또는 기능을 지원하는 성장인자 치료 완료 후 최소 7일.
• 생물학적 제제로 치료를 마친 후 최소 14일.
• 전신 시롤리무스 요법에 실패했거나 내약성이 없는 카포시형 혈관내피종 환자.
• 환자는 시롤리무스를 시작하기 전과 시롤리무스로 치료하는 동안 4주 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 FDA 승인을 받지 않은 약물을 받은 적이 없어야 합니다.
• XRT: 관련 필드 방사선에서 혈관 종양까지 > 또는 = 6개월.
• 환자는 현재 CYP3A4의 강력한 억제제를 받고 있지 않을 수 있으며 시롤리무스를 시작한 후 1주 이내에 약물을 받지 않았을 수 있습니다.
• 환자는 효소 유도 항경련제를 복용하고 있지 않을 수 있으며 국소 시롤리무스를 시작한 후 1주 이내에 이러한 약물을 투여받지 않았을 수 있습니다. 이러한 환자는 다른 약물 성향을 경험할 수 있기 때문입니다.
• 적절한 장기 기능
• 연령에 대한 총 빌리루빈 ≤1.5 x ULN
• SGPT(대체)
• 혈청 알부민 > 또는 = 2g/dL.
• 공복시 LDL콜레스테롤
• 적절한 골수 기능
• 헤모글로빈 > 또는 = 8.0 gm/dL(적혈구 수혈을 받을 수 있음)
• 혈소판 수 > 또는 = 50,000/microL(시롤리무스 사용 전 7일 이내에 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의된 수혈 독립적)
• 적절한 신장 기능
• 연령에 따른 혈청 크레아티닌
• 소변 단백질 대 크레아티닌 비율(UPC) < 0.3g/l
• Karnofsky > 또는 = 50(>/=16세) 및 Lansky >/ = 50(16세 미만 환자의 경우)

제외 기준:

• 시롤리무스(예: 조절되지 않는 당뇨병, 조절되지 않는 고혈압, 중증 감염, 중증 영양실조, 만성 간 또는 신장 질환, 활동성 상부 위장관 궤양).
• 전신 스테로이드 또는 다른 면역억제제를 사용한 만성 치료.
• 동시 의학적 상태를 제어하기 위해 CYP3A4 효소 활동을 억제/유도하는 약물이 필요한 환자.
• HIV 혈청양성 또는 알려진 면역결핍의 알려진 병력.
• 임신 중이거나 수유 중인 여성.
• 가임 남성 또는 여성은 국소 시롤리무스를 투여받는 기간과 그 후 3개월 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 시롤리무스에 대한 안전 모니터링 요건을 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없는 환자.
• 현재 정맥 항생제 투여로 정의되는 통제되지 않는 감염이 있는 환자.
• 혈관종 환자
• 전신 치료가 필요한 심각한 전신 증상을 동반한 증후성 복합 혈관 이상이 있는 환자.