このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

肺動脈性肺高血圧症の小児における標準治療への追加治療としてのセレキシパグの研究 (SALTO)

2026年8月27日 更新者：Actelion

小児の標準治療に対する追加治療としてのセレキシパグの有効性と安全性を評価するための無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、イベント駆動型、群逐次試験による非盲検延長期間年齢 >=2 ～

この研究の目的は、セレキシパグを標準治療に追加することで、プラセボと比較して肺動脈高血圧症 (PAH) の小児の疾患進行が遅延するかどうかを評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

小児 PAH は、かなりの罹患率と死亡率を伴う、まれで進行性の障害です。 PAH の子供の治療法を開発する重要な医学的必要性を考えると、子供の PAH の管理に関するより多くのデータを提供するために、小児集団におけるさらなる臨床研究が必要です。 セレキシパグ (JNJ-67896049) は、PAH の成人参加者の治療用として承認され、市販されている、経口投与可能な、選択的かつ長時間作用型のプロスタサイクリン受容体非プロスタノイド アゴニストです。 セレキシパグとその代謝物は、抗線維性、抗増殖性、および抗血栓性の特性を持っています。 現在、プロスタサイクリン経路を標的とする医薬品で、PAH での小児使用が承認されているものはありません。 セレキシパグなどのプロスタサイクリン受容体に作用する効果的で経口的に利用可能な治療法は、PAH 疾患の医学的に適切な段階で導入され、主に現在の第一選択の経口 PAH 特異的医薬品と組み合わせて、不十分な疾患管理のために追加の治療が必要な参加者に提供される。 PAH 小児科参加者の治療管理に大きな進歩をもたらします。 この試験は、最大 6 週間のスクリーニング期間と、漸増および維持期間を含む二重盲検治療期間、その後の 3 年間の非盲検延長期間 (OLEP) および 30 日間の安全性追跡期間で構成されます。研究介入の最後の投与後に発生するアップ期間（二重盲検またはオープンラベルのいずれか）。 安全性、薬物動態および有効性の評価は、研究中に実施されます。 独立データ監視委員会（IDMC）は、継続的にデータを監視し、中間データをレビューし、この研究に登録された参加者の継続的な安全を確保するために設立されます。 研究のおよその期間は8年です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

138

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
        • Our Lady's Children's Hospital
  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA Medical Center
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • Congenital Heart Center of the University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Detroit Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
        • University of Virginia Division of Pediatric Cardiology
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、3109601
        • Rambam Medical Center
      • Ramat Gan、イスラエル、52621
        • Sheba medical center
  • イタリア
      • Bologna、イタリア、40138
        • Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milan、イタリア、20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Padova、イタリア
        • Universta Degli Studi Di Padova
      • Roma、イタリア、00193
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • S. Donato Milanese、イタリア、20097
        • IRCCS Policlinico San Donato
      • Torino、イタリア、10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
  • ウクライナ
      • Dnipro、ウクライナ、49006
        • Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
      • Dnipro、ウクライナ、49070
        • MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
      • Kyiv、ウクライナ、04050
        • Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
      • Zaporizhzhya、ウクライナ、69063
        • MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
  • オーストラリア
      • South Brisbane、オーストラリア、4101
        • Queensland Children's Hospital
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • コロンビア
      • Bogotá、コロンビア
        • Fundación Santa Fe de Bogotá
      • Bogotá、コロンビア、0000000
        • Clinica San Rafael
      • Bogotá、コロンビア、0000000
        • Fundacion Neumologica Colombiana
      • Cali、コロンビア、760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Piedecuesta、コロンビア、681017
        • Fundacion cardiovascular de Colombia
      • Soledad、コロンビア、0000000
        • Hospital Universidad del Norte
  • スイス
      • Lausanne、スイス、1011
        • Centre hospitalier universitaire vaudois CHUV
  • スウェーデン
      • Gothenburg、スウェーデン、416 50
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Lund、スウェーデン、222 42
        • Skånes universitetssjukhus
  • スペイン
      • A Coruña、スペイン、15006
        • Hosp Univ A Coruna
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat、スペイン、08950
        • Hosp. Sant Joan de Deu
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hosp. Univ. La Paz
      • Madrid、スペイン、28009
        • Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
      • Seville、スペイン、41013
        • Hosp. Virgen Del Rocio
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
  • タイ
      • Chiang Mai、タイ、50200
        • Chiang Mai University Hospital
      • Songkhla、タイ、90110
        • Songklanagarind Hospital
  • トルコ（Türkiye）
      • Adana、トルコ（Türkiye）、01790
        • Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
      • Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
        • CAPA Istanbul University Medical Faculty
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34303
        • Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、35020
        • Izmir Tepecik Training and Research Hospital
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、35210
        • Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
  • ドイツ
      • Freiburg im Breisgau、ドイツ、70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
      • Heidelberg、ドイツ、D-69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Leipzig、ドイツ、04289
        • Herzzentrum Leipzig GmbH
      • München、ドイツ、81377
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • フィンランド
      • Helsinki、フィンランド、29
        • New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Marseille、フランス、13385
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier、フランス、34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris、フランス、75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Pessac、フランス、33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
      • Toulouse、フランス、31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • ブラジル
      • Blumenau、ブラジル、89030-101
        • Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
      • Brasília、ブラジル、70310-500
        • Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
      • Curitiba、ブラジル、80250-060
        • Hospital Pequeno Principe
      • Fortaleza、ブラジル、60840-285
        • Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
      • Porto Alegre、ブラジル、90020-090
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre、ブラジル、90620-001
        • Fundação Universitaria de Cardiologia
      • São Paulo、ブラジル、01221-020
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
      • São Paulo、ブラジル、04024 002
        • SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア、1309
        • Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
  • ベトナム
      • Hanoi、ベトナム
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh City、ベトナム、700000
        • University Medical Center Ho Chi Minh City
      • Ho Chi Minh City、ベトナム
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh City、ベトナム、700000
        • Tam Anh Hospital
  • ベラルーシ
      • Minsk、ベラルーシ、220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk、ベラルーシ、220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1070
        • ULB Hôpital Erasme
      • Ghent、ベルギー、9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven、ベルギー、3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • ポルトガル
      • Lisbon、ポルトガル、1169-024
        • Uls Sao Jose - Hosp. Santa Marta
      • Porto、ポルトガル、4200 319
        • Uls Sao Joao - Hosp. Sao Joao
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow、ポーランド、30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Poznan、ポーランド、60 572
        • Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
      • Warsaw、ポーランド、04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw、ポーランド、51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
      • Zabrze、ポーランド、41-800
        • Slaskie Centrum Chorob Serca
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、50400
        • National Heart Institute
  • メキシコ
      • Guadalajara、メキシコ、44160
        • CICUM San Miguel
      • Monterrey、メキシコ、64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
      • México、メキシコ、52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
  • リトアニア
      • Vilnius、リトアニア、LT08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
  • ロシア
      • Kazan'、ロシア、420012
        • Kazan State Medical University
      • Kazan'、ロシア、420059
        • Kazan State Medical University 1
      • Kemerovo、ロシア、650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow、ロシア、125373
        • Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
      • Moscow、ロシア、125412
        • Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
      • Samara、ロシア、443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • 中国
      • Beijing、中国、100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Guangzhou、中国、510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Qingdao、中国、266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Qingdao、中国、266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital 1
      • Shanghai、中国、201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai、中国、200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shenyang、中国、110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
  • 台湾
      • Kaohsiung City、台湾、813414
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan、台湾、704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei、台湾、100
        • National Taiwan University Hospital
  • 韓国
      • Seoul、韓国、03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、韓国、06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul、韓国、120-752
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Yangsan、韓国、50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -無作為化時の体重>= 9キログラム（kg）の2歳以上（> =）2歳未満（<）18歳の参加者
  • -肺動脈性肺高血圧症（PAH）の診断は、参加者のスクリーニング前にいつでも実行された記録された歴史的な右心カテーテル検査（RHC）によって確認されました
  • -ダウン症の参加者を含む、次の病因のPAH（世界保健機関[WHO]グループ1）：特発性PAH（IPAH）。遺伝性PAH（HPAH）;先天性心疾患に関連するPAH（先天性心疾患に関連するPAH [aCHD]）（偶発性CHDを伴うPAH [つまり、小さな心房中隔欠損症、心室中隔欠損症、または動脈管開存症で、それ自体では心疾患の発症の原因とはならない） PVRの上昇]およびBCACによって承認された場合）および術後PAH（CHDの修復後6か月以上持続/再発/発症）;薬物または毒素誘発;ヒト免疫不全ウイルス (HIV) に関連する PAH
  • WHO 機能分類 (FC) II および III
  • -少なくとも1つのPAH特異的治療、例えば、エンドセリン受容体拮抗薬（ERA）および/またはホスホジエステラーゼ5型（PDE-5）阻害剤/可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激剤で治療された参加者。 -研究介入の最初の投与前に少なくとも3か月間安定している

除外基準:

  • 門脈圧亢進症、住血吸虫症、肺静脈閉塞性疾患、および/または肺毛細血管腫症によるPAH
  • アイゼンメンガー症候群に関連するPAH
  • Uptravi（セレキシパグ）への以前の暴露
  • -平均余命が12か月未満の既知の付随する生命を脅かす疾患
  • 妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中
  • -セレキシパグまたはその賦形剤に対する既知のアレルギー、過敏症、または不耐性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：セレキシパグ
参加者は、初日に体重に基づいてセレキシパグを受け取り、その後、1日2回の投与を継続します。 セレキシパグは、最初の12週間で、参加者が個々の最大耐用量（iMTD）に達するか、ベースライン体重カテゴリーに対応する最大用量が達成されるまで、用量を増やしていきます。 用量増加後は、12週目以降、治療終了（EOT）まで、最大耐用量で維持期間が続きます。 参加者は、現地の標準治療に従い、ERA、PDE-5阻害薬、可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬などの肺動脈性高血圧症（PAH）特異的併用療法を引き続き受けます。
薬：セレキシパグ
セレキシパグ錠は経口投与されます。
他の名前：
  • JNJ-67896049
薬：標準治療（SOC）：エンドセリン受容体拮抗薬
ERAsはSOC療法として投与されます。
薬：SOC: ホスホジエステラーゼ5型（PDE-5）阻害剤
PDE-5阻害薬はSOC療法として投与されます。
薬：SOC: 可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬
可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬が標準治療として投与されます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、1日目に体重に基づいたマッチングプラセボを受け取り、その後1日2回の投与を継続します。 参加者は、現地の標準治療に従って、ERA、PDE-5阻害薬、可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬などのPAH特異的併用療法を引き続き受けます。
薬：プラセボ
対応するプラセボ錠剤は経口投与されます。
薬：標準治療（SOC）：エンドセリン受容体拮抗薬
ERAsはSOC療法として投与されます。
薬：SOC: ホスホジエステラーゼ5型（PDE-5）阻害剤
PDE-5阻害薬はSOC療法として投与されます。
薬：SOC: 可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬
可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬が標準治療として投与されます。
実験的：オープンラベル延長期間：セレキシパグ
PAHに対するセレキシパグのベネフィット／リスク比が良好な参加者は、オープンラベル延長期間中にセレキシパグが提供されます。
二重盲検治療期間中にセレキシパグを投与されていた参加者は、OLEP期間中もiMTDで治療を継続します。以前プラセボを投与されていた参加者については、最初の12週間でセレキシパグを漸増し、参加者がiMTDに達するまで調整します。
参加者は、地域の標準治療に従い、ERA、PDE-5阻害剤、可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激剤などのPAH特異的併用療法を継続して受けます。
薬：セレキシパグ
セレキシパグ錠は経口投与されます。
他の名前：
  • JNJ-67896049
薬：標準治療（SOC）：エンドセリン受容体拮抗薬
ERAsはSOC療法として投与されます。
薬：SOC: ホスホジエステラーゼ5型（PDE-5）阻害剤
PDE-5阻害薬はSOC療法として投与されます。
薬：SOC: 可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬
可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬が標準治療として投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Double-blind Period: Time to Disease Progression
時間枠：Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
Time to disease progression: time from randomization to first Clinical Event Committee (CEC)-confirmed disease progression event occurring between date of randomization until double-blind end date (DBED) + 7 days. Disease progression event as adjudicated by CEC, defined as any of the following: death (all causes); atrial septostomy or Potts' anastomosis, or registration on lung transplant list; hospitalization due to worsening pulmonary arterial hypertension (PAH); clinical worsening of PAH. Clinical worsening of PAH was defined as initiation of new PAH-specific therapy or intravenous diuretics or continuous oxygen use and at least 1 of the following: worsening in World Health Organization (WHO) functional class (FC); new occurrence or worsening: of syncope, of at least 2 PAH symptoms (shortness of breath/dyspnea, chest pain, cyanosis, dizziness/near syncope, or fatigue), of signs of right heart failure not responding to oral diuretics. Kaplan-Meier method was used for estimation.
Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Double-blind Period: Change in log2 N-terminal Pro-brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) From Baseline to Week 24
時間枠：Baseline (Day 1), Week 24
Change in log2 NT-proBNP from baseline to Week 24 was reported. Change from baseline to Week 24 in the central laboratory NT-proBNP (nanograms per liter [ng/L]) value, expressed as the log2-transformed ratio of the Week 24 NT-proBNP value over the baseline value: log2 (Week 24 NT-proBNP divided by Baseline NT-proBNP). Clinically, a reduction from baseline in NT-proBNP (ratio < 1) was considered an improvement. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DB start date (DBSD).
Baseline (Day 1), Week 24
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-emergent Serious AEs (TESAEs)
時間枠：Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Number of participants with TEAEs (included serious and non-serious events) and TESAEs during DB period was reported. An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a suspected transmission of any infectious agent via a medicinal product, or was medically important. TEAEs were defined as any AE occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days and/or prior to start of OL study administration.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Number of Participants With AEs Leading to Premature Discontinuation of Study Treatment
時間枠：Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
Number of participants with AEs leading to premature discontinuation of study treatment during DB period was reported. An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Systolic Blood Pressure (SBP) and Diastolic Blood Pressure (DBP)
時間枠：Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in vital signs parameters: systolic and diastolic blood pressure during DB period was reported. Vital signs were measured after the participant has rested at least 5 minutes in sitting position. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Pulse Rate
時間枠：Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in vital signs parameter: pulse rate during DB period was reported. Vital signs were measured after the participant has rested for at least 5 minutes in sitting position. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Body Weight
時間枠：Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in growth parameter: body weight during DB period was reported. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Height
時間枠：Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in growth parameter: height during DB period was reported. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Number of Participants With Shift From Baseline in Sexual Maturation (Tanner Stage)
時間枠：Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Tanner staging were assessed for pubic hair growth and genitalia development (GD) in males (M) and for pubic hair growth and breast development (BD) in females (F) in stages(S) 1 to 5 and missing data. If a participant had reached Tanner stage 5, no further tanner pubertal stage assessment were to be completed. Tanner stage was assessed in F >=8 years; M >=9 years. Pubic hair growth (M and F) stages: S1: No hair, S2: Downy hair, S3: More coarse and curly hair, S4: Adult-like hair quality; S5: Hair extends to medial surface of thighs. BD in females: S1: Nipple raised a little, rest of breast still flat, S2: Breast bud forms, S3: More elevated, outside areola, S4: Increased breast size, S5: Final adult-size breasts. GD in males: S1: Testes, scrotum, and penis about same size, S2: Enlargement of scrotum, testes, and penis, S3: Enlargement of penis, S4: Penis and glands became larger, S5: Genitalia size and shape same an adult male. Categories with at least 1 non-zero data are reported.
Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Electrocardiogram (ECG) Abnormalities
時間枠：Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Number of participants with treatment-emergent ECG abnormalities were reported. Any abnormality occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days was considered to be treatment-emergent. Abnormalities that were not present at baseline were reported. Abnormalities were assessed as per investigator's discretion. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent (TE) Marked Laboratory Abnormalities
時間枠：Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Number of participants with TE marked laboratory abnormalities during DB period was reported. TE marked laboratory abnormalities included hemoglobin, platelet count, leukocyte count, potassium, calcium, thyrotropin, thyroxine free and triiodothyronine free. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. If the abnormality was present at baseline, then any post-baseline abnormality was considered treatment-emergent only if the post-baseline abnormality was in a category worse than at baseline. HH, HHH, HHHH = marked abnormally high values; LL, LLL = marked abnormally low values. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Thyroid Stimulating Hormone
時間枠：Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: thyroid stimulating hormone during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Hemoglobin
時間枠：Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: hemoglobin during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Platelets, Leukocytes
時間枠：Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: platelets, leukocytes during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Electrolytes (Sodium, Potassium, Calcium, Bicarbonate and Chloride)
時間枠：Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: electrolytes (sodium, potassium, calcium, bicarbonate and chloride) during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Transaminases (Alanine Aminotransferase [ALT] and Aspartate Aminotransferase [AST])
時間枠：Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: transaminases (ALT and AST) during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Bilirubin
時間枠：Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: bilirubin during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Time to First Clinical Event Committee (CEC)-Confirmed Hospitalization or Death for Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)
時間枠：Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
Time to first CEC-confirmed hospitalization or death for PAH was calculated as the onset date of the first CEC-confirmed death or hospitalization due to PAH minus date of randomization+1 day. Kaplan-Meier method was used for estimation.
Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Age Cohort
時間枠：Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
Dose-normalized trough plasma concentration at steady-state (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling. Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample. PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period. Exact visit timing varied by participant.
Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Body Weight (BW)
時間枠：BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)
Dose-normalized steady-state trough concentration (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling. Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample. PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period. Exact visit timing varied by participant.
BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Actelion

捜査官

  • スタディディレクター：Actelion Clinical Trial、Actelion

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年1月16日

一次修了 (実際)

2024年10月11日

研究の完了 (推定)

2027年10月1日

試験登録日

最初に提出

2019年11月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年11月21日

最初の投稿 (実際)

2019年11月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月27日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CR108716
  • 2019 (米国 NIH グラント/契約：Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
  • 2019-002817-21 (EudraCT番号)
  • AC-065A310 (その他の識別子：Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-501012-34-00 (レジストリ識別子：EUCT number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Johnson & Johnson の Janssen Pharmaceutical Companies のデータ共有ポリシーは、www.janssen.com/clinical-trials/transparency で入手できます。 このサイトに記載されているように、研究データへのアクセス要求は、Yale オープン データ アクセス (YODA) プロジェクト サイト (yoda.yale.edu) から送信できます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する