肺動脈性肺高血圧症の小児における標準治療への追加治療としてのセレキシパグの研究 (SALTO)
2024年4月23日 更新者：Actelion
小児の標準治療に対する追加治療としてのセレキシパグの有効性と安全性を評価するための無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、イベント駆動型、群逐次試験による非盲検延長期間年齢 >=2 ～
この研究の目的は、セレキシパグを標準治療に追加することで、プラセボと比較して肺動脈高血圧症 (PAH) の小児の疾患進行が遅延するかどうかを評価することです。
調査の概要
詳細な説明
小児 PAH は、かなりの罹患率と死亡率を伴う、まれで進行性の障害です。
PAH の子供の治療法を開発する重要な医学的必要性を考えると、子供の PAH の管理に関するより多くのデータを提供するために、小児集団におけるさらなる臨床研究が必要です。
セレキシパグ (JNJ-67896049) は、PAH の成人参加者の治療用として承認され、市販されている、経口投与可能な、選択的かつ長時間作用型のプロスタサイクリン受容体非プロスタノイド アゴニストです。
セレキシパグとその代謝物は、抗線維性、抗増殖性、および抗血栓性の特性を持っています。
現在、プロスタサイクリン経路を標的とする医薬品で、PAH での小児使用が承認されているものはありません。
セレキシパグなどのプロスタサイクリン受容体に作用する効果的で経口的に利用可能な治療法は、PAH 疾患の医学的に適切な段階で導入され、主に現在の第一選択の経口 PAH 特異的医薬品と組み合わせて、不十分な疾患管理のために追加の治療が必要な参加者に提供される。 PAH 小児科参加者の治療管理に大きな進歩をもたらします。
この試験は、最大 6 週間のスクリーニング期間と、漸増および維持期間を含む二重盲検治療期間、その後の 3 年間の非盲検延長期間 (OLEP) および 30 日間の安全性追跡期間で構成されます。研究介入の最後の投与後に発生するアップ期間（二重盲検またはオープンラベルのいずれか）。
安全性、薬物動態および有効性の評価は、研究中に実施されます。
独立データ監視委員会（IDMC）は、継続的にデータを監視し、中間データをレビューし、この研究に登録された参加者の継続的な安全を確保するために設立されます。
研究のおよその期間は8年です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
138
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Study Contact
- 電話番号：844-434-4210
- メール：Participate-In-This-Study@its.jnj.com
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Our Lady's Children's Hospital
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Medical Center
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Childrens Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- Congenital Heart Center of the University of Florida
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Detroit Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Childrens Hospital Of Philadelphia
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia Division of Pediatric Cardiology
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Haifa、イスラエル、3109601
- Rambam Medical Center
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Ramat Gan、イスラエル、52621
- Sheba Medical Center
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Bologna、イタリア、40138
- Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Milano、イタリア、20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Padova、イタリア
- Universta Degli Studi Di Padova
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Roma、イタリア、00193
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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S. Donato Milanese、イタリア、20097
- IRCCS Policlinico San Donato
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Torino、イタリア、10126
- AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
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Dnipro、ウクライナ、49006
- Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
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Dnipro、ウクライナ、49070
- MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
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Kyiv、ウクライナ、04050
- Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
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Zaporizhzhya、ウクライナ、69063
- MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
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South Brisbane、オーストラリア、4101
- Queensland Children's Hospital
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Bogota、コロンビア
- Fundacion Santa Fe de Bogota
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Bogota、コロンビア、0000000
- Clinica San Rafael
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Bogota、コロンビア、0000000
- Fundacion Neumologica Colombiana
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Cali、コロンビア、760042
- Clínica Imbanaco S.A.S.
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Piedecuesta、コロンビア、681017
- Fundacion Cardiovascular de Colombia
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Soledad、コロンビア、0000000
- Hospital Universidad del Norte
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Lausanne、スイス、1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
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Gothenburg、スウェーデン、416 50
- Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
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Lund、スウェーデン、222 42
- Skanes universitetssjukhus
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A Coruña、スペイン、15006
- Hosp. Univ. A Coruna
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Barcelona、スペイン、08035
- Hosp. Univ. Vall D Hebron
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Esplugues de Llobregat、スペイン、08950
- Hosp. Sant Joan de Deu
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Madrid、スペイン、28046
- Hosp. Univ. La Paz
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Madrid、スペイン、28009
- Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
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Sevilla、スペイン、41013
- Hosp. Virgen Del Rocio
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Belgrade、セルビア、11000
- Univerzitetska Dečja Klinika
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Chiang Mai、タイ、50200
- Chiang Mai University Hospital
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Songkhla、タイ、90110
- Songklanagarind Hospital
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Freiburg、ドイツ、70106
- Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
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Heidelberg、ドイツ、D-69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Leipzig、ドイツ、04289
- Herzzentrum Leipzig GmbH
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München、ドイツ、81377
- Klinikum der Universitaet Muenchen
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Budapest、ハンガリー、1096
- Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
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Helsinki、フィンランド、29
- New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
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Lille Cedex、フランス、59037
- Hôpital Cardiologique - Chru Lille
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Marseille Cedex 5、フランス、13385
- Hopital de la Timone
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Montpellier Cedex 5、フランス、34295
- CHU Arnaud de Villeneuve
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Paris、フランス、75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
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Pessac、フランス、33604
- Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
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Toulouse Cedex 9、フランス、31059
- Chu Hopital Des Enfants
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Blumenau、ブラジル、89030-101
- Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
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Brasilia、ブラジル、70310-500
- Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
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Curitiba、ブラジル、80250-060
- Hospital Pequeno Principe
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Fortaleza、ブラジル、60840-285
- Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
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Porto Alegre、ブラジル、90020-090
- Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
-
Porto Alegre、ブラジル、90620-001
- Fundacao Universitaria de Cardiologia
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Sao Paulo、ブラジル、01221-020
- Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
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São Paulo、ブラジル、04024-002
- SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
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Sofia、ブルガリア、1309
- Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
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Hanoi、ベトナム
- Hanoi Medical University Hospital
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Ho Chi Minh、ベトナム
- Children's Hospital 1
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Ho Chi Minh、ベトナム、700000
- Tam Anh Hospital
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Ho Chi Minh、ベトナム、700000
- University Medical Center Ho Chi Minh city
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Minsk、ベラルーシ、220013
- State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
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Minsk、ベラルーシ、220118
- Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
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Brussels、ベルギー、1070
- ULB Hôpital Erasme
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Gent、ベルギー、9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、ベルギー、3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Lisboa、ポルトガル、1169-024
- Hospital De Santa Marta
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Porto、ポルトガル、4200-319
- Centro Hospitalar de Sao Joao EPE
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Gdansk、ポーランド、80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Kraków、ポーランド、30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
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Poznan、ポーランド、60-572
- Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera
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Warszawa、ポーランド、04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Wroclaw、ポーランド、51-124
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
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Zabrze、ポーランド、41-800
- Śląskie Centrum Chorób Serca
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Kuala Lumpur、マレーシア、50400
- National Heart Institute
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Guadalajara、メキシコ、44160
- CICUM San Miguel
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Mexico、メキシコ、52787
- Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
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Monterrey、メキシコ、64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
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Vilnius、リトアニア、LT08661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
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Kazan、ロシア連邦、420012
- Kazan State Medical University
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Kazan、ロシア連邦、420059
- Kazan State Medical University
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Kemerovo、ロシア連邦、650002
- Cardiovascular Pathology Research Institute of Siberian Branch of RAMS
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Moscow、ロシア連邦、125373
- Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
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Moscow、ロシア連邦、125412
- Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
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Samara、ロシア連邦、443070
- Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
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Adana、七面鳥、01380
- Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
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Ankara、七面鳥、06230
- Hacettepe University Medical Faculty
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Istanbul、七面鳥、34093
- CAPA Istanbul University Medical Faculty
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Istanbul、七面鳥、34303
- Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
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Izmir、七面鳥、35110
- Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
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Izmir、七面鳥、35110
- Izmir Tepecik Training and Research Hospital
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Beijing、中国、100029
- Beijing Anzhen Hospital
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Guangzhou、中国、510623
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
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Qingdao、中国、266000
- Qingdao Women and Children's Hospital
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Shanghai、中国、201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai、中国、200127
- Shanghai Childrens Medical Center
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Shenyang、中国、110000
- The General Hospital of Northern Theater Command
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Kaohsiung、台湾、813414
- Kaohsiung Veterans General Hospital
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Tainan、台湾、704
- National Cheng Kung University Hospital
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Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital
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Seoul、大韓民国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、大韓民国、120-752
- Severance Hospital Yonsei University Health System
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Seoul、大韓民国、06351
- Samsung Medical Center
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Yangsan-si、大韓民国、50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -無作為化時の体重>= 9キログラム（kg）の2歳以上（> =）2歳未満（<）18歳の参加者
- -肺動脈性肺高血圧症（PAH）の診断は、参加者のスクリーニング前にいつでも実行された記録された歴史的な右心カテーテル検査（RHC）によって確認されました
- -ダウン症の参加者を含む、次の病因のPAH（世界保健機関[WHO]グループ1）：特発性PAH（IPAH）。遺伝性PAH（HPAH）;先天性心疾患に関連するPAH（先天性心疾患に関連するPAH [aCHD]）（偶発性CHDを伴うPAH [つまり、小さな心房中隔欠損症、心室中隔欠損症、または動脈管開存症で、それ自体では心疾患の発症の原因とはならない） PVRの上昇]およびBCACによって承認された場合）および術後PAH（CHDの修復後6か月以上持続/再発/発症）;薬物または毒素誘発;ヒト免疫不全ウイルス (HIV) に関連する PAH
- WHO 機能分類 (FC) II および III
- -少なくとも1つのPAH特異的治療、例えば、エンドセリン受容体拮抗薬（ERA）および/またはホスホジエステラーゼ5型（PDE-5）阻害剤/可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激剤で治療された参加者。 -研究介入の最初の投与前に少なくとも3か月間安定している
除外基準:
- 門脈圧亢進症、住血吸虫症、肺静脈閉塞性疾患、および/または肺毛細血管腫症によるPAH
- アイゼンメンガー症候群に関連するPAH
- Uptravi（セレキシパグ）への以前の暴露
- -平均余命が12か月未満の既知の付随する生命を脅かす疾患
- 妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中
- -セレキシパグまたはその賦形剤に対する既知のアレルギー、過敏症、または不耐性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：セレキシパグ
参加者は、1 日目の体重に基づいてセレキシパグを受け取り、その後は 1 日 2 回の投与を続けます。
セレキシパグは、参加者が個々の最大耐用量（iMTD）に達するまで、またはベースラインの体重カテゴリに対応する最大用量が達成されるまで、最初の12週間に増量されます。
漸増に続いて、12 週後から治療終了 (EOT) まで、最大耐用量での維持期間が続きます。
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セレキシパグ錠は経口投与されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、1 日目の体重に基づいて一致するプラセボを受け取り、その後は 1 日 2 回の投与を続けます。
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対応するプラセボ錠剤は経口投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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病気の進行までの時間
時間枠：無作為化から試験治療中止後7日まで（最長5年）
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疾患進行までの時間は、無作為化から試験治療中止後 7 日までの時間です。
疾患の進行は、次のいずれかの要素の最初の発生として定義されます: 死亡 (すべての原因)、心房中隔切開術またはポッツ吻合術、または肺移植リストへの登録、肺動脈高血圧症 (PAH) の悪化による入院、PAH の臨床的悪化.
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無作為化から試験治療中止後7日まで（最長5年）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に起因する有害事象（TEAE）および重篤な有害事象のある参加者の割合
時間枠：5年まで
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有害事象（AE）とは、治験薬を投与された参加者に発生するあらゆる不都合な医学的事象であり、必ずしも当該治験薬との因果関係が明らかな事象のみを指すものではありません。
TEAE は、介入期間中に発症した AE、またはベースライン以降に悪化した既存の状態の結果である AE です。
SAE は、次の結果のいずれかをもたらすか、またはその他の理由で重大とみなされる AE です。初期または長期の入院患者;生命を脅かす経験（即死のリスク）;永続的または重大な障害/無能力;先天異常。
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5年まで
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試験治療の早期中止につながるAEを有する参加者の割合
時間枠：5年まで
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研究治療の早期中止につながるAEを有する参加者の割合が報告されます。
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5年まで
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収縮期および拡張期動脈血圧のベースラインからの変化
時間枠：治療終了（EOT）までのベースライン（最大8年）
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収縮期および拡張期動脈血圧のベースラインから評価されたすべての時点までの変化が報告されます。
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治療終了（EOT）までのベースライン（最大8年）
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脈拍数のベースラインからの変化
時間枠：EOT までのベースライン (最大 8 年)
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脈拍数のベースラインから評価されたすべての時点までの変化が報告されます。
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EOT までのベースライン (最大 8 年)
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体重のベースラインからの変化
時間枠：EOT までのベースライン (最大 8 年)
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体重のベースラインから評価されたすべての時点までの変化が報告されます。
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EOT までのベースライン (最大 8 年)
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身長のベースラインからの変化
時間枠：EOT までのベースライン (最大 8 年)
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高さのベースラインから評価されたすべての時点までの変化が報告されます。
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EOT までのベースライン (最大 8 年)
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性的成熟 (タナー段階) ベースラインからすべての評価時点への変化
時間枠：研究治療中止後最大3日（EOTまで）（最大8年までの複数の時点）
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タナー段階による性成熟の変化は、ベースラインからすべての評価時点まで評価されます。
タナー段階 I は、陰毛がまったくない状態 (思春期前のドミニク状態) と定義されます。ステージ II は、陰茎と陰嚢の基部 (男性) または大陰唇 (女性) にわずかな色素沈着を伴う、少量の長い産毛と定義されます。段階 III は、髪がより粗くなり、巻き毛になり、横方向に伸び始めるときと定義されます。ステージ IV は、大人のような毛質で、恥骨全体に広がりますが、太ももの内側は控えめな状態です。段階 V は、次のように定義されます。
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研究治療中止後最大3日（EOTまで）（最大8年までの複数の時点）
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治療に起因する心電図異常のある参加者の割合
時間枠：EOT までのベースライン (最大 8 年)
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治療に起因する心電図異常を伴う参加者の割合が報告されます。
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EOT までのベースライン (最大 8 年)
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治療中に明らかな臨床検査値異常を有する参加者の割合
時間枠：EOT までのベースライン (最大 8 年)
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治療下でマークされた実験室（血清化学[妊娠検査および甲状腺マーカーを含む]および血液学）の異常を伴う参加者の割合が報告されます。
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EOT までのベースライン (最大 8 年)
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甲状腺刺激ホルモンのベースラインからの治療による変化
時間枠：EOT までのベースライン (最大 8 年)
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時間の経過に伴う甲状腺刺激ホルモンのベースラインからの治療による変化が報告されます。
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EOT までのベースライン (最大 8 年)
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セレキシパグとその代謝物 ACT-333679 の定常状態におけるトラフ血漿濃度 (Ctrough,ss)
時間枠：16週目、24週目、その後12週ごと（最大8年）
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Ctrough,ss は、薬物動態サンプリングの 1 日前に最後の試験介入投与を行った朝の投与直前の血漿濃度として定義され、セレキシパグとその代謝物 ACT-333679 について報告されます。
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16週目、24週目、その後12週ごと（最大8年）
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PAHによる最初の臨床イベント委員会（CEC）が確認した入院または死亡までの時間
時間枠：試験治療中止後7日まで（最長8年）
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CEC で確認された PAH による最初の入院または死亡までの時間は、無作為化から、CEC で確認された PAH による入院または PAH による死亡が最初に発生するまでの時間 (日) であり、研究介入中止後 7 日以内です。
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試験治療中止後7日まで（最長8年）
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Log2 N末端プロ脳性ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）の24週目のベースラインからの変化
時間枠：24週目までのベースライン
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Log2 NT-proBNP の 24 週目のベースラインからの変化が報告されます。
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24週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Actelion Clinical Trial、Actelion
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月16日
一次修了 (推定)
2024年9月30日
研究の完了 (推定)
2028年1月10日
試験登録日
最初に提出
2019年11月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月21日
最初の投稿 (実際)
2019年11月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月23日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CR108716
- 2019-002817-21 (EudraCT番号)
- AC-065A310 (その他の識別子：Actelion)
- 2022-501012-34-00 (レジストリ識別子：EUCT number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Johnson & Johnson の Janssen Pharmaceutical Companies のデータ共有ポリシーは、www.janssen.com/clinical-trials/transparency で入手できます。
このサイトに記載されているように、研究データへのアクセス要求は、Yale オープン データ アクセス (YODA) プロジェクト サイト (yoda.yale.edu) から送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。