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Uno studio su Selexipag come trattamento aggiuntivo allo standard di cura nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare (SALTO)

27 agosto 2026 aggiornato da: Actelion

Uno studio randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, guidato dagli eventi, sequenziale di gruppo con periodo di estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Selexipag come trattamento aggiuntivo allo standard di cura nei bambini Età >=2 a

Lo scopo di questo studio è valutare se l'aggiunta di selexipag al trattamento standard di cura ritarda la progressione della malattia nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) rispetto al placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La PAH pediatrica è una malattia rara e progressiva associata a notevole morbilità e mortalità. Data la significativa necessità medica di sviluppare trattamenti nei bambini con PAH, sono pertanto necessari ulteriori studi clinici nella popolazione pediatrica per fornire più dati per la gestione della PAH nei bambini. Selexipag (JNJ-67896049) è un agonista non prostanoide disponibile per via orale, selettivo e a lunga durata d'azione del recettore della prostaciclina approvato e disponibile in commercio per il trattamento di partecipanti adulti con PAH. Selexipag e il suo metabolita possiedono proprietà antifibrotiche, antiproliferative e antitrombotiche. Attualmente, nessun medicinale mirato alla via della prostaciclina è approvato per l'uso pediatrico nella PAH. Una terapia efficace e disponibile per via orale che agisca sul recettore della prostaciclina come il selexipag introdotta nella fase clinicamente appropriata della malattia PAH e principalmente in combinazione con gli attuali medicinali orali di prima linea specifici per PAH nei partecipanti che necessitano di una terapia aggiuntiva a causa dell'insufficiente controllo della malattia rappresenta un importante passo avanti nella gestione terapeutica dei partecipanti pediatrici con PAH. Questo studio consiste in un periodo di screening fino a 6 settimane e un periodo di trattamento in doppio cieco, inclusi periodi di titolazione e mantenimento, seguiti da un periodo di estensione in aperto di 3 anni (OLEP) e un follow-up di sicurezza di 30 giorni. periodo che si verifica dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio (in doppio cieco o in aperto). Durante lo studio verranno effettuate valutazioni di sicurezza, farmacocinetica ed efficacia. Verrà istituito un comitato indipendente di monitoraggio dei dati (IDMC) per monitorare i dati su base continuativa, per rivedere i dati provvisori e per garantire la sicurezza continua dei partecipanti arruolati in questo studio. La durata approssimativa dello studio è di 8 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

138

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1070
        • ULB Hôpital Erasme
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Bielorussia, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Brasile
      • Blumenau, Brasile, 89030-101
        • Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
      • Brasília, Brasile, 70310-500
        • Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
      • Curitiba, Brasile, 80250-060
        • Hospital Pequeno Principe
      • Fortaleza, Brasile, 60840-285
        • Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
      • Porto Alegre, Brasile, 90020-090
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre, Brasile, 90620-001
        • Fundação Universitaria de Cardiologia
      • São Paulo, Brasile, 01221-020
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasile, 04024 002
        • SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1309
        • Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Guangzhou, Cina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Qingdao, Cina, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Qingdao, Cina, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital 1
      • Shanghai, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Cina, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shenyang, Cina, 110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Santa Fe de Bogotá
      • Bogotá, Colombia, 0000000
        • Clinica San Rafael
      • Bogotá, Colombia, 0000000
        • Fundacion Neumologica Colombiana
      • Cali, Colombia, 760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Piedecuesta, Colombia, 681017
        • Fundacion cardiovascular de Colombia
      • Soledad, Colombia, 0000000
        • Hospital Universidad del Norte
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud, 120-752
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Yangsan, Corea del Sud, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 29
        • New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Francia, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Germania
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
      • Heidelberg, Germania, D-69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Leipzig, Germania, 04289
        • Herzzentrum Leipzig GmbH
      • München, Germania, 81377
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Sheba medical center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milan, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Padova, Italia
        • Universta Degli Studi Di Padova
      • Roma, Italia, 00193
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • S. Donato Milanese, Italia, 20097
        • IRCCS Policlinico San Donato
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, LT08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Heart Institute
  • Messico
      • Guadalajara, Messico, 44160
        • CICUM San Miguel
      • Monterrey, Messico, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
      • México, Messico, 52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Poznan, Polonia, 60 572
        • Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polonia, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
      • Zabrze, Polonia, 41-800
        • Slaskie Centrum Chorob Serca
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1169-024
        • Uls Sao Jose - Hosp. Santa Marta
      • Porto, Portogallo, 4200 319
        • Uls Sao Joao - Hosp. Sao Joao
  • Russia
      • Kazan', Russia, 420012
        • Kazan State Medical University
      • Kazan', Russia, 420059
        • Kazan State Medical University 1
      • Kemerovo, Russia, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Russia, 125373
        • Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
      • Moscow, Russia, 125412
        • Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
      • Samara, Russia, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna, 15006
        • Hosp Univ A Coruna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Spagna, 08950
        • Hosp. Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hosp. Univ. La Paz
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
      • Seville, Spagna, 41013
        • Hosp. Virgen Del Rocio
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Congenital Heart Center of the University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Detroit Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Division of Pediatric Cardiology
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 416 50
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Lund, Svezia, 222 42
        • Skånes universitetssjukhus
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Centre hospitalier universitaire vaudois CHUV
  • Tailandia
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Chiang Mai University Hospital
      • Songkhla, Tailandia, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 813414
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01790
        • Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • CAPA Istanbul University Medical Faculty
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34303
        • Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35020
        • Izmir Tepecik Training and Research Hospital
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35210
        • Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
  • Ucraina
      • Dnipro, Ucraina, 49006
        • Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
      • Dnipro, Ucraina, 49070
        • MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
      • Kyiv, Ucraina, 04050
        • Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
      • Zaporizhzhya, Ucraina, 69063
        • MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • University Medical Center Ho Chi Minh City
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Tam Anh Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di età compresa tra maggiore o uguale a (>=) 2 e inferiore a (<) 18 anni di età con peso >=9 chilogrammi (kg) alla randomizzazione
  • Diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) confermata dal cateterismo del cuore destro (RHC) storico documentato eseguito in qualsiasi momento prima dello screening del partecipante
  • PAH (Gruppo 1 dell'Organizzazione Mondiale della Sanità [OMS]), compresi i partecipanti con sindrome di Down, delle seguenti eziologie: PAH idiopatica (IPAH); PAH ereditabile (HPAH); PAH associata a cardiopatia congenita (PAH associata a cardiopatia congenita [aCHD]) (PAH con CHD coincidente [ovvero un piccolo difetto del setto atriale, difetto del setto ventricolare o dotto arterioso pervio che non spiega di per sé lo sviluppo di elevata PVR] e se approvato dal BCAC) e PAH post-operatoria (persistente/ricorrente/in via di sviluppo >=6 mesi dopo la riparazione della malattia coronarica); Indotto da farmaci o tossine; IPA associata al virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Classe funzionale OMS (FC) II e III
  • - Partecipanti trattati con almeno 1 trattamento specifico per la PAH, ad esempio un antagonista del recettore dell'endotelina (ERA) e/o un inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5)/stimolatore della guanilato ciclasi solubile, a condizione che la/e dose/e del trattamento sia stata stabile per almeno 3 mesi prima della prima dose dell'intervento dello studio

Criteri di esclusione:

  • IAP dovuta a ipertensione portale, schistosomiasi, malattia veno-occlusiva polmonare e/o emangiomatosi capillare polmonare
  • PAH associata alla sindrome di Eisenmenger
  • Precedente esposizione a Uptravi (selexipag)
  • Malattia concomitante nota pericolosa per la vita con un'aspettativa di vita <12 mesi
  • Incinta, che sta pianificando una gravidanza o in allattamento
  • Allergie note, ipersensibilità o intolleranza al selexipag o ai suoi eccipienti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Selexipag
I partecipanti riceveranno selexipag in base al peso corporeo il Giorno 1 e continueranno successivamente con dosaggio due volte al giorno. Selexipag sarà aumentato durante le prime 12 settimane fino a quando i partecipanti raggiungeranno la dose massima tollerata individuale (iMTD) o fino a quando sarà raggiunta una dose massima corrispondente alla loro categoria di peso corporeo basale. L'aumento della dose è seguito da un periodo di mantenimento dopo la Settimana 12 fino alla fine del trattamento (EOT), alla dose massima tollerata. I partecipanti continueranno a ricevere terapie concomitanti specifiche per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) come ERA, inibitori della PDE-5 e stimolatori della guanilato ciclasi solubile secondo lo standard di cura locale.
Droga: Selexipag
La compressa di Selexipag verrà somministrata per via orale.
Altri nomi:
  • JNJ-67896049
Droga: Standard of Care (SOC): Antagonista del recettore dell'endotelina
Gli ERA saranno somministrati come terapia SOC.
Droga: SOC: Inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5)
L'inibitore della PDE-5 verrà somministrato come terapia SOC.
Droga: SOC: Stimolatore della guanilato ciclasi solubile
Lo stimolatore della guanilato ciclasi solubile sarà somministrato come terapia SOC.
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo corrispondente in base al peso corporeo il Giorno 1 e continueranno successivamente con una somministrazione due volte al giorno. I partecipanti continueranno a ricevere terapie concomitanti specifiche per l'ipertensione arteriosa polmonare, come ERA, inibitori della PDE-5 e stimolatori della guanilato ciclasi solubile, secondo lo standard di cura locale.
Droga: Placebo
Le compresse placebo corrispondenti verranno somministrate per via orale.
Droga: Standard of Care (SOC): Antagonista del recettore dell'endotelina
Gli ERA saranno somministrati come terapia SOC.
Droga: SOC: Inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5)
L'inibitore della PDE-5 verrà somministrato come terapia SOC.
Droga: SOC: Stimolatore della guanilato ciclasi solubile
Lo stimolatore della guanilato ciclasi solubile sarà somministrato come terapia SOC.
Sperimentale: Periodo di Estensione in Aperto: Selexipag
Ai partecipanti con un rapporto beneficio/rischio positivo del selexipag per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) verrà offerto il selexipag nel periodo di estensione in aperto. I partecipanti in terapia con selexipag durante il periodo di trattamento in doppio cieco continueranno il trattamento alla loro iMTD durante l'OLEP; per quelli precedentemente in terapia con placebo, la iMTD verrà incrementata durante le prime 12 settimane fino a quando il partecipante raggiungerà la iMTD. I partecipanti continueranno a ricevere terapie concomitanti specifiche per la PAH come gli antagonisti dei recettori dell'endotelina (ERAs), gli inibitori della PDE-5 e lo stimolatore della guanilato ciclasi solubile secondo lo standard di cura locale.
Droga: Selexipag
La compressa di Selexipag verrà somministrata per via orale.
Altri nomi:
  • JNJ-67896049
Droga: Standard of Care (SOC): Antagonista del recettore dell'endotelina
Gli ERA saranno somministrati come terapia SOC.
Droga: SOC: Inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5)
L'inibitore della PDE-5 verrà somministrato come terapia SOC.
Droga: SOC: Stimolatore della guanilato ciclasi solubile
Lo stimolatore della guanilato ciclasi solubile sarà somministrato come terapia SOC.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Double-blind Period: Time to Disease Progression
Lasso di tempo: Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
Time to disease progression: time from randomization to first Clinical Event Committee (CEC)-confirmed disease progression event occurring between date of randomization until double-blind end date (DBED) + 7 days. Disease progression event as adjudicated by CEC, defined as any of the following: death (all causes); atrial septostomy or Potts' anastomosis, or registration on lung transplant list; hospitalization due to worsening pulmonary arterial hypertension (PAH); clinical worsening of PAH. Clinical worsening of PAH was defined as initiation of new PAH-specific therapy or intravenous diuretics or continuous oxygen use and at least 1 of the following: worsening in World Health Organization (WHO) functional class (FC); new occurrence or worsening: of syncope, of at least 2 PAH symptoms (shortness of breath/dyspnea, chest pain, cyanosis, dizziness/near syncope, or fatigue), of signs of right heart failure not responding to oral diuretics. Kaplan-Meier method was used for estimation.
Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Double-blind Period: Change in log2 N-terminal Pro-brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) From Baseline to Week 24
Lasso di tempo: Baseline (Day 1), Week 24
Change in log2 NT-proBNP from baseline to Week 24 was reported. Change from baseline to Week 24 in the central laboratory NT-proBNP (nanograms per liter [ng/L]) value, expressed as the log2-transformed ratio of the Week 24 NT-proBNP value over the baseline value: log2 (Week 24 NT-proBNP divided by Baseline NT-proBNP). Clinically, a reduction from baseline in NT-proBNP (ratio < 1) was considered an improvement. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DB start date (DBSD).
Baseline (Day 1), Week 24
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-emergent Serious AEs (TESAEs)
Lasso di tempo: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Number of participants with TEAEs (included serious and non-serious events) and TESAEs during DB period was reported. An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a suspected transmission of any infectious agent via a medicinal product, or was medically important. TEAEs were defined as any AE occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days and/or prior to start of OL study administration.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Number of Participants With AEs Leading to Premature Discontinuation of Study Treatment
Lasso di tempo: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
Number of participants with AEs leading to premature discontinuation of study treatment during DB period was reported. An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Systolic Blood Pressure (SBP) and Diastolic Blood Pressure (DBP)
Lasso di tempo: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in vital signs parameters: systolic and diastolic blood pressure during DB period was reported. Vital signs were measured after the participant has rested at least 5 minutes in sitting position. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Pulse Rate
Lasso di tempo: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in vital signs parameter: pulse rate during DB period was reported. Vital signs were measured after the participant has rested for at least 5 minutes in sitting position. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Body Weight
Lasso di tempo: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in growth parameter: body weight during DB period was reported. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Height
Lasso di tempo: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in growth parameter: height during DB period was reported. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Number of Participants With Shift From Baseline in Sexual Maturation (Tanner Stage)
Lasso di tempo: Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Tanner staging were assessed for pubic hair growth and genitalia development (GD) in males (M) and for pubic hair growth and breast development (BD) in females (F) in stages(S) 1 to 5 and missing data. If a participant had reached Tanner stage 5, no further tanner pubertal stage assessment were to be completed. Tanner stage was assessed in F >=8 years; M >=9 years. Pubic hair growth (M and F) stages: S1: No hair, S2: Downy hair, S3: More coarse and curly hair, S4: Adult-like hair quality; S5: Hair extends to medial surface of thighs. BD in females: S1: Nipple raised a little, rest of breast still flat, S2: Breast bud forms, S3: More elevated, outside areola, S4: Increased breast size, S5: Final adult-size breasts. GD in males: S1: Testes, scrotum, and penis about same size, S2: Enlargement of scrotum, testes, and penis, S3: Enlargement of penis, S4: Penis and glands became larger, S5: Genitalia size and shape same an adult male. Categories with at least 1 non-zero data are reported.
Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Electrocardiogram (ECG) Abnormalities
Lasso di tempo: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Number of participants with treatment-emergent ECG abnormalities were reported. Any abnormality occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days was considered to be treatment-emergent. Abnormalities that were not present at baseline were reported. Abnormalities were assessed as per investigator's discretion. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent (TE) Marked Laboratory Abnormalities
Lasso di tempo: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Number of participants with TE marked laboratory abnormalities during DB period was reported. TE marked laboratory abnormalities included hemoglobin, platelet count, leukocyte count, potassium, calcium, thyrotropin, thyroxine free and triiodothyronine free. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. If the abnormality was present at baseline, then any post-baseline abnormality was considered treatment-emergent only if the post-baseline abnormality was in a category worse than at baseline. HH, HHH, HHHH = marked abnormally high values; LL, LLL = marked abnormally low values. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Thyroid Stimulating Hormone
Lasso di tempo: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: thyroid stimulating hormone during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Hemoglobin
Lasso di tempo: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: hemoglobin during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Platelets, Leukocytes
Lasso di tempo: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: platelets, leukocytes during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Electrolytes (Sodium, Potassium, Calcium, Bicarbonate and Chloride)
Lasso di tempo: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: electrolytes (sodium, potassium, calcium, bicarbonate and chloride) during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Transaminases (Alanine Aminotransferase [ALT] and Aspartate Aminotransferase [AST])
Lasso di tempo: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: transaminases (ALT and AST) during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Bilirubin
Lasso di tempo: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: bilirubin during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Time to First Clinical Event Committee (CEC)-Confirmed Hospitalization or Death for Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)
Lasso di tempo: Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
Time to first CEC-confirmed hospitalization or death for PAH was calculated as the onset date of the first CEC-confirmed death or hospitalization due to PAH minus date of randomization+1 day. Kaplan-Meier method was used for estimation.
Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Age Cohort
Lasso di tempo: Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
Dose-normalized trough plasma concentration at steady-state (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling. Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample. PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period. Exact visit timing varied by participant.
Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Body Weight (BW)
Lasso di tempo: BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)
Dose-normalized steady-state trough concentration (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling. Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample. PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period. Exact visit timing varied by participant.
BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Actelion

Investigatori

  • Direttore dello studio: Actelion Clinical Trial, Actelion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

11 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

25 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CR108716
  • 2019 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
  • 2019-002817-21 (Numero EudraCT)
  • AC-065A310 (Altro identificatore: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-501012-34-00 (Identificatore di registro: EUCT number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

La politica di condivisione dei dati delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson è disponibile all'indirizzo www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Come indicato su questo sito, le richieste di accesso ai dati dello studio possono essere inviate tramite il sito del progetto Yale Open Data Access (YODA) all'indirizzo yoda.yale.edu

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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