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Uno studio su Selexipag come trattamento aggiuntivo allo standard di cura nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare (SALTO)

4 giugno 2026 aggiornato da: Actelion

Uno studio randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, guidato dagli eventi, sequenziale di gruppo con periodo di estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Selexipag come trattamento aggiuntivo allo standard di cura nei bambini Età >=2 a

Lo scopo di questo studio è valutare se l'aggiunta di selexipag al trattamento standard di cura ritarda la progressione della malattia nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) rispetto al placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La PAH pediatrica è una malattia rara e progressiva associata a notevole morbilità e mortalità. Data la significativa necessità medica di sviluppare trattamenti nei bambini con PAH, sono pertanto necessari ulteriori studi clinici nella popolazione pediatrica per fornire più dati per la gestione della PAH nei bambini. Selexipag (JNJ-67896049) è un agonista non prostanoide disponibile per via orale, selettivo e a lunga durata d'azione del recettore della prostaciclina approvato e disponibile in commercio per il trattamento di partecipanti adulti con PAH. Selexipag e il suo metabolita possiedono proprietà antifibrotiche, antiproliferative e antitrombotiche. Attualmente, nessun medicinale mirato alla via della prostaciclina è approvato per l'uso pediatrico nella PAH. Una terapia efficace e disponibile per via orale che agisca sul recettore della prostaciclina come il selexipag introdotta nella fase clinicamente appropriata della malattia PAH e principalmente in combinazione con gli attuali medicinali orali di prima linea specifici per PAH nei partecipanti che necessitano di una terapia aggiuntiva a causa dell'insufficiente controllo della malattia rappresenta un importante passo avanti nella gestione terapeutica dei partecipanti pediatrici con PAH. Questo studio consiste in un periodo di screening fino a 6 settimane e un periodo di trattamento in doppio cieco, inclusi periodi di titolazione e mantenimento, seguiti da un periodo di estensione in aperto di 3 anni (OLEP) e un follow-up di sicurezza di 30 giorni. periodo che si verifica dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio (in doppio cieco o in aperto). Durante lo studio verranno effettuate valutazioni di sicurezza, farmacocinetica ed efficacia. Verrà istituito un comitato indipendente di monitoraggio dei dati (IDMC) per monitorare i dati su base continuativa, per rivedere i dati provvisori e per garantire la sicurezza continua dei partecipanti arruolati in questo studio. La durata approssimativa dello studio è di 8 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

138

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1070
        • ULB Hopital Erasme
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Bielorussia, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Brasile
      • Blumenau, Brasile, 89030-101
        • Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
      • Brasília, Brasile, 70310-500
        • Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
      • Curitiba, Brasile, 80250-060
        • Hospital Pequeno Príncipe
      • Fortaleza, Brasile, 60840-285
        • Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
      • Porto Alegre, Brasile, 90020-090
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre, Brasile, 90620-001
        • Fundacao Universitaria de Cardiologia
      • São Paulo, Brasile, 01221-020
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasile, 04024 002
        • SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1309
        • Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Guangzhou, Cina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Qingdao, Cina, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Qingdao, Cina, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital 1
      • Shanghai, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Cina, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shenyang, Cina, 110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundacion Santa Fe de Bogota
      • Bogotá, Colombia, 0000000
        • Clinica San Rafael
      • Bogotá, Colombia, 0000000
        • Fundacion Neumologica Colombiana
      • Cali, Colombia, 760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Piedecuesta, Colombia, 681017
        • Fundacion Cardiovascular de Colombia
      • Soledad, Colombia, 0000000
        • Hospital Universidad del Norte
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud, 120-752
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Yangsan, Corea del Sud, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 29
        • New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Francia, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Germania
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
      • Heidelberg, Germania, D-69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Leipzig, Germania, 04289
        • Herzzentrum Leipzig GmbH
      • München, Germania, 81377
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milan, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Padova, Italia
        • Universta Degli Studi Di Padova
      • Roma, Italia, 00193
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • S. Donato Milanese, Italia, 20097
        • IRCCS Policlinico San Donato
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, LT08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Heart Institute
  • Messico
      • Guadalajara, Messico, 44160
        • cicum San Miguel
      • Monterrey, Messico, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
      • México, Messico, 52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Poznan, Polonia, 60 572
        • Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polonia, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
      • Zabrze, Polonia, 41-800
        • Slaskie Centrum Chorob Serca
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1169-024
        • Uls Sao Jose - Hosp. Santa Marta
      • Porto, Portogallo, 4200 319
        • Uls Sao Joao - Hosp. Sao Joao
  • Russia
      • Kazan', Russia, 420012
        • Kazan State Medical University
      • Kazan', Russia, 420059
        • Kazan State Medical University 1
      • Kemerovo, Russia, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Russia, 125373
        • Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
      • Moscow, Russia, 125412
        • Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
      • Samara, Russia, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna, 15006
        • Hosp Univ A Coruna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Spagna, 08950
        • Hosp. Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hosp. Univ. La Paz
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
      • Seville, Spagna, 41013
        • Hosp. Virgen Del Rocio
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Congenital Heart Center of the University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Detroit Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Division of Pediatric Cardiology
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 416 50
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Lund, Svezia, 222 42
        • Skanes Universitetssjukhus
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois CHUV
  • Tailandia
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Chiang Mai University Hospital
      • Songkhla, Tailandia, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 813414
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01790
        • Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • CAPA Istanbul University Medical Faculty
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34303
        • Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35020
        • Izmir Tepecik Training and Research Hospital
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35210
        • Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
  • Ucraina
      • Dnipro, Ucraina, 49006
        • Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
      • Dnipro, Ucraina, 49070
        • MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
      • Kyiv, Ucraina, 04050
        • Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
      • Zaporizhzhya, Ucraina, 69063
        • MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • University Medical Center Ho Chi Minh city
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Tam Anh Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di età compresa tra maggiore o uguale a (>=) 2 e inferiore a (<) 18 anni di età con peso >=9 chilogrammi (kg) alla randomizzazione
  • Diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) confermata dal cateterismo del cuore destro (RHC) storico documentato eseguito in qualsiasi momento prima dello screening del partecipante
  • PAH (Gruppo 1 dell'Organizzazione Mondiale della Sanità [OMS]), compresi i partecipanti con sindrome di Down, delle seguenti eziologie: PAH idiopatica (IPAH); PAH ereditabile (HPAH); PAH associata a cardiopatia congenita (PAH associata a cardiopatia congenita [aCHD]) (PAH con CHD coincidente [ovvero un piccolo difetto del setto atriale, difetto del setto ventricolare o dotto arterioso pervio che non spiega di per sé lo sviluppo di elevata PVR] e se approvato dal BCAC) e PAH post-operatoria (persistente/ricorrente/in via di sviluppo >=6 mesi dopo la riparazione della malattia coronarica); Indotto da farmaci o tossine; IPA associata al virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Classe funzionale OMS (FC) II e III
  • - Partecipanti trattati con almeno 1 trattamento specifico per la PAH, ad esempio un antagonista del recettore dell'endotelina (ERA) e/o un inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5)/stimolatore della guanilato ciclasi solubile, a condizione che la/e dose/e del trattamento sia stata stabile per almeno 3 mesi prima della prima dose dell'intervento dello studio

Criteri di esclusione:

  • IAP dovuta a ipertensione portale, schistosomiasi, malattia veno-occlusiva polmonare e/o emangiomatosi capillare polmonare
  • PAH associata alla sindrome di Eisenmenger
  • Precedente esposizione a Uptravi (selexipag)
  • Malattia concomitante nota pericolosa per la vita con un'aspettativa di vita <12 mesi
  • Incinta, che sta pianificando una gravidanza o in allattamento
  • Allergie note, ipersensibilità o intolleranza al selexipag o ai suoi eccipienti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Selexipag
I partecipanti riceveranno selexipag in base al peso corporeo il Giorno 1 e continueranno successivamente con dosaggio due volte al giorno. Selexipag sarà aumentato durante le prime 12 settimane fino a quando i partecipanti raggiungeranno la dose massima tollerata individuale (iMTD) o fino a quando sarà raggiunta una dose massima corrispondente alla loro categoria di peso corporeo basale. L'aumento della dose è seguito da un periodo di mantenimento dopo la Settimana 12 fino alla fine del trattamento (EOT), alla dose massima tollerata. I partecipanti continueranno a ricevere terapie concomitanti specifiche per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) come ERA, inibitori della PDE-5 e stimolatori della guanilato ciclasi solubile secondo lo standard di cura locale.
Droga: Selexipag
La compressa di Selexipag verrà somministrata per via orale.
Altri nomi:
  • JNJ-67896049
Droga: Standard of Care (SOC): Antagonista del recettore dell'endotelina
Gli ERA saranno somministrati come terapia SOC.
Droga: SOC: Inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5)
L'inibitore della PDE-5 verrà somministrato come terapia SOC.
Droga: SOC: Stimolatore della guanilato ciclasi solubile
Lo stimolatore della guanilato ciclasi solubile sarà somministrato come terapia SOC.
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo corrispondente in base al peso corporeo il Giorno 1 e continueranno successivamente con una somministrazione due volte al giorno. I partecipanti continueranno a ricevere terapie concomitanti specifiche per l'ipertensione arteriosa polmonare, come ERA, inibitori della PDE-5 e stimolatori della guanilato ciclasi solubile, secondo lo standard di cura locale.
Droga: Placebo
Le compresse placebo corrispondenti verranno somministrate per via orale.
Droga: Standard of Care (SOC): Antagonista del recettore dell'endotelina
Gli ERA saranno somministrati come terapia SOC.
Droga: SOC: Inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5)
L'inibitore della PDE-5 verrà somministrato come terapia SOC.
Droga: SOC: Stimolatore della guanilato ciclasi solubile
Lo stimolatore della guanilato ciclasi solubile sarà somministrato come terapia SOC.
Sperimentale: Periodo di Estensione in Aperto: Selexipag
Ai partecipanti con un rapporto beneficio/rischio positivo del selexipag per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) verrà offerto il selexipag nel periodo di estensione in aperto. I partecipanti in terapia con selexipag durante il periodo di trattamento in doppio cieco continueranno il trattamento alla loro iMTD durante l'OLEP; per quelli precedentemente in terapia con placebo, la iMTD verrà incrementata durante le prime 12 settimane fino a quando il partecipante raggiungerà la iMTD. I partecipanti continueranno a ricevere terapie concomitanti specifiche per la PAH come gli antagonisti dei recettori dell'endotelina (ERAs), gli inibitori della PDE-5 e lo stimolatore della guanilato ciclasi solubile secondo lo standard di cura locale.
Droga: Selexipag
La compressa di Selexipag verrà somministrata per via orale.
Altri nomi:
  • JNJ-67896049
Droga: Standard of Care (SOC): Antagonista del recettore dell'endotelina
Gli ERA saranno somministrati come terapia SOC.
Droga: SOC: Inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5)
L'inibitore della PDE-5 verrà somministrato come terapia SOC.
Droga: SOC: Stimolatore della guanilato ciclasi solubile
Lo stimolatore della guanilato ciclasi solubile sarà somministrato come terapia SOC.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo alla progressione della malattia
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino a 7 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio (fino a 5 anni)
Il tempo alla progressione della malattia è il tempo dalla randomizzazione fino a 7 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio. La progressione della malattia è definita come la prima occorrenza di una delle seguenti componenti: morte (tutte le cause), settostomia atriale o anastomosi di Potts, o registrazione nell'elenco dei trapianti di polmone, ricovero dovuto a peggioramento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH), peggioramento clinico della PAH .
Dalla randomizzazione fino a 7 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio (fino a 5 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto sperimentale e non indica necessariamente solo eventi con una chiara relazione causale con il relativo prodotto sperimentale. I TEAE sono eventi avversi con insorgenza durante il periodo di intervento o che sono una conseguenza di una condizione preesistente che è peggiorata rispetto al basale. Un SAE è un evento avverso che risulta in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
Fino a 5 anni
Percentuale di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione prematura del trattamento in studio
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Verrà riportata la percentuale di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione prematura del trattamento in studio.
Fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica e diastolica
Lasso di tempo: Basale fino alla fine del trattamento (EOT) (fino a 8 anni)
Verrà riportata la variazione dal basale della pressione arteriosa sistolica e diastolica a tutti i punti temporali valutati.
Basale fino alla fine del trattamento (EOT) (fino a 8 anni)
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Baseline fino a EOT (fino a 8 anni)
Verrà riportata la variazione dal basale della frequenza cardiaca a tutti i punti temporali valutati.
Baseline fino a EOT (fino a 8 anni)
Variazione rispetto al basale del peso corporeo
Lasso di tempo: Baseline fino a EOT (fino a 8 anni)
Verrà riportata la variazione dal basale del peso corporeo a tutti i punti temporali valutati.
Baseline fino a EOT (fino a 8 anni)
Cambia dalla linea di base in altezza
Lasso di tempo: Baseline fino a EOT (fino a 8 anni)
Verrà riportato il cambiamento dalla linea di base in altezza a tutti i punti temporali valutati.
Baseline fino a EOT (fino a 8 anni)
Maturazione sessuale (fase di abbronzatura) Modifica dal basale a tutti i punti temporali valutati
Lasso di tempo: Fino a 3 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio (fino a EOT) (punti temporali multipli fino a 8 anni)
Il cambiamento della maturazione sessuale secondo lo stadio di Tanner sarà valutato dal basale a tutti i punti temporali valutati. Lo stadio I di Tanner è definito come assenza di peli pubici (stato prepuberale di Dominic); lo stadio II è definito come una piccola quantità di peli lunghi e lanuginosi con una leggera pigmentazione alla base del pene e dello scroto (maschi) o sulle grandi labbra (femmine); lo stadio III è definito come quando i capelli diventano più ruvidi e ricci e cominciano ad estendersi lateralmente; lo stadio IV è definito come una qualità del pelo simile all'adulto, che si estende attraverso il pube ma risparmia la parte mediale delle cosce; e lo stadio V è definito come quando: i capelli si estendono fino alla superficie mediale delle cosce.
Fino a 3 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio (fino a EOT) (punti temporali multipli fino a 8 anni)
Percentuale di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Baseline fino a EOT (fino a 8 anni)
Verrà riportata la percentuale di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma emergenti dal trattamento.
Baseline fino a EOT (fino a 8 anni)
Percentuale di partecipanti con anomalie di laboratorio marcate emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Baseline fino a EOT (fino a 8 anni)
Verrà segnalata la percentuale di partecipanti con anomalie di laboratorio contrassegnate dal trattamento (chimica del siero [compresi test di gravidanza e marcatori tiroidei] ed ematologia).
Baseline fino a EOT (fino a 8 anni)
Variazione emergente dal trattamento rispetto al basale nell'ormone stimolante la tiroide
Lasso di tempo: Baseline fino a EOT (fino a 8 anni)
Verrà riportato il cambiamento emergente dal trattamento rispetto al basale dell'ormone stimolante la tiroide nel tempo.
Baseline fino a EOT (fino a 8 anni)
Concentrazione plasmatica minima allo stato stazionario (Ctrough,ss) di Selexipag e del suo metabolita ACT-333679
Lasso di tempo: Settimane 16, 24 e successivamente ogni 12 settimane (fino a 8 anni)
Ctrough,ss è definita come la concentrazione plasmatica appena prima della dose mattutina, con l'ultima somministrazione dell'intervento dello studio un giorno prima del campionamento farmacocinetico e sarà riportata per Selexipag e il suo metabolita ACT-333679.
Settimane 16, 24 e successivamente ogni 12 settimane (fino a 8 anni)
Tempo al primo ricovero o decesso confermato dal comitato per gli eventi clinici (CEC) per PAH
Lasso di tempo: Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio (fino a 8 anni)
Il tempo al primo ricovero o decesso confermato da CEC per PAH è il tempo (giorni) dalla randomizzazione alla prima occorrenza di ricovero per PAH confermato da CEC o decesso dovuto a PAH fino a 7 giorni dopo l'interruzione dell'intervento dello studio.
Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio (fino a 8 anni)
Variazione rispetto al basale alla settimana 24 in Log2 N-terminale pro-peptide natriuretico cerebrale (NT-proBNP)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 24
Verrà riportata la variazione rispetto al basale alla settimana 24 in log2 NT-proBNP.
Linea di base fino alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Actelion

Investigatori

  • Direttore dello studio: Actelion Clinical Trial, Actelion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

11 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

25 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CR108716
  • 2019-002817-21 (Numero EudraCT)
  • AC-065A310 (Altro identificatore: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-501012-34-00 (Identificatore di registro: EUCT number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

La politica di condivisione dei dati delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson è disponibile all'indirizzo www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Come indicato su questo sito, le richieste di accesso ai dati dello studio possono essere inviate tramite il sito del progetto Yale Open Data Access (YODA) all'indirizzo yoda.yale.edu

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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