Badanie seleksypagu jako leczenia uzupełniającego standardowe leczenie u dzieci z tętniczym nadciśnieniem płucnym (SALTO)
27 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Actelion
Randomizowane, wieloośrodkowe, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, równoległe grupowe, sterowane zdarzeniami, sekwencyjne badanie grupowe z otwartym okresem przedłużenia w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania seleksypagu jako leczenia uzupełniającego standardową opiekę nad dziećmi Wiek >=2 do
Celem pracy jest ocena, czy dodanie seleksypagu do standardowego leczenia opóźnia progresję choroby u dzieci z tętniczym nadciśnieniem płucnym (TNP) w porównaniu z placebo.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Szczegółowy opis
PAH u dzieci jest rzadką i postępującą chorobą związaną ze znaczną chorobowością i śmiertelnością.
Biorąc pod uwagę istotną medyczną potrzebę opracowania terapii u dzieci z PAH, potrzebne są dalsze badania kliniczne w populacji pediatrycznej, aby uzyskać więcej danych dotyczących leczenia PAH u dzieci.
Selexipag (JNJ-67896049) jest dostępnym doustnie, selektywnym i długo działającym nieprostanoidowym agonistą receptora prostacykliny, zatwierdzonym i dostępnym w handlu do leczenia dorosłych uczestników z PAH.
Seleksypag i jego metabolit mają właściwości przeciwzwłóknieniowe, przeciwproliferacyjne i przeciwzakrzepowe.
Obecnie żaden lek ukierunkowany na szlak prostacyklin nie jest dopuszczony do stosowania u dzieci i młodzieży w PAH.
Skuteczna i dostępna doustnie terapia działająca na receptor prostacykliny, taka jak seleksypag, wprowadzona w medycznie odpowiednim stadium choroby PAH, a przede wszystkim w połączeniu z aktualnymi doustnymi lekami swoistymi dla PAH pierwszego rzutu u uczestników wymagających dodatkowej terapii z powodu niewystarczającej kontroli choroby, byłaby stanowi duży postęp w leczeniu pacjentów pediatrycznych z PAH.
Badanie to składa się z okresu przesiewowego trwającego do 6 tygodni i okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby, w tym zwiększania dawki i okresów leczenia podtrzymującego, po którym następuje 3-letni okres otwartej próby (OLEP) i 30-dniowa obserwacja bezpieczeństwa w górę, który występuje po ostatniej dawce interwencji badawczej (podwójnie zaślepiona lub otwarta próba).
Podczas badania zostaną przeprowadzone oceny bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności.
Powołany zostanie Niezależny Komitet Monitorowania Danych (IDMC) w celu bieżącego monitorowania danych, przeglądu danych pośrednich oraz zapewnienia stałego bezpieczeństwa uczestników biorących udział w tym badaniu.
Przybliżony czas trwania badania wynosi 8 lat.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
138
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
South Brisbane, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1070
- ULB Hôpital Erasme
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
-
-
-
Minsk, Białoruś, 220013
- State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
-
Minsk, Białoruś, 220118
- Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Blumenau, Brazylia, 89030-101
- Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
-
Brasília, Brazylia, 70310-500
- Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
-
Curitiba, Brazylia, 80250-060
- Hospital Pequeno Principe
-
Fortaleza, Brazylia, 60840-285
- Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
-
Porto Alegre, Brazylia, 90020-090
- Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
-
Porto Alegre, Brazylia, 90620-001
- Fundação Universitaria de Cardiologia
-
São Paulo, Brazylia, 01221-020
- Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
-
São Paulo, Brazylia, 04024 002
- SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1309
- Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
Guangzhou, Chiny, 510623
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
-
Qingdao, Chiny, 266000
- Qingdao Women and Children's Hospital
-
Qingdao, Chiny, 266000
- Qingdao Women and Children's Hospital 1
-
Shanghai, Chiny, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai, Chiny, 200127
- Shanghai Childrens Medical Center
-
Shenyang, Chiny, 110000
- The General Hospital of Northern Theater Command
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, 29
- New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
-
-
-
-
-
Lille, Francja, 59037
- Hôpital Cardiologique - Chru Lille
-
Marseille, Francja, 13385
- Hôpital de la Timone
-
Montpellier, Francja, 34295
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Francja, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Pessac, Francja, 33604
- Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
-
Toulouse, Francja, 31059
- Chu Hopital Des Enfants
-
-
-
-
-
A Coruña, Hiszpania, 15006
- Hosp Univ A Coruna
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hosp Univ Vall D Hebron
-
Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
- Hosp. Sant Joan de Deu
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Hosp. Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Our Lady's Children's Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Sheba Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Stollery Children'S Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbia
- Fundacion Santa Fe de Bogota
-
Bogotá, Kolumbia, 0000000
- Clinica San Rafael
-
Bogotá, Kolumbia, 0000000
- Fundacion Neumologica Colombiana
-
Cali, Kolumbia, 760042
- Clínica Imbanaco S.A.S.
-
Piedecuesta, Kolumbia, 681017
- Fundación Cardiovascular de Colombia
-
Soledad, Kolumbia, 0000000
- Hospital Universidad del Norte
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korea Południowa, 120-752
- Severance Hospital Yonsei University Health System
-
Yangsan, Korea Południowa, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
-
Vilnius, Litwa, LT08661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 50400
- National Heart Institute
-
-
-
-
-
Guadalajara, Meksyk, 44160
- CICUM San Miguel
-
Monterrey, Meksyk, 64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
-
México, Meksyk, 52787
- Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Niemcy, 70106
- Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
-
Heidelberg, Niemcy, D-69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Leipzig, Niemcy, 04289
- Herzzentrum Leipzig GmbH
-
München, Niemcy, 81377
- Klinikum der Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80 952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Polska, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Poznan, Polska, 60 572
- Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
-
Warsaw, Polska, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
Wroclaw, Polska, 51 124
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
-
Zabrze, Polska, 41-800
- Slaskie Centrum Chorob Serca
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia, 1169-024
- Uls Sao Jose - Hosp. Santa Marta
-
Porto, Portugalia, 4200 319
- Uls Sao Joao - Hosp. Sao Joao
-
-
-
-
-
Kazan', Rosja, 420012
- Kazan State Medical University
-
Kazan', Rosja, 420059
- Kazan State Medical University 1
-
Kemerovo, Rosja, 650002
- Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
-
Moscow, Rosja, 125373
- Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
-
Moscow, Rosja, 125412
- Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
-
Samara, Rosja, 443070
- Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Univerzitetska Dečja Klinika
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA Medical Center
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- UCSF
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- Congenital Heart Center of the University of Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Detroit Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Childrens Hospital Of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
- University of Virginia Division of Pediatric Cardiology
-
-
-
-
-
Lausanne, Szwajcaria, 1011
- Centre hospitalier universitaire vaudois CHUV
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja, 416 50
- Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
-
Lund, Szwecja, 222 42
- Skånes universitetssjukhus
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Tajlandia, 50200
- Chiang Mai University Hospital
-
Songkhla, Tajlandia, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajwan, 813414
- Kaohsiung Veterans General Hospital
-
Tainan, Tajwan, 704
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Tajwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turcja (Türkiye), 01790
- Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
-
Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
- CAPA Istanbul University Medical Faculty
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34303
- Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
-
Izmir, Turcja (Türkiye), 35020
- Izmir Tepecik Training and Research Hospital
-
Izmir, Turcja (Türkiye), 35210
- Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina, 49006
- Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
-
Dnipro, Ukraina, 49070
- MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
-
Kyiv, Ukraina, 04050
- Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
-
Zaporizhzhya, Ukraina, 69063
- MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
-
-
-
-
-
Hanoi, Wietnam
- Hanoi Medical University Hospital
-
Ho Chi Minh City, Wietnam, 700000
- University Medical Center Ho Chi Minh City
-
Ho Chi Minh City, Wietnam
- Children's Hospital 1
-
Ho Chi Minh City, Wietnam, 700000
- Tam Anh Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1096
- Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy, 40138
- Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Milan, Włochy, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Padova, Włochy
- Universta Degli Studi Di Padova
-
Roma, Włochy, 00193
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
S. Donato Milanese, Włochy, 20097
- IRCCS Policlinico San Donato
-
Torino, Włochy, 10126
- AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy w wieku od (>=) 2 do mniej niż (<) 18 lat, ważący >=9 kilogramów (kg) w momencie randomizacji
- Rozpoznanie tętniczego nadciśnienia płucnego (TNP) potwierdzone udokumentowanym historycznym cewnikowaniem prawego serca (RHC) wykonanym w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym uczestnika
- PAH (Grupa 1 Światowej Organizacji Zdrowia [WHO]), w tym uczestnicy z zespołem Downa, o następującej etiologii: idiopatyczne PAH (IPAH); dziedziczne PAH (HPAH); TNP związane z wrodzoną wadą serca (TNP związane z wrodzoną wadą serca [aCHD]) (TNP z współistniejącą CHD [tj. małym ubytkiem przegrody międzyprzedsionkowej, ubytkiem przegrody międzykomorowej lub przetrwałym przewodem tętniczym, które samo w sobie nie odpowiada za rozwój podwyższony PVR] i jeśli został zatwierdzony przez BCAC) i pooperacyjne PAH (utrzymujące się/nawracające/rozwijające się >=6 miesięcy po naprawie CHD); Wywołane lekami lub toksynami; WWA związane z ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV)
- Klasa funkcjonalna WHO (FC) II i III
- Uczestnicy leczeni co najmniej 1 lekiem specyficznym dla PAH, na przykład antagonistą receptora endoteliny (ERA) i/lub inhibitorem fosfodiesterazy typu 5 (PDE-5)/stymulatorem rozpuszczalnej cyklazy guanylowej, pod warunkiem, że dawka lecznicza została(-y) stabilny przez co najmniej 3 miesiące przed podaniem pierwszej dawki badanej interwencji
Kryteria wyłączenia:
- TNP spowodowane nadciśnieniem wrotnym, schistosomatozą, chorobą zarostową żył płucnych i/lub naczyniakowatością naczyń włosowatych płuc
- TNP związane z zespołem Eisenmengera
- Wcześniejsza ekspozycja na Uptravi (seleksypag)
- Znana współistniejąca choroba zagrażająca życiu z oczekiwaną długością życia <12 miesięcy
- Ciąża, planowanie ciąży lub karmienie piersią
- Znane alergie, nadwrażliwość lub nietolerancja na seleksypag lub jego substancje pomocnicze
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Seleksypag
Uczestnicy otrzymają selexipag na podstawie masy ciała w Dniu 1 i będą kontynuować podawanie dwa razy dziennie.
Sekselipag będzie zwiększany w ciągu pierwszych 12 tygodni, aż uczestnik osiągnie indywidualną maksymalną tolerowaną dawkę (iMTD) lub maksymalną dawkę odpowiadającą kategorii masy ciała wyjściowej.
Po zwiększaniu dawki następuje okres utrzymania po 12. tygodniu aż do zakończenia leczenia (EOT), przy maksymalnej tolerowanej dawce.
Uczestnicy będą nadal otrzymywać specyficzne terapie towarzyszące w leczeniu nadciśnienia płucnego (PAH), takie jak ERA, inhibitory PDE-5 i stymulator rozpuszczalnej cyklazy guanylanowej, zgodnie z lokalnym standardem opieki.
|
Tabletka seleksypagu będzie podawana doustnie.
Inne nazwy:
ERA będą podawane jako terapia SOC.
Inhibitor PDE-5 będzie podawany jako terapia standardowa (SOC).
Stymulator rozpuszczalnej cyklazy guanylanowej będzie podawany jako terapia SOC.
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają placebo dopasowane do masy ciała w Dniu 1 i będą kontynuować z dawką podawaną dwa razy dziennie.
Uczestnicy będą nadal otrzymywać specyficzne dla PAH terapie towarzyszące, takie jak ERA, inhibitory PDE-5 i stymulatory rozpuszczalnej cyklazy guanylowej, zgodnie z lokalnym standardem opieki.
|
Dopasowane tabletki placebo będą podawane doustnie.
ERA będą podawane jako terapia SOC.
Inhibitor PDE-5 będzie podawany jako terapia standardowa (SOC).
Stymulator rozpuszczalnej cyklazy guanylanowej będzie podawany jako terapia SOC.
|
|
Eksperymentalny: Okres Przedłużonego Dostępu Otwartego: Selekcypag
Uczestnicy z pozytywnym współczynnikiem korzyści/ryzyka dla selekcypagu w PAH otrzymają selekcypag w okresie otwartej obserwacji.
Uczestnicy przyjmujący selekcypag w okresie podwójnie ślepej próby będą kontynuować leczenie w ich iMTD podczas OLEP, a u tych wcześniej przyjmujących placebo, iMTD będzie zwiększany w ciągu pierwszych 12 tygodni, aż uczestnik osiągnie iMTD. Uczestnicy będą nadal otrzymywać specyficzne terapie towarzyszące dla PAH, takie jak ERA, inhibitory PDE-5 i stymulatory rozpuszczalnej cyklazy guanylanowej, zgodnie z lokalnymi standardami opieki. |
Tabletka seleksypagu będzie podawana doustnie.
Inne nazwy:
ERA będą podawane jako terapia SOC.
Inhibitor PDE-5 będzie podawany jako terapia standardowa (SOC).
Stymulator rozpuszczalnej cyklazy guanylanowej będzie podawany jako terapia SOC.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Double-blind Period: Time to Disease Progression
Ramy czasowe: Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
|
Time to disease progression: time from randomization to first Clinical Event Committee (CEC)-confirmed disease progression event occurring between date of randomization until double-blind end date (DBED) + 7 days.
Disease progression event as adjudicated by CEC, defined as any of the following: death (all causes); atrial septostomy or Potts' anastomosis, or registration on lung transplant list; hospitalization due to worsening pulmonary arterial hypertension (PAH); clinical worsening of PAH.
Clinical worsening of PAH was defined as initiation of new PAH-specific therapy or intravenous diuretics or continuous oxygen use and at least 1 of the following: worsening in World Health Organization (WHO) functional class (FC); new occurrence or worsening: of syncope, of at least 2 PAH symptoms (shortness of breath/dyspnea, chest pain, cyanosis, dizziness/near syncope, or fatigue), of signs of right heart failure not responding to oral diuretics.
Kaplan-Meier method was used for estimation.
|
Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Double-blind Period: Change in log2 N-terminal Pro-brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) From Baseline to Week 24
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Week 24
|
Change in log2 NT-proBNP from baseline to Week 24 was reported.
Change from baseline to Week 24 in the central laboratory NT-proBNP (nanograms per liter [ng/L]) value, expressed as the log2-transformed ratio of the Week 24 NT-proBNP value over the baseline value: log2 (Week 24 NT-proBNP divided by Baseline NT-proBNP).
Clinically, a reduction from baseline in NT-proBNP (ratio < 1) was considered an improvement.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DB start date (DBSD).
|
Baseline (Day 1), Week 24
|
|
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-emergent Serious AEs (TESAEs)
Ramy czasowe: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
Number of participants with TEAEs (included serious and non-serious events) and TESAEs during DB period was reported.
An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product.
An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention.
A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a suspected transmission of any infectious agent via a medicinal product, or was medically important.
TEAEs were defined as any AE occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days and/or prior to start of OL study administration.
|
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
|
Double-blind Period: Number of Participants With AEs Leading to Premature Discontinuation of Study Treatment
Ramy czasowe: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
|
Number of participants with AEs leading to premature discontinuation of study treatment during DB period was reported.
An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product.
An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention.
|
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Systolic Blood Pressure (SBP) and Diastolic Blood Pressure (DBP)
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in vital signs parameters: systolic and diastolic blood pressure during DB period was reported.
Vital signs were measured after the participant has rested at least 5 minutes in sitting position.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Pulse Rate
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in vital signs parameter: pulse rate during DB period was reported.
Vital signs were measured after the participant has rested for at least 5 minutes in sitting position.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Body Weight
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in growth parameter: body weight during DB period was reported.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Height
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in growth parameter: height during DB period was reported.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Number of Participants With Shift From Baseline in Sexual Maturation (Tanner Stage)
Ramy czasowe: Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
Tanner staging were assessed for pubic hair growth and genitalia development (GD) in males (M) and for pubic hair growth and breast development (BD) in females (F) in stages(S) 1 to 5 and missing data.
If a participant had reached Tanner stage 5, no further tanner pubertal stage assessment were to be completed.
Tanner stage was assessed in F >=8 years; M >=9 years.
Pubic hair growth (M and F) stages: S1: No hair, S2: Downy hair, S3: More coarse and curly hair, S4: Adult-like hair quality; S5: Hair extends to medial surface of thighs.
BD in females: S1: Nipple raised a little, rest of breast still flat, S2: Breast bud forms, S3: More elevated, outside areola, S4: Increased breast size, S5: Final adult-size breasts.
GD in males: S1: Testes, scrotum, and penis about same size, S2: Enlargement of scrotum, testes, and penis, S3: Enlargement of penis, S4: Penis and glands became larger, S5: Genitalia size and shape same an adult male.
Categories with at least 1 non-zero data are reported.
|
Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
|
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Electrocardiogram (ECG) Abnormalities
Ramy czasowe: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
Number of participants with treatment-emergent ECG abnormalities were reported.
Any abnormality occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
Abnormalities that were not present at baseline were reported.
Abnormalities were assessed as per investigator's discretion.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
|
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent (TE) Marked Laboratory Abnormalities
Ramy czasowe: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
Number of participants with TE marked laboratory abnormalities during DB period was reported.
TE marked laboratory abnormalities included hemoglobin, platelet count, leukocyte count, potassium, calcium, thyrotropin, thyroxine free and triiodothyronine free.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
If the abnormality was present at baseline, then any post-baseline abnormality was considered treatment-emergent only if the post-baseline abnormality was in a category worse than at baseline.
HH, HHH, HHHH = marked abnormally high values; LL, LLL = marked abnormally low values.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Thyroid Stimulating Hormone
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: thyroid stimulating hormone during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Hemoglobin
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: hemoglobin during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Platelets, Leukocytes
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: platelets, leukocytes during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Electrolytes (Sodium, Potassium, Calcium, Bicarbonate and Chloride)
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: electrolytes (sodium, potassium, calcium, bicarbonate and chloride) during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Transaminases (Alanine Aminotransferase [ALT] and Aspartate Aminotransferase [AST])
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: transaminases (ALT and AST) during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Bilirubin
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: bilirubin during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Time to First Clinical Event Committee (CEC)-Confirmed Hospitalization or Death for Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)
Ramy czasowe: Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
|
Time to first CEC-confirmed hospitalization or death for PAH was calculated as the onset date of the first CEC-confirmed death or hospitalization due to PAH minus date of randomization+1 day.
Kaplan-Meier method was used for estimation.
|
Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
|
|
Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Age Cohort
Ramy czasowe: Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
|
Dose-normalized trough plasma concentration at steady-state (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling.
Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample.
PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period.
Exact visit timing varied by participant.
|
Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
|
|
Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Body Weight (BW)
Ramy czasowe: BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)
|
Dose-normalized steady-state trough concentration (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling.
Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample.
PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period.
Exact visit timing varied by participant.
|
BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Actelion Clinical Trial, Actelion
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 stycznia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
11 października 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 października 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 listopada 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 listopada 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 listopada 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CR108716
- 2019 (Grant/umowa NIH USA: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-002817-21 (Numer EudraCT)
- AC-065A310 (Inny identyfikator: Janssen Research & Development, LLC)
- 2022-501012-34-00 (Identyfikator rejestru: EUCT number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Polityka udostępniania danych Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jest dostępna na stronie www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Jak zaznaczono na tej stronie, prośby o dostęp do danych z badań można składać za pośrednictwem strony projektu Yale Open Data Access (YODA) pod adresem yoda.yale.edu
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .