Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Selexipagu jako doplňkové léčby ke standardní péči u dětí s plicní arteriální hypertenzí (SALTO)

4. června 2026 aktualizováno: Actelion

Randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelně skupinová, událostmi řízená, skupinově sekvenční studie s otevřeným prodlouženým obdobím k posouzení účinnosti a bezpečnosti Selexipagu jako doplňkové léčby ke standardní péči o děti Ve věku >=2 až

Účelem této studie je zhodnotit, zda přidání selexipagu ke standardní léčbě oddaluje progresi onemocnění u dětí s plicní arteriální hypertenzí (PAH) ve srovnání s placebem.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pediatrická PAH je vzácné a progresivní onemocnění spojené se značnou morbiditou a mortalitou. Vzhledem k významné lékařské potřebě vyvinout léčbu u dětí s PAH jsou proto zapotřebí další klinické studie u pediatrické populace, které by poskytly více údajů pro léčbu PAH u dětí. Selexipag (JNJ-67896049) je perorálně dostupný, selektivní a dlouhodobě působící neprostanoidní agonista prostacyklinového receptoru schválený a komerčně dostupný pro léčbu dospělých účastníků s PAH. Selexipag a jeho metabolit mají antifibrotické, antiproliferativní a antitrombotické vlastnosti. V současné době nejsou pro pediatrické použití u PAH schváleny žádné léky zaměřené na prostacyklinovou dráhu. Účinná a perorálně dostupná léčba působící na prostacyklinový receptor, jako je selexipag, zavedená v lékařsky vhodném stadiu onemocnění PAH a primárně v kombinaci se současnými perorálními léky první linie specifické pro PAH u účastníků, kteří potřebují další léčbu z důvodu nedostatečné kontroly onemocnění, by představuje velký pokrok v terapeutickém managementu pediatrických účastníků PAH. Tato studie se skládá ze screeningového období až 6 týdnů a dvojitě zaslepeného léčebného období, včetně titrace nahoru a udržovacích období, po nichž následuje 3leté otevřené prodloužené období (OLEP) a 30denní bezpečnostní následná- up období, které nastane po poslední dávce studijní intervence (buď dvojitě zaslepené nebo otevřené). Během studie bude provedeno hodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti. Bude zřízen Nezávislý výbor pro monitorování dat (IDMC), který bude průběžně monitorovat data, přezkoumávat prozatímní data a zajistit trvalou bezpečnost účastníků zařazených do této studie. Přibližná délka studia je 8 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

138

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1070
        • ULB Hopital Erasme
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brazílie
      • Blumenau, Brazílie, 89030-101
        • Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
      • Brasília, Brazílie, 70310-500
        • Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
      • Curitiba, Brazílie, 80250-060
        • Hospital Pequeno Príncipe
      • Fortaleza, Brazílie, 60840-285
        • Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
      • Porto Alegre, Brazílie, 90020-090
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre, Brazílie, 90620-001
        • Fundacao Universitaria de Cardiologia
      • São Paulo, Brazílie, 01221-020
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
      • São Paulo, Brazílie, 04024 002
        • SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1309
        • Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
  • Bělorusko
      • Minsk, Bělorusko, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Bělorusko, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 29
        • New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Francie, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Our Lady's Children's Hospital
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milan, Itálie, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Padova, Itálie
        • Universta Degli Studi Di Padova
      • Roma, Itálie, 00193
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • S. Donato Milanese, Itálie, 20097
        • IRCCS Policlinico San Donato
      • Torino, Itálie, 10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Jižní Korea, 120-752
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Yangsan, Jižní Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Kolumbie
      • Bogotá, Kolumbie
        • Fundacion Santa Fe de Bogota
      • Bogotá, Kolumbie, 0000000
        • Clinica San Rafael
      • Bogotá, Kolumbie, 0000000
        • Fundacion Neumologica Colombiana
      • Cali, Kolumbie, 760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Piedecuesta, Kolumbie, 681017
        • Fundacion Cardiovascular de Colombia
      • Soledad, Kolumbie, 0000000
        • Hospital Universidad del Norte
  • Litva
      • Vilnius, Litva, LT08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50400
        • National Heart Institute
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko, 44160
        • cicum San Miguel
      • Monterrey, Mexiko, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
      • México, Mexiko, 52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
  • Německo
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
      • Heidelberg, Německo, D-69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Leipzig, Německo, 04289
        • Herzzentrum Leipzig GmbH
      • München, Německo, 81377
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polsko, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Poznan, Polsko, 60 572
        • Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polsko, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
      • Zabrze, Polsko, 41-800
        • Slaskie Centrum Chorob Serca
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1169-024
        • Uls Sao Jose - Hosp. Santa Marta
      • Porto, Portugalsko, 4200 319
        • Uls Sao Joao - Hosp. Sao Joao
  • Rusko
      • Kazan', Rusko, 420012
        • Kazan State Medical University
      • Kazan', Rusko, 420059
        • Kazan State Medical University 1
      • Kemerovo, Rusko, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Rusko, 125373
        • Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
      • Moscow, Rusko, 125412
        • Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
      • Samara, Rusko, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Congenital Heart Center of the University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Detroit Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia Division of Pediatric Cardiology
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 813414
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Tchaj-wan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Thajsko
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Chiang Mai University Hospital
      • Songkhla, Thajsko, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01790
        • Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • CAPA Istanbul University Medical Faculty
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34303
        • Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35020
        • Izmir Tepecik Training and Research Hospital
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35210
        • Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
  • Ukrajina
      • Dnipro, Ukrajina, 49006
        • Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
      • Dnipro, Ukrajina, 49070
        • MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
      • Kyiv, Ukrajina, 04050
        • Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
      • Zaporizhzhya, Ukrajina, 69063
        • MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • University Medical Center Ho Chi Minh city
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Tam Anh Hospital
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Guangzhou, Čína, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Qingdao, Čína, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Qingdao, Čína, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital 1
      • Shanghai, Čína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Čína, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shenyang, Čína, 110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko, 15006
        • Hosp Univ A Coruna
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Španělsko, 08950
        • Hosp. Sant Joan de Deu
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hosp. Univ. La Paz
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hosp. Virgen Del Rocio
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 416 50
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Lund, Švédsko, 222 42
        • Skanes Universitetssjukhus
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois CHUV

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci mezi více než nebo rovnými (>=) 2 a méně než (<) 18 lety s hmotností >=9 kilogramů (kg) při randomizaci
  • Diagnóza plicní arteriální hypertenze (PAH) potvrzená dokumentovanou historickou katetrizací pravého srdce (RHC) provedenou kdykoli před screeningem účastníka
  • PAH (skupina 1 Světové zdravotnické organizace [WHO]), včetně účastníků s Downovým syndromem, následujících etiologií: idiopatická PAH (IPAH); Dědičná PAH (HPAH); PAH spojená s vrozenou srdeční chorobou (PAH spojená s vrozenou srdeční vadou [aCHD]) (PAH s koincidenční ICHS [tj. malý defekt síňového septa, defekt komorového septa nebo otevřený ductus arteriosus, který sám o sobě není odpovědný za vývoj zvýšené PVR] a pokud to schválí BCAC) a pooperační PAH (přetrvávající / opakující se / vyvíjející se >=6 měsíců po úpravě ICHS); indukované léky nebo toxiny; PAH spojená s virem lidské imunodeficience (HIV)
  • Funkční třída WHO (FC) II a III
  • Účastníci léčení alespoň jednou léčbou specifickou pro PAH, například antagonistou endotelinového receptoru (ERA) a/nebo inhibitorem fosfodiesterázy typu 5 (PDE-5)/stimulátorem rozpustné guanylátcyklázy, za předpokladu, že léčebná dávka (dávky) byla stabilní po dobu alespoň 3 měsíců před první dávkou studijní intervence

Kritéria vyloučení:

  • PAH v důsledku portální hypertenze, schistosomiázy, plicního venookluzivního onemocnění a/nebo plicní kapilární hemangiomatózy
  • PAH spojená s Eisenmengerovým syndromem
  • Předchozí expozice Uptravi (selexipag)
  • Známé průvodní život ohrožující onemocnění s očekávanou délkou života <12 měsíců
  • Těhotná, plánujete otěhotnět nebo kojíte
  • Známé alergie, přecitlivělost nebo intolerance na selexipag nebo jeho pomocné látky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Selexipag
Účastníci dostanou selexipag podle tělesné hmotnosti v den 1 a budou pokračovat dvakrát denně. Během prvních 12 týdnů bude dávka selexipagu postupně zvyšována, dokud účastník nedosáhne individuální maximální tolerované dávky (iMTD) nebo dokud nebude dosaženo maximální dávky odpovídající jeho výchozí kategorii tělesné hmotnosti. Po zvýšení dávky následuje udržovací období po 12. týdnu až do konce léčby (EOT) při maximální tolerované dávce. Účastníci budou i nadále dostávat specifickou doplňkovou léčbu plicní arteriální hypertenze (PAH), jako jsou ERA, inhibitory PDE-5 a stimulátor rozpustné guanylátcyklázy, v souladu s místními standardy péče.
Lék: Selexipag
Tableta Selexipag bude podávána perorálně.
Ostatní jména:
  • JNJ-67896049
Lék: Standard péče (SOC): Antagonista endotelinového receptoru
ERA budou podávány jako standardní terapie SOC.
Lék: SOC: Inhibitor fosfodiesterázy typu 5 (PDE-5)
Inhibitor PDE-5 bude podáván jako SOC terapie.
Lék: SOC: Stimulátor rozpustné guanylátcyklázy
Stimulátor rozpustné guanylátcyklázy bude podáván jako SOC terapie.
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou odpovídající placebo podle tělesné hmotnosti v den 1 a budou pokračovat dvakrát denně.
Účastníci budou i nadále dostávat specifickou doprovodnou terapii pro PAH, jako jsou ERA, inhibitory PDE-5 a stimulátory rozpustné guanylátcyklázy, podle místních standardů péče.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo tablety budou podávány perorálně.
Lék: Standard péče (SOC): Antagonista endotelinového receptoru
ERA budou podávány jako standardní terapie SOC.
Lék: SOC: Inhibitor fosfodiesterázy typu 5 (PDE-5)
Inhibitor PDE-5 bude podáván jako SOC terapie.
Lék: SOC: Stimulátor rozpustné guanylátcyklázy
Stimulátor rozpustné guanylátcyklázy bude podáván jako SOC terapie.
Experimentální: Otevřené prodloužení léčby: Selexipag
Účastníkům s pozitivním poměrem přínos/riziko selexipagu pro PAH bude nabídnut selexipag v období otevřeného rozšíření. Účastníci na selexipagu během dvojitě zaslepeného léčebného období budou pokračovat v léčbě na své iMTD během OLEP, pro ty, kteří dříve dostávali placebo, se iMTD bude během prvních 12 týdnů postupně zvyšovat, dokud účastník nedosáhne iMTD. Účastníci budou i nadále dostávat PAH-specifické doprovodné terapie, jako jsou ERA, inhibitory PDE-5 a stimulátor solubilní guanylátcyklázy, v souladu s místními standardy péče.
Lék: Selexipag
Tableta Selexipag bude podávána perorálně.
Ostatní jména:
  • JNJ-67896049
Lék: Standard péče (SOC): Antagonista endotelinového receptoru
ERA budou podávány jako standardní terapie SOC.
Lék: SOC: Inhibitor fosfodiesterázy typu 5 (PDE-5)
Inhibitor PDE-5 bude podáván jako SOC terapie.
Lék: SOC: Stimulátor rozpustné guanylátcyklázy
Stimulátor rozpustné guanylátcyklázy bude podáván jako SOC terapie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do progrese onemocnění
Časové okno: Od randomizace do 7 dnů po ukončení studijní léčby (až 5 let)
Doba do progrese onemocnění je doba od randomizace do 7 dnů po ukončení studijní léčby. Progrese onemocnění je definována jako první výskyt některé z následujících složek: smrt (všechny příčiny), síňová septostomie nebo Pottsova anastomóza nebo registrace na seznamu transplantovaných plic, hospitalizace v důsledku zhoršení plicní arteriální hypertenze (PAH), klinické zhoršení PAH .
Od randomizace do 7 dnů po ukončení studijní léčby (až 5 let)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými AE
Časové okno: Až 5 let
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská příhoda, ke které dojde u účastníka, kterému byl podáván hodnocený přípravek, a nemusí nutně znamenat pouze příhody s jasnou kauzální souvislostí s příslušným hodnoceným přípravkem. TEAE jsou AE s nástupem během období intervence nebo jsou důsledkem již existujícího stavu, který se od výchozího stavu zhoršil. SAE je AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo je považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie.
Až 5 let
Procento účastníků s AE vedoucími k předčasnému ukončení studijní léčby
Časové okno: Až 5 let
Bude uvedeno procento účastníků s nežádoucími účinky vedoucími k předčasnému ukončení studijní léčby.
Až 5 let
Změna systolického a diastolického arteriálního krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav až do konce léčby (EOT) (až 8 let)
Bude uvedena změna od výchozí hodnoty systolického a diastolického arteriálního krevního tlaku do všech hodnocených časových bodů.
Výchozí stav až do konce léčby (EOT) (až 8 let)
Změna tepové frekvence od základní linie
Časové okno: Základní až EOT (až 8 let)
Bude hlášena změna tepové frekvence od výchozí hodnoty do všech hodnocených časových bodů.
Základní až EOT (až 8 let)
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní až EOT (až 8 let)
Bude hlášena změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty do všech hodnocených časových bodů.
Základní až EOT (až 8 let)
Změna od základní linie ve výšce
Časové okno: Základní až EOT (až 8 let)
Bude hlášena změna od základní linie ve výšce ke všem hodnoceným časovým bodům.
Základní až EOT (až 8 let)
Sexuální dospívání (fáze Tanner) Změna ze základní linie na všechny hodnocené časové body
Časové okno: Až 3 dny po ukončení studijní léčby (až EOT) (více časových bodů až 8 let)
Změna pohlavního zrání podle Tannerova stádia bude hodnocena od výchozího stavu do všech hodnocených časových bodů. Tanner stadium I je definováno jako žádné ochlupení na ohanbí (prepubertální dominikovský stav); stadium II je definováno jako malé množství dlouhých ochmýřených vlasů s mírnou pigmentací na bázi penisu a šourku (muži) nebo na velkých stydkých pyscích (ženy); stadium III je definováno jako když se vlasy stávají hrubšími a kudrnatými a začínají se prodlužovat do stran; stadium IV je definováno jako kvalita vlasů podobná dospělým, rozšiřující se přes pubis, ale šetřící mediální stehna; a stádium V je definováno jako když: ochlupení zasahuje až k mediální ploše stehen.
Až 3 dny po ukončení studijní léčby (až EOT) (více časových bodů až 8 let)
Procento účastníků s abnormalitami elektrokardiogramu souvisejícími s léčbou
Časové okno: Základní až EOT (až 8 let)
Bude hlášeno procento účastníků s abnormalitami elektrokardiogramu, které se objevily při léčbě.
Základní až EOT (až 8 let)
Procento účastníků s výraznými laboratorními abnormalitami vzniklými při léčbě
Časové okno: Základní až EOT (až 8 let)
Bude hlášeno procento účastníků s abnormálními nálezy v laboratoři (chemické vyšetření séra [včetně těhotenských testů a markerů štítné žlázy] a hematologie) v důsledku léčby.
Základní až EOT (až 8 let)
Změna hladiny hormonu stimulujícího štítnou žlázu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní až EOT (až 8 let)
Bude hlášena změna hladiny hormonu stimulujícího štítnou žlázu v průběhu času oproti výchozí hodnotě.
Základní až EOT (až 8 let)
Údolní plazmatická koncentrace v ustáleném stavu (Ctrough,ss) Selexipagu a jeho metabolitu ACT-333679
Časové okno: Týdny 16, 24 a poté každých 12 týdnů (až 8 let)
Ctrough,ss je definována jako koncentrace v plazmě těsně před ranní dávkou, s posledním intervenčním podáním studie jeden den před farmakokinetickým vzorkováním a bude hlášena pro Selexipag a jeho metabolit ACT-333679.
Týdny 16, 24 a poté každých 12 týdnů (až 8 let)
Time to First Clinical Event Committee (CEC)-potvrdil hospitalizaci nebo smrt pro PAH
Časové okno: Do 7 dnů po ukončení studijní léčby (až 8 let)
Doba do první hospitalizace nebo úmrtí na PAH potvrzené CEC je doba (dny) od randomizace do prvního výskytu hospitalizace potvrzené CEC pro PAH nebo úmrtí v důsledku PAH do 7 dnů po ukončení intervence ve studii.
Do 7 dnů po ukončení studijní léčby (až 8 let)
Změna od výchozí hodnoty v týdnu 24 v Log2 N-terminálním pro-brain natriuretickém peptidu (NT-proBNP)
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Bude hlášena změna log2 NT-proBNP od výchozí hodnoty ve 24. týdnu.
Výchozí stav do 24. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Actelion

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Actelion Clinical Trial, Actelion

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

11. října 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

25. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CR108716
  • 2019-002817-21 (Číslo EudraCT)
  • AC-065A310 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-501012-34-00 (Identifikátor registru: EUCT number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Zásady sdílení dat Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jsou k dispozici na www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Jak je uvedeno na této stránce, žádosti o přístup k datům studie lze podávat prostřednictvím stránky projektu Yale open Data Access (YODA) na adrese yoda.yale.edu

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Selexipag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit