Studie Selexipagu jako doplňkové léčby ke standardní péči u dětí s plicní arteriální hypertenzí (SALTO)
27. srpna 2026 aktualizováno: Actelion
Randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelně skupinová, událostmi řízená, skupinově sekvenční studie s otevřeným prodlouženým obdobím k posouzení účinnosti a bezpečnosti Selexipagu jako doplňkové léčby ke standardní péči o děti Ve věku >=2 až
Účelem této studie je zhodnotit, zda přidání selexipagu ke standardní léčbě oddaluje progresi onemocnění u dětí s plicní arteriální hypertenzí (PAH) ve srovnání s placebem.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Pediatrická PAH je vzácné a progresivní onemocnění spojené se značnou morbiditou a mortalitou.
Vzhledem k významné lékařské potřebě vyvinout léčbu u dětí s PAH jsou proto zapotřebí další klinické studie u pediatrické populace, které by poskytly více údajů pro léčbu PAH u dětí.
Selexipag (JNJ-67896049) je perorálně dostupný, selektivní a dlouhodobě působící neprostanoidní agonista prostacyklinového receptoru schválený a komerčně dostupný pro léčbu dospělých účastníků s PAH.
Selexipag a jeho metabolit mají antifibrotické, antiproliferativní a antitrombotické vlastnosti.
V současné době nejsou pro pediatrické použití u PAH schváleny žádné léky zaměřené na prostacyklinovou dráhu.
Účinná a perorálně dostupná léčba působící na prostacyklinový receptor, jako je selexipag, zavedená v lékařsky vhodném stadiu onemocnění PAH a primárně v kombinaci se současnými perorálními léky první linie specifické pro PAH u účastníků, kteří potřebují další léčbu z důvodu nedostatečné kontroly onemocnění, by představuje velký pokrok v terapeutickém managementu pediatrických účastníků PAH.
Tato studie se skládá ze screeningového období až 6 týdnů a dvojitě zaslepeného léčebného období, včetně titrace nahoru a udržovacích období, po nichž následuje 3leté otevřené prodloužené období (OLEP) a 30denní bezpečnostní následná- up období, které nastane po poslední dávce studijní intervence (buď dvojitě zaslepené nebo otevřené).
Během studie bude provedeno hodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti.
Bude zřízen Nezávislý výbor pro monitorování dat (IDMC), který bude průběžně monitorovat data, přezkoumávat prozatímní data a zajistit trvalou bezpečnost účastníků zařazených do této studie.
Přibližná délka studia je 8 let.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
138
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
South Brisbane, Austrálie, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie, 1070
- ULB Hôpital Erasme
-
Ghent, Belgie, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgie, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
-
-
-
Blumenau, Brazílie, 89030-101
- Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
-
Brasília, Brazílie, 70310-500
- Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
-
Curitiba, Brazílie, 80250-060
- Hospital Pequeno Principe
-
Fortaleza, Brazílie, 60840-285
- Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
-
Porto Alegre, Brazílie, 90020-090
- Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
-
Porto Alegre, Brazílie, 90620-001
- Fundação Universitaria de Cardiologia
-
São Paulo, Brazílie, 01221-020
- Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
-
São Paulo, Brazílie, 04024 002
- SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1309
- Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
-
-
-
-
-
Minsk, Bělorusko, 220013
- State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
-
Minsk, Bělorusko, 220118
- Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Helsinki, Finsko, 29
- New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
-
-
-
-
-
Lille, Francie, 59037
- Hôpital Cardiologique - Chru Lille
-
Marseille, Francie, 13385
- Hôpital de la Timone
-
Montpellier, Francie, 34295
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Francie, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Pessac, Francie, 33604
- Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
-
Toulouse, Francie, 31059
- Chu Hopital Des Enfants
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- Our Lady's Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Milan, Itálie, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Padova, Itálie
- Universta Degli Studi Di Padova
-
Roma, Itálie, 00193
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
S. Donato Milanese, Itálie, 20097
- IRCCS Policlinico San Donato
-
Torino, Itálie, 10126
- AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Sheba medical center
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Jižní Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Jižní Korea, 120-752
- Severance Hospital Yonsei University Health System
-
Yangsan, Jižní Korea, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbie
- Fundación Santa Fe de Bogotá
-
Bogotá, Kolumbie, 0000000
- Clinica San Rafael
-
Bogotá, Kolumbie, 0000000
- Fundacion Neumologica Colombiana
-
Cali, Kolumbie, 760042
- Clínica Imbanaco S.A.S.
-
Piedecuesta, Kolumbie, 681017
- Fundacion cardiovascular de Colombia
-
Soledad, Kolumbie, 0000000
- Hospital Universidad del Norte
-
-
-
-
-
Vilnius, Litva, LT08661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 50400
- National Heart Institute
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1096
- Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
-
-
-
-
-
Guadalajara, Mexiko, 44160
- CICUM San Miguel
-
Monterrey, Mexiko, 64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
-
México, Mexiko, 52787
- Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Německo, 70106
- Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
-
Heidelberg, Německo, D-69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Leipzig, Německo, 04289
- Herzzentrum Leipzig GmbH
-
München, Německo, 81377
- Klinikum der Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80 952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Polsko, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Poznan, Polsko, 60 572
- Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
-
Warsaw, Polsko, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
Wroclaw, Polsko, 51 124
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
-
Zabrze, Polsko, 41-800
- Slaskie Centrum Chorob Serca
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalsko, 1169-024
- Uls Sao Jose - Hosp. Santa Marta
-
Porto, Portugalsko, 4200 319
- Uls Sao Joao - Hosp. Sao Joao
-
-
-
-
-
Kazan', Rusko, 420012
- Kazan State Medical University
-
Kazan', Rusko, 420059
- Kazan State Medical University 1
-
Kemerovo, Rusko, 650002
- Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
-
Moscow, Rusko, 125373
- Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
-
Moscow, Rusko, 125412
- Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
-
Samara, Rusko, 443070
- Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Medical Center
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- UCSF
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- Congenital Heart Center of the University of Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Detroit Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- University of Virginia Division of Pediatric Cardiology
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Univerzitetska Dečja Klinika
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan, 813414
- Kaohsiung Veterans General Hospital
-
Tainan, Tchaj-wan, 704
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thajsko, 50200
- Chiang Mai University Hospital
-
Songkhla, Thajsko, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turecko (Türkiye), 01790
- Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
-
Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
- CAPA Istanbul University Medical Faculty
-
Istanbul, Turecko (Türkiye), 34303
- Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
-
Izmir, Turecko (Türkiye), 35020
- Izmir Tepecik Training and Research Hospital
-
Izmir, Turecko (Türkiye), 35210
- Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukrajina, 49006
- Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
-
Dnipro, Ukrajina, 49070
- MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
-
Kyiv, Ukrajina, 04050
- Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
-
Zaporizhzhya, Ukrajina, 69063
- MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Hanoi Medical University Hospital
-
Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
- University Medical Center Ho Chi Minh City
-
Ho Chi Minh City, Vietnam
- Children's Hospital 1
-
Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
- Tam Anh Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
Guangzhou, Čína, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
Qingdao, Čína, 266000
- Qingdao Women and Children's Hospital
-
Qingdao, Čína, 266000
- Qingdao Women and Children's Hospital 1
-
Shanghai, Čína, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai, Čína, 200127
- Shanghai Childrens Medical Center
-
Shenyang, Čína, 110000
- The General Hospital of Northern Theater Command
-
-
-
-
-
A Coruña, Španělsko, 15006
- Hosp Univ A Coruna
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hosp Univ Vall D Hebron
-
Esplugues de Llobregat, Španělsko, 08950
- Hosp. Sant Joan de Deu
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
-
Seville, Španělsko, 41013
- Hosp. Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, 416 50
- Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
-
Lund, Švédsko, 222 42
- Skånes universitetssjukhus
-
-
-
-
-
Lausanne, Švýcarsko, 1011
- Centre hospitalier universitaire vaudois CHUV
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci mezi více než nebo rovnými (>=) 2 a méně než (<) 18 lety s hmotností >=9 kilogramů (kg) při randomizaci
- Diagnóza plicní arteriální hypertenze (PAH) potvrzená dokumentovanou historickou katetrizací pravého srdce (RHC) provedenou kdykoli před screeningem účastníka
- PAH (skupina 1 Světové zdravotnické organizace [WHO]), včetně účastníků s Downovým syndromem, následujících etiologií: idiopatická PAH (IPAH); Dědičná PAH (HPAH); PAH spojená s vrozenou srdeční chorobou (PAH spojená s vrozenou srdeční vadou [aCHD]) (PAH s koincidenční ICHS [tj. malý defekt síňového septa, defekt komorového septa nebo otevřený ductus arteriosus, který sám o sobě není odpovědný za vývoj zvýšené PVR] a pokud to schválí BCAC) a pooperační PAH (přetrvávající / opakující se / vyvíjející se >=6 měsíců po úpravě ICHS); indukované léky nebo toxiny; PAH spojená s virem lidské imunodeficience (HIV)
- Funkční třída WHO (FC) II a III
- Účastníci léčení alespoň jednou léčbou specifickou pro PAH, například antagonistou endotelinového receptoru (ERA) a/nebo inhibitorem fosfodiesterázy typu 5 (PDE-5)/stimulátorem rozpustné guanylátcyklázy, za předpokladu, že léčebná dávka (dávky) byla stabilní po dobu alespoň 3 měsíců před první dávkou studijní intervence
Kritéria vyloučení:
- PAH v důsledku portální hypertenze, schistosomiázy, plicního venookluzivního onemocnění a/nebo plicní kapilární hemangiomatózy
- PAH spojená s Eisenmengerovým syndromem
- Předchozí expozice Uptravi (selexipag)
- Známé průvodní život ohrožující onemocnění s očekávanou délkou života <12 měsíců
- Těhotná, plánujete otěhotnět nebo kojíte
- Známé alergie, přecitlivělost nebo intolerance na selexipag nebo jeho pomocné látky
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Selexipag
Účastníci dostanou selexipag podle tělesné hmotnosti v den 1 a budou pokračovat dvakrát denně.
Během prvních 12 týdnů bude dávka selexipagu postupně zvyšována, dokud účastník nedosáhne individuální maximální tolerované dávky (iMTD) nebo dokud nebude dosaženo maximální dávky odpovídající jeho výchozí kategorii tělesné hmotnosti.
Po zvýšení dávky následuje udržovací období po 12. týdnu až do konce léčby (EOT) při maximální tolerované dávce.
Účastníci budou i nadále dostávat specifickou doplňkovou léčbu plicní arteriální hypertenze (PAH), jako jsou ERA, inhibitory PDE-5 a stimulátor rozpustné guanylátcyklázy, v souladu s místními standardy péče.
|
Tableta Selexipag bude podávána perorálně.
Ostatní jména:
ERA budou podávány jako standardní terapie SOC.
Inhibitor PDE-5 bude podáván jako SOC terapie.
Stimulátor rozpustné guanylátcyklázy bude podáván jako SOC terapie.
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou odpovídající placebo podle tělesné hmotnosti v den 1 a budou pokračovat dvakrát denně.
Účastníci budou i nadále dostávat specifickou doprovodnou terapii pro PAH, jako jsou ERA, inhibitory PDE-5 a stimulátory rozpustné guanylátcyklázy, podle místních standardů péče. |
Odpovídající placebo tablety budou podávány perorálně.
ERA budou podávány jako standardní terapie SOC.
Inhibitor PDE-5 bude podáván jako SOC terapie.
Stimulátor rozpustné guanylátcyklázy bude podáván jako SOC terapie.
|
|
Experimentální: Otevřené prodloužení léčby: Selexipag
Účastníkům s pozitivním poměrem přínos/riziko selexipagu pro PAH bude nabídnut selexipag v období otevřeného rozšíření.
Účastníci na selexipagu během dvojitě zaslepeného léčebného období budou pokračovat v léčbě na své iMTD během OLEP, pro ty, kteří dříve dostávali placebo, se iMTD bude během prvních 12 týdnů postupně zvyšovat, dokud účastník nedosáhne iMTD.
Účastníci budou i nadále dostávat PAH-specifické doprovodné terapie, jako jsou ERA, inhibitory PDE-5 a stimulátor solubilní guanylátcyklázy, v souladu s místními standardy péče.
|
Tableta Selexipag bude podávána perorálně.
Ostatní jména:
ERA budou podávány jako standardní terapie SOC.
Inhibitor PDE-5 bude podáván jako SOC terapie.
Stimulátor rozpustné guanylátcyklázy bude podáván jako SOC terapie.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Double-blind Period: Time to Disease Progression
Časové okno: Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
|
Time to disease progression: time from randomization to first Clinical Event Committee (CEC)-confirmed disease progression event occurring between date of randomization until double-blind end date (DBED) + 7 days.
Disease progression event as adjudicated by CEC, defined as any of the following: death (all causes); atrial septostomy or Potts' anastomosis, or registration on lung transplant list; hospitalization due to worsening pulmonary arterial hypertension (PAH); clinical worsening of PAH.
Clinical worsening of PAH was defined as initiation of new PAH-specific therapy or intravenous diuretics or continuous oxygen use and at least 1 of the following: worsening in World Health Organization (WHO) functional class (FC); new occurrence or worsening: of syncope, of at least 2 PAH symptoms (shortness of breath/dyspnea, chest pain, cyanosis, dizziness/near syncope, or fatigue), of signs of right heart failure not responding to oral diuretics.
Kaplan-Meier method was used for estimation.
|
Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Double-blind Period: Change in log2 N-terminal Pro-brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) From Baseline to Week 24
Časové okno: Baseline (Day 1), Week 24
|
Change in log2 NT-proBNP from baseline to Week 24 was reported.
Change from baseline to Week 24 in the central laboratory NT-proBNP (nanograms per liter [ng/L]) value, expressed as the log2-transformed ratio of the Week 24 NT-proBNP value over the baseline value: log2 (Week 24 NT-proBNP divided by Baseline NT-proBNP).
Clinically, a reduction from baseline in NT-proBNP (ratio < 1) was considered an improvement.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DB start date (DBSD).
|
Baseline (Day 1), Week 24
|
|
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-emergent Serious AEs (TESAEs)
Časové okno: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
Number of participants with TEAEs (included serious and non-serious events) and TESAEs during DB period was reported.
An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product.
An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention.
A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a suspected transmission of any infectious agent via a medicinal product, or was medically important.
TEAEs were defined as any AE occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days and/or prior to start of OL study administration.
|
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
|
Double-blind Period: Number of Participants With AEs Leading to Premature Discontinuation of Study Treatment
Časové okno: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
|
Number of participants with AEs leading to premature discontinuation of study treatment during DB period was reported.
An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product.
An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention.
|
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Systolic Blood Pressure (SBP) and Diastolic Blood Pressure (DBP)
Časové okno: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in vital signs parameters: systolic and diastolic blood pressure during DB period was reported.
Vital signs were measured after the participant has rested at least 5 minutes in sitting position.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Pulse Rate
Časové okno: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in vital signs parameter: pulse rate during DB period was reported.
Vital signs were measured after the participant has rested for at least 5 minutes in sitting position.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Body Weight
Časové okno: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in growth parameter: body weight during DB period was reported.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Height
Časové okno: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in growth parameter: height during DB period was reported.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Number of Participants With Shift From Baseline in Sexual Maturation (Tanner Stage)
Časové okno: Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
Tanner staging were assessed for pubic hair growth and genitalia development (GD) in males (M) and for pubic hair growth and breast development (BD) in females (F) in stages(S) 1 to 5 and missing data.
If a participant had reached Tanner stage 5, no further tanner pubertal stage assessment were to be completed.
Tanner stage was assessed in F >=8 years; M >=9 years.
Pubic hair growth (M and F) stages: S1: No hair, S2: Downy hair, S3: More coarse and curly hair, S4: Adult-like hair quality; S5: Hair extends to medial surface of thighs.
BD in females: S1: Nipple raised a little, rest of breast still flat, S2: Breast bud forms, S3: More elevated, outside areola, S4: Increased breast size, S5: Final adult-size breasts.
GD in males: S1: Testes, scrotum, and penis about same size, S2: Enlargement of scrotum, testes, and penis, S3: Enlargement of penis, S4: Penis and glands became larger, S5: Genitalia size and shape same an adult male.
Categories with at least 1 non-zero data are reported.
|
Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
|
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Electrocardiogram (ECG) Abnormalities
Časové okno: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
Number of participants with treatment-emergent ECG abnormalities were reported.
Any abnormality occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
Abnormalities that were not present at baseline were reported.
Abnormalities were assessed as per investigator's discretion.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
|
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent (TE) Marked Laboratory Abnormalities
Časové okno: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
Number of participants with TE marked laboratory abnormalities during DB period was reported.
TE marked laboratory abnormalities included hemoglobin, platelet count, leukocyte count, potassium, calcium, thyrotropin, thyroxine free and triiodothyronine free.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
If the abnormality was present at baseline, then any post-baseline abnormality was considered treatment-emergent only if the post-baseline abnormality was in a category worse than at baseline.
HH, HHH, HHHH = marked abnormally high values; LL, LLL = marked abnormally low values.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Thyroid Stimulating Hormone
Časové okno: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: thyroid stimulating hormone during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Hemoglobin
Časové okno: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: hemoglobin during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Platelets, Leukocytes
Časové okno: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: platelets, leukocytes during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Electrolytes (Sodium, Potassium, Calcium, Bicarbonate and Chloride)
Časové okno: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: electrolytes (sodium, potassium, calcium, bicarbonate and chloride) during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Transaminases (Alanine Aminotransferase [ALT] and Aspartate Aminotransferase [AST])
Časové okno: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: transaminases (ALT and AST) during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Bilirubin
Časové okno: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: bilirubin during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
|
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
|
|
Double-blind Period: Time to First Clinical Event Committee (CEC)-Confirmed Hospitalization or Death for Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)
Časové okno: Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
|
Time to first CEC-confirmed hospitalization or death for PAH was calculated as the onset date of the first CEC-confirmed death or hospitalization due to PAH minus date of randomization+1 day.
Kaplan-Meier method was used for estimation.
|
Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
|
|
Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Age Cohort
Časové okno: Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
|
Dose-normalized trough plasma concentration at steady-state (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling.
Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample.
PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period.
Exact visit timing varied by participant.
|
Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
|
|
Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Body Weight (BW)
Časové okno: BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)
|
Dose-normalized steady-state trough concentration (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling.
Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample.
PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period.
Exact visit timing varied by participant.
|
BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Actelion Clinical Trial, Actelion
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. ledna 2020
Primární dokončení (Aktuální)
11. října 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. listopadu 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. listopadu 2019
První zveřejněno (Aktuální)
25. listopadu 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CR108716
- 2019 (Grant/smlouva NIH USA: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-002817-21 (Číslo EudraCT)
- AC-065A310 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)
- 2022-501012-34-00 (Identifikátor registru: EUCT number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Zásady sdílení dat Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jsou k dispozici na www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Jak je uvedeno na této stránce, žádosti o přístup k datům studie lze podávat prostřednictvím stránky projektu Yale open Data Access (YODA) na adrese yoda.yale.edu
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .