Une étude sur le sélexipag en tant que traitement complémentaire à la norme de soins chez les enfants atteints d'hypertension artérielle pulmonaire (SALTO)
27 août 2026 mis à jour par: Actelion
Une étude randomisée, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, axée sur les événements, séquentielle en groupe avec période d'extension en ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du sélexipag en tant que traitement complémentaire à la norme de soins chez les enfants Âgé >=2 à
Le but de cette étude est d'évaluer si l'ajout de sélexipag au traitement standard de soins retarde la progression de la maladie chez les enfants atteints d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) par rapport au placebo.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Description détaillée
L'HTAP pédiatrique est une maladie rare et évolutive associée à une morbidité et une mortalité considérables.
Compte tenu du besoin médical important de développer des traitements chez les enfants atteints d'HTAP, des études cliniques complémentaires dans la population pédiatrique sont donc nécessaires pour fournir davantage de données pour la prise en charge de l'HTAP chez les enfants.
Selexipag (JNJ-67896049) est un agoniste non prostanoïde disponible par voie orale, sélectif et à longue durée d'action du récepteur de la prostacycline approuvé et disponible dans le commerce pour le traitement des participants adultes atteints d'HTAP.
Le sélexipag et son métabolite possèdent des propriétés anti-fibrotiques, anti-prolifératives et anti-thrombotiques.
Actuellement, aucun médicament ciblant la voie de la prostacycline n'est approuvé pour une utilisation pédiatrique dans l'HTAP.
Une thérapie efficace et disponible par voie orale agissant sur le récepteur de la prostacycline, telle que le sélexipag, introduite à un stade médicalement approprié de l'HTAP, et principalement en association avec des médicaments oraux spécifiques de première intention actuels contre l'HTAP chez les participants nécessitant un traitement supplémentaire en raison d'un contrôle insuffisant de la maladie, représente une avancée majeure dans la prise en charge thérapeutique des participants pédiatriques de l'HTAP.
Cette étude consiste en une période de dépistage pouvant aller jusqu'à 6 semaines et une période de traitement en double aveugle, comprenant des périodes de titration et d'entretien, suivies d'une période d'extension en ouvert de 3 ans (OLEP) et d'un suivi de sécurité de 30 jours. période de mise en place qui survient après la dernière dose de l'intervention à l'étude (soit en double aveugle, soit en ouvert).
Des évaluations de l'innocuité, de la pharmacocinétique et de l'efficacité seront effectuées au cours de l'étude.
Un comité indépendant de surveillance des données (IDMC) sera créé pour surveiller les données de manière continue, pour examiner les données intermédiaires et pour assurer la sécurité continue des participants inscrits à cette étude.
La durée approximative de l'étude est de 8 ans.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
138
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Freiburg im Breisgau, Allemagne, 70106
- Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
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Heidelberg, Allemagne, D-69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Leipzig, Allemagne, 04289
- Herzzentrum Leipzig GmbH
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München, Allemagne, 81377
- Klinikum der Universitaet Muenchen
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South Brisbane, Australie, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Brussels, Belgique, 1070
- ULB Hôpital Erasme
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Ghent, Belgique, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgique, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Minsk, Biélorussie, 220013
- State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
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Minsk, Biélorussie, 220118
- Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
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Blumenau, Brésil, 89030-101
- Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
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Brasília, Brésil, 70310-500
- Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
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Curitiba, Brésil, 80250-060
- Hospital Pequeno Principe
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Fortaleza, Brésil, 60840-285
- Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
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Porto Alegre, Brésil, 90020-090
- Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
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Porto Alegre, Brésil, 90620-001
- Fundação Universitaria de Cardiologia
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São Paulo, Brésil, 01221-020
- Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
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São Paulo, Brésil, 04024 002
- SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
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Sofia, Bulgarie, 1309
- Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Beijing, Chine, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
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Guangzhou, Chine, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Qingdao, Chine, 266000
- Qingdao Women and Children's Hospital
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Qingdao, Chine, 266000
- Qingdao Women and Children's Hospital 1
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Shanghai, Chine, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai, Chine, 200127
- Shanghai Childrens Medical Center
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Shenyang, Chine, 110000
- The General Hospital of Northern Theater Command
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Bogotá, Colombie
- Fundación Santa Fe de Bogotá
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Bogotá, Colombie, 0000000
- Clinica San Rafael
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Bogotá, Colombie, 0000000
- Fundacion Neumologica Colombiana
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Cali, Colombie, 760042
- Clínica Imbanaco S.A.S.
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Piedecuesta, Colombie, 681017
- Fundacion cardiovascular de Colombia
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Soledad, Colombie, 0000000
- Hospital Universidad del Norte
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Seoul, Corée du Sud, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corée du Sud, 06351
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corée du Sud, 120-752
- Severance Hospital Yonsei University Health System
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Yangsan, Corée du Sud, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
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A Coruña, Espagne, 15006
- Hosp Univ A Coruna
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hosp Univ Vall D Hebron
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Esplugues de Llobregat, Espagne, 08950
- Hosp. Sant Joan de Deu
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Madrid, Espagne, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
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Madrid, Espagne, 28009
- Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
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Seville, Espagne, 41013
- Hosp. Virgen Del Rocio
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Helsinki, Finlande, 29
- New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
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Lille, France, 59037
- Hôpital Cardiologique - Chru Lille
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Marseille, France, 13385
- Hôpital de la Timone
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Montpellier, France, 34295
- CHU Arnaud de Villeneuve
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Paris, France, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Pessac, France, 33604
- Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
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Toulouse, France, 31059
- Chu Hopital Des Enfants
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Budapest, Hongrie, 1096
- Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
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Dublin, Irlande
- Our Lady's Children's Hospital
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Haifa, Israël, 3109601
- Rambam Medical Center
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Ramat Gan, Israël, 52621
- Sheba medical center
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Bologna, Italie, 40138
- Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Milan, Italie, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Padova, Italie
- Universta Degli Studi Di Padova
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Roma, Italie, 00193
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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S. Donato Milanese, Italie, 20097
- IRCCS Policlinico San Donato
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Torino, Italie, 10126
- AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
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Lisbon, Le Portugal, 1169-024
- Uls Sao Jose - Hosp. Santa Marta
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Porto, Le Portugal, 4200 319
- Uls Sao Joao - Hosp. Sao Joao
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Vilnius, Lituanie, LT08661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
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Kuala Lumpur, Malaisie, 50400
- National Heart Institute
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Guadalajara, Mexique, 44160
- CICUM San Miguel
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Monterrey, Mexique, 64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
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México, Mexique, 52787
- Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
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Gdansk, Pologne, 80 952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Krakow, Pologne, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
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Poznan, Pologne, 60 572
- Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
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Warsaw, Pologne, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Wroclaw, Pologne, 51 124
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
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Zabrze, Pologne, 41-800
- Slaskie Centrum Chorob Serca
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Kazan', Russie, 420012
- Kazan State Medical University
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Kazan', Russie, 420059
- Kazan State Medical University 1
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Kemerovo, Russie, 650002
- Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
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Moscow, Russie, 125373
- Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
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Moscow, Russie, 125412
- Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
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Samara, Russie, 443070
- Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
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Belgrade, Serbie, 11000
- Univerzitetska Dečja Klinika
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Lausanne, Suisse, 1011
- Centre hospitalier universitaire vaudois CHUV
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Gothenburg, Suède, 416 50
- Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
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Lund, Suède, 222 42
- Skånes universitetssjukhus
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Kaohsiung City, Taïwan, 813414
- Kaohsiung Veterans General Hospital
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Tainan, Taïwan, 704
- National Cheng Kung University Hospital
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Taipei, Taïwan, 100
- National Taiwan University Hospital
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Chiang Mai, Thaïlande, 50200
- Chiang Mai University Hospital
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Songkhla, Thaïlande, 90110
- Songklanagarind Hospital
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Adana, Turquie (Türkiye), 01790
- Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
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Ankara, Turquie (Türkiye), 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
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Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
- CAPA Istanbul University Medical Faculty
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Istanbul, Turquie (Türkiye), 34303
- Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
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Izmir, Turquie (Türkiye), 35020
- Izmir Tepecik Training and Research Hospital
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Izmir, Turquie (Türkiye), 35210
- Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
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Dnipro, Ukraine, 49006
- Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
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Dnipro, Ukraine, 49070
- MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
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Kyiv, Ukraine, 04050
- Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
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Zaporizhzhya, Ukraine, 69063
- MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
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Hanoi, Viêt Nam
- Hanoi Medical University Hospital
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Ho Chi Minh City, Viêt Nam, 700000
- University Medical Center Ho Chi Minh City
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Ho Chi Minh City, Viêt Nam
- Children's Hospital 1
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Ho Chi Minh City, Viêt Nam, 700000
- Tam Anh Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- UCLA Medical Center
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San Francisco, California, États-Unis, 94158
- UCSF
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Childrens Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- Congenital Heart Center of the University of Florida
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Detroit Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Primary Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
- University of Virginia Division of Pediatric Cardiology
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Participants entre supérieur ou égal à (>=) 2 et inférieur à (<) 18 ans pesant >= 9 kilogrammes (kg) lors de la randomisation
- Diagnostic d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) confirmé par un cathétérisme cardiaque droit (RHC) historique documenté effectué à tout moment avant le dépistage du participant
- HTAP (Groupe 1 de l'Organisation mondiale de la santé [OMS]), y compris les participants atteints du syndrome de Down, des étiologies suivantes : HTAP idiopathique (IPAH) ; HAP héréditaire (HPAH); HTAP associée à une cardiopathie congénitale (HTAP associée à une cardiopathie congénitale [aCHD]) (HTAP avec coronaropathie coïncidente [c'est-à-dire une petite communication interauriculaire, une communication interventriculaire ou une persistance du canal artériel qui n'est pas elle-même responsable du développement de PVR élevé] et si approuvé par le BCAC) et HTAP postopératoire (persistante/récidivante/en développement >= 6 mois après la réparation d'une maladie coronarienne) ; Induit par un médicament ou une toxine ; HTAP associée au virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
- Classe fonctionnelle OMS (FC) II et III
- Participants traités avec au moins 1 traitement spécifique à l'HTAP, par exemple, un antagoniste des récepteurs de l'endothéline (ARE) et/ou un inhibiteur de la phosphodiestérase de type 5 (PDE-5)/stimulateur de la guanylate cyclase soluble, à condition que la ou les doses de traitement aient été stable pendant au moins 3 mois avant la première dose de l'intervention à l'étude
Critère d'exclusion:
- HTAP due à une hypertension portale, une schistosomiase, une maladie veino-occlusive pulmonaire et/ou une hémangiomatose capillaire pulmonaire
- HTAP associée au syndrome d'Eisenmenger
- Exposition antérieure à Uptravi (selexipag)
- Maladie concomitante connue menaçant le pronostic vital avec une espérance de vie inférieure à 12 mois
- Enceinte, prévoyant de devenir enceinte ou allaitante
- Allergies, hypersensibilité ou intolérance connues au sélexipag ou à ses excipients
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Selexipag
Les participants recevront du sélexipag en fonction du poids corporel au jour 1 et poursuivront ensuite avec une administration deux fois par jour.
Le sélexipag sera augmenté progressivement au cours des 12 premières semaines jusqu'à ce que les participants atteignent la dose maximale tolérée individuelle (iMTD) ou jusqu'à ce qu'une dose maximale correspondant à leur catégorie de poids corporel initial soit atteinte.
L'augmentation progressive est suivie d'une période de maintenance après la semaine 12 jusqu'à la fin du traitement (EOT), à la dose maximale tolérée.
Les participants continueront à recevoir des thérapies concomitantes spécifiques à l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) telles que les ERA, les inhibiteurs de la PDE-5 et le stimulateur de la guanylate cyclase soluble conformément aux normes de soins locales.
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Le comprimé de Selexipag sera administré par voie orale.
Autres noms:
Les ERA seront administrés en tant que traitement standard.
Un inhibiteur de la PDE-5 sera administré en tant que traitement standard de soins.
Le stimulateur de guanylate cyclase soluble sera administré en tant que traitement SOC.
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront un placebo correspondant en fonction du poids corporel au jour 1 et continueront ensuite avec une posologie deux fois par jour.
Les participants continueront à recevoir des thérapies concomitantes spécifiques à l'HTAP telles que les ERA, les inhibiteurs de la PDE-5 et le stimulateur de la guanylate cyclase soluble conformément aux normes de soins locales.
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Les comprimés placebo correspondants seront administrés par voie orale.
Les ERA seront administrés en tant que traitement standard.
Un inhibiteur de la PDE-5 sera administré en tant que traitement standard de soins.
Le stimulateur de guanylate cyclase soluble sera administré en tant que traitement SOC.
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Expérimental: Période d'extension en ouvert : Selexipag
Les participants présentant un rapport bénéfice/risque positif du sélexipag pour l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) se verront proposer du sélexipag durant la période d'extension en ouvert.
Les participants sous sélexipag durant la période de traitement en double aveugle poursuivront leur traitement à leur dose maximale tolérée individualisée (DMTi) durant la période d'extension en ouvert (PEO). Pour ceux précédemment sous placebo, la DMTi sera augmentée progressivement au cours des 12 premières semaines jusqu'à ce que le participant atteigne sa DMTi.
Les participants continueront à recevoir les thérapies concomitantes spécifiques à l'HTAP, telles que les antagonistes des récepteurs de l'endothéline (ARE), les inhibiteurs de la phosphodiestérase de type 5 (PDE-5) et les stimulateurs de la guanylate cyclase soluble, conformément aux standards de soins locaux.
|
Le comprimé de Selexipag sera administré par voie orale.
Autres noms:
Les ERA seront administrés en tant que traitement standard.
Un inhibiteur de la PDE-5 sera administré en tant que traitement standard de soins.
Le stimulateur de guanylate cyclase soluble sera administré en tant que traitement SOC.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Double-blind Period: Time to Disease Progression
Délai: Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
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Time to disease progression: time from randomization to first Clinical Event Committee (CEC)-confirmed disease progression event occurring between date of randomization until double-blind end date (DBED) + 7 days.
Disease progression event as adjudicated by CEC, defined as any of the following: death (all causes); atrial septostomy or Potts' anastomosis, or registration on lung transplant list; hospitalization due to worsening pulmonary arterial hypertension (PAH); clinical worsening of PAH.
Clinical worsening of PAH was defined as initiation of new PAH-specific therapy or intravenous diuretics or continuous oxygen use and at least 1 of the following: worsening in World Health Organization (WHO) functional class (FC); new occurrence or worsening: of syncope, of at least 2 PAH symptoms (shortness of breath/dyspnea, chest pain, cyanosis, dizziness/near syncope, or fatigue), of signs of right heart failure not responding to oral diuretics.
Kaplan-Meier method was used for estimation.
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Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Double-blind Period: Change in log2 N-terminal Pro-brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) From Baseline to Week 24
Délai: Baseline (Day 1), Week 24
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Change in log2 NT-proBNP from baseline to Week 24 was reported.
Change from baseline to Week 24 in the central laboratory NT-proBNP (nanograms per liter [ng/L]) value, expressed as the log2-transformed ratio of the Week 24 NT-proBNP value over the baseline value: log2 (Week 24 NT-proBNP divided by Baseline NT-proBNP).
Clinically, a reduction from baseline in NT-proBNP (ratio < 1) was considered an improvement.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DB start date (DBSD).
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Baseline (Day 1), Week 24
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Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-emergent Serious AEs (TESAEs)
Délai: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
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Number of participants with TEAEs (included serious and non-serious events) and TESAEs during DB period was reported.
An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product.
An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention.
A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a suspected transmission of any infectious agent via a medicinal product, or was medically important.
TEAEs were defined as any AE occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days and/or prior to start of OL study administration.
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Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
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Double-blind Period: Number of Participants With AEs Leading to Premature Discontinuation of Study Treatment
Délai: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
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Number of participants with AEs leading to premature discontinuation of study treatment during DB period was reported.
An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product.
An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention.
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Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
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Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Systolic Blood Pressure (SBP) and Diastolic Blood Pressure (DBP)
Délai: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Change from baseline in vital signs parameters: systolic and diastolic blood pressure during DB period was reported.
Vital signs were measured after the participant has rested at least 5 minutes in sitting position.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
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Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Pulse Rate
Délai: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Change from baseline in vital signs parameter: pulse rate during DB period was reported.
Vital signs were measured after the participant has rested for at least 5 minutes in sitting position.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
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Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Body Weight
Délai: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Change from baseline in growth parameter: body weight during DB period was reported.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
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Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Height
Délai: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Change from baseline in growth parameter: height during DB period was reported.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
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Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Double-blind Period: Number of Participants With Shift From Baseline in Sexual Maturation (Tanner Stage)
Délai: Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
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Tanner staging were assessed for pubic hair growth and genitalia development (GD) in males (M) and for pubic hair growth and breast development (BD) in females (F) in stages(S) 1 to 5 and missing data.
If a participant had reached Tanner stage 5, no further tanner pubertal stage assessment were to be completed.
Tanner stage was assessed in F >=8 years; M >=9 years.
Pubic hair growth (M and F) stages: S1: No hair, S2: Downy hair, S3: More coarse and curly hair, S4: Adult-like hair quality; S5: Hair extends to medial surface of thighs.
BD in females: S1: Nipple raised a little, rest of breast still flat, S2: Breast bud forms, S3: More elevated, outside areola, S4: Increased breast size, S5: Final adult-size breasts.
GD in males: S1: Testes, scrotum, and penis about same size, S2: Enlargement of scrotum, testes, and penis, S3: Enlargement of penis, S4: Penis and glands became larger, S5: Genitalia size and shape same an adult male.
Categories with at least 1 non-zero data are reported.
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Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
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Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Electrocardiogram (ECG) Abnormalities
Délai: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
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Number of participants with treatment-emergent ECG abnormalities were reported.
Any abnormality occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
Abnormalities that were not present at baseline were reported.
Abnormalities were assessed as per investigator's discretion.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
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Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
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Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent (TE) Marked Laboratory Abnormalities
Délai: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
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Number of participants with TE marked laboratory abnormalities during DB period was reported.
TE marked laboratory abnormalities included hemoglobin, platelet count, leukocyte count, potassium, calcium, thyrotropin, thyroxine free and triiodothyronine free.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
If the abnormality was present at baseline, then any post-baseline abnormality was considered treatment-emergent only if the post-baseline abnormality was in a category worse than at baseline.
HH, HHH, HHHH = marked abnormally high values; LL, LLL = marked abnormally low values.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
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Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
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Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Thyroid Stimulating Hormone
Délai: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: thyroid stimulating hormone during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
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Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Hemoglobin
Délai: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: hemoglobin during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
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Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Platelets, Leukocytes
Délai: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: platelets, leukocytes during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
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Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Electrolytes (Sodium, Potassium, Calcium, Bicarbonate and Chloride)
Délai: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: electrolytes (sodium, potassium, calcium, bicarbonate and chloride) during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
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Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Transaminases (Alanine Aminotransferase [ALT] and Aspartate Aminotransferase [AST])
Délai: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: transaminases (ALT and AST) during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
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Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Bilirubin
Délai: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: bilirubin during DB period was reported.
Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent.
The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
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Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
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Double-blind Period: Time to First Clinical Event Committee (CEC)-Confirmed Hospitalization or Death for Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)
Délai: Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
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Time to first CEC-confirmed hospitalization or death for PAH was calculated as the onset date of the first CEC-confirmed death or hospitalization due to PAH minus date of randomization+1 day.
Kaplan-Meier method was used for estimation.
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Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
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Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Age Cohort
Délai: Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
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Dose-normalized trough plasma concentration at steady-state (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling.
Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample.
PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period.
Exact visit timing varied by participant.
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Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
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Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Body Weight (BW)
Délai: BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)
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Dose-normalized steady-state trough concentration (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling.
Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample.
PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period.
Exact visit timing varied by participant.
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BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Actelion Clinical Trial, Actelion
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 janvier 2020
Achèvement primaire (Réel)
11 octobre 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 octobre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 novembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 novembre 2019
Première publication (Réel)
25 novembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies vasculaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Hypertension
- Hypertension pulmonaire
- Administration des services de santé
- Qualité des soins de santé, accès et évaluation
- Qualité des soins de santé
- Indicateurs de qualité, soins de santé
- Standard de soins
- selexipag
- Protéine PDE5A, humaine
Autres numéros d'identification d'étude
- CR108716
- 2019 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-002817-21 (Numéro EudraCT)
- AC-065A310 (Autre identifiant: Janssen Research & Development, LLC)
- 2022-501012-34-00 (Identificateur de registre: EUCT number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
La politique de partage des données des sociétés pharmaceutiques Janssen de Johnson & Johnson est disponible sur www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Comme indiqué sur ce site, les demandes d'accès aux données de l'étude peuvent être soumises via le site du projet Yale open Data Access (YODA) à l'adresse yoda.yale.edu
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .