Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Seleksipagin tutkimus lisähoitona keuhkovaltimoverenpaineesta kärsivien lasten hoitoon (SALTO)

tiistai 26. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Actelion

Satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkainen ryhmä, tapahtumalähtöinen, ryhmäjaksollinen tutkimus avoimella jatkojaksolla Seleksipagin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi lisähoitona lasten tavanomaiseen hoitoon Ikä >=2 v

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, hidastaako seleksipagin lisääminen tavanomaiseen hoitoon keuhkovaltimon hypertensiota (PAH) sairastavien lasten taudin etenemistä lumelääkkeeseen verrattuna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Lasten PAH on harvinainen ja etenevä sairaus, johon liittyy huomattavaa sairastuvuutta ja kuolleisuutta. Ottaen huomioon merkittävä lääketieteellinen tarve kehittää hoitoja PAH-lapsille, tarvitaan lisää kliinisiä tutkimuksia lapsiväestöllä, jotta saadaan lisää tietoa lasten PAH:n hoidosta. Seleksipagi (JNJ-67896049) on suun kautta saatava, selektiivinen ja pitkävaikutteinen prostasykliinireseptorin ei-prostanoidiagonisti, joka on hyväksytty ja kaupallisesti saatavilla aikuisten PAH-potilaiden hoitoon. Seleksipagilla ja sen metaboliitilla on antifibroottisia, antiproliferatiivisia ja antitromboottisia ominaisuuksia. Tällä hetkellä prostatykliinireitille suunnattuja lääkkeitä ei ole hyväksytty lasten käyttöön PAH:n hoitoon. Tehokas ja suun kautta saatavilla oleva prostasykliinireseptoriin vaikuttava hoito, kuten seleksipagi, joka otetaan käyttöön PAH-sairauden lääketieteellisesti sopivassa vaiheessa ja ensisijaisesti yhdessä nykyisten ensilinjan suun kautta otettavien PAH-spesifisten lääkkeiden kanssa osallistujille, jotka tarvitsevat lisähoitoa riittämättömän taudinhallinnan vuoksi. on merkittävä edistysaskel lasten PAH-potilaiden hoidossa. Tämä tutkimus koostuu enintään 6 viikon mittaisesta seulontajaksosta ja kaksoissokkohoitojaksosta, mukaan lukien titraus- ja ylläpitojaksot, jota seuraa 3 vuoden avoin jatkojakso (OLEP) ja 30 päivän turvallisuusseurantajakso. tutkimustoimenpiteen viimeisen annoksen jälkeen (joko kaksoissokkoutettu tai avoin). Turvallisuus-, farmakokineettiset ja tehon arvioinnit suoritetaan tutkimuksen aikana. Riippumaton tiedonseurantakomitea (IDMC) perustetaan seuraamaan tietoja jatkuvasti, tarkastelemaan välitietoja ja varmistamaan tähän tutkimukseen osallistuneiden jatkuva turvallisuus. Opintojen kesto on noin 8 vuotta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

138

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • ULB Hôpital Erasme
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brasilia
      • Blumenau, Brasilia, 89030-101
        • Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
      • Brasilia, Brasilia, 70310-500
        • Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
      • Curitiba, Brasilia, 80250-060
        • Hospital Pequeno Principe
      • Fortaleza, Brasilia, 60840-285
        • Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
      • Porto Alegre, Brasilia, 90020-090
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre, Brasilia, 90620-001
        • Fundação Universitária de Cardiologia
      • Sao Paulo, Brasilia, 01221-020
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilia, 04024-002
        • SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1309
        • Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
  • Espanja
      • A Coruña, Espanja, 15006
        • Hosp. Univ. A Coruna
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hosp. Univ. Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Espanja, 08950
        • Hosp. Sant Joan de Deu
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hosp. Univ. La Paz
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hosp. Virgen Del Rocio
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Our Lady's Children's Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milano, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Padova, Italia
        • Universta Degli Studi Di Padova
      • Roma, Italia, 00193
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • S. Donato Milanese, Italia, 20097
        • IRCCS Policlinico San Donato
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Guangzhou, Kiina, 510623
        • Guangzhou women and children's medical center
      • Qingdao, Kiina, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Shanghai, Kiina, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, Kiina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenyang, Kiina, 110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
  • Kolumbia
      • Bogota, Kolumbia
        • Fundacion Santa Fe de Bogota
      • Bogota, Kolumbia, 0000000
        • Clinica San Rafael
      • Bogota, Kolumbia, 0000000
        • Fundación Neumológica Colombiana
      • Cali, Kolumbia, 760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Piedecuesta, Kolumbia, 681017
        • Fundacion Cardiovascular de Colombia
      • Soledad, Kolumbia, 0000000
        • Hospital Universidad del Norte
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta, 120-752
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Seoul, Korean tasavalta, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan-si, Korean tasavalta, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Liettua
      • Vilnius, Liettua, LT08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 50400
        • National Heart Institute
  • Meksiko
      • Guadalajara, Meksiko, 44160
        • CICUM San Miguel
      • Mexico, Meksiko, 52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
      • Monterrey, Meksiko, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
  • Portugali
      • Lisboa, Portugali, 1169-024
        • Hospital De Santa Marta
      • Porto, Portugali, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao EPE
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Kraków, Puola, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Poznan, Puola, 60-572
        • Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera
      • Warszawa, Puola, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Puola, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
      • Zabrze, Puola, 41-800
        • Slaskie Centrum Chorob Serca
  • Ranska
      • Lille Cedex, Ranska, 59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Marseille Cedex 5, Ranska, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier Cedex 5, Ranska, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Ranska, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
      • Toulouse Cedex 9, Ranska, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, 416 50
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Lund, Ruotsi, 222 42
        • Skanes Universitetssjukhus
  • Saksa
      • Freiburg, Saksa, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
      • Heidelberg, Saksa, D-69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Leipzig, Saksa, 04289
        • Herzzentrum Leipzig GmbH
      • München, Saksa, 81377
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi, 29
        • New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
  • Sveitsi
      • Lausanne, Sveitsi, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 813414
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Thaimaa
      • Chiang Mai, Thaimaa, 50200
        • Chiang Mai University Hospital
      • Songkhla, Thaimaa, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Turkki
      • Adana, Turkki, 01380
        • Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
      • Ankara, Turkki, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Turkki, 34093
        • CAPA Istanbul University Medical Faculty
      • Istanbul, Turkki, 34303
        • Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
      • Izmir, Turkki, 35110
        • Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
      • Izmir, Turkki, 35110
        • Izmir Tepecik Training and Research Hospital
  • Ukraina
      • Dnipro, Ukraina, 49006
        • Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
      • Dnipro, Ukraina, 49070
        • MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
      • Kyiv, Ukraina, 04050
        • Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69063
        • MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Valko-Venäjä
      • Minsk, Valko-Venäjä, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Valko-Venäjä, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Venäjän federaatio
      • Kazan, Venäjän federaatio, 420012
        • Kazan State Medical University
      • Kazan, Venäjän federaatio, 420059
        • Kazan State Medical University
      • Kemerovo, Venäjän federaatio, 650002
        • Cardiovascular Pathology Research Institute of Siberian Branch of RAMS
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125373
        • Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125412
        • Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
      • Samara, Venäjän federaatio, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh, Vietnam
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh, Vietnam, 700000
        • Tam Anh Hospital
      • Ho Chi Minh, Vietnam, 700000
        • University Medical Center Ho Chi Minh city
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Congenital Heart Center of the University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Detroit Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Division of Pediatric Cardiology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka ovat vähintään (>=) 2 ja alle (<) 18-vuotiaita ja painavat >=9 kilogrammaa (kg) satunnaistuksen yhteydessä
  • Keuhkoverenpainetauti (PAH) -diagnoosi vahvistettu dokumentoidulla historiallisella oikean sydämen katetroinnilla (RHC), joka suoritettiin milloin tahansa ennen osallistujan seulontaa
  • PAH (World Health Organization [WHO] ryhmä 1), mukaan lukien osallistujat, joilla on Downin oireyhtymä, seuraavista syistä: idiopaattinen PAH (IPAH); Perinnöllinen PAH (HPAH); PAH, joka liittyy synnynnäiseen sydänsairauteen (PAH, joka liittyy synnynnäiseen sydänsairauteen [aCHD]) (PAH, johon liittyy satunnaista sepelvaltimotautia [eli pieni eteisväliseinävika, kammioväliseinän vika tai avoin valtimotiehye, joka ei itsessään selitä valtimotiehyen kehittymistä kohonnut PVR] ja jos BCAC on hyväksynyt) ja leikkauksen jälkeinen PAH (pysyvä / toistuva / kehittyvä > = 6 kuukautta sepelvaltimotaudin korjaamisen jälkeen); Lääkkeiden tai toksiinien aiheuttama; PAH liittyy ihmisen immuunikatovirukseen (HIV)
  • WHO:n toimintaluokat (FC) II ja III
  • Osallistujat, joita hoidettiin vähintään yhdellä PAH-spesifisellä hoidolla, esimerkiksi endoteliinireseptorin antagonistilla (ERA) ja/tai fosfodiesteraasin tyypin 5 (PDE-5) estäjällä/liukoisella guanylaattisyklaasi-stimulaattorilla, edellyttäen, että hoitoannos(t) on vakaa vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimusinterventioannosta

Poissulkemiskriteerit:

  • portaalihypertensiosta, skitosomiaasista, keuhkolaskimotukossairaudesta ja/tai keuhkokapillaarien hemangiomatoosista johtuva PAH
  • Eisenmengerin oireyhtymään liittyvä PAH
  • Aiempi altistuminen Uptraville (seleksipagi)
  • Tunnettu samanaikainen henkeä uhkaava sairaus, jonka elinajanodote on alle 12 kuukautta
  • Raskaana oleva, raskautta suunnitteleva tai imettävä
  • Tunnetut allergiat, yliherkkyys tai intoleranssi seleksipagille tai sen apuaineille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Selexipag
Osallistujat saavat seleksipagia painon perusteella ensimmäisenä päivänä ja jatkavat sen jälkeen kahdesti vuorokaudessa. Seleksipagia nostetaan ensimmäisten 12 viikon aikana, kunnes osallistujat saavuttavat yksilöllisen suurimman siedetyn annoksen (iMTD) tai kunnes saavutetaan heidän lähtötilanteen painoluokkaansa vastaava enimmäisannos. Titrausta seuraa ylläpitojakso viikon 12 jälkeen hoidon loppuun (EOT) suurimmalla siedetyllä annoksella.
Lääke: Selexipag
Selexipag-tabletti annetaan suun kautta.
Muut nimet:
  • JNJ-67896049
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä ruumiinpainon perusteella 1. päivänä ja jatkavat sen jälkeen annoksella kahdesti päivässä.
Lääke: Plasebo
Vastaavat lumetabletit annetaan suun kautta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika taudin etenemiseen
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta 7 päivään tutkimushoidon lopettamisen jälkeen (enintään 5 vuotta)
Aika taudin etenemiseen on aika satunnaistamisesta 7 päivään tutkimushoidon lopettamisen jälkeen. Sairauden eteneminen määritellään jommankumman seuraavista komponenteista ensimmäisen kerran: kuolema (kaikki syyt), eteisseptostomia tai Pottsin anastomoosi tai rekisteröityminen keuhkonsiirtoluetteloon, sairaalahoito pahenevan keuhkoverenpainetaudin (PAH) vuoksi, PAH:n kliininen paheneminen .
Satunnaistamisesta 7 päivään tutkimushoidon lopettamisen jälkeen (enintään 5 vuotta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka tapahtuu osallistujalle, joka on saanut tutkimusvalmistetta, eikä se välttämättä tarkoita vain tapahtumia, joilla on selvä syy-yhteys asiaankuuluvaan tutkimusvalmisteeseen. TEAE-oireet ovat haittavaikutuksia, jotka alkavat interventiojakson aikana tai ovat seurausta olemassa olevasta sairaudesta, joka on pahentunut lähtötilanteen jälkeen. SAE on AE, joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista tai katsotaan merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma.
Jopa 5 vuotta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittavaikutuksia, jotka johtavat tutkimushoidon ennenaikaiseen keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittavaikutuksia, jotka johtavat tutkimushoidon ennenaikaiseen lopettamiseen, raportoidaan.
Jopa 5 vuotta
Systolisen ja diastolisen valtimoverenpaineen muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoidon loppuun (EOT) (jopa 8 vuotta)
Systolisen ja diastolisen valtimoverenpaineen muutos lähtötilanteesta kaikkiin arvioituihin ajankohtiin raportoidaan.
Lähtötilanne hoidon loppuun (EOT) (jopa 8 vuotta)
Muutos lähtötasosta sykenopeudessa
Aikaikkuna: Perustaso EOT:hen asti (jopa 8 vuotta)
Syketiheyden muutos lähtötasosta kaikkiin arvioituihin ajankohtiin raportoidaan.
Perustaso EOT:hen asti (jopa 8 vuotta)
Kehonpainon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso EOT:hen asti (jopa 8 vuotta)
Muutos ruumiinpainon lähtötasosta kaikkiin arvioituihin ajankohtiin raportoidaan.
Perustaso EOT:hen asti (jopa 8 vuotta)
Muutos perusviivasta korkeudessa
Aikaikkuna: Perustaso EOT:hen asti (jopa 8 vuotta)
Muutos perusviivasta korkeudessa kaikkiin arvioituihin ajankohtiin raportoidaan.
Perustaso EOT:hen asti (jopa 8 vuotta)
Seksuaalinen kypsyminen (rusketusvaihe) Muutos lähtötasosta kaikkiin arvioituihin aikapisteisiin
Aikaikkuna: Jopa 3 päivää tutkimushoidon lopettamisen jälkeen (enintään EOT) (useita aikapisteitä 8 vuoteen asti)
Tanner-vaiheen seksuaalisen kypsymisen muutos arvioidaan lähtötilanteesta kaikkiin arvioituihin ajankohtiin. Parkitusaste I määritellään häpykarvojen puuttumiseksi (prepubertaali Dominic-tila); vaihe II määritellään pieneksi määräksi pitkiä, untuvaisia ​​hiuksia, joissa on vähäistä pigmentaatiota peniksen ja kivespussin tyvessä (urokset) tai suurissa häpyhuuletissa (naaraat); vaihe III määritellään kun hiukset muuttuvat karkeammiksi ja kiharammiksi ja alkavat ulottua sivusuunnassa; vaihe IV määritellään aikuisen kaltaisena karvanlaatuna, joka ulottuu häpyhun, mutta säästää mediaalisia reidiä; ja vaihe V määritellään kun: karvat ulottuvat reisien mediaaliselle pinnalle.
Jopa 3 päivää tutkimushoidon lopettamisen jälkeen (enintään EOT) (useita aikapisteitä 8 vuoteen asti)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä poikkeavuuksia elektrokardiogrammissa
Aikaikkuna: Perustaso EOT:hen asti (jopa 8 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoidon aiheuttamia EKG-poikkeavuuksia, ilmoitetaan.
Perustaso EOT:hen asti (jopa 8 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoidon aiheuttamia merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Perustaso EOT:hen asti (jopa 8 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoidon aikana havaittuja laboratoriopoikkeavuuksia (seerumin kemia [mukaan lukien raskaustesti ja kilpirauhasen merkkiaineet] ja hematologia) poikkeavuuksia.
Perustaso EOT:hen asti (jopa 8 vuotta)
Hoidon aiheuttama muutos kilpirauhasta stimuloivan hormonin lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso EOT:hen asti (jopa 8 vuotta)
Hoidon aiheuttama muutos kilpirauhasta stimuloivan hormonin lähtötasosta ajan myötä.
Perustaso EOT:hen asti (jopa 8 vuotta)
Seleksipagin ja sen metaboliitin ACT-333679 plasmakonsentraatio (Ctrough,ss) vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Viikot 16, 24 ja sen jälkeen 12 viikon välein (8 vuoteen asti)
Ctrough,ss määritellään plasmapitoisuudeksi juuri ennen aamuannosta, jolloin viimeinen tutkimusinterventioannostus on päivä ennen farmakokineettistä näytteenottoa, ja se raportoidaan Seleksipagin ja sen metaboliitin ACT-333679 osalta.
Viikot 16, 24 ja sen jälkeen 12 viikon välein (8 vuoteen asti)
Aika ensimmäiseen kliiniseen tapahtumaan komitean (CEC) vahvistama sairaalahoito tai kuolema PAH:n vuoksi
Aikaikkuna: 7 päivään asti tutkimushoidon lopettamisen jälkeen (enintään 8 vuotta)
Aika ensimmäiseen CEC-vahvistettuun sairaalahoitoon tai PAH-kuolemaan on aika (päiviä) satunnaistamisesta ensimmäiseen CEC-vahvistettuun sairaalahoitoon PAH:n vuoksi tai PAH-kuolemaan enintään 7 päivää tutkimuksen lopettamisen jälkeen.
7 päivään asti tutkimushoidon lopettamisen jälkeen (enintään 8 vuotta)
Muutos lähtötasosta viikolla 24 Log2 N-terminaalisessa pro-aivonatriureettisessa peptidissä (NT-proBNP)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 24 asti
Muutos lähtötasosta viikolla 24 log2 NT-proBNP:ssä raportoidaan.
Perustaso viikkoon 24 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Actelion

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Actelion Clinical Trial, Actelion

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 16. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 9. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 10. tammikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. marraskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. marraskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 25. marraskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 27. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CR108716
  • 2019-002817-21 (EudraCT-numero)
  • AC-065A310 (Muu tunniste: Actelion)
  • 2022-501012-34-00 (Rekisterin tunniste: EUCT number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Johnson & Johnsonin Janssen Pharmaceutical Companiesin tiedonjakopolitiikka on saatavilla osoitteessa www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Kuten tällä sivustolla mainitaan, tutkimustietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää Yale Open Data Access (YODA) -projektisivuston kautta osoitteessa yoda.yale.edu

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hypertensio, keuhko

Kliiniset tutkimukset Selexipag

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa