Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Seleksipagin tutkimus lisähoitona keuhkovaltimoverenpaineesta kärsivien lasten hoitoon (SALTO)

torstai 27. elokuuta 2026 päivittänyt: Actelion

Satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkainen ryhmä, tapahtumalähtöinen, ryhmäjaksollinen tutkimus avoimella jatkojaksolla Seleksipagin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi lisähoitona lasten tavanomaiseen hoitoon Ikä >=2 v

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, hidastaako seleksipagin lisääminen tavanomaiseen hoitoon keuhkovaltimon hypertensiota (PAH) sairastavien lasten taudin etenemistä lumelääkkeeseen verrattuna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Lasten PAH on harvinainen ja etenevä sairaus, johon liittyy huomattavaa sairastuvuutta ja kuolleisuutta. Ottaen huomioon merkittävä lääketieteellinen tarve kehittää hoitoja PAH-lapsille, tarvitaan lisää kliinisiä tutkimuksia lapsiväestöllä, jotta saadaan lisää tietoa lasten PAH:n hoidosta. Seleksipagi (JNJ-67896049) on suun kautta saatava, selektiivinen ja pitkävaikutteinen prostasykliinireseptorin ei-prostanoidiagonisti, joka on hyväksytty ja kaupallisesti saatavilla aikuisten PAH-potilaiden hoitoon. Seleksipagilla ja sen metaboliitilla on antifibroottisia, antiproliferatiivisia ja antitromboottisia ominaisuuksia. Tällä hetkellä prostatykliinireitille suunnattuja lääkkeitä ei ole hyväksytty lasten käyttöön PAH:n hoitoon. Tehokas ja suun kautta saatavilla oleva prostasykliinireseptoriin vaikuttava hoito, kuten seleksipagi, joka otetaan käyttöön PAH-sairauden lääketieteellisesti sopivassa vaiheessa ja ensisijaisesti yhdessä nykyisten ensilinjan suun kautta otettavien PAH-spesifisten lääkkeiden kanssa osallistujille, jotka tarvitsevat lisähoitoa riittämättömän taudinhallinnan vuoksi. on merkittävä edistysaskel lasten PAH-potilaiden hoidossa. Tämä tutkimus koostuu enintään 6 viikon mittaisesta seulontajaksosta ja kaksoissokkohoitojaksosta, mukaan lukien titraus- ja ylläpitojaksot, jota seuraa 3 vuoden avoin jatkojakso (OLEP) ja 30 päivän turvallisuusseurantajakso. tutkimustoimenpiteen viimeisen annoksen jälkeen (joko kaksoissokkoutettu tai avoin). Turvallisuus-, farmakokineettiset ja tehon arvioinnit suoritetaan tutkimuksen aikana. Riippumaton tiedonseurantakomitea (IDMC) perustetaan seuraamaan tietoja jatkuvasti, tarkastelemaan välitietoja ja varmistamaan tähän tutkimukseen osallistuneiden jatkuva turvallisuus. Opintojen kesto on noin 8 vuotta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

138

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • ULB Hôpital Erasme
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brasilia
      • Blumenau, Brasilia, 89030-101
        • Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
      • Brasília, Brasilia, 70310-500
        • Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
      • Curitiba, Brasilia, 80250-060
        • Hospital Pequeno Principe
      • Fortaleza, Brasilia, 60840-285
        • Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
      • Porto Alegre, Brasilia, 90020-090
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre, Brasilia, 90620-001
        • Fundação Universitaria de Cardiologia
      • São Paulo, Brasilia, 01221-020
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilia, 04024 002
        • SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1309
        • Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
  • Espanja
      • A Coruña, Espanja, 15006
        • Hosp Univ A Coruna
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Espanja, 08950
        • Hosp. Sant Joan de Deu
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hosp. Univ. La Paz
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
      • Seville, Espanja, 41013
        • Hosp. Virgen Del Rocio
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Etelä -Korea, 120-752
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Yangsan, Etelä -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Our Lady's Children's Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba medical center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milan, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Padova, Italia
        • Universta Degli Studi Di Padova
      • Roma, Italia, 00193
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • S. Donato Milanese, Italia, 20097
        • IRCCS Policlinico San Donato
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Guangzhou, Kiina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Qingdao, Kiina, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Qingdao, Kiina, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital 1
      • Shanghai, Kiina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Kiina, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shenyang, Kiina, 110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Fundación Santa Fe de Bogotá
      • Bogotá, Kolumbia, 0000000
        • Clinica San Rafael
      • Bogotá, Kolumbia, 0000000
        • Fundacion Neumologica Colombiana
      • Cali, Kolumbia, 760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Piedecuesta, Kolumbia, 681017
        • Fundacion cardiovascular de Colombia
      • Soledad, Kolumbia, 0000000
        • Hospital Universidad del Norte
  • Liettua
      • Vilnius, Liettua, LT08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 50400
        • National Heart Institute
  • Meksiko
      • Guadalajara, Meksiko, 44160
        • CICUM San Miguel
      • Monterrey, Meksiko, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
      • México, Meksiko, 52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali, 1169-024
        • Uls Sao Jose - Hosp. Santa Marta
      • Porto, Portugali, 4200 319
        • Uls Sao Joao - Hosp. Sao Joao
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Puola, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Poznan, Puola, 60 572
        • Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
      • Warsaw, Puola, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Puola, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
      • Zabrze, Puola, 41-800
        • Slaskie Centrum Chorob Serca
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Ranska, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, 416 50
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Lund, Ruotsi, 222 42
        • Skånes universitetssjukhus
  • Saksa
      • Freiburg im Breisgau, Saksa, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
      • Heidelberg, Saksa, D-69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Leipzig, Saksa, 04289
        • Herzzentrum Leipzig GmbH
      • München, Saksa, 81377
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi, 29
        • New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
  • Sveitsi
      • Lausanne, Sveitsi, 1011
        • Centre hospitalier universitaire vaudois CHUV
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 813414
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Thaimaa
      • Chiang Mai, Thaimaa, 50200
        • Chiang Mai University Hospital
      • Songkhla, Thaimaa, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Turkki (Türkiye)
      • Adana, Turkki (Türkiye), 01790
        • Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
      • Ankara, Turkki (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
        • CAPA Istanbul University Medical Faculty
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34303
        • Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
      • Izmir, Turkki (Türkiye), 35020
        • Izmir Tepecik Training and Research Hospital
      • Izmir, Turkki (Türkiye), 35210
        • Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
  • Ukraina
      • Dnipro, Ukraina, 49006
        • Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
      • Dnipro, Ukraina, 49070
        • MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
      • Kyiv, Ukraina, 04050
        • Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69063
        • MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Valko-Venäjä
      • Minsk, Valko-Venäjä, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Valko-Venäjä, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Venäjä
      • Kazan', Venäjä, 420012
        • Kazan State Medical University
      • Kazan', Venäjä, 420059
        • Kazan State Medical University 1
      • Kemerovo, Venäjä, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Venäjä, 125373
        • Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
      • Moscow, Venäjä, 125412
        • Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
      • Samara, Venäjä, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • University Medical Center Ho Chi Minh City
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Tam Anh Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Congenital Heart Center of the University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Detroit Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Division of Pediatric Cardiology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka ovat vähintään (>=) 2 ja alle (<) 18-vuotiaita ja painavat >=9 kilogrammaa (kg) satunnaistuksen yhteydessä
  • Keuhkoverenpainetauti (PAH) -diagnoosi vahvistettu dokumentoidulla historiallisella oikean sydämen katetroinnilla (RHC), joka suoritettiin milloin tahansa ennen osallistujan seulontaa
  • PAH (World Health Organization [WHO] ryhmä 1), mukaan lukien osallistujat, joilla on Downin oireyhtymä, seuraavista syistä: idiopaattinen PAH (IPAH); Perinnöllinen PAH (HPAH); PAH, joka liittyy synnynnäiseen sydänsairauteen (PAH, joka liittyy synnynnäiseen sydänsairauteen [aCHD]) (PAH, johon liittyy satunnaista sepelvaltimotautia [eli pieni eteisväliseinävika, kammioväliseinän vika tai avoin valtimotiehye, joka ei itsessään selitä valtimotiehyen kehittymistä kohonnut PVR] ja jos BCAC on hyväksynyt) ja leikkauksen jälkeinen PAH (pysyvä / toistuva / kehittyvä > = 6 kuukautta sepelvaltimotaudin korjaamisen jälkeen); Lääkkeiden tai toksiinien aiheuttama; PAH liittyy ihmisen immuunikatovirukseen (HIV)
  • WHO:n toimintaluokat (FC) II ja III
  • Osallistujat, joita hoidettiin vähintään yhdellä PAH-spesifisellä hoidolla, esimerkiksi endoteliinireseptorin antagonistilla (ERA) ja/tai fosfodiesteraasin tyypin 5 (PDE-5) estäjällä/liukoisella guanylaattisyklaasi-stimulaattorilla, edellyttäen, että hoitoannos(t) on vakaa vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimusinterventioannosta

Poissulkemiskriteerit:

  • portaalihypertensiosta, skitosomiaasista, keuhkolaskimotukossairaudesta ja/tai keuhkokapillaarien hemangiomatoosista johtuva PAH
  • Eisenmengerin oireyhtymään liittyvä PAH
  • Aiempi altistuminen Uptraville (seleksipagi)
  • Tunnettu samanaikainen henkeä uhkaava sairaus, jonka elinajanodote on alle 12 kuukautta
  • Raskaana oleva, raskautta suunnitteleva tai imettävä
  • Tunnetut allergiat, yliherkkyys tai intoleranssi seleksipagille tai sen apuaineille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Seleksipag
Osallistujat saavat selexipagia painonsa mukaisesti Päivänä 1 ja jatkavat sen jälkeen kahdesti päivässä annosteltuna. Selexipagin annosta nostetaan ensimmäisten 12 viikon aikana, kunnes osallistuja saavuttaa yksilöllisen suurimman siedetyn annoksen (iMTD) tai kunnes saavutetaan heidän lähtöpainoryhmäänsä vastaava enimmäisannos. Annoksen nostamista seuraa ylläpitokausi Viikon 12 jälkeen aina hoidon päättymiseen (EOT) saakka suurimmalla siedetyllä annoksella. Osallistujat jatkavat keuhkovaltimoiden hypertensioon (PAH) erityisesti suunnattujen rinnakkaishoitojen, kuten ERA-lääkkeiden, PDE-5-estäjien ja liukoisen guanylaattisyklaasin stimulaattorin, saamista paikallisen hoitostandardin mukaisesti.
Lääke: Selexipag
Selexipag-tabletti annetaan suun kautta.
Muut nimet:
  • JNJ-67896049
Lääke: Standard of Care (SOC): Endoteliinireseptorivasta-aine
ERAs toimitetaan SOC-hoidoksi.
Lääke: SOC: Fosfodiesteraasi tyyppi 5 (PDE-5) -estäjä
PDE-5-estäjä annostellaan SOC-hoidon osana.
Lääke: SOC: Liukeneva guanylaattisyklaasistimulaattori
Liukenevaa guanylaattisyklaasin stimulaattoria annetaan SOC-hoidon osana.
Placebo Comparator: Placebo
Osallistujat saavat kehonpainon mukaisen lumelääkkeen päivänä 1 ja jatkavat sen jälkeen kahdesti päivässä annosteltavalla lääkityksellä. Osallistujat jatkavat PAH-spesifisten samanaikaisten hoitojen, kuten ERA-lääkkeiden, PDE-5-estäjien ja liukoisen guanylaattisyklaasin stimulaattorin, saantia paikallisen hoitostandardin mukaisesti.
Lääke: Plasebo
Vastaavat lumetabletit annetaan suun kautta.
Lääke: Standard of Care (SOC): Endoteliinireseptorivasta-aine
ERAs toimitetaan SOC-hoidoksi.
Lääke: SOC: Fosfodiesteraasi tyyppi 5 (PDE-5) -estäjä
PDE-5-estäjä annostellaan SOC-hoidon osana.
Lääke: SOC: Liukeneva guanylaattisyklaasistimulaattori
Liukenevaa guanylaattisyklaasin stimulaattoria annetaan SOC-hoidon osana.
Kokeellinen: Avoimen leiman laajennusjakso: Selexipag
Osallistujille, joilla on positiivinen hyöty/riski-suhde selexipagilla PAH:ta varten, tarjotaan selexipagia avoimen etiketin jatkojakson aikana. Osallistujat, jotka saavat selexipagia kaksoissokkohoitojakson aikana, jatkavat hoitoa iMTD:llään OLEP:n aikana; niille, jotka aiemmin saivat lumelääkettä, iMTD nostetaan selexipagilla ensimmäisten 12 viikon aikana, kunnes osallistuja saavuttaa iMTD:n. Osallistujat jatkavat PAH-spesifisten samanaikaisten hoitojen, kuten ERA:iden, PDE-5-estäjien ja liukoisen guanylaattisyklaasin stimulaattorin, saamista paikallisen standardihoidon mukaisesti.
Lääke: Selexipag
Selexipag-tabletti annetaan suun kautta.
Muut nimet:
  • JNJ-67896049
Lääke: Standard of Care (SOC): Endoteliinireseptorivasta-aine
ERAs toimitetaan SOC-hoidoksi.
Lääke: SOC: Fosfodiesteraasi tyyppi 5 (PDE-5) -estäjä
PDE-5-estäjä annostellaan SOC-hoidon osana.
Lääke: SOC: Liukeneva guanylaattisyklaasistimulaattori
Liukenevaa guanylaattisyklaasin stimulaattoria annetaan SOC-hoidon osana.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Double-blind Period: Time to Disease Progression
Aikaikkuna: Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
Time to disease progression: time from randomization to first Clinical Event Committee (CEC)-confirmed disease progression event occurring between date of randomization until double-blind end date (DBED) + 7 days. Disease progression event as adjudicated by CEC, defined as any of the following: death (all causes); atrial septostomy or Potts' anastomosis, or registration on lung transplant list; hospitalization due to worsening pulmonary arterial hypertension (PAH); clinical worsening of PAH. Clinical worsening of PAH was defined as initiation of new PAH-specific therapy or intravenous diuretics or continuous oxygen use and at least 1 of the following: worsening in World Health Organization (WHO) functional class (FC); new occurrence or worsening: of syncope, of at least 2 PAH symptoms (shortness of breath/dyspnea, chest pain, cyanosis, dizziness/near syncope, or fatigue), of signs of right heart failure not responding to oral diuretics. Kaplan-Meier method was used for estimation.
Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Double-blind Period: Change in log2 N-terminal Pro-brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) From Baseline to Week 24
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Week 24
Change in log2 NT-proBNP from baseline to Week 24 was reported. Change from baseline to Week 24 in the central laboratory NT-proBNP (nanograms per liter [ng/L]) value, expressed as the log2-transformed ratio of the Week 24 NT-proBNP value over the baseline value: log2 (Week 24 NT-proBNP divided by Baseline NT-proBNP). Clinically, a reduction from baseline in NT-proBNP (ratio < 1) was considered an improvement. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DB start date (DBSD).
Baseline (Day 1), Week 24
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-emergent Serious AEs (TESAEs)
Aikaikkuna: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Number of participants with TEAEs (included serious and non-serious events) and TESAEs during DB period was reported. An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a suspected transmission of any infectious agent via a medicinal product, or was medically important. TEAEs were defined as any AE occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days and/or prior to start of OL study administration.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Number of Participants With AEs Leading to Premature Discontinuation of Study Treatment
Aikaikkuna: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
Number of participants with AEs leading to premature discontinuation of study treatment during DB period was reported. An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Systolic Blood Pressure (SBP) and Diastolic Blood Pressure (DBP)
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in vital signs parameters: systolic and diastolic blood pressure during DB period was reported. Vital signs were measured after the participant has rested at least 5 minutes in sitting position. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Pulse Rate
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in vital signs parameter: pulse rate during DB period was reported. Vital signs were measured after the participant has rested for at least 5 minutes in sitting position. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Body Weight
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in growth parameter: body weight during DB period was reported. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Height
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in growth parameter: height during DB period was reported. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Number of Participants With Shift From Baseline in Sexual Maturation (Tanner Stage)
Aikaikkuna: Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Tanner staging were assessed for pubic hair growth and genitalia development (GD) in males (M) and for pubic hair growth and breast development (BD) in females (F) in stages(S) 1 to 5 and missing data. If a participant had reached Tanner stage 5, no further tanner pubertal stage assessment were to be completed. Tanner stage was assessed in F >=8 years; M >=9 years. Pubic hair growth (M and F) stages: S1: No hair, S2: Downy hair, S3: More coarse and curly hair, S4: Adult-like hair quality; S5: Hair extends to medial surface of thighs. BD in females: S1: Nipple raised a little, rest of breast still flat, S2: Breast bud forms, S3: More elevated, outside areola, S4: Increased breast size, S5: Final adult-size breasts. GD in males: S1: Testes, scrotum, and penis about same size, S2: Enlargement of scrotum, testes, and penis, S3: Enlargement of penis, S4: Penis and glands became larger, S5: Genitalia size and shape same an adult male. Categories with at least 1 non-zero data are reported.
Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Electrocardiogram (ECG) Abnormalities
Aikaikkuna: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Number of participants with treatment-emergent ECG abnormalities were reported. Any abnormality occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days was considered to be treatment-emergent. Abnormalities that were not present at baseline were reported. Abnormalities were assessed as per investigator's discretion. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent (TE) Marked Laboratory Abnormalities
Aikaikkuna: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Number of participants with TE marked laboratory abnormalities during DB period was reported. TE marked laboratory abnormalities included hemoglobin, platelet count, leukocyte count, potassium, calcium, thyrotropin, thyroxine free and triiodothyronine free. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. If the abnormality was present at baseline, then any post-baseline abnormality was considered treatment-emergent only if the post-baseline abnormality was in a category worse than at baseline. HH, HHH, HHHH = marked abnormally high values; LL, LLL = marked abnormally low values. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Thyroid Stimulating Hormone
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: thyroid stimulating hormone during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Hemoglobin
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: hemoglobin during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Platelets, Leukocytes
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: platelets, leukocytes during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Electrolytes (Sodium, Potassium, Calcium, Bicarbonate and Chloride)
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: electrolytes (sodium, potassium, calcium, bicarbonate and chloride) during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Transaminases (Alanine Aminotransferase [ALT] and Aspartate Aminotransferase [AST])
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: transaminases (ALT and AST) during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Bilirubin
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: bilirubin during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Time to First Clinical Event Committee (CEC)-Confirmed Hospitalization or Death for Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)
Aikaikkuna: Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
Time to first CEC-confirmed hospitalization or death for PAH was calculated as the onset date of the first CEC-confirmed death or hospitalization due to PAH minus date of randomization+1 day. Kaplan-Meier method was used for estimation.
Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Age Cohort
Aikaikkuna: Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
Dose-normalized trough plasma concentration at steady-state (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling. Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample. PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period. Exact visit timing varied by participant.
Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Body Weight (BW)
Aikaikkuna: BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)
Dose-normalized steady-state trough concentration (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling. Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample. PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period. Exact visit timing varied by participant.
BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Actelion

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Actelion Clinical Trial, Actelion

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 16. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. lokakuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. marraskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. marraskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 25. marraskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 28. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CR108716
  • 2019 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
  • 2019-002817-21 (EudraCT-numero)
  • AC-065A310 (Muu tunniste: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-501012-34-00 (Rekisterin tunniste: EUCT number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Johnson & Johnsonin Janssen Pharmaceutical Companiesin tiedonjakopolitiikka on saatavilla osoitteessa www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Kuten tällä sivustolla mainitaan, tutkimustietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää Yale Open Data Access (YODA) -projektisivuston kautta osoitteessa yoda.yale.edu

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa