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Eine Studie zu Selexipag als Zusatzbehandlung zur Standardbehandlung bei Kindern mit pulmonaler arterieller Hypertonie (SALTO)

4. Juni 2026 aktualisiert von: Actelion

Eine randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, ereignisgesteuerte, gruppensequentielle Parallelgruppenstudie mit offener Verlängerungsphase zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Selexipag als Zusatzbehandlung zur Standardbehandlung bei Kindern Alter >=2 bis

Der Zweck dieser Studie ist es zu bewerten, ob die Zugabe von Selexipag zur Standardbehandlung das Fortschreiten der Krankheit bei Kindern mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) im Vergleich zu Placebo verzögert.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Pädiatrische PAH ist eine seltene und fortschreitende Erkrankung, die mit erheblicher Morbidität und Mortalität einhergeht. Angesichts des erheblichen medizinischen Bedarfs, Behandlungen für Kinder mit PAH zu entwickeln, sind daher weitere klinische Studien in der pädiatrischen Population erforderlich, um mehr Daten für die Behandlung von PAH bei Kindern bereitzustellen. Selexipag (JNJ-67896049) ist ein oral verfügbarer, selektiver und lang wirkender Nicht-Prostanoid-Agonist des Prostacyclin-Rezeptors, der für die Behandlung von erwachsenen Teilnehmern mit PAH zugelassen und im Handel erhältlich ist. Selexipag und sein Metabolit besitzen antifibrotische, antiproliferative und antithrombotische Eigenschaften. Derzeit sind keine Arzneimittel, die auf den Prostacyclin-Signalweg abzielen, für die pädiatrische Anwendung bei PAH zugelassen. Eine wirksame und oral verfügbare Therapie, die auf den Prostazyklinrezeptor wirkt, wie Selexipag, die in einem medizinisch angemessenen Stadium der PAH-Erkrankung eingeführt wird, und hauptsächlich in Kombination mit aktuellen oralen PAH-spezifischen Erstlinien-Arzneimitteln bei Teilnehmern, die aufgrund unzureichender Krankheitskontrolle eine zusätzliche Therapie benötigen würden stellt einen großen Fortschritt für das therapeutische Management pädiatrischer PAH-Teilnehmer dar. Diese Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 6 Wochen und einem doppelblinden Behandlungszeitraum, einschließlich Auftitrations- und Erhaltungsphasen, gefolgt von einer 3-jährigen unverblindeten Verlängerungsphase (OLEP) und einer 30-tägigen Sicherheitsnachbeobachtung. Anstiegsphase, die nach der letzten Dosis der Studienintervention auftritt (entweder doppelblind oder offen). Während der Studie werden Sicherheits-, Pharmakokinetik- und Wirksamkeitsbewertungen durchgeführt. Es wird ein unabhängiges Datenüberwachungskomitee (IDMC) eingerichtet, um die Daten fortlaufend zu überwachen, Zwischendaten zu überprüfen und die fortlaufende Sicherheit der an dieser Studie teilnehmenden Teilnehmer zu gewährleisten. Die ungefähre Studiendauer beträgt 8 Jahre.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

138

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • ULB Hôpital Erasme
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brasilien
      • Blumenau, Brasilien, 89030-101
        • Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
      • Brasília, Brasilien, 70310-500
        • Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
      • Curitiba, Brasilien, 80250-060
        • Hospital Pequeno Príncipe
      • Fortaleza, Brasilien, 60840-285
        • Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
      • Porto Alegre, Brasilien, 90020-090
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre, Brasilien, 90620-001
        • Fundacao Universitaria de Cardiologia
      • São Paulo, Brasilien, 01221-020
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 04024 002
        • SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1309
        • Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Guangzhou, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Qingdao, China, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Qingdao, China, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital 1
      • Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shenyang, China, 110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
  • Deutschland
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
      • Heidelberg, Deutschland, D-69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Leipzig, Deutschland, 04289
        • Herzzentrum Leipzig GmbH
      • München, Deutschland, 81377
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 29
        • New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Frankreich, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milan, Italien, 20162
        • Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Padova, Italien
        • Universta Degli Studi Di Padova
      • Roma, Italien, 00193
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • S. Donato Milanese, Italien, 20097
        • IRCCS Policlinico San Donato
      • Torino, Italien, 10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Kolumbien
      • Bogotá, Kolumbien
        • Fundacion Santa Fe de Bogota
      • Bogotá, Kolumbien, 0000000
        • Clinica San Rafael
      • Bogotá, Kolumbien, 0000000
        • Fundacion Neumologica Colombiana
      • Cali, Kolumbien, 760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Piedecuesta, Kolumbien, 681017
        • Fundacion Cardiovascular de Colombia
      • Soledad, Kolumbien, 0000000
        • Hospital Universidad del Norte
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Heart Institute
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko, 44160
        • CICUM San Miguel
      • Monterrey, Mexiko, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
      • México, Mexiko, 52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Poznan, Polen, 60 572
        • Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
      • Zabrze, Polen, 41-800
        • Slaskie Centrum Chorob Serca
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-024
        • Uls Sao Jose - Hosp. Santa Marta
      • Porto, Portugal, 4200 319
        • Uls Sao Joao - Hosp. Sao Joao
  • Russland
      • Kazan', Russland, 420012
        • Kazan State Medical University
      • Kazan', Russland, 420059
        • Kazan State Medical University 1
      • Kemerovo, Russland, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Russland, 125373
        • Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
      • Moscow, Russland, 125412
        • Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
      • Samara, Russland, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 416 50
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Lund, Schweden, 222 42
        • Skanes Universitetssjukhus
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois CHUV
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Hosp Univ A Coruna
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Hosp. Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hosp. Univ. La Paz
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hosp. Virgen Del Rocio
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Südkorea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Südkorea, 120-752
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Yangsan, Südkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 813414
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Chiang Mai University Hospital
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01790
        • Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • CAPA Istanbul University Medical Faculty
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34303
        • Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35020
        • Izmir Tepecik Training and Research Hospital
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35210
        • Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
  • Ukraine
      • Dnipro, Ukraine, 49006
        • Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
      • Dnipro, Ukraine, 49070
        • MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
      • Kyiv, Ukraine, 04050
        • Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
      • Zaporizhzhya, Ukraine, 69063
        • MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Congenital Heart Center of the University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Detroit Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Division of Pediatric Cardiology
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • University Medical Center Ho Chi Minh city
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Tam Anh Hospital
  • Weißrussland
      • Minsk, Weißrussland, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Weißrussland, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer zwischen größer oder gleich (>=) 2 und weniger als (<) 18 Jahren mit einem Gewicht von >=9 Kilogramm (kg) bei Randomisierung
  • Diagnose der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH), bestätigt durch dokumentierte historische Rechtsherzkatheterisierung (RHC), die zu einem beliebigen Zeitpunkt vor dem Screening des Teilnehmers durchgeführt wurde
  • PAH (Weltgesundheitsorganisation [WHO] Gruppe 1), einschließlich Teilnehmer mit Down-Syndrom, der folgenden Ätiologien: Idiopathische PAH (IPAH); Erbliche PAH (HPAH); PAH im Zusammenhang mit angeborenen Herzfehlern (PAH im Zusammenhang mit angeborenen Herzfehlern [aCHD]) (PAH mit gleichzeitiger KHK [d. h. einem kleinen Vorhofseptumdefekt, einem Ventrikelseptumdefekt oder einem persistierenden Ductus arteriosus, der selbst nicht für die Entwicklung von erhöhter PVR] und sofern vom BCAC genehmigt) und postoperative PAH (anhaltend/wiederkehrend/sich entwickelnd >=6 Monate nach der KHK-Reparatur); Drogen- oder Toxin-induziert; PAH im Zusammenhang mit dem Humanen Immunschwächevirus (HIV)
  • WHO-Funktionsklasse (FC) II und III
  • Teilnehmer, die mit mindestens 1 PAH-spezifischen Behandlung behandelt wurden, z. B. einem Endothelin-Rezeptor-Antagonisten (ERA) und/oder einem Phosphodiesterase Typ-5 (PDE-5)-Inhibitor/löslichen Guanylatcyclase-Stimulator, vorausgesetzt, dass die Behandlungsdosis(en) stabil für mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis der Studienintervention

Ausschlusskriterien:

  • PAH aufgrund von portaler Hypertonie, Schistosomiasis, pulmonaler venöser Verschlusskrankheit und/oder pulmonaler kapillärer Hämangiomatose
  • PAH im Zusammenhang mit dem Eisenmenger-Syndrom
  • Frühere Exposition gegenüber Uptravi (Selexipag)
  • Bekannte lebensbedrohliche Begleiterkrankung mit einer Lebenserwartung < 12 Monate
  • Schwanger, planen schwanger zu werden oder stillen
  • Bekannte Allergien, Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber Selexipag oder seinen sonstigen Bestandteilen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Selexipag
Die Teilnehmer erhalten Selexipag basierend auf dem Körpergewicht am Tag 1 und setzen dies danach mit zweimal täglicher Dosierung fort. Selexipag wird während der ersten 12 Wochen bis zur individuellen maximal verträglichen Dosis (iMTD) oder bis zu einer maximalen Dosis entsprechend ihrer Ausgangs-Körpergewichtskategorie aufdosiert. Der Aufdosierung folgt eine Erhaltungsphase nach Woche 12 bis zum Ende der Behandlung (EOT) mit der maximal verträglichen Dosis. Die Teilnehmer erhalten weiterhin pulmonal-arterielle Hypertonie (PAH)-spezifische Begleittherapien wie ERAs, PDE-5-Hemmer und lösliche Guanylatzyklase-Stimulatoren gemäß lokaler Standardversorgung.
Arzneimittel: Selexipag
Selexipag-Tabletten werden oral verabreicht.
Andere Namen:
  • JNJ-67896049
Arzneimittel: Standard of Care (SOC): Endothelin-Rezeptor-Antagonist
ERAs werden als SOC-Therapie verabreicht.
Arzneimittel: SOC: Phosphodiesterase-Typ-5 (PDE-5)-Hemmer
Der PDE-5-Hemmer wird als Standardtherapie verabreicht.
Arzneimittel: SOC: Löslicher Guanylatcyclase-Stimulator
Der lösliche Guanylatcyclase-Stimulator wird als SOC-Therapie verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten am Tag 1 ein passendes Placebo basierend auf dem Körpergewicht und setzen dies danach mit zweimal täglicher Dosierung fort. Die Teilnehmer erhalten weiterhin PAH-spezifische Begleittherapien wie ERAs, PDE-5-Hemmer und lösliche Guanylatzyklase-Stimulatoren gemäß dem lokalen Behandlungsstandard.
Arzneimittel: Placebo
Passende Placebo-Tabletten werden oral verabreicht.
Arzneimittel: Standard of Care (SOC): Endothelin-Rezeptor-Antagonist
ERAs werden als SOC-Therapie verabreicht.
Arzneimittel: SOC: Phosphodiesterase-Typ-5 (PDE-5)-Hemmer
Der PDE-5-Hemmer wird als Standardtherapie verabreicht.
Arzneimittel: SOC: Löslicher Guanylatcyclase-Stimulator
Der lösliche Guanylatcyclase-Stimulator wird als SOC-Therapie verabreicht.
Experimental: Open-Label Extension Period: Selexipag
Teilnehmer mit einem positiven Nutzen-Risiko-Verhältnis von Selexipag für PAH wird Selexipag in der Open-Label-Verlängerungsphase angeboten. Teilnehmer, die während der doppelblinden Behandlungsphase Selexipag erhielten, setzen die Behandlung mit ihrer iMTD während der OLEP fort. Bei Teilnehmern, die zuvor Placebo erhielten, wird die iMTD während der ersten 12 Wochen aufdosiert, bis der Teilnehmer die iMTD erreicht. Teilnehmer erhalten weiterhin PAH-spezifische Begleittherapien wie ERAs, PDE-5-Hemmer und lösliche Guanylatcyclase-Stimulatoren gemäß den lokalen Standardbehandlungsrichtlinien.
Arzneimittel: Selexipag
Selexipag-Tabletten werden oral verabreicht.
Andere Namen:
  • JNJ-67896049
Arzneimittel: Standard of Care (SOC): Endothelin-Rezeptor-Antagonist
ERAs werden als SOC-Therapie verabreicht.
Arzneimittel: SOC: Phosphodiesterase-Typ-5 (PDE-5)-Hemmer
Der PDE-5-Hemmer wird als Standardtherapie verabreicht.
Arzneimittel: SOC: Löslicher Guanylatcyclase-Stimulator
Der lösliche Guanylatcyclase-Stimulator wird als SOC-Therapie verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Fortschreiten der Krankheit
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zu 7 Tage nach Beendigung der Studienbehandlung (bis zu 5 Jahre)
Zeit bis zur Krankheitsprogression ist die Zeit von der Randomisierung bis zu 7 Tage nach Absetzen der Studienbehandlung. Krankheitsprogression ist definiert als das erste Auftreten einer der folgenden Komponenten: Tod (alle Ursachen), atriale Septostomie oder Potts-Anastomose oder Registrierung auf der Lungentransplantationsliste, Krankenhausaufenthalt aufgrund einer Verschlechterung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH), klinische Verschlechterung der PAH .
Von der Randomisierung bis zu 7 Tage nach Beendigung der Studienbehandlung (bis zu 5 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden UEs
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei einem Teilnehmer auftritt, dem ein Prüfpräparat verabreicht wurde, und es sind nicht notwendigerweise nur Ereignisse mit einem klaren kausalen Zusammenhang mit dem entsprechenden Prüfpräparat. TEAEs sind UEs, die während des Interventionszeitraums auftreten oder die Folge eines vorbestehenden Zustands sind, der sich seit Studienbeginn verschlechtert hat. Ein SUE ist ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führt oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wird: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Sterbegefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie.
Bis zu 5 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit UEs, die zu einem vorzeitigen Abbruch der Studienbehandlung führten
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit UEs, die zu einem vorzeitigen Abbruch der Studienbehandlung führten, wird angegeben.
Bis zu 5 Jahre
Änderung des systolischen und diastolischen arteriellen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Behandlungsende (EOT) (bis zu 8 Jahre)
Die Veränderung des systolischen und diastolischen arteriellen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert zu allen bewerteten Zeitpunkten wird gemeldet.
Baseline bis Behandlungsende (EOT) (bis zu 8 Jahre)
Änderung der Pulsfrequenz gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Die Änderung der Pulsfrequenz von der Grundlinie zu allen bewerteten Zeitpunkten wird gemeldet.
Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Die Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert zu allen bewerteten Zeitpunkten wird angegeben.
Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Änderung von der Grundlinie in der Höhe
Zeitfenster: Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Die Veränderung der Körpergröße von der Grundlinie zu allen bewerteten Zeitpunkten wird gemeldet.
Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Sexuelle Reifung (Tanner-Stadium) Änderung von der Grundlinie zu allen bewerteten Zeitpunkten
Zeitfenster: Bis zu 3 Tage nach Absetzen der Studienbehandlung (bis EOT) (mehrere Zeitpunkte bis zu 8 Jahren)
Die Veränderung der sexuellen Reifung gemäß dem Tanner-Stadium wird von der Grundlinie bis zu allen bewerteten Zeitpunkten bewertet. Tanner-Stadium I ist definiert als überhaupt kein Schamhaar (präpubertärer Dominic-Zustand); Stadium II ist definiert als eine kleine Menge langer, flaumiger Haare mit leichter Pigmentierung an der Basis des Penis und Hodensacks (Männer) oder an den großen Schamlippen (Frauen); Stadium III ist definiert als wenn das Haar rauer und lockiger wird und beginnt, sich seitlich auszudehnen; Stadium IV ist definiert als erwachsenenähnliche Haarqualität, die sich über das Schambein erstreckt, aber die medialen Oberschenkel ausspart; und Stadium V ist definiert als wenn sich das Haar bis zur medialen Oberfläche der Oberschenkel erstreckt.
Bis zu 3 Tage nach Absetzen der Studienbehandlung (bis EOT) (mehrere Zeitpunkte bis zu 8 Jahren)
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Anomalien im Elektrokardiogramm
Zeitfenster: Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Anomalien im Elektrokardiogramm wird gemeldet.
Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten deutlichen Laboranomalien
Zeitfenster: Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten, gekennzeichneten Laboranomalien (Serumchemie [einschließlich Schwangerschaftstests und Schilddrüsenmarker] und Hämatologie) wird gemeldet.
Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Behandlungsbedingte Veränderung des Schilddrüsen-stimulierenden Hormons gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Die behandlungsbedingte Veränderung des Schilddrüsen-stimulierenden Hormons gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit wird berichtet.
Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Trough-Plasmakonzentration im Steady-State (Ctrough, ss) von Selexipag und seinem Metaboliten ACT-333679
Zeitfenster: Wochen 16, 24 und danach alle 12 Wochen (bis 8 Jahre)
Ctrough,ss ist definiert als die Plasmakonzentration kurz vor der morgendlichen Dosis, mit der letzten Studieninterventionsverabreichung einen Tag vor der pharmakokinetischen Probenahme, und wird für Selexipag und seinen Metaboliten ACT-333679 angegeben.
Wochen 16, 24 und danach alle 12 Wochen (bis 8 Jahre)
Zeit bis zum ersten vom Clinical Event Committee (CEC) bestätigten Krankenhausaufenthalt oder Tod wegen PAH
Zeitfenster: Bis 7 Tage nach Absetzen der Studienbehandlung (bis zu 8 Jahre)
Die Zeit bis zum ersten CEC-bestätigten Krankenhausaufenthalt oder Tod aufgrund von PAH ist die Zeit (Tage) von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten eines CEC-bestätigten Krankenhausaufenthalts wegen PAH oder Tod aufgrund von PAH bis zu 7 Tage nach Abbruch der Studienintervention.
Bis 7 Tage nach Absetzen der Studienbehandlung (bis zu 8 Jahre)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 des Log2-N-terminalen Pro-Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 in log2 NT-proBNP wird gemeldet.
Baseline bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Actelion

Ermittler

  • Studienleiter: Actelion Clinical Trial, Actelion

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Oktober 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CR108716
  • 2019-002817-21 (EudraCT-Nummer)
  • AC-065A310 (Andere Kennung: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-501012-34-00 (Registrierungskennung: EUCT number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Richtlinie zur gemeinsamen Nutzung von Daten der Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ist unter www.janssen.com/clinical-trials/transparency verfügbar. Wie auf dieser Website angegeben, können Anträge auf Zugang zu den Studiendaten über die Yale Open Data Access (YODA) Project-Website unter yoda.yale.edu eingereicht werden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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