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Eine Studie zu Selexipag als Zusatzbehandlung zur Standardbehandlung bei Kindern mit pulmonaler arterieller Hypertonie (SALTO)

26. März 2024 aktualisiert von: Actelion

Eine randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, ereignisgesteuerte, gruppensequentielle Parallelgruppenstudie mit offener Verlängerungsphase zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Selexipag als Zusatzbehandlung zur Standardbehandlung bei Kindern Alter >=2 bis

Der Zweck dieser Studie ist es zu bewerten, ob die Zugabe von Selexipag zur Standardbehandlung das Fortschreiten der Krankheit bei Kindern mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) im Vergleich zu Placebo verzögert.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Pädiatrische PAH ist eine seltene und fortschreitende Erkrankung, die mit erheblicher Morbidität und Mortalität einhergeht. Angesichts des erheblichen medizinischen Bedarfs, Behandlungen für Kinder mit PAH zu entwickeln, sind daher weitere klinische Studien in der pädiatrischen Population erforderlich, um mehr Daten für die Behandlung von PAH bei Kindern bereitzustellen. Selexipag (JNJ-67896049) ist ein oral verfügbarer, selektiver und lang wirkender Nicht-Prostanoid-Agonist des Prostacyclin-Rezeptors, der für die Behandlung von erwachsenen Teilnehmern mit PAH zugelassen und im Handel erhältlich ist. Selexipag und sein Metabolit besitzen antifibrotische, antiproliferative und antithrombotische Eigenschaften. Derzeit sind keine Arzneimittel, die auf den Prostacyclin-Signalweg abzielen, für die pädiatrische Anwendung bei PAH zugelassen. Eine wirksame und oral verfügbare Therapie, die auf den Prostazyklinrezeptor wirkt, wie Selexipag, die in einem medizinisch angemessenen Stadium der PAH-Erkrankung eingeführt wird, und hauptsächlich in Kombination mit aktuellen oralen PAH-spezifischen Erstlinien-Arzneimitteln bei Teilnehmern, die aufgrund unzureichender Krankheitskontrolle eine zusätzliche Therapie benötigen würden stellt einen großen Fortschritt für das therapeutische Management pädiatrischer PAH-Teilnehmer dar. Diese Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 6 Wochen und einem doppelblinden Behandlungszeitraum, einschließlich Auftitrations- und Erhaltungsphasen, gefolgt von einer 3-jährigen unverblindeten Verlängerungsphase (OLEP) und einer 30-tägigen Sicherheitsnachbeobachtung. Anstiegsphase, die nach der letzten Dosis der Studienintervention auftritt (entweder doppelblind oder offen). Während der Studie werden Sicherheits-, Pharmakokinetik- und Wirksamkeitsbewertungen durchgeführt. Es wird ein unabhängiges Datenüberwachungskomitee (IDMC) eingerichtet, um die Daten fortlaufend zu überwachen, Zwischendaten zu überprüfen und die fortlaufende Sicherheit der an dieser Studie teilnehmenden Teilnehmer zu gewährleisten. Die ungefähre Studiendauer beträgt 8 Jahre.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

138

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • ULB Hopital Erasme
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brasilien
      • Blumenau, Brasilien, 89030-101
        • Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
      • Brasilia, Brasilien, 70310-500
        • Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
      • Curitiba, Brasilien, 80250-060
        • Hospital Pequeno Principe
      • Fortaleza, Brasilien, 60840-285
        • Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
      • Porto Alegre, Brasilien, 90020-090
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre, Brasilien, 90620-001
        • Fundação Universitária de Cardiologia
      • Sao Paulo, Brasilien, 01221-020
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 04024-002
        • SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1309
        • Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Guangzhou, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Qingdao, China, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenyang, China, 110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
  • Deutschland
      • Freiburg, Deutschland, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
      • Heidelberg, Deutschland, D-69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Leipzig, Deutschland, 04289
        • Herzzentrum Leipzig GmbH
      • München, Deutschland, 81377
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 29
        • New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
  • Frankreich
      • Lille Cedex, Frankreich, 59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Marseille Cedex 5, Frankreich, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Montpellier Cedex 5, Frankreich, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Frankreich, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
      • Toulouse Cedex 9, Frankreich, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milano, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Padova, Italien
        • Universta Degli Studi Di Padova
      • Roma, Italien, 00193
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • S. Donato Milanese, Italien, 20097
        • IRCCS Policlinico San Donato
      • Torino, Italien, 10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Kolumbien
      • Bogota, Kolumbien
        • Fundación Santa Fe de Bogotá
      • Bogota, Kolumbien, 0000000
        • Clinica San Rafael
      • Bogota, Kolumbien, 0000000
        • Fundación Neumológica Colombiana
      • Cali, Kolumbien, 760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Piedecuesta, Kolumbien, 681017
        • Fundacion Cardiovascular de Colombia
      • Soledad, Kolumbien, 0000000
        • Hospital Universidad del Norte
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 120-752
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republik von, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan-si, Korea, Republik von, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Heart Institute
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko, 44160
        • CICUM San Miguel
      • Mexico, Mexiko, 52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
      • Monterrey, Mexiko, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Kraków, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie
      • Poznan, Polen, 60-572
        • Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polen, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
      • Zabrze, Polen, 41-800
        • Slaskie Centrum Chorob Serca
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1169-024
        • Hospital De Santa Marta
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao EPE
  • Russische Föderation
      • Kazan, Russische Föderation, 420012
        • Kazan State Medical University
      • Kazan, Russische Föderation, 420059
        • Kazan State Medical University
      • Kemerovo, Russische Föderation, 650002
        • Cardiovascular Pathology Research Institute of Siberian Branch of RAMS
      • Moscow, Russische Föderation, 125373
        • Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
      • Moscow, Russische Föderation, 125412
        • Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
      • Samara, Russische Föderation, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 416 50
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Lund, Schweden, 222 42
        • Skanes Universitetssjukhus
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (Chuv)
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Hosp. Univ. A Coruna
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hosp. Univ. Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Hosp. Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hosp. Univ. La Paz
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hosp. Virgen Del Rocio
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 813414
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Chiang Mai University Hospital
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 01380
        • Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
      • Ankara, Truthahn, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Truthahn, 34093
        • CAPA Istanbul University Medical Faculty
      • Istanbul, Truthahn, 34303
        • Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
      • Izmir, Truthahn, 35110
        • Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
      • Izmir, Truthahn, 35110
        • Izmir Tepecik Training and Research Hospital
  • Ukraine
      • Dnipro, Ukraine, 49006
        • Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
      • Dnipro, Ukraine, 49070
        • MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
      • Kyiv, Ukraine, 04050
        • Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
      • Zaporizhzhya, Ukraine, 69063
        • MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Congenital Heart Center of the University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Detroit Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Division of Pediatric Cardiology
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh, Vietnam
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh, Vietnam, 700000
        • Tam Anh Hospital
      • Ho Chi Minh, Vietnam, 700000
        • University Medical Center Ho Chi Minh city
  • Weißrussland
      • Minsk, Weißrussland, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Weißrussland, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer zwischen größer oder gleich (>=) 2 und weniger als (<) 18 Jahren mit einem Gewicht von >=9 Kilogramm (kg) bei Randomisierung
  • Diagnose der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH), bestätigt durch dokumentierte historische Rechtsherzkatheterisierung (RHC), die zu einem beliebigen Zeitpunkt vor dem Screening des Teilnehmers durchgeführt wurde
  • PAH (Weltgesundheitsorganisation [WHO] Gruppe 1), einschließlich Teilnehmer mit Down-Syndrom, der folgenden Ätiologien: Idiopathische PAH (IPAH); Erbliche PAH (HPAH); PAH im Zusammenhang mit angeborenen Herzfehlern (PAH im Zusammenhang mit angeborenen Herzfehlern [aCHD]) (PAH mit gleichzeitiger KHK [d. h. einem kleinen Vorhofseptumdefekt, einem Ventrikelseptumdefekt oder einem persistierenden Ductus arteriosus, der selbst nicht für die Entwicklung von erhöhter PVR] und sofern vom BCAC genehmigt) und postoperative PAH (anhaltend/wiederkehrend/sich entwickelnd >=6 Monate nach der KHK-Reparatur); Drogen- oder Toxin-induziert; PAH im Zusammenhang mit dem Humanen Immunschwächevirus (HIV)
  • WHO-Funktionsklasse (FC) II und III
  • Teilnehmer, die mit mindestens 1 PAH-spezifischen Behandlung behandelt wurden, z. B. einem Endothelin-Rezeptor-Antagonisten (ERA) und/oder einem Phosphodiesterase Typ-5 (PDE-5)-Inhibitor/löslichen Guanylatcyclase-Stimulator, vorausgesetzt, dass die Behandlungsdosis(en) stabil für mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis der Studienintervention

Ausschlusskriterien:

  • PAH aufgrund von portaler Hypertonie, Schistosomiasis, pulmonaler venöser Verschlusskrankheit und/oder pulmonaler kapillärer Hämangiomatose
  • PAH im Zusammenhang mit dem Eisenmenger-Syndrom
  • Frühere Exposition gegenüber Uptravi (Selexipag)
  • Bekannte lebensbedrohliche Begleiterkrankung mit einer Lebenserwartung < 12 Monate
  • Schwanger, planen schwanger zu werden oder stillen
  • Bekannte Allergien, Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber Selexipag oder seinen sonstigen Bestandteilen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Selexipag
Die Teilnehmer erhalten Selexipag basierend auf dem Körpergewicht an Tag 1 und werden danach mit einer zweimal täglichen Dosierung fortgesetzt. Selexipag wird während der ersten 12 Wochen hochtitriert, bis die Teilnehmer die individuell maximal tolerierte Dosis (iMTD) erreicht haben oder bis eine Maximaldosis erreicht ist, die ihrer Körpergewichtsklasse zu Beginn entspricht. Auf die Auftitration folgt eine Erhaltungsphase nach Woche 12 bis zum Ende der Behandlung (EOT) mit der maximal verträglichen Dosis.
Arzneimittel: Selexipag
Selexipag-Tabletten werden oral verabreicht.
Andere Namen:
  • JNJ-67896049
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten ein passendes Placebo basierend auf dem Körpergewicht an Tag 1 und werden danach mit zweimal täglicher Dosierung fortfahren.
Arzneimittel: Placebo
Passende Placebo-Tabletten werden oral verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Fortschreiten der Krankheit
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zu 7 Tage nach Beendigung der Studienbehandlung (bis zu 5 Jahre)
Zeit bis zur Krankheitsprogression ist die Zeit von der Randomisierung bis zu 7 Tage nach Absetzen der Studienbehandlung. Krankheitsprogression ist definiert als das erste Auftreten einer der folgenden Komponenten: Tod (alle Ursachen), atriale Septostomie oder Potts-Anastomose oder Registrierung auf der Lungentransplantationsliste, Krankenhausaufenthalt aufgrund einer Verschlechterung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH), klinische Verschlechterung der PAH .
Von der Randomisierung bis zu 7 Tage nach Beendigung der Studienbehandlung (bis zu 5 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden UEs
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei einem Teilnehmer auftritt, dem ein Prüfpräparat verabreicht wurde, und es sind nicht notwendigerweise nur Ereignisse mit einem klaren kausalen Zusammenhang mit dem entsprechenden Prüfpräparat. TEAEs sind UEs, die während des Interventionszeitraums auftreten oder die Folge eines vorbestehenden Zustands sind, der sich seit Studienbeginn verschlechtert hat. Ein SUE ist ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führt oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wird: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Sterbegefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie.
Bis zu 5 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit UEs, die zu einem vorzeitigen Abbruch der Studienbehandlung führten
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit UEs, die zu einem vorzeitigen Abbruch der Studienbehandlung führten, wird angegeben.
Bis zu 5 Jahre
Änderung des systolischen und diastolischen arteriellen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Behandlungsende (EOT) (bis zu 8 Jahre)
Die Veränderung des systolischen und diastolischen arteriellen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert zu allen bewerteten Zeitpunkten wird gemeldet.
Baseline bis Behandlungsende (EOT) (bis zu 8 Jahre)
Änderung der Pulsfrequenz gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Die Änderung der Pulsfrequenz von der Grundlinie zu allen bewerteten Zeitpunkten wird gemeldet.
Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Die Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert zu allen bewerteten Zeitpunkten wird angegeben.
Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Änderung von der Grundlinie in der Höhe
Zeitfenster: Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Die Veränderung der Körpergröße von der Grundlinie zu allen bewerteten Zeitpunkten wird gemeldet.
Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Sexuelle Reifung (Tanner-Stadium) Änderung von der Grundlinie zu allen bewerteten Zeitpunkten
Zeitfenster: Bis zu 3 Tage nach Absetzen der Studienbehandlung (bis EOT) (mehrere Zeitpunkte bis zu 8 Jahren)
Die Veränderung der sexuellen Reifung gemäß dem Tanner-Stadium wird von der Grundlinie bis zu allen bewerteten Zeitpunkten bewertet. Tanner-Stadium I ist definiert als überhaupt kein Schamhaar (präpubertärer Dominic-Zustand); Stadium II ist definiert als eine kleine Menge langer, flaumiger Haare mit leichter Pigmentierung an der Basis des Penis und Hodensacks (Männer) oder an den großen Schamlippen (Frauen); Stadium III ist definiert als wenn das Haar rauer und lockiger wird und beginnt, sich seitlich auszudehnen; Stadium IV ist definiert als erwachsenenähnliche Haarqualität, die sich über das Schambein erstreckt, aber die medialen Oberschenkel ausspart; und Stadium V ist definiert als wenn sich das Haar bis zur medialen Oberfläche der Oberschenkel erstreckt.
Bis zu 3 Tage nach Absetzen der Studienbehandlung (bis EOT) (mehrere Zeitpunkte bis zu 8 Jahren)
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Anomalien im Elektrokardiogramm
Zeitfenster: Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Anomalien im Elektrokardiogramm wird gemeldet.
Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten deutlichen Laboranomalien
Zeitfenster: Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten, gekennzeichneten Laboranomalien (Serumchemie [einschließlich Schwangerschaftstests und Schilddrüsenmarker] und Hämatologie) wird gemeldet.
Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Behandlungsbedingte Veränderung des Schilddrüsen-stimulierenden Hormons gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Die behandlungsbedingte Veränderung des Schilddrüsen-stimulierenden Hormons gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit wird berichtet.
Baseline bis EOT (bis zu 8 Jahre)
Trough-Plasmakonzentration im Steady-State (Ctrough, ss) von Selexipag und seinem Metaboliten ACT-333679
Zeitfenster: Wochen 16, 24 und danach alle 12 Wochen (bis 8 Jahre)
Ctrough,ss ist definiert als die Plasmakonzentration kurz vor der morgendlichen Dosis, mit der letzten Studieninterventionsverabreichung einen Tag vor der pharmakokinetischen Probenahme, und wird für Selexipag und seinen Metaboliten ACT-333679 angegeben.
Wochen 16, 24 und danach alle 12 Wochen (bis 8 Jahre)
Zeit bis zum ersten vom Clinical Event Committee (CEC) bestätigten Krankenhausaufenthalt oder Tod wegen PAH
Zeitfenster: Bis 7 Tage nach Absetzen der Studienbehandlung (bis zu 8 Jahre)
Die Zeit bis zum ersten CEC-bestätigten Krankenhausaufenthalt oder Tod aufgrund von PAH ist die Zeit (Tage) von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten eines CEC-bestätigten Krankenhausaufenthalts wegen PAH oder Tod aufgrund von PAH bis zu 7 Tage nach Abbruch der Studienintervention.
Bis 7 Tage nach Absetzen der Studienbehandlung (bis zu 8 Jahre)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 des Log2-N-terminalen Pro-Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 in log2 NT-proBNP wird gemeldet.
Baseline bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Actelion

Ermittler

  • Studienleiter: Actelion Clinical Trial, Actelion

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Januar 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

9. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

10. Januar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CR108716
  • 2019-002817-21 (EudraCT-Nummer)
  • AC-065A310 (Andere Kennung: Actelion)
  • 2022-501012-34-00 (Registrierungskennung: EUCT number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Richtlinie zur gemeinsamen Nutzung von Daten der Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ist unter www.janssen.com/clinical-trials/transparency verfügbar. Wie auf dieser Website angegeben, können Anträge auf Zugang zu den Studiendaten über die Yale Open Data Access (YODA) Project-Website unter yoda.yale.edu eingereicht werden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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