Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Selexipag als aanvullende behandeling bij standaardzorg bij kinderen met pulmonale arteriële hypertensie (SALTO)

26 maart 2024 bijgewerkt door: Actelion

Een gerandomiseerde, multicenter, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, parallelle groep, gebeurtenisgestuurde, groep-sequentiële studie met open-label verlengingsperiode om de werkzaamheid en veiligheid van Selexipag als aanvullende behandeling bij de zorgstandaard bij kinderen te beoordelen Leeftijd >=2 tot

Het doel van deze studie is om te evalueren of de toevoeging van selexipag aan de standaardbehandeling de ziekteprogressie vertraagt ​​bij kinderen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) in vergelijking met placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PAH bij kinderen is een zeldzame en progressieve aandoening die gepaard gaat met aanzienlijke morbiditeit en mortaliteit. Gezien de grote medische noodzaak om behandelingen voor kinderen met PAH te ontwikkelen, zijn daarom verdere klinische studies bij pediatrische patiënten nodig om meer gegevens te verzamelen voor de behandeling van PAH bij kinderen. Selexipag (JNJ-67896049) is een oraal verkrijgbare, selectieve en langwerkende niet-prostanoïde agonist van de prostacyclinereceptor die is goedgekeurd en in de handel verkrijgbaar is voor de behandeling van volwassen deelnemers met PAH. Selexipag en zijn metaboliet hebben antifibrotische, antiproliferatieve en antitrombotische eigenschappen. Momenteel zijn er geen geneesmiddelen die zich richten op de prostacyclineroute goedgekeurd voor pediatrisch gebruik bij PAH. Een effectieve en oraal beschikbare therapie die inwerkt op de prostacyclinereceptor, zoals selexipag, geïntroduceerd in een medisch geschikt stadium van de PAH-ziekte, en voornamelijk in combinatie met huidige eerstelijns orale PAH-specifieke geneesmiddelen bij deelnemers die aanvullende therapie nodig hebben vanwege onvoldoende ziektecontrole, zou vertegenwoordigt een belangrijke vooruitgang in de therapeutische behandeling van pediatrische PAH-deelnemers. Deze studie bestaat uit een screeningperiode van maximaal 6 weken en een dubbelblinde behandelingsperiode, inclusief optitratie- en onderhoudsperioden, gevolgd door een open-label extensieperiode van 3 jaar (OLEP) en een veiligheidscontrole van 30 dagen. up-periode die optreedt na de laatste dosis studie-interventie (dubbelblind of open-label). Veiligheids-, farmacokinetische en werkzaamheidsbeoordelingen zullen tijdens het onderzoek worden uitgevoerd. Er zal een onafhankelijk comité voor gegevensbewaking (IDMC) worden opgericht om gegevens doorlopend te controleren, tussentijdse gegevens te beoordelen en de voortdurende veiligheid van de deelnemers aan dit onderzoek te waarborgen. De geschatte duur van de studie is 8 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

138

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
      • South Brisbane, Australië, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • België
      • Brussels, België, 1070
        • ULB Hôpital Erasme
      • Gent, België, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, België, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brazilië
      • Blumenau, Brazilië, 89030-101
        • Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
      • Brasilia, Brazilië, 70310-500
        • Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
      • Curitiba, Brazilië, 80250-060
        • Hospital Pequeno Principe
      • Fortaleza, Brazilië, 60840-285
        • Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
      • Porto Alegre, Brazilië, 90020-090
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre, Brazilië, 90620-001
        • Fundação Universitária de Cardiologia
      • Sao Paulo, Brazilië, 01221-020
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
      • São Paulo, Brazilië, 04024-002
        • SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1309
        • Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Guangzhou, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Qingdao, China, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenyang, China, 110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
        • Fundacion Santa Fe de Bogota
      • Bogota, Colombia, 0000000
        • Clinica San Rafael
      • Bogota, Colombia, 0000000
        • Fundación Neumológica Colombiana
      • Cali, Colombia, 760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Piedecuesta, Colombia, 681017
        • Fundacion Cardiovascular de Colombia
      • Soledad, Colombia, 0000000
        • Hospital Universidad del Norte
  • Duitsland
      • Freiburg, Duitsland, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
      • Heidelberg, Duitsland, D-69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Leipzig, Duitsland, 04289
        • Herzzentrum Leipzig GmbH
      • München, Duitsland, 81377
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 29
        • New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
  • Frankrijk
      • Lille Cedex, Frankrijk, 59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Marseille Cedex 5, Frankrijk, 13385
        • hopital de la Timone
      • Montpellier Cedex 5, Frankrijk, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Frankrijk, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
      • Toulouse Cedex 9, Frankrijk, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Our Lady's Children's Hospital
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40138
        • Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milano, Italië, 20162
        • Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Padova, Italië
        • Universta Degli Studi Di Padova
      • Roma, Italië, 00193
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • S. Donato Milanese, Italië, 20097
        • IRCCS Policlinico San Donato
      • Torino, Italië, 10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, 01380
        • Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
      • Ankara, Kalkoen, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Kalkoen, 34093
        • CAPA Istanbul University Medical Faculty
      • Istanbul, Kalkoen, 34303
        • Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
      • Izmir, Kalkoen, 35110
        • Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
      • Izmir, Kalkoen, 35110
        • Izmir Tepecik Training and Research Hospital
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 120-752
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan-si, Korea, republiek van, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Litouwen
      • Vilnius, Litouwen, LT08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50400
        • National Heart Institute
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico, 44160
        • CICUM San Miguel
      • Mexico, Mexico, 52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
      • Monterrey, Mexico, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
  • Oekraïne
      • Dnipro, Oekraïne, 49006
        • Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
      • Dnipro, Oekraïne, 49070
        • MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
      • Kyiv, Oekraïne, 04050
        • Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
      • Zaporizhzhya, Oekraïne, 69063
        • MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Kraków, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Poznan, Polen, 60-572
        • Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polen, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
      • Zabrze, Polen, 41-800
        • Slaskie Centrum Chorob Serca
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1169-024
        • Hospital de Santa Marta
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao EPE
  • Russische Federatie
      • Kazan, Russische Federatie, 420012
        • Kazan State Medical University
      • Kazan, Russische Federatie, 420059
        • Kazan State Medical University
      • Kemerovo, Russische Federatie, 650002
        • Cardiovascular Pathology Research Institute of Siberian Branch of RAMS
      • Moscow, Russische Federatie, 125373
        • Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
      • Moscow, Russische Federatie, 125412
        • Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
      • Samara, Russische Federatie, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje, 15006
        • Hosp. Univ. A Coruna
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hosp. Univ. Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Spanje, 08950
        • Hosp. Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hosp. Univ. La Paz
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hosp. Virgen Del Rocio
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 813414
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Chiang Mai University Hospital
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Congenital Heart Center of the University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Detroit Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia Division of Pediatric Cardiology
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh, Vietnam
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh, Vietnam, 700000
        • Tam Anh Hospital
      • Ho Chi Minh, Vietnam, 700000
        • University Medical Center Ho Chi Minh city
  • Wit-Rusland
      • Minsk, Wit-Rusland, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Wit-Rusland, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden, 416 50
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Lund, Zweden, 222 42
        • Skanes universitetssjukhus
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (Chuv)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers tussen groter dan of gelijk aan (>=) 2 en jonger dan (<) 18 jaar met een gewicht >=9 kilogram (kg) bij randomisatie
  • Diagnose van pulmonale arteriële hypertensie (PAH) bevestigd door gedocumenteerde historische rechterhartkatheterisatie (RHC) uitgevoerd op enig moment voorafgaand aan de screening van de deelnemer
  • PAH (Wereldgezondheidsorganisatie [WHO] groep 1), inclusief deelnemers met het syndroom van Down, met de volgende etiologieën: idiopathische PAH (IPAH); Erfelijke PAH (HPAH); PAH geassocieerd met congenitale hartziekte (PAH-geassocieerd met congenitale hartziekte [aCHD]) (PAH met toevallige CHD [d.w.z. een klein atriumseptumdefect, ventrikelseptumdefect of open ductus arteriosus die zelf niet verantwoordelijk is voor de ontwikkeling van verhoogde PVR] en indien goedgekeurd door de BCAC) en postoperatieve PAH (aanhoudend / terugkerend / zich ontwikkelend >=6 maanden na herstel van CHD); Geneesmiddel- of toxine-geïnduceerd; PAH geassocieerd met humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
  • WHO functionele klasse (FC) II en III
  • Deelnemers behandeld met ten minste 1 PAK-specifieke behandeling, bijvoorbeeld een endothelinereceptorantagonist (ERA) en/of een fosfodiësterase type-5 (PDE-5)-remmer/oplosbare guanylaatcyclasestimulator, op voorwaarde dat de behandelingsdosis(s) is/zijn stabiel gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis studieinterventie

Uitsluitingscriteria:

  • PAH als gevolg van portale hypertensie, schistosomiasis, pulmonale veno-occlusieve ziekte en/of pulmonale capillaire hemangiomatose
  • PAH geassocieerd met Eisenmenger-syndroom
  • Eerdere blootstelling aan Uptravi (selexipag)
  • Bekende bijkomende levensbedreigende ziekte met een levensverwachting <12 maanden
  • Zwanger, van plan zwanger te worden of borstvoeding te geven
  • Bekende allergieën, overgevoeligheid of intolerantie voor selexipag of zijn hulpstoffen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Selexipag
Deelnemers krijgen selexipag op basis van het lichaamsgewicht op dag 1 en gaan daarna door met tweemaal daagse dosering. Selexipag wordt tijdens de eerste 12 weken opgetitreerd totdat de deelnemers de individuele maximaal getolereerde dosis (iMTD) bereiken of totdat een maximale dosis is bereikt die overeenkomt met hun basisgewichtscategorie. Optitratie wordt gevolgd door een onderhoudsperiode na week 12 tot het einde van de behandeling (EOT), bij de maximaal getolereerde dosis.
Geneesmiddel: Selexipag
De Selexipag-tablet wordt oraal toegediend.
Andere namen:
  • JNJ-67896049
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen een bijpassende placebo op basis van het lichaamsgewicht op dag 1 en gaan daarna door met tweemaal daagse dosering.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebotabletten zullen oraal worden toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot progressie van de ziekte
Tijdsspanne: Vanaf randomisatie tot 7 dagen na stopzetting van de studiebehandeling (tot 5 jaar)
Tijd tot ziekteprogressie is de tijd vanaf randomisatie tot 7 dagen na stopzetting van de studiebehandeling. Ziekteprogressie wordt gedefinieerd als het eerste optreden van een van de volgende componenten: Overlijden (alle oorzaken), Atriale septostomie of Potts-anastomose, of registratie op longtransplantatielijst, Ziekenhuisopname wegens verergering van pulmonale arteriële hypertensie (PAH), Klinische verslechtering van PAH .
Vanaf randomisatie tot 7 dagen na stopzetting van de studiebehandeling (tot 5 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Een ongewenst voorval (AE) is elk ongewenst medisch voorval dat optreedt bij een deelnemer die een onderzoeksproduct toegediend krijgt, en het duidt niet noodzakelijkerwijs alleen op gebeurtenissen met een duidelijk oorzakelijk verband met het relevante onderzoeksproduct. TEAE's zijn bijwerkingen die ontstaan ​​tijdens de interventieperiode of die het gevolg zijn van een reeds bestaande aandoening die is verslechterd sinds de uitgangssituatie. Een SAE is een AE die resulteert in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden significant wordt geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking.
Tot 5 jaar
Percentage deelnemers met bijwerkingen die leiden tot voortijdige stopzetting van de studiebehandeling
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Percentage deelnemers met bijwerkingen die leiden tot voortijdige stopzetting van de studiebehandeling zal worden gerapporteerd.
Tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in systolische en diastolische arteriële bloeddruk
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van de behandeling (EOT) (tot 8 jaar)
Verandering vanaf baseline in systolische en diastolische arteriële bloeddruk naar alle beoordeelde tijdstippen zal worden gerapporteerd.
Baseline tot het einde van de behandeling (EOT) (tot 8 jaar)
Verandering van basislijn in hartslag
Tijdsspanne: Baseline tot EOT (tot 8 jaar)
Verandering van basislijn in polsfrequentie naar alle beoordeelde tijdstippen zal worden gerapporteerd.
Baseline tot EOT (tot 8 jaar)
Verandering van basislijn in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Baseline tot EOT (tot 8 jaar)
Verandering van baseline in lichaamsgewicht naar alle beoordeelde tijdstippen zal worden gerapporteerd.
Baseline tot EOT (tot 8 jaar)
Verander van basislijn in hoogte
Tijdsspanne: Baseline tot EOT (tot 8 jaar)
Veranderingen van de basislijn in hoogte naar alle beoordeelde tijdstippen worden gerapporteerd.
Baseline tot EOT (tot 8 jaar)
Seksuele rijping (Tanner Stage) Verandering van basislijn naar alle beoordeelde tijdspunten
Tijdsspanne: Tot 3 dagen na stopzetting van de studiebehandeling (tot EOT) (meerdere tijdspunten tot 8 jaar)
De verandering in seksuele rijping volgens het Tanner-stadium wordt beoordeeld vanaf de basislijn tot alle beoordeelde tijdstippen. Tanner stadium I wordt gedefinieerd als helemaal geen schaamhaar (prepuberale Dominische toestand); stadium II wordt gedefinieerd als een kleine hoeveelheid lang, donzig haar met lichte pigmentatie aan de basis van de penis en het scrotum (mannetjes) of op de grote schaamlippen (vrouwtjes); stadium III wordt gedefinieerd als wanneer het haar grover en krullender wordt en lateraal begint uit te rekken; stadium IV wordt gedefinieerd als volwassen haarkwaliteit, zich uitstrekkend over het schaambeen maar de mediale dijen sparend; en stadium V wordt gedefinieerd als wanneer: het haar zich uitstrekt tot het mediale oppervlak van de dijen.
Tot 3 dagen na stopzetting van de studiebehandeling (tot EOT) (meerdere tijdspunten tot 8 jaar)
Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende elektrocardiogramafwijkingen
Tijdsspanne: Baseline tot EOT (tot 8 jaar)
Het percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende elektrocardiogramafwijkingen zal worden gerapporteerd.
Baseline tot EOT (tot 8 jaar)
Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Baseline tot EOT (tot 8 jaar)
Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde laboratoriumafwijkingen (serumchemie [inclusief zwangerschapstesten en schildkliermarkers] en hematologie) zullen worden gerapporteerd.
Baseline tot EOT (tot 8 jaar)
Tijdens de behandeling optredende verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in schildklierstimulerend hormoon
Tijdsspanne: Baseline tot EOT (tot 8 jaar)
Tijdens de behandeling optredende verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in schildklierstimulerend hormoon in de loop van de tijd zal worden gerapporteerd.
Baseline tot EOT (tot 8 jaar)
Dalplasmaconcentratie bij steady-state (Ctrough,ss) van Selexipag en zijn metaboliet ACT-333679
Tijdsspanne: Week 16, 24 en daarna elke 12 weken (tot 8 jaar)
Ctrough,ss wordt gedefinieerd als de plasmaconcentratie vlak voor de ochtenddosis, met de laatste studie-interventietoediening een dag voorafgaand aan de farmacokinetische bemonstering en zal worden gerapporteerd voor Selexipag en zijn metaboliet ACT-333679.
Week 16, 24 en daarna elke 12 weken (tot 8 jaar)
Tijd tot eerste klinische gebeurteniscommissie (CEC) bevestigde ziekenhuisopname of overlijden voor PAH
Tijdsspanne: Tot 7 dagen na stopzetting van de studiebehandeling (tot 8 jaar)
Tijd tot eerste CEC-bevestigde ziekenhuisopname of overlijden vanwege PAH is de tijd (dagen) vanaf randomisatie tot het eerste optreden van CEC-bevestigde ziekenhuisopname voor PAH of overlijden als gevolg van PAH tot 7 dagen na stopzetting van de studie-interventie.
Tot 7 dagen na stopzetting van de studiebehandeling (tot 8 jaar)
Verandering ten opzichte van baseline in week 24 in Log2 N-terminale Pro-brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
De verandering ten opzichte van baseline in week 24 in log2 NT-proBNP wordt gerapporteerd.
Basislijn tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Actelion

Onderzoekers

  • Studie directeur: Actelion Clinical Trial, Actelion

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 januari 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

9 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

10 januari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CR108716
  • 2019-002817-21 (EudraCT-nummer)
  • AC-065A310 (Andere identificatie: Actelion)
  • 2022-501012-34-00 (Register-ID: EUCT number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Het beleid voor het delen van gegevens van de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson is beschikbaar op www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Zoals vermeld op deze site, kunnen verzoeken om toegang tot de onderzoeksgegevens worden ingediend via de Yale Open Data Access (YODA)-projectsite op yoda.yale.edu

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Selexipag

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren