Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Selexipag als aanvullende behandeling bij standaardzorg bij kinderen met pulmonale arteriële hypertensie (SALTO)

27 augustus 2026 bijgewerkt door: Actelion

Een gerandomiseerde, multicenter, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, parallelle groep, gebeurtenisgestuurde, groep-sequentiële studie met open-label verlengingsperiode om de werkzaamheid en veiligheid van Selexipag als aanvullende behandeling bij de zorgstandaard bij kinderen te beoordelen Leeftijd >=2 tot

Het doel van deze studie is om te evalueren of de toevoeging van selexipag aan de standaardbehandeling de ziekteprogressie vertraagt ​​bij kinderen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) in vergelijking met placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PAH bij kinderen is een zeldzame en progressieve aandoening die gepaard gaat met aanzienlijke morbiditeit en mortaliteit. Gezien de grote medische noodzaak om behandelingen voor kinderen met PAH te ontwikkelen, zijn daarom verdere klinische studies bij pediatrische patiënten nodig om meer gegevens te verzamelen voor de behandeling van PAH bij kinderen. Selexipag (JNJ-67896049) is een oraal verkrijgbare, selectieve en langwerkende niet-prostanoïde agonist van de prostacyclinereceptor die is goedgekeurd en in de handel verkrijgbaar is voor de behandeling van volwassen deelnemers met PAH. Selexipag en zijn metaboliet hebben antifibrotische, antiproliferatieve en antitrombotische eigenschappen. Momenteel zijn er geen geneesmiddelen die zich richten op de prostacyclineroute goedgekeurd voor pediatrisch gebruik bij PAH. Een effectieve en oraal beschikbare therapie die inwerkt op de prostacyclinereceptor, zoals selexipag, geïntroduceerd in een medisch geschikt stadium van de PAH-ziekte, en voornamelijk in combinatie met huidige eerstelijns orale PAH-specifieke geneesmiddelen bij deelnemers die aanvullende therapie nodig hebben vanwege onvoldoende ziektecontrole, zou vertegenwoordigt een belangrijke vooruitgang in de therapeutische behandeling van pediatrische PAH-deelnemers. Deze studie bestaat uit een screeningperiode van maximaal 6 weken en een dubbelblinde behandelingsperiode, inclusief optitratie- en onderhoudsperioden, gevolgd door een open-label extensieperiode van 3 jaar (OLEP) en een veiligheidscontrole van 30 dagen. up-periode die optreedt na de laatste dosis studie-interventie (dubbelblind of open-label). Veiligheids-, farmacokinetische en werkzaamheidsbeoordelingen zullen tijdens het onderzoek worden uitgevoerd. Er zal een onafhankelijk comité voor gegevensbewaking (IDMC) worden opgericht om gegevens doorlopend te controleren, tussentijdse gegevens te beoordelen en de voortdurende veiligheid van de deelnemers aan dit onderzoek te waarborgen. De geschatte duur van de studie is 8 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

138

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • South Brisbane, Australië, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • België
      • Brussels, België, 1070
        • ULB Hôpital Erasme
      • Ghent, België, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, België, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brazilië
      • Blumenau, Brazilië, 89030-101
        • Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao
      • Brasília, Brazilië, 70310-500
        • Fundacao Universitaria de Cardiologia - Instituto de Cardiologia e Transplantes do DF
      • Curitiba, Brazilië, 80250-060
        • Hospital Pequeno Principe
      • Fortaleza, Brazilië, 60840-285
        • Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
      • Porto Alegre, Brazilië, 90020-090
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre, Brazilië, 90620-001
        • Fundação Universitaria de Cardiologia
      • São Paulo, Brazilië, 01221-020
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
      • São Paulo, Brazilië, 04024 002
        • SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1309
        • Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Guangzhou, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Qingdao, China, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Qingdao, China, 266000
        • Qingdao Women and Children's Hospital 1
      • Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shenyang, China, 110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Santa Fe de Bogotá
      • Bogotá, Colombia, 0000000
        • Clinica San Rafael
      • Bogotá, Colombia, 0000000
        • Fundacion Neumologica Colombiana
      • Cali, Colombia, 760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Piedecuesta, Colombia, 681017
        • Fundacion cardiovascular de Colombia
      • Soledad, Colombia, 0000000
        • Hospital Universidad del Norte
  • Duitsland
      • Freiburg im Breisgau, Duitsland, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
      • Heidelberg, Duitsland, D-69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Leipzig, Duitsland, 04289
        • Herzzentrum Leipzig GmbH
      • München, Duitsland, 81377
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 29
        • New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS)
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Frankrijk, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Our Lady's Children's Hospital
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Sheba medical center
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40138
        • Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milan, Italië, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Padova, Italië
        • Universta Degli Studi Di Padova
      • Roma, Italië, 00193
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • S. Donato Milanese, Italië, 20097
        • IRCCS Policlinico San Donato
      • Torino, Italië, 10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Litouwen
      • Vilnius, Litouwen, LT08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50400
        • National Heart Institute
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico, 44160
        • CICUM San Miguel
      • Monterrey, Mexico, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
      • México, Mexico, 52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
  • Oekraïne
      • Dnipro, Oekraïne, 49006
        • Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev
      • Dnipro, Oekraïne, 49070
        • MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery'
      • Kyiv, Oekraïne, 04050
        • Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH
      • Zaporizhzhya, Oekraïne, 69063
        • MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Poznan, Polen, 60 572
        • Szpital Kliniczny im Karola Jonschera
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
      • Zabrze, Polen, 41-800
        • Slaskie Centrum Chorob Serca
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-024
        • Uls Sao Jose - Hosp. Santa Marta
      • Porto, Portugal, 4200 319
        • Uls Sao Joao - Hosp. Sao Joao
  • Rusland
      • Kazan', Rusland, 420012
        • Kazan State Medical University
      • Kazan', Rusland, 420059
        • Kazan State Medical University 1
      • Kemerovo, Rusland, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Rusland, 125373
        • Childrens City Clinical Hospital n.a. Bashlyaeva
      • Moscow, Rusland, 125412
        • Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU
      • Samara, Rusland, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje, 15006
        • Hosp Univ A Coruna
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Spanje, 08950
        • Hosp. Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hosp. Univ. La Paz
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
      • Seville, Spanje, 41013
        • Hosp. Virgen Del Rocio
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 813414
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Chiang Mai University Hospital
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Turkije (Türkiye)
      • Adana, Turkije (Türkiye), 01790
        • Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
        • CAPA Istanbul University Medical Faculty
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34303
        • Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35020
        • Izmir Tepecik Training and Research Hospital
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35210
        • Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Congenital Heart Center of the University of Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Detroit Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia Division of Pediatric Cardiology
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • University Medical Center Ho Chi Minh City
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Tam Anh Hospital
  • Wit-Rusland
      • Minsk, Wit-Rusland, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Wit-Rusland, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Zuid -Korea, 120-752
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Yangsan, Zuid -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden, 416 50
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Lund, Zweden, 222 42
        • Skånes universitetssjukhus
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland, 1011
        • Centre hospitalier universitaire vaudois CHUV

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers tussen groter dan of gelijk aan (>=) 2 en jonger dan (<) 18 jaar met een gewicht >=9 kilogram (kg) bij randomisatie
  • Diagnose van pulmonale arteriële hypertensie (PAH) bevestigd door gedocumenteerde historische rechterhartkatheterisatie (RHC) uitgevoerd op enig moment voorafgaand aan de screening van de deelnemer
  • PAH (Wereldgezondheidsorganisatie [WHO] groep 1), inclusief deelnemers met het syndroom van Down, met de volgende etiologieën: idiopathische PAH (IPAH); Erfelijke PAH (HPAH); PAH geassocieerd met congenitale hartziekte (PAH-geassocieerd met congenitale hartziekte [aCHD]) (PAH met toevallige CHD [d.w.z. een klein atriumseptumdefect, ventrikelseptumdefect of open ductus arteriosus die zelf niet verantwoordelijk is voor de ontwikkeling van verhoogde PVR] en indien goedgekeurd door de BCAC) en postoperatieve PAH (aanhoudend / terugkerend / zich ontwikkelend >=6 maanden na herstel van CHD); Geneesmiddel- of toxine-geïnduceerd; PAH geassocieerd met humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
  • WHO functionele klasse (FC) II en III
  • Deelnemers behandeld met ten minste 1 PAK-specifieke behandeling, bijvoorbeeld een endothelinereceptorantagonist (ERA) en/of een fosfodiësterase type-5 (PDE-5)-remmer/oplosbare guanylaatcyclasestimulator, op voorwaarde dat de behandelingsdosis(s) is/zijn stabiel gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis studieinterventie

Uitsluitingscriteria:

  • PAH als gevolg van portale hypertensie, schistosomiasis, pulmonale veno-occlusieve ziekte en/of pulmonale capillaire hemangiomatose
  • PAH geassocieerd met Eisenmenger-syndroom
  • Eerdere blootstelling aan Uptravi (selexipag)
  • Bekende bijkomende levensbedreigende ziekte met een levensverwachting <12 maanden
  • Zwanger, van plan zwanger te worden of borstvoeding te geven
  • Bekende allergieën, overgevoeligheid of intolerantie voor selexipag of zijn hulpstoffen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Selexipag
Deelnemers zullen selexipag ontvangen op basis van het lichaamsgewicht op Dag 1 en zullen daarna doorgaan met tweemaal daagse dosering. Selexipag zal tijdens de eerste 12 weken worden opgetitreerd totdat de deelnemers de individuele maximaal getolereerde dosis (iMTD) bereiken of totdat een maximale dosis die overeenkomt met hun baseline lichaamsgewichtscategorie wordt bereikt. Optitratie wordt gevolgd door een onderhoudsperiode na Week 12 tot het einde van de behandeling (EOT), op de maximaal getolereerde dosis. Deelnemers zullen doorgaan met het ontvangen van pulmonale arteriële hypertensie (PAH)-specifieke gelijktijdige therapieën zoals ERA's, PDE-5-remmers en oplosbare guanylaatcyclase-stimulator volgens de lokale standaardzorg.
Geneesmiddel: Selexipag
De Selexipag-tablet wordt oraal toegediend.
Andere namen:
  • JNJ-67896049
Geneesmiddel: Standard of Care (SOC): Endothelinereceptorantagonist
ERAs worden toegediend als SOC-therapie.
Geneesmiddel: SOC: Fosfodiësterase type 5 (PDE-5) remmer
PDE-5-remmer zal als SOC-therapie worden toegediend.
Geneesmiddel: SOC: Stimulator van oplosbaar guanylaatcyclase
De oplosbare guanylaatcyclase-stimulator zal worden toegediend als SOC-therapie.
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers zullen op dag 1 een overeenkomstig placebo ontvangen op basis van het lichaamsgewicht en zullen daarna doorgaan met tweemaal daagse dosering. Deelnemers zullen blijven deelnemen aan PAH-specifieke gelijktijdige therapieën zoals ERA's, PDE-5-remmers en oplosbare guanylaatcyclase-stimulatoren volgens de lokale standaardzorg.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebotabletten zullen oraal worden toegediend.
Geneesmiddel: Standard of Care (SOC): Endothelinereceptorantagonist
ERAs worden toegediend als SOC-therapie.
Geneesmiddel: SOC: Fosfodiësterase type 5 (PDE-5) remmer
PDE-5-remmer zal als SOC-therapie worden toegediend.
Geneesmiddel: SOC: Stimulator van oplosbaar guanylaatcyclase
De oplosbare guanylaatcyclase-stimulator zal worden toegediend als SOC-therapie.
Experimenteel: Open-Label Extension Periode: Selexipag
Deelnemers met een positieve baten/risicoverhouding van selexipag voor PAH krijgen selexipag aangeboden in de open-label extensieperiode. Deelnemers die tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode selexipag gebruiken, blijven tijdens de OLEP behandelen op hun iMTD; voor degenen die eerder placebo kregen, zal de iMTD gedurende de eerste 12 weken selexipag opgehoogd worden totdat de deelnemer de iMTD bereikt. Deelnemers blijven PAH-specifieke bijkomende therapieën ontvangen, zoals ERA's, PDE-5-remmers en oplosbare guanylaatcyclase-stimulatoren, volgens de lokale standaardzorg.
Geneesmiddel: Selexipag
De Selexipag-tablet wordt oraal toegediend.
Andere namen:
  • JNJ-67896049
Geneesmiddel: Standard of Care (SOC): Endothelinereceptorantagonist
ERAs worden toegediend als SOC-therapie.
Geneesmiddel: SOC: Fosfodiësterase type 5 (PDE-5) remmer
PDE-5-remmer zal als SOC-therapie worden toegediend.
Geneesmiddel: SOC: Stimulator van oplosbaar guanylaatcyclase
De oplosbare guanylaatcyclase-stimulator zal worden toegediend als SOC-therapie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Double-blind Period: Time to Disease Progression
Tijdsspanne: Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
Time to disease progression: time from randomization to first Clinical Event Committee (CEC)-confirmed disease progression event occurring between date of randomization until double-blind end date (DBED) + 7 days. Disease progression event as adjudicated by CEC, defined as any of the following: death (all causes); atrial septostomy or Potts' anastomosis, or registration on lung transplant list; hospitalization due to worsening pulmonary arterial hypertension (PAH); clinical worsening of PAH. Clinical worsening of PAH was defined as initiation of new PAH-specific therapy or intravenous diuretics or continuous oxygen use and at least 1 of the following: worsening in World Health Organization (WHO) functional class (FC); new occurrence or worsening: of syncope, of at least 2 PAH symptoms (shortness of breath/dyspnea, chest pain, cyanosis, dizziness/near syncope, or fatigue), of signs of right heart failure not responding to oral diuretics. Kaplan-Meier method was used for estimation.
Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Double-blind Period: Change in log2 N-terminal Pro-brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) From Baseline to Week 24
Tijdsspanne: Baseline (Day 1), Week 24
Change in log2 NT-proBNP from baseline to Week 24 was reported. Change from baseline to Week 24 in the central laboratory NT-proBNP (nanograms per liter [ng/L]) value, expressed as the log2-transformed ratio of the Week 24 NT-proBNP value over the baseline value: log2 (Week 24 NT-proBNP divided by Baseline NT-proBNP). Clinically, a reduction from baseline in NT-proBNP (ratio < 1) was considered an improvement. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DB start date (DBSD).
Baseline (Day 1), Week 24
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-emergent Serious AEs (TESAEs)
Tijdsspanne: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Number of participants with TEAEs (included serious and non-serious events) and TESAEs during DB period was reported. An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a suspected transmission of any infectious agent via a medicinal product, or was medically important. TEAEs were defined as any AE occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days and/or prior to start of OL study administration.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Number of Participants With AEs Leading to Premature Discontinuation of Study Treatment
Tijdsspanne: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
Number of participants with AEs leading to premature discontinuation of study treatment during DB period was reported. An AE was any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a medicinal (investigational or non-investigational) product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 198 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to last dose in the DB treatment (maximum up to 212 weeks)
Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Systolic Blood Pressure (SBP) and Diastolic Blood Pressure (DBP)
Tijdsspanne: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in vital signs parameters: systolic and diastolic blood pressure during DB period was reported. Vital signs were measured after the participant has rested at least 5 minutes in sitting position. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Vital Signs: Pulse Rate
Tijdsspanne: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in vital signs parameter: pulse rate during DB period was reported. Vital signs were measured after the participant has rested for at least 5 minutes in sitting position. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Body Weight
Tijdsspanne: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in growth parameter: body weight during DB period was reported. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Growth Parameter: Height
Tijdsspanne: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in growth parameter: height during DB period was reported. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Number of Participants With Shift From Baseline in Sexual Maturation (Tanner Stage)
Tijdsspanne: Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Tanner staging were assessed for pubic hair growth and genitalia development (GD) in males (M) and for pubic hair growth and breast development (BD) in females (F) in stages(S) 1 to 5 and missing data. If a participant had reached Tanner stage 5, no further tanner pubertal stage assessment were to be completed. Tanner stage was assessed in F >=8 years; M >=9 years. Pubic hair growth (M and F) stages: S1: No hair, S2: Downy hair, S3: More coarse and curly hair, S4: Adult-like hair quality; S5: Hair extends to medial surface of thighs. BD in females: S1: Nipple raised a little, rest of breast still flat, S2: Breast bud forms, S3: More elevated, outside areola, S4: Increased breast size, S5: Final adult-size breasts. GD in males: S1: Testes, scrotum, and penis about same size, S2: Enlargement of scrotum, testes, and penis, S3: Enlargement of penis, S4: Penis and glands became larger, S5: Genitalia size and shape same an adult male. Categories with at least 1 non-zero data are reported.
Placebo arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Baseline (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent Electrocardiogram (ECG) Abnormalities
Tijdsspanne: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Number of participants with treatment-emergent ECG abnormalities were reported. Any abnormality occurring on or after the initial administration of study intervention through the day of last dose in the DB treatment period plus 3 days was considered to be treatment-emergent. Abnormalities that were not present at baseline were reported. Abnormalities were assessed as per investigator's discretion. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Number of Participants With Treatment-emergent (TE) Marked Laboratory Abnormalities
Tijdsspanne: Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Number of participants with TE marked laboratory abnormalities during DB period was reported. TE marked laboratory abnormalities included hemoglobin, platelet count, leukocyte count, potassium, calcium, thyrotropin, thyroxine free and triiodothyronine free. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. If the abnormality was present at baseline, then any post-baseline abnormality was considered treatment-emergent only if the post-baseline abnormality was in a category worse than at baseline. HH, HHH, HHHH = marked abnormally high values; LL, LLL = marked abnormally low values. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Placebo arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 198.42 weeks); Selexipag arm: Start of treatment (Day 1) up to 3 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 212.42 weeks)
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Thyroid Stimulating Hormone
Tijdsspanne: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: thyroid stimulating hormone during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Hemoglobin
Tijdsspanne: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: hemoglobin during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Platelets, Leukocytes
Tijdsspanne: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: platelets, leukocytes during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Electrolytes (Sodium, Potassium, Calcium, Bicarbonate and Chloride)
Tijdsspanne: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: electrolytes (sodium, potassium, calcium, bicarbonate and chloride) during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Transaminases (Alanine Aminotransferase [ALT] and Aspartate Aminotransferase [AST])
Tijdsspanne: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: transaminases (ALT and AST) during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Change From Baseline in Treatment-emergent Laboratory Parameter: Bilirubin
Tijdsspanne: Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Change from baseline in treatment-emergent laboratory parameter: bilirubin during DB period was reported. Any abnormality occurring or worsening at or after the DB study treatment start date through the DB study treatment end date plus 3 days was considered to be treatment-emergent. The baseline value was the last non-missing assessment obtained before or on the DBSD.
Baseline (Day 1), Weeks 24, 48, 72, and 96
Double-blind Period: Time to First Clinical Event Committee (CEC)-Confirmed Hospitalization or Death for Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)
Tijdsspanne: Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
Time to first CEC-confirmed hospitalization or death for PAH was calculated as the onset date of the first CEC-confirmed death or hospitalization due to PAH minus date of randomization+1 day. Kaplan-Meier method was used for estimation.
Placebo arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 199 weeks); Selexipag arm: Randomization (Day 1) up to 7 days after last dose in the DB treatment (maximum up to 213 weeks)
Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Age Cohort
Tijdsspanne: Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
Dose-normalized trough plasma concentration at steady-state (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling. Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample. PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period. Exact visit timing varied by participant.
Cohort (C) 1: Predose between Week (W) 16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); C 2: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); C 3: Predose between Week 16 to end of DB treatment period (maximum up to W96)
Double-blind Period: Dose-normalized Steady-state Trough Concentrations (Ctrough,ss,dn) of Selexipag and Its Metabolite ACT-333679 by Body Weight (BW)
Tijdsspanne: BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)
Dose-normalized steady-state trough concentration (Ctrough,ss,dn) was defined as the plasma concentration just prior to the morning dose, with the last study intervention administration one day prior to the PK sampling. Steady-state was considered achieved if the participant has received a stable dose for at least 3 days prior to collection of the plasma sample. PK samples were collected at two protocol-specified visits per participant occurring between Week 16 and end of DB treatment period. Exact visit timing varied by participant.
BW >=50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W212); BW >=25-<50kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W198); BW >=9- <25kg: Predose between W16 to end of DB treatment period (maximum up to W175)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Actelion

Onderzoekers

  • Studie directeur: Actelion Clinical Trial, Actelion

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 januari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 oktober 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CR108716
  • 2019 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
  • 2019-002817-21 (EudraCT-nummer)
  • AC-065A310 (Andere identificatie: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-501012-34-00 (Register-ID: EUCT number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Het beleid voor het delen van gegevens van de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson is beschikbaar op www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Zoals vermeld op deze site, kunnen verzoeken om toegang tot de onderzoeksgegevens worden ingediend via de Yale Open Data Access (YODA)-projectsite op yoda.yale.edu

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren