En undersøgelse af Selexipag som tillægsbehandling til plejestandard hos børn med pulmonal arteriel hypertension

En randomiseret, multicenter, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppe, begivenhedsdrevet, gruppesekventiel undersøgelse med åben forlængelsesperiode for at læse effektivitet og sikkerhed ved Selexipag som tillægsbehandling til standard for pleje hos børn Alderen> = 2 til

Sponsorer

Hovedsponsor: Actelion

Kilde Actelion
Kort resumé

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere, om tilføjelsen af ​​selexipag til standard for plejebehandling forsinker sygdomsprogression hos børn med pulmonal arteriel hypertension (PAH) sammenlignet med placebo.

Detaljeret beskrivelse

Pædiatrisk PAH er en sjælden og progressiv lidelse forbundet med mulig sygelighed og dødelighed. Jeg betragter af det betydelige medicinske behov for at udvikle behandlinger hos børn med PAH, yderligere kliniske studier i den pædiatriske befolkning er derfor nødvendigt for at give mere data til håndtering af PAH hos børn. Selexipag (JNJ-67896049) er en oralt tilgængelig, selektiv og langtidsvirkende ikke-prostanoidagonist til den godkendte prostacyclinreceptor og kommercielt tilgængeligt til behandling af voksne deltagere med PAH. Selexipag og huler metabolit har anti-fibrotiske, antiproliferative og antitrombotiske egenskaber. I øjeblikket er ingen medicin, der er målrettet mod prostacyclin, godkendt til pædiatrisk brug i PAH. En effektiv og oralt tilgængelig terapi, der virker på prostacyclinreceptor, såsom selexipag indført på et medicinsk passende stadion af PAH sygdom og primært i kombination med denne første linje orale PAH-specifikke lægemidler hos deltagere med behov for yderligere terapi på grund af brugt gyldig sygdomskontrol ville repræsentere og stort fremskridt til den terapeutiske styring af PAH pædiatriske deltagere. Denne undersøgelse består af en screeningperiode på op til 6 uger og en dobbeltblind behandlingsperiode, inklusive uptitrering og vedligeholdelsesperioder, efterfulgt af en 3-årig open-label forlængelsesperiode (OLEP) og en 30-dages periode sikkerhedsopfølgningsperiode, der finder sted efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention (enten dobbeltblind eller åben etiket). Sikkerheds-, farmakokinetiske og effektivitetsvurderinger vil være udført under undersøgelsen. En uafhængig dataovervågningskomité (IDMC) vil være oprettet til løbende at overvåge data, gennemgå foreløbige data og sikre, at data fortsat sikkerhed for de deltagere, der er tilmeldt denne undersøgelse. Den omtrentlige varighed af studiet er 8,3 år.

Samlet status Rekruttering
Start dato 2020-01-16
Afslutningsdato 2028-01-10
Primær afslutningsdato 2024-12-09
Fase Fase 3
Undersøgelsestype Interventionel
Primært resultat
Måle Tidsramme
Tid til sygdomsprogression Fra randomisering til 7 dage efter ophør af studiebehandling (op til 5 år)
Sekundært resultat
Måle Tidsramme
Percentage of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious AEs Up to 5 years
Procentdel af deltagere med bivirkninger, der fører til for tidlig afbrydelse af undersøgelsesbehandling Op til 5 år
Ændring fra baseline i systolisk og diastolisk arterielt blodtryk Baseline indtil slutningen af ​​behandlingen (EOT) (op til 8,3 år)
Skift fra baseline i puls Baseline op til EOT (op til 8,3 år)
Ændring fra baseline i kropsvægt Baseline op til EOT (op til 8,3 år)
Skift fra baseline i højde Baseline op til EOT (op til 8,3 år)
Seksuel modning (Tanner Stage) Skift fra baseline til alle vurderede tidspunkter Op til 3 dage efter ophør af studiebehandling (op til EOT) (flere tidspunkter op til 8,3 år)
Procentdel af deltagere med behandlingsfremkaldende elektrokardiogramabnormaliteter Baseline op til EOT (op til 8,3 år)
Procentdel af deltagere med behandlingsfremmende markerede laboratorieabnormiteter Baseline op til EOT (op til 8,3 år)
Behandlingsfremkaldt ændring fra baseline i skjoldbruskkirtelstimulerende hormon Baseline op til EOT (op til 8,3 år)
Tid til første kliniske begivenhedsudvalg (CEC) -bekræftet hospitalisering og død for PAH Indtil 7 dage efter seponering af studiebehandling (Op til 8,3 år)
Koncentration af plasmakoncentration ved stabil tilstand (Ctrough, ss) af Selexipag og dens metabolit ACT-333679 Uge 16, 24 og derefter hver 12. uge (op til 8,3 år)
Tilmelding 237
Tilstand
Intervention

Interventionstype: Drug

Interventionens navn: Selexipag

Beskrivelse: Selexipag tablet will be administered orally.

Arm Group-etiket: Selexipag

Andet navn: JNJ-67896049

Interventionstype: Medicin

Interventionens navn: Placebo

Beskrivelse: Matchende placebotabletter administrator oralt.

Arm Group-etiket: Placebo

Støtteberettigelse

Kriterier:

Inklusionskriterier: - Deltagere mellem større ende eller lig med (> =) 2 og mindre ende (= 9 kg (kg) ved randomisering - Pulmonal arteriel hypertension (PAH) diagnosticerer bekræftet ved dokumenteret historisk højre hjertekateterisering (RHC) udført når som helst før deltagerens screening - PAH (Verdenssundhedsorganisationen [WHO] gruppe 1), inklusive deltagere med Down syndrom med følgende etiologier: Idiopatisk PAH (IPAH); Arvelig PAH (HPAH); PAH forbundet med medfødt hjertesygdom (PAH-associeret med medfødt hjerte sygdom [aCHD]) (PAH med sammenfaldende CHD [dvs. en lille atrialseptumdefekt, ventrikulær septumdefekt eller patent ductus arteriosus, der ikke i sig selv tager højde for til udvikling af forhøjet PVR] og hvis godkendt af BCAC) og postoperativ PAH (vedvarende / tilbagevendende / udvikling> = 6 måneder efter reparation af CHD); Narkotika eller toksin-induceret; PAH forbundet med human immundefektvirus (HIV) - WHO funktionsklasse (FC) II og III - Deltagere behandlet med mindst 1 PAH-specifik behandling, f.eks. En endothelin receptorantagonist (ERA) og / eller en phosphodiesterase type-5 (PDE-5) hæmmer / opløselig guanylatcyclase-stimulator, forudsat at behandlingsdosen / doserne har været stabil for mindst 3 måneder før screening Eksklusionskriterier: - PAH på grund af portalhypertension, schistosomiasis, lungevenoklusiv sygdom og / eller lungekapillær hæmangiomatose - PAH forbundet med Eisenmenger syndrom - Tidligere eksponering for Uptravi (selexipag) - Kendt samtidigt livstruende sygdom med en forventet levetid

Køn:

Alle

Minimumsalder:

uafhængig

Maksimal alder:

17 år

Sunde frivillige:

Ingen

Samlet officiel
Efternavn Rolle tilknytning
Actelion Clinical Trial Study Director Actelion
Samlet kontakt

Efternavn: Study Contact

telefon: 844-434-4210

E-mail: [email protected]

Beliggenhed
Anlæg: Status:
UCLA Medical Center | Los Angeles, California, 90095, United States Not yet recruiting
UCSF | San Francisco, California, 94158, United States Not yet recruiting
Childrens Hospital Colorado | Aurora, Colorado, 80045, United States Recruiting
Children's National Medical Center | Washington, District of Columbia, 20010, United States Recruiting
Congenital Heart Center of the University of Florida | Gainesville, Florida, 32610, United States Not yet recruiting
Riley Hospital for Children | Indianapolis, Indiana, 46202, United States Recruiting
Detroit Medical Center | Detroit, Michigan, 48201, United States Not yet recruiting
Cincinnati Children's Hospital Medical Center | Cincinnati, Ohio, 45229, United States Recruiting
Primary Children's Hospital | Salt Lake City, Utah, 84113, United States Recruiting
University of Virginia Division of Pediatric Cardiology | Charlottesville, Virginia, 22908, United States Recruiting
Queensland CHILDREN'S HOSPITAL | South Brisbane, 4101, Australia Recruiting
State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery | Minsk, 220013, Belarus Not yet recruiting
Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital | Minsk, 220118, Belarus Not yet recruiting
ULB Hôpital Erasme | Brussels, 1070, Belgium Recruiting
Universitair Ziekenhuis Gent | Gent, 9000, Belgium Recruiting
Universitaire Ziekenhuizen Leuven | Leuven, 3000, Belgium Recruiting
Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao | Blumenau, 89030-101, Brazil Recruiting
Hospital Pequeno Principe | Curitiba, 80250-060, Brazil Recruiting
Hospital de Messejana dr. Carlos Alberto Studart Gomes | Fortaleza, 60840-285, Brazil Not yet recruiting
Irmandade Da Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo | Sao Paulo, 01221-020, Brazil Not yet recruiting
Hospital São Paulo-UNIFESP | Sao Paulo, 04024-002, Brazil Not yet recruiting
Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead | Sofia, 1309, Bulgaria Not yet recruiting
Hospital For Sick Children | Toronto, Ontario, M5G 1X8, Canada Not yet recruiting
Stollery Children's Hospital | Edmonton, T6H 0Y5, Canada Not yet recruiting
Centre Hospitalier Sainte Justine | Montreal, H3T 1C5, Canada Withdrawn
Beijing Anzhen Hospital | Beijing, 100029, China Not yet recruiting
Guangdong Provincial People's Hospital | Guangzhou, 510080, China Not yet recruiting
Guangzhou Women And Children's Medical Center | Guangzhou, 510623, China Not yet recruiting
Qingdao Women and Children's Hospital | Qingdao, 266000, China Not yet recruiting
Shanghai Children's Medical Center | Shanghai, 200127, China Not yet recruiting
Children's Hospital of Fudan University | Shanghai, 201102, China Not yet recruiting
The General Hospital of Northern Theater Command | Shenyang, 110016, China Not yet recruiting
Clinica San Rafael | Bogota, 0000000, Colombia Not yet recruiting
Fundacion Neumologica Colombiana | Bogota, 0000000, Colombia Not yet recruiting
Fundacion Santa Fe de Bogota | Bogota, Colombia Not yet recruiting
Centro Medico Imbanaco de Cali S.A. | Cali, 0000000, Colombia Not yet recruiting
Fundacion Cardiovascular de Colombia | Floridablanca, 0000000, Colombia Not yet recruiting
Clinica Vascular las Americas | Medellin, Colombia Withdrawn
Hospital Universidad del Norte | Soledad, 0000000, Colombia Not yet recruiting
Rigshospitalet | Copenhagen Ø, 2100, Denmark Withdrawn
New Children's Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS) | Helsinki, 29, Finland Not yet recruiting
Hôpital Cardiologique - Chru Lille | Lille Cedex, 59037, France Not yet recruiting
Hopital de la Timone | Marseille Cedex 5, 13385, France Recruiting
CHU Arnaud de Villeneuve | Montpellier Cedex 5, 34295, France Not yet recruiting
Hôpital Necker - Enfants Malades | Paris, 75015, France Recruiting
Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque | Pessac, 33604, France Recruiting
Chu Hopital Des Enfants | Toulouse Cedex 9, 31059, France Recruiting
Universitätsklinikum Freiburg Zentrum | Freiburg, 70106, Germany Recruiting
Universitäres Herzzentrum Hamburg | Hamburg, 20246, Germany Not yet recruiting
Universitätsklinikum Heidelberg | Heidelberg, D-69120, Germany Recruiting
Herzzentrum Leipzig GmbH | Leipzig, 04289, Germany Recruiting
Klinikum der Universität München | München, 81377, Germany Not yet recruiting
Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet | Budapest, 1096, Hungary Recruiting
Rambam Medical Center | Haifa, 3109601, Israel Recruiting
Sheba Medical Center | Ramat Gan, 52621, Israel Recruiting
Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi | Bologna, 40138, Italy Recruiting
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda | Milano, 20162, Italy Not yet recruiting
Universtà Degli Studi Di Padova | Padova, Italy Recruiting
Ospedale Pediatrico Bambin Gesù | Roma, 00193, Italy Not yet recruiting
IRCCS Policlinico San Donato | S. Donato Milanese, 20097, Italy Not yet recruiting
AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita | Torino, 10126, Italy Recruiting
Seoul National University Hospital | Seoul, 03080, Korea, Republic of Recruiting
Samsung Medical Center | Seoul, 06351, Korea, Republic of Recruiting
Severance Hospital - Yonsei University Health System | Seoul, 120-752, Korea, Republic of Not yet recruiting
Pusan National University Yangsan Hospital | Yangsan, 50612, Korea, Republic of Recruiting
Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics | Vilnius, LT08661, Lithuania Recruiting
National Heart Institute | Kuala Lumpur, 50400, Malaysia Recruiting
CICUM San Miguel | Guadalajara, 44160, Mexico Recruiting
Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas | Mexico, 52787, Mexico Recruiting
Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM) | Monterrey, 64718, Mexico Recruiting
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne | Gdansk, 80-952, Poland Recruiting
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie | Kraków, 30-663, Poland Recruiting
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki | Lodz, 93-338, Poland Not yet recruiting
Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera | Poznan, 60-572, Poland Not yet recruiting
Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka | Warszawa, 04-730, Poland Not yet recruiting
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu | Wroclaw, 51-124, Poland Recruiting
Slaskie Centrum Chorob Serca | Zabrze, 41-800, Poland Recruiting
Hospital De Santa Marta | Lisboa, 1169-024, Portugal Recruiting
Centro Hospitalar de São João, EPE | Porto, 4200-319, Portugal Recruiting
Kazan State Medical University | Kazan, 420012, Russian Federation Not yet recruiting
Kazan State Medical University | Kazan, 420059, Russian Federation Recruiting
Cardiovascular Pathology Research Institute of Siberian Branch of RAMS | Kemerovo, 650002, Russian Federation Recruiting
Children's City Clinical Hospital n.a. Baslyaeva | Moscow, 125373, Russian Federation Recruiting
Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU | Moscow, 125412, Russian Federation Suspended
National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation | Saint-Petersburg, 197341, Russian Federation Withdrawn
Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary | Samara, 443070, Russian Federation Recruiting
Tyumen Regional Hospital #1 | Tyumen, 625023, Russian Federation Withdrawn
Univerzitetska Dečja Klinika | Belgrade, 11000, Serbia Not yet recruiting
Hosp. Univ. A Coruña | A Coruña, 15006, Spain Recruiting
Hosp. Univ. Vall D Hebron | Barcelona, 08035, Spain Recruiting
Hosp. Sant Joan de Deu | Esplugues de Llobregat, 8950, Spain Recruiting
Hosp. Univ. Ramon Y Cajal | Madrid, 28034, Spain Not yet recruiting
Hosp. Univ. La Paz | Madrid, 28046, Spain Recruiting
Hosp. Virgen Del Rocio | Sevilla, 41013, Spain Recruiting
Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus | Gothenburg, 416 50, Sweden Recruiting
Skanes universitetssjukhus | Lund, 22185, Sweden Suspended
Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV) | Lausanne, 1011, Switzerland Recruiting
National Cheng Kung University Hospital | Tainan, 704, Taiwan Recruiting
National Taiwan University Hospital | Taipei, 100, Taiwan Recruiting
Chiang Mai University Hospital | Chiang Mai, 50200, Thailand Recruiting
Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center | Adana, 01380, Turkey Recruiting
Hacettepe University Medical Faculty | Ankara, 06230, Turkey Recruiting
CAPA Istanbul University Medical Faculty | Istanbul, 34093, Turkey Recruiting
Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital | Istanbul, 34303, Turkey Recruiting
Dr. Siyami Ersek Gogus Kalp ve Damar Cerrahisi Training and Research Hospital | Istanbul, 34668, Turkey Withdrawn
Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital | Izmir, 35110, Turkey Recruiting
Izmir Tepecik Training and Research Hospital | Izmir, 35110, Turkey Not yet recruiting
Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev | Dnipro, 49006, Ukraine Recruiting
MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery' | Dnipro, 49070, Ukraine Recruiting
Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH | Kyiv, 04050, Ukraine Recruiting
Cnce of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital' | Lviv, 79010, Ukraine Not yet recruiting
Sumy Regional Childrens Clinical Hospital | Sumy, 40031, Ukraine Not yet recruiting
MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council | Zaporizhzhya, 69063, Ukraine Recruiting
Hanoi Medical University Hospital | Hanoi, Vietnam Not yet recruiting
Tam Duc Cardiology Hospital | Ho Chi Minh, 700000, Vietnam Withdrawn
Children's Hospital 1 | Ho Chi Minh, Vietnam Not yet recruiting
Placeringslande

Australia

Belarus

Belgium

Brazil

Bulgaria

Canada

China

Colombia

Denmark

Finland

France

Germany

Hungary

Israel

Italy

Korea, Republic of

Lithuania

Malaysia

Mexico

Poland

Portugal

Russian Federation

Serbia

Spain

Sweden

Switzerland

Taiwan

Thailand

Turkey

Ukraine

United States

Vietnam

Verifikationsdato

2021-05-01

Ansvarlig part

Type: Sponsor

Har udvidet adgang Ja
Antal våben 2
Arm Group

Etiket: Selexipag

Type: Experimental

Beskrivelse: Participants will receive selexipag based on the body weight on Day 1 and will continue thereafter with twice daily dosing. Selexipag will be uptitrated during the first 12 weeks until the participants reaches the individual maximum tolerated dose (iMTD) or until a maximum dose corresponding to their baseline body-weight category is achieved. Uptitration is followed by a maintenance period after Week 12 until end of treatment (EOT), at the maximum tolerated dose.

Etiket: Placebo

Type: Placebo-komparator

Beskrivelse: Deltagerne får matchende placebo baseret på kropsvægten på dag 1 og fortsætter derefter med dosering to gange dagligt.

Akronym SALTO
Info om studiedesign

Tildeling: Tilfældigt

Interventionsmodel: Parallel opgave

Primært formål: Behandling

Maskering: Dobbelt (deltager, efterforsker)

This information was retrieved directly from the website clinicaltrials.gov without any changes. If you have any requests to change, remove or update your study details, please contact [email protected]. As soon as a change is implemented on clinicaltrials.gov, this will be updated automatically on our website as well.

Clinical Research News