骨肉腫およびユーイング肉腫肺転移に対するBIO-11006
2024年11月6日 更新者：Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
肺転移患者の再発性骨肉腫およびユーイング肉腫の治療における BIO-11006 の安全性と有効性に関する第 2 相試験
これは、進行性骨肉腫またはユーイング肉腫の小児患者における肺転移の治療のための治験薬 BIO-11006 の第 2 相試験です。
この研究は、フロリダ州マイアミにあるニクラウス小児病院の 5 歳から 21 歳までの最大 10 人の患者を登録します。
患者は、ゲムシタビンとドセタキセルからなる化学療法に加えて、BIO-11006を受けます。
この研究では、BIO-11006 がゲムシタビンとドセタキセルによる化学療法の効果を高め、骨肉腫とユーイング肉腫の肺転移を治療するという仮説を検証します。
調査の概要
詳細な説明
これは、進行性骨肉腫または肺転移を伴うユーイング肉腫の患者の治療において、ゲムシタビンおよびドセタキセル (GemTax) に加えて BIO-11006 ペプチドを投与する第 2 相対照試験です。
患者は、再発性骨肉腫およびユーイング肉腫の現在の施設内治療オプションであるGemTax化学療法に加えて、BIO-11006を受けます。
BIO-11006 吸入液は、1 日 2 回口から吸入します。
BIO-11006 は最初の 3 サイクルで投与され、その後中止されます。
患者はさらに最大6サイクルまでGemTaxを継続し、各サイクルの前に臨床的に評価され、サイクル3、6、および9の後に標準治療の画像評価を受けます。
患者がサイクル 4 が与えられた後の任意の時点で (臨床的または画像上のいずれかで) 肺の進行を示しているが、サイクル 3 の後の腫瘍評価中に少なくとも部分的な反応を示した場合、BIO-11006 は裁量で再開することができます。 GemTax 治療の期間中継続されます。
被験者は、研究治療の終了後9か月間、定期的な臨床フォローアップ中に疾患状態について追跡されます。
試験は 1 つのサイトで実施されます。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～17年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -最初の診断時または再発時のユーイング肉腫または骨肉腫の組織学的検証
- 前治療終了後1年以内の再発
- 肺転移の存在
- 骨肉腫患者は治癒手術の対象外でなければなりません
- -ネブライザーで吸入薬を服用し、BIO-11006レジメンを喜んで順守する能力
- 生殖能力のある女性は、スクリーニング時に妊娠検査で陰性でなければならず、研究参加中に非常に効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。
- 生殖能力のある男性は、パートナーとの効果的な避妊を確保するために、コンドームまたはその他の方法の使用に同意する必要があります
- -研究期間中のすべての研究手順と利用可能性を遵守する意思を表明した
- 署名および日付入りのインフォームド コンセント フォームの提供
除外基準:
- -以前にゲムシタビンとドセタキセルで治療および進行した
- 中枢神経系 (CNS) 転移
- -ゲムシタビンまたはドセタキセルの禁忌
- BIO-11006の成分に対する既知のアレルギー反応
- シトクロム P450 アイソザイムによって主に代謝される薬剤の使用
- -登録から8週間以内の別の治験薬による治療。
- -現在の肺炎または特発性肺線維症
- 絶対好中球数 (ANC) < 750 細胞/mm3
- 血小板数 < 75,000 細胞/mm3
- ヘモグロビン <8.0 g/dL
- クレアチニンクリアランス (CrCL) < 45 mL/分
- ビリルビン > 年齢に対する正常値の上限 (ULN)
- AST および/または ALT が ULN の 1.5 倍を超え、アルカリホスファターゼが ULN の 2.5 倍を超える
- 臓器移植または骨髄移植レシピエント
- 妊娠または授乳
- -登録前3か月以内の現在の喫煙者またはタバコの使用
- 登録後2週間以内の熱性疾患またはその他の重篤な疾患
- -ヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎、C型肝炎または結核の既知の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：化学療法と BIO-11006
患者は、GemTax 化学療法に加えて BIO-11006 を受けます。
BIO-11006 吸入液は、1 日 2 回口から吸入します。
BIO-11006 は、GemTax の最初の 3 サイクルの間に付与され、その後停止されます。
被験者はさらに 3 サイクルの GemTax 治療を続けます。
患者がサイクル 4 が与えられた後の任意の時点で (臨床的または画像上のいずれかで) 肺の進行を示しているが、サイクル 3 の後の腫瘍評価中に少なくとも部分的な反応を示した場合、BIO-11006 は裁量で再開することができます。 GemTax 治療の期間中継続されます。
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BIO-11006 は、5 歳以上 18 歳未満の患者には 75 mg を 1 日 2 回、18 歳以上の患者には 125 mg を 1 日 2 回投与します。 治験薬は、ネブライザーによって 20 分かけて 1 日 2 回投与されます。 GemTax は 21 日周期で投与されます。 ゲムシタビンは、1 日目と 8 日目に 900 mg/m2 IV の用量で 90 分かけて投与されます。ドセタキセルは、8 日目に 60 分かけて 75 mg/m2 IV の用量で投与されます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性 - 治療に伴う有害事象 (TEAE)
時間枠：16ヶ月まで
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TEAE の頻度、種類、重症度、期間。
TEAE の発生源には、自発的な患者の報告、身体検査の結果、および臨床検査室の測定値が含まれる場合があります。
頻度、中心性、および変動性の単純な記述統計を利用して、TEAE を集計および要約します。
十分な数の TEAE が捕捉される場合、頻度、期間、および重症度が比較されます。
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16ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有効性 - 無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：16ヶ月まで
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PFSは、サイクル1の1日目からイベントの発生（死亡、疾患の進行、または研究の終了など）まで測定されます。
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16ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Guillermo De Angulo, MD、Nicklaus Children's Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Blackshear PJ. The MARCKS family of cellular protein kinase C substrates. J Biol Chem. 1993 Jan 25;268(3):1501-4. No abstract available.
- Brown HK, Schiavone K, Gouin F, Heymann MF, Heymann D. Biology of Bone Sarcomas and New Therapeutic Developments. Calcif Tissue Int. 2018 Feb;102(2):174-195. doi: 10.1007/s00223-017-0372-2. Epub 2017 Dec 13.
- Green TD, Park J, Yin Q, Fang S, Crews AL, Jones SL, Adler KB. Directed migration of mouse macrophages in vitro involves myristoylated alanine-rich C-kinase substrate (MARCKS) protein. J Leukoc Biol. 2012 Sep;92(3):633-9. doi: 10.1189/jlb.1211604. Epub 2012 May 23.
- Grohar PJ, Janeway KA, Mase LD, Schiffman JD. Advances in the Treatment of Pediatric Bone Sarcomas. Am Soc Clin Oncol Educ Book. 2017;37:725-735. doi: 10.1200/EDBK_175378.
- Hartwig JH, Thelen M, Rosen A, Janmey PA, Nairn AC, Aderem A. MARCKS is an actin filament crosslinking protein regulated by protein kinase C and calcium-calmodulin. Nature. 1992 Apr 16;356(6370):618-22. doi: 10.1038/356618a0.
- Singer M, Martin LD, Vargaftig BB, Park J, Gruber AD, Li Y, Adler KB. A MARCKS-related peptide blocks mucus hypersecretion in a mouse model of asthma. Nat Med. 2004 Feb;10(2):193-6. doi: 10.1038/nm983. Epub 2004 Jan 11.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月4日
一次修了 (実際)
2019年10月4日
研究の完了 (実際)
2021年12月12日
試験登録日
最初に提出
2019年11月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月27日
最初の投稿 (実際)
2019年12月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年11月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月6日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2019023
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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