BIO-11006 para osteossarcoma e metástase pulmonar de sarcoma de Ewing
8 de novembro de 2022 atualizado por: Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
Um estudo de fase 2 da segurança e eficácia do BIO-11006 no tratamento de osteossarcoma recorrente e sarcoma de Ewing em pacientes com metástases pulmonares
Este é um estudo de Fase 2 de um medicamento experimental, BIO-11006, para o tratamento de metástases pulmonares em pacientes pediátricos com osteossarcoma avançado ou sarcoma de Ewing.
Este estudo incluirá até 10 pacientes com idades entre 5 e 21 anos no Nicklaus Children's Hospital em Miami, FL.
Os pacientes receberão BIO-11006 além da quimioterapia que consiste em gemcitabina e docetaxel.
Este estudo testará a hipótese de que o BIO-11006 aumentará o efeito da quimioterapia com gencitabina e docetaxel para tratar metástases pulmonares em osteossarcoma e sarcoma de Ewing.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo controlado de Fase 2 do peptídeo BIO-11006 administrado em adição à Gemcitabina e Docetaxel (GemTax) no tratamento de pacientes com osteossarcoma avançado ou sarcoma de Ewing com metástases pulmonares.
Os pacientes receberão BIO-11006 além da quimioterapia GemTax, que é uma opção atual de tratamento institucional para osteossarcoma recorrente e sarcoma de Ewings.
A solução para inalação BIO-11006 será administrada por inalação oral duas vezes ao dia.
BIO-11006 será administrado durante os três primeiros ciclos e depois será interrompido.
Os pacientes continuarão no GemTax por até 6 ciclos adicionais e serão avaliados clinicamente antes de cada ciclo e terão avaliações de imagem padrão após o ciclo 3, 6 e 9.
Se o paciente apresentar progressão pulmonar (clínica ou de imagem) em qualquer ponto após a administração do ciclo 4, mas tiver mostrado pelo menos uma resposta parcial durante a avaliação do tumor após o ciclo 3, o BIO-11006 poderá ser reiniciado a critério do investigador e continuou durante o tratamento com GemTax.
Os indivíduos serão acompanhados quanto ao estado da doença durante os acompanhamentos clínicos de rotina por 9 meses após o término do tratamento do estudo.
O julgamento será realizado em um único local.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
10
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 19 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Verificação histológica do sarcoma de Ewing ou osteossarcoma no diagnóstico original ou na recidiva
- Recorrência dentro de um ano após o término da terapia anterior
- Presença de metástases pulmonares
- Pacientes com osteossarcoma devem ser inelegíveis para cirurgia curativa
- Capacidade de tomar medicação inalada por nebulizador e estar disposto a aderir ao regime BIO-11006
- Mulheres com potencial reprodutivo devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e devem concordar em usar um método de contracepção altamente eficaz durante a participação no estudo.
- Homens com potencial reprodutivo devem concordar com o uso de preservativos ou outros métodos para garantir contracepção eficaz com a parceira
- Vontade declarada de cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade para a duração do estudo
- Fornecimento de formulário de consentimento informado assinado e datado
Critério de exclusão:
- Anteriormente tratado e evoluiu com gencitabina e docetaxel
- Metástases do Sistema Nervoso Central (SNC)
- Contra-indicação para gemcitabina ou docetaxel
- Reações alérgicas conhecidas aos componentes do BIO-11006
- Uso de medicamentos metabolizados principalmente pelas isoenzimas do citocromo P450
- Tratamento com outro medicamento experimental dentro de 8 semanas após a inscrição.
- Pneumonia atual ou fibrose pulmonar idiopática
- Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) < 750 células/mm3
- Contagem de plaquetas < 75.000 células/mm3
- Hemoglobina <8,0 g/dL
- Depuração de creatinina (CrCL) < 45 mL/min
- Bilirrubina > limite superior do normal (LSN) para a idade
- AST e/ou ALT >1,5 x LSN concomitante com fosfatase alcalina >2,5 x LSN
- Transplante de órgão ou receptor de transplante de medula óssea
- Gravidez ou lactação
- Fumante atual ou uso de tabaco dentro de 3 meses antes da inscrição
- Qualquer doença febril ou outra doença grave dentro de 2 semanas após a inscrição
- História conhecida de vírus da imunodeficiência humana, hepatite B, hepatite C ou tuberculose
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Quimioterapia mais BIO-11006
Os pacientes receberão BIO-11006 além da quimioterapia GemTax.
A solução para inalação BIO-11006 será administrada por inalação oral duas vezes ao dia.
BIO-11006 será administrado durante os primeiros três ciclos de GemTax e depois será interrompido.
Os indivíduos continuarão com o tratamento GemTax por três ciclos adicionais.
Se o paciente apresentar progressão pulmonar (clínica ou de imagem) em qualquer ponto após a administração do ciclo 4, mas tiver mostrado pelo menos uma resposta parcial durante a avaliação do tumor após o ciclo 3, o BIO-11006 poderá ser reiniciado a critério do investigador e continuou durante o tratamento com GemTax.
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BIO-11006 será administrado na dose de 75 mg duas vezes ao dia para pacientes com mais de 5 anos de idade e menos de 18 anos de idade ou 125 mg duas vezes ao dia para pacientes com 18 anos de idade ou mais. A droga do estudo será administrada duas vezes ao dia por nebulizador durante 20 minutos. GemTax será administrado em ciclos de 21 dias. A gencitabina será administrada em uma dose de 900 mg/m2 IV durante 90 minutos nos dias 1 e 8. Docetaxel será administrado em uma dose de 75 mg/m2 IV durante 60 minutos no dia 8. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança - Eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Até 16 meses
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Frequência, tipo, gravidade e duração dos TEAEs.
Fontes de TEAEs podem incluir relatórios espontâneos de pacientes, resultados de exames físicos e medições laboratoriais clínicas.
Estatísticas descritivas simples de frequências, centralidade e variabilidade serão utilizadas para tabular e resumir os TEAEs.
Se um número suficiente de TEAEs for capturado, as frequências, a duração e a gravidade serão comparadas.
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Até 16 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia - Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: Até 16 meses
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A PFS será medida do Ciclo 1 Dia 1 até a ocorrência do evento (como morte, progressão da doença ou fim do estudo).
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Até 16 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Investigador principal: Guillermo De Angulo, MD, Nicklaus Children's Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Blackshear PJ. The MARCKS family of cellular protein kinase C substrates. J Biol Chem. 1993 Jan 25;268(3):1501-4. No abstract available.
- Brown HK, Schiavone K, Gouin F, Heymann MF, Heymann D. Biology of Bone Sarcomas and New Therapeutic Developments. Calcif Tissue Int. 2018 Feb;102(2):174-195. doi: 10.1007/s00223-017-0372-2. Epub 2017 Dec 13.
- Green TD, Park J, Yin Q, Fang S, Crews AL, Jones SL, Adler KB. Directed migration of mouse macrophages in vitro involves myristoylated alanine-rich C-kinase substrate (MARCKS) protein. J Leukoc Biol. 2012 Sep;92(3):633-9. doi: 10.1189/jlb.1211604. Epub 2012 May 23.
- Grohar PJ, Janeway KA, Mase LD, Schiffman JD. Advances in the Treatment of Pediatric Bone Sarcomas. Am Soc Clin Oncol Educ Book. 2017;37:725-735. doi: 10.1200/EDBK_175378.
- Hartwig JH, Thelen M, Rosen A, Janmey PA, Nairn AC, Aderem A. MARCKS is an actin filament crosslinking protein regulated by protein kinase C and calcium-calmodulin. Nature. 1992 Apr 16;356(6370):618-22. doi: 10.1038/356618a0.
- Singer M, Martin LD, Vargaftig BB, Park J, Gruber AD, Li Y, Adler KB. A MARCKS-related peptide blocks mucus hypersecretion in a mouse model of asthma. Nat Med. 2004 Feb;10(2):193-6. doi: 10.1038/nm983. Epub 2004 Jan 11.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Antecipado)
4 de novembro de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
4 de novembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de novembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de novembro de 2019
Primeira postagem (Real)
3 de dezembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de novembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de novembro de 2022
Última verificação
1 de novembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Processos Neoplásicos
- Neoplasias, Tecido Ósseo
- Neoplasias do Tecido Conjuntivo
- Sarcoma
- Neoplasia Metástase
- Sarcoma de Ewing
- Osteossarcoma
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antivirais
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Moduladores de Tubulina
- Agentes Antimitóticos
- Moduladores de Mitose
- Gemcitabina
- Docetaxel
Outros números de identificação do estudo
- 2019023
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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