골육종 및 유윙 육종 폐 전이에 대한 BIO-11006
2022년 11월 8일 업데이트: Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
폐 전이 환자의 재발성 골육종 및 유잉 육종 치료에서 BIO-11006의 안전성 및 효능에 대한 2상 연구
이것은 진행성 골육종 또는 유잉 육종을 앓고 있는 소아과 환자의 폐 전이 치료를 위한 조사 약물 BIO-11006의 2상 연구입니다.
이 연구는 플로리다주 마이애미에 있는 니클라우스 어린이 병원에서 5세에서 21세 사이의 최대 10명의 환자를 등록할 것입니다.
환자는 젬시타빈과 도세탁셀로 구성된 화학요법과 함께 BIO-11006을 받게 됩니다.
본 연구는 BIO-11006이 골육종 및 유잉 육종의 폐 전이를 치료하기 위해 젬시타빈 및 도세탁셀 화학 요법의 효과를 향상시킬 것이라는 가설을 테스트할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 진행성 골육종 또는 폐 전이가 있는 유잉 육종 환자의 치료에 젬시타빈 및 도세탁셀(GemTax)과 함께 제공되는 BIO-11006 펩타이드의 2상 통제 연구입니다.
환자들은 재발성 골육종 및 유윙스 육종에 대한 현재 제도적 치료 옵션인 GemTax 화학요법과 함께 BIO-11006을 받게 됩니다.
BIO-11006 흡입 용액은 하루에 두 번 구강 흡입으로 제공됩니다.
BIO-11006은 처음 3주기 동안 투여된 후 중지됩니다.
환자는 추가로 최대 6주기까지 GemTax를 계속 사용하게 되며 매 주기 전에 임상적으로 평가를 받고 주기 3, 6 및 9 이후에는 표준 치료 영상 평가를 받게 됩니다.
환자가 4주기가 제공된 후 어느 시점에서든 폐 진행(임상 또는 영상상)을 보이지만 3주기 이후 종양 평가 중에 적어도 부분적인 반응을 보인 경우 BIO-11006은 재량에 따라 다시 시작할 수 있습니다. GemTax 치료 기간 동안 계속되었습니다.
연구 치료 종료 후 9개월 동안 일상적인 임상 후속 조치 동안 질병 상태에 대해 피험자를 추적할 것입니다.
시험은 단일 사이트에서 수행됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 최초 진단 또는 재발 시 유잉 육종 또는 골육종의 조직학적 검증
- 이전 치료 종료 후 1년 이내에 재발
- 폐 전이의 존재
- 골육종 환자는 근치적 수술을 받을 자격이 없어야 합니다.
- 분무기로 흡입 약물을 복용하고 BIO-11006 요법을 기꺼이 준수할 수 있는 능력
- 가임 여성은 스크리닝 시 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 연구 참여 기간 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 가임 남성은 파트너와의 효과적인 피임을 보장하기 위해 콘돔 또는 기타 방법의 사용에 동의해야 합니다.
- 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 진술된 의지
- 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서 제공
제외 기준:
- 이전에 젬시타빈 및 도세탁셀로 치료 및 진행
- 중추신경계(CNS) 전이
- 젬시타빈 또는 도세탁셀에 대한 금기
- BIO-11006의 성분에 대한 알려진 알레르기 반응
- 시토크롬 P450 동종효소에 의해 주로 대사되는 약물 사용
- 등록 8주 이내에 다른 연구 약물로 치료.
- 현재 폐렴 또는 특발성 폐 섬유증
- 절대호중구수(ANC) < 750 cells/mm3
- 혈소판 수 < 75,000 세포/mm3
- 헤모글로빈 <8.0g/dL
- 크레아티닌 청소율(CrCL) < 45mL/분
- 빌리루빈 > 연령별 정상 상한(ULN)
- AST 및/또는 ALT >1.5 x ULN과 알칼리 포스파타제 >2.5 x ULN
- 장기 이식 또는 골수 이식 수혜자
- 임신 또는 수유
- 등록 전 3개월 이내에 현재 흡연자 또는 흡연자
- 등록 후 2주 이내의 모든 열성 질환 또는 기타 중증 질환
- 인간 면역결핍 바이러스, B형 간염, C형 간염 또는 결핵의 알려진 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 화학 요법 플러스 BIO-11006
환자는 GemTax 화학요법과 함께 BIO-11006을 받게 됩니다.
BIO-11006 흡입 용액은 하루에 두 번 구강 흡입으로 제공됩니다.
BIO-11006은 GemTax의 처음 3주기 동안 투여된 후 중지됩니다.
피험자는 세 번의 추가 주기 동안 GemTax 치료를 계속 받게 됩니다.
환자가 4주기가 제공된 후 어느 시점에서든 폐 진행(임상 또는 영상상)을 보이지만 3주기 이후 종양 평가 중에 적어도 부분적인 반응을 보인 경우 BIO-11006은 재량에 따라 다시 시작할 수 있습니다. GemTax 치료 기간 동안 계속되었습니다.
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BIO-11006은 5세 이상 18세 미만 환자에게는 75mg 1일 2회, 18세 이상 환자에게는 125mg 1일 2회 투여한다. 연구 약물은 분무기에 의해 20분에 걸쳐 매일 2회 투여될 것이다. GemTax는 21일 주기로 관리됩니다. 젬시타빈은 1일과 8일에 90분에 걸쳐 900mg/m2 IV 용량으로 투여됩니다. 도세탁셀은 8일에 60분에 걸쳐 75mg/m2 IV 용량으로 정맥 투여됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 - 치료 관련 부작용(TEAE)
기간: 최대 16개월
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TEAE의 빈도, 유형, 심각도 및 기간.
TEAE의 소스에는 자발적인 환자 보고서, 신체 검사 결과 및 임상 실험실 측정이 포함될 수 있습니다.
빈도, 중심성 및 변동성에 대한 간단한 기술 통계를 활용하여 TEAE를 표로 만들고 요약합니다.
충분한 수의 TEAE가 캡처되면 빈도, 기간 및 심각도가 비교됩니다.
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최대 16개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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효능 - 무진행 생존(PFS)
기간: 최대 16개월
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PFS는 주기 1 1일부터 이벤트 발생(예: 사망, 질병 진행 또는 연구 종료)까지 측정됩니다.
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최대 16개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Guillermo De Angulo, MD, Nicklaus Children's Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Blackshear PJ. The MARCKS family of cellular protein kinase C substrates. J Biol Chem. 1993 Jan 25;268(3):1501-4. No abstract available.
- Brown HK, Schiavone K, Gouin F, Heymann MF, Heymann D. Biology of Bone Sarcomas and New Therapeutic Developments. Calcif Tissue Int. 2018 Feb;102(2):174-195. doi: 10.1007/s00223-017-0372-2. Epub 2017 Dec 13.
- Green TD, Park J, Yin Q, Fang S, Crews AL, Jones SL, Adler KB. Directed migration of mouse macrophages in vitro involves myristoylated alanine-rich C-kinase substrate (MARCKS) protein. J Leukoc Biol. 2012 Sep;92(3):633-9. doi: 10.1189/jlb.1211604. Epub 2012 May 23.
- Grohar PJ, Janeway KA, Mase LD, Schiffman JD. Advances in the Treatment of Pediatric Bone Sarcomas. Am Soc Clin Oncol Educ Book. 2017;37:725-735. doi: 10.1200/EDBK_175378.
- Hartwig JH, Thelen M, Rosen A, Janmey PA, Nairn AC, Aderem A. MARCKS is an actin filament crosslinking protein regulated by protein kinase C and calcium-calmodulin. Nature. 1992 Apr 16;356(6370):618-22. doi: 10.1038/356618a0.
- Singer M, Martin LD, Vargaftig BB, Park J, Gruber AD, Li Y, Adler KB. A MARCKS-related peptide blocks mucus hypersecretion in a mouse model of asthma. Nat Med. 2004 Feb;10(2):193-6. doi: 10.1038/nm983. Epub 2004 Jan 11.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 4일
기본 완료 (예상)
2023년 11월 4일
연구 완료 (예상)
2024년 11월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 27일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 11월 8일
마지막으로 확인됨
2022년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2019023
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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