BIO-11006 pour l'ostéosarcome et les métastases pulmonaires du sarcome d'Ewing
6 novembre 2024 mis à jour par: Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
Une étude de phase 2 sur l'innocuité et l'efficacité du BIO-11006 dans le traitement de l'ostéosarcome récurrent et du sarcome d'Ewing chez les patients atteints de métastases pulmonaires
Il s'agit d'une étude de phase 2 d'un médicament expérimental, BIO-11006, pour le traitement des métastases pulmonaires chez les patients pédiatriques atteints d'ostéosarcome avancé ou de sarcome d'Ewing.
Cette étude recrutera jusqu'à 10 patients âgés de 5 à 21 ans au Nicklaus Children's Hospital de Miami, en Floride.
Les patients recevront BIO-11006 en plus d'une chimiothérapie composée de gemcitabine et de docétaxel.
Cette étude testera l'hypothèse selon laquelle BIO-11006 renforcera l'effet de la chimiothérapie à la gemcitabine et au docétaxel pour traiter les métastases pulmonaires dans l'ostéosarcome et le sarcome d'Ewing.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude contrôlée de phase 2 du peptide BIO-11006 administré en plus de la gemcitabine et du docétaxel (GemTax) dans le traitement de patients atteints d'ostéosarcome avancé ou de sarcome d'Ewing avec métastases pulmonaires.
Les patients recevront BIO-11006 en plus de la chimiothérapie GemTax, qui est une option de traitement institutionnel actuelle pour l'ostéosarcome récurrent et le sarcome d'Ewings.
La solution pour inhalation BIO-11006 sera administrée par inhalation buccale deux fois par jour.
BIO-11006 sera administré pendant les trois premiers cycles puis sera arrêté.
Les patients continueront à bénéficier de GemTax jusqu'à 6 cycles supplémentaires et seront évalués cliniquement avant chaque cycle et subiront des évaluations d'imagerie standard après les cycles 3, 6 et 9.
Si le patient présente une progression pulmonaire (clinique ou à l'imagerie) à tout moment après l'administration du cycle 4, mais a montré au moins une réponse partielle lors de l'évaluation de la tumeur après le cycle 3, BIO-11006 peut être redémarré à la discrétion de l'investigateur et poursuivie pendant toute la durée du traitement GemTax.
Les sujets seront suivis pour l'état de la maladie lors des suivis cliniques de routine pendant 9 mois après la fin du traitement de l'étude.
L'essai se déroulera sur un seul site.
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 17 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Vérification histologique du sarcome ou de l'ostéosarcome d'Ewing lors du diagnostic initial ou lors de la rechute
- Récidive dans l'année suivant la fin du traitement précédent
- Présence de métastases pulmonaires
- Les patients atteints d'ostéosarcome doivent être inéligibles à la chirurgie curative
- Capacité à prendre des médicaments inhalés par nébuliseur et être disposé à adhérer au régime BIO-11006
- Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant la participation à l'étude.
- Les hommes en âge de procréer doivent accepter l'utilisation de préservatifs ou d'autres méthodes pour assurer une contraception efficace avec leur partenaire
- Volonté déclarée de se conformer à toutes les procédures d'étude et disponibilité pour la durée de l'étude
- Fourniture du formulaire de consentement éclairé signé et daté
Critère d'exclusion:
- Précédemment traité et progressé sous gemcitabine et docetaxel
- Métastases du système nerveux central (SNC)
- Contre-indication à la gemcitabine ou au docétaxel
- Réactions allergiques connues aux composants de BIO-11006
- Utilisation de médicaments principalement métabolisés par les isoenzymes du cytochrome P450
- Traitement avec un autre médicament expérimental dans les 8 semaines suivant l'inscription.
- Pneumonie actuelle ou fibrose pulmonaire idiopathique
- Nombre absolu de neutrophiles (ANC) < 750 cellules/mm3
- Numération plaquettaire < 75 000 cellules/mm3
- Hémoglobine <8,0 g/dL
- Clairance de la créatinine (ClCr) < 45 mL/min
- Bilirubine > limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge
- AST et/ou ALT > 1,5 x LSN en concomitance avec une phosphatase alcaline > 2,5 x LSN
- Receveur d'une greffe d'organe ou d'une greffe de moelle osseuse
- Grossesse ou allaitement
- Fumeur actuel ou usage du tabac dans les 3 mois précédant l'inscription
- Toute maladie fébrile ou autre maladie grave dans les 2 semaines suivant l'inscription
- Antécédents connus de virus de l'immunodéficience humaine, d'hépatite B, d'hépatite C ou de tuberculose
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Chimiothérapie plus BIO-11006
Les patients recevront BIO-11006 en plus de la chimiothérapie GemTax.
La solution pour inhalation BIO-11006 sera administrée par inhalation buccale deux fois par jour.
BIO-11006 sera donné pendant les trois premiers cycles de GemTax puis sera arrêté.
Les sujets continueront avec le traitement GemTax pendant trois cycles supplémentaires.
Si le patient présente une progression pulmonaire (clinique ou à l'imagerie) à tout moment après l'administration du cycle 4, mais a montré au moins une réponse partielle lors de l'évaluation de la tumeur après le cycle 3, BIO-11006 peut être redémarré à la discrétion de l'investigateur et poursuivie pendant toute la durée du traitement GemTax.
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BIO-11006 sera administré à une dose de 75 mg deux fois par jour pour les patients de plus de 5 ans et de moins de 18 ans ou 125 mg deux fois par jour pour les patients de 18 ans ou plus. Le médicament à l'étude sera administré deux fois par jour par nébuliseur pendant 20 minutes. GemTax sera administré par cycles de 21 jours. La gemcitabine sera administrée à la dose de 900 mg/m2 IV en 90 minutes les jours 1 et 8. Le docétaxel sera administré à la dose de 75 mg/m2 IV en 60 minutes le jour 8. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Innocuité – Événements indésirables survenus pendant le traitement (EIAT)
Délai: Jusqu'à 16 mois
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Fréquence, type, gravité et durée des EIAT.
Les sources d'EIAT peuvent inclure des déclarations spontanées de patients, des résultats d'examens physiques et des mesures de laboratoire clinique.
Des statistiques descriptives simples des fréquences, de la centralité et de la variabilité seront utilisées pour tabuler et résumer les TEAE.
Si un nombre suffisant d'EIAT est capturé, les fréquences, la durée et la gravité seront comparées.
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Jusqu'à 16 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Efficacité - Survie sans progression (PFS)
Délai: Jusqu'à 16 mois
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La SSP sera mesurée du cycle 1 au jour 1 jusqu'à la survenue d'un événement (tel que le décès, la progression de la maladie ou la fin de l'étude).
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Jusqu'à 16 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Guillermo De Angulo, MD, Nicklaus Children's Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Blackshear PJ. The MARCKS family of cellular protein kinase C substrates. J Biol Chem. 1993 Jan 25;268(3):1501-4. No abstract available.
- Brown HK, Schiavone K, Gouin F, Heymann MF, Heymann D. Biology of Bone Sarcomas and New Therapeutic Developments. Calcif Tissue Int. 2018 Feb;102(2):174-195. doi: 10.1007/s00223-017-0372-2. Epub 2017 Dec 13.
- Green TD, Park J, Yin Q, Fang S, Crews AL, Jones SL, Adler KB. Directed migration of mouse macrophages in vitro involves myristoylated alanine-rich C-kinase substrate (MARCKS) protein. J Leukoc Biol. 2012 Sep;92(3):633-9. doi: 10.1189/jlb.1211604. Epub 2012 May 23.
- Grohar PJ, Janeway KA, Mase LD, Schiffman JD. Advances in the Treatment of Pediatric Bone Sarcomas. Am Soc Clin Oncol Educ Book. 2017;37:725-735. doi: 10.1200/EDBK_175378.
- Hartwig JH, Thelen M, Rosen A, Janmey PA, Nairn AC, Aderem A. MARCKS is an actin filament crosslinking protein regulated by protein kinase C and calcium-calmodulin. Nature. 1992 Apr 16;356(6370):618-22. doi: 10.1038/356618a0.
- Singer M, Martin LD, Vargaftig BB, Park J, Gruber AD, Li Y, Adler KB. A MARCKS-related peptide blocks mucus hypersecretion in a mouse model of asthma. Nat Med. 2004 Feb;10(2):193-6. doi: 10.1038/nm983. Epub 2004 Jan 11.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 octobre 2019
Achèvement primaire (Réel)
4 octobre 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
12 décembre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 novembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 novembre 2019
Première publication (Réel)
3 décembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
8 novembre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 novembre 2024
Dernière vérification
1 novembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs
- Tumeurs par type histologique
- Processus néoplasiques
- Tumeurs, tissus conjonctifs et mous
- Tumeurs, tissu osseux
- Tumeurs, tissu conjonctif
- Métastase néoplasmique
- Sarcome d'Ewing
- Sarcome
- Ostéosarcome
- Agents antinéoplasiques
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Antimétabolites, Antinéoplasiques
- Antimétabolites
- Modulateurs de tubuline
- Agents antimitotiques
- Modulateurs de mitose
- Docétaxel
- Gemcitabine
Autres numéros d'identification d'étude
- 2019023
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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