BIO-11006 osteosarkooman ja Ewingin sarkooman keuhkojen metastaaseihin
keskiviikko 6. marraskuuta 2024 päivittänyt: Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
Vaiheen 2 tutkimus BIO-11006:n turvallisuudesta ja tehokkuudesta toistuvan osteosarkooman ja Ewingin sarkooman hoidossa potilailla, joilla on keuhkometastaaseja
Tämä on vaiheen 2 tutkimus tutkimuslääkkeestä, BIO-11006, keuhkometastaasien hoitoon lapsipotilailla, joilla on pitkälle edennyt osteosarkooma tai Ewingin sarkooma.
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan jopa 10 5–21-vuotiasta potilasta Nicklaus Children's Hospitalissa Miamissa, Floridassa.
Potilaat saavat BIO-11006:ta gemsitabiinista ja dosetakselista koostuvan kemoterapian lisäksi.
Tämä tutkimus testaa hypoteesia, jonka mukaan BIO-11006 tehostaa gemsitabiinin ja dosetakselin kemoterapian vaikutusta keuhkojen etäpesäkkeiden hoidossa osteosarkoomassa ja Ewingin sarkoomassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2, kontrolloitu tutkimus BIO-11006-peptidistä, jota annettiin gemsitabiinin ja dosetakselin (GemTax) lisäksi potilaiden hoidossa, joilla on pitkälle edennyt osteosarkooma tai Ewingin sarkooma, jossa on keuhkometastaaseja.
Potilaat saavat BIO-11006:ta GemTax-kemoterapian lisäksi, joka on nykyinen laitoshoitovaihtoehto toistuvaan osteosarkoomaan ja Ewingsin sarkoomaan.
BIO-11006-inhalaatioliuos annetaan suun kautta kahdesti päivässä.
BIO-11006 annetaan kolmen ensimmäisen syklin aikana, minkä jälkeen se lopetetaan.
Potilaat jatkavat GemTax-hoitoa jopa 6 lisäsykliä, ja heidät arvioidaan kliinisesti ennen jokaista sykliä, ja hoidon tavanomaiset kuvantamisarvioinnit jaksojen 3, 6 ja 9 jälkeen.
Jos potilaalla ilmenee keuhkojen etenemistä (joko kliinisesti tai kuvantamisen yhteydessä) missä tahansa vaiheessa syklin 4 jälkeen, mutta hän on osoittanut ainakin osittaista vastetta kasvaimen arvioinnin aikana syklin 3 jälkeen, BIO-11006 voidaan aloittaa uudelleen harkinnan mukaan. tutkijalta ja jatkettiin GemTax-hoidon ajan.
Koehenkilöitä seurataan sairauden tilan suhteen rutiininomaisen kliinisen seurannan aikana 9 kuukauden ajan tutkimushoidon päättymisen jälkeen.
Kokeilu suoritetaan yhdessä paikassa.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 17 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ewingin sarkooman tai osteosarkooman histologinen tarkastus alkuperäisen diagnoosin tai uusiutumisen yhteydessä
- Uusiutuminen vuoden sisällä edellisen hoidon päättymisestä
- Keuhkojen etäpesäkkeiden esiintyminen
- Osteosarkoomapotilaiden ei tarvitse olla oikeutettuja parantavaan leikkaukseen
- Kyky ottaa inhaloitavaa lääkitystä sumuttimella ja olla valmis noudattamaan BIO-11006-ohjelmaa
- Lisääntymiskykyisillä naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heidän on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Lisääntymiskykyisten miesten on suostuttava käyttämään kondomia tai muita menetelmiä tehokkaan ehkäisyn varmistamiseksi kumppanin kanssa
- Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan
- Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen toimittaminen
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin hoidettu ja edistynyt gemsitabiinilla ja dosetakselilla
- Keskushermoston (CNS) metastaasit
- Gemsitabiinin tai dosetakselin vasta-aihe
- Tunnetut allergiset reaktiot BIO-11006:n komponenteille
- Pääasiassa sytokromi P450 isoentsyymien kautta metaboloituvien lääkkeiden käyttö
- Hoito toisella tutkimuslääkkeellä 8 viikon sisällä ilmoittautumisesta.
- Nykyinen keuhkokuume tai idiopaattinen keuhkofibroosi
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 750 solua/mm3
- Verihiutalemäärä < 75 000 solua/mm3
- Hemoglobiini <8,0 g/dl
- Kreatiniinipuhdistuma (CrCL) < 45 ml/min
- Bilirubiini > normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
- ASAT ja/tai ALAT > 1,5 x ULN samanaikaisesti alkalisen fosfataasin kanssa > 2,5 x ULN
- Elinsiirto tai luuydinsiirron vastaanottaja
- Raskaus tai imetys
- Nykyinen tupakointi tai tupakan käyttö 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Mikä tahansa kuumeinen sairaus tai muu vakava sairaus 2 viikon sisällä ilmoittautumisesta
- Tunnettu ihmisen immuunikatovirus, hepatiitti B, hepatiitti C tai tuberkuloosi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kemoterapia plus BIO-11006
Potilaat saavat BIO-11006:ta GemTax-kemoterapian lisäksi.
BIO-11006-inhalaatioliuos annetaan suun kautta kahdesti päivässä.
BIO-11006 annetaan kolmen ensimmäisen GemTax-jakson aikana, minkä jälkeen se lopetetaan.
Koehenkilöt jatkavat GemTax-hoitoa kolmen lisäsyklin ajan.
Jos potilaalla ilmenee keuhkojen etenemistä (joko kliinisesti tai kuvantamisen yhteydessä) missä tahansa vaiheessa syklin 4 jälkeen, mutta hän on osoittanut ainakin osittaista vastetta kasvaimen arvioinnin aikana syklin 3 jälkeen, BIO-11006 voidaan aloittaa uudelleen harkinnan mukaan. tutkijalta ja jatkettiin GemTax-hoidon ajan.
|
BIO-11006:ta annetaan 75 mg kahdesti vuorokaudessa yli 5-vuotiaille ja alle 18-vuotiaille potilaille tai 125 mg kahdesti vuorokaudessa 18-vuotiaille tai sitä vanhemmille potilaille. Tutkimuslääkettä annetaan kahdesti päivässä sumuttimella 20 minuutin ajan. GemTax annetaan 21 päivän sykleissä. Gemsitabiinia annetaan 900 mg/m2 IV 90 minuutin aikana päivinä 1 ja 8. Doketakselia annetaan annoksena 75 mg/m2 IV 60 minuutin aikana päivänä 8. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus – Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE)
Aikaikkuna: Jopa 16 kuukautta
|
TEAE:n esiintymistiheys, tyyppi, vakavuus ja kesto.
TEAE:n lähteitä voivat olla spontaanit potilasraportit, fyysisten tutkimusten tulokset ja kliiniset laboratoriomittaukset.
TEAE-arvojen taulukoinnissa ja yhteenvedossa käytetään yksinkertaisia kuvaavia tilastoja taajuuksista, keskeisyydestä ja vaihtelevuudesta.
Jos riittävä määrä TEAE-tapauksia kerätään, frekvenssiä, kestoa ja vakavuutta verrataan.
|
Jopa 16 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehokkuus - Progression Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: Jopa 16 kuukautta
|
PFS mitataan syklistä 1 päivästä 1 tapahtuman esiintymiseen (kuten kuolemaan, taudin etenemiseen tai tutkimuksen loppuun).
|
Jopa 16 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Guillermo De Angulo, MD, Nicklaus Children's Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Blackshear PJ. The MARCKS family of cellular protein kinase C substrates. J Biol Chem. 1993 Jan 25;268(3):1501-4. No abstract available.
- Brown HK, Schiavone K, Gouin F, Heymann MF, Heymann D. Biology of Bone Sarcomas and New Therapeutic Developments. Calcif Tissue Int. 2018 Feb;102(2):174-195. doi: 10.1007/s00223-017-0372-2. Epub 2017 Dec 13.
- Green TD, Park J, Yin Q, Fang S, Crews AL, Jones SL, Adler KB. Directed migration of mouse macrophages in vitro involves myristoylated alanine-rich C-kinase substrate (MARCKS) protein. J Leukoc Biol. 2012 Sep;92(3):633-9. doi: 10.1189/jlb.1211604. Epub 2012 May 23.
- Grohar PJ, Janeway KA, Mase LD, Schiffman JD. Advances in the Treatment of Pediatric Bone Sarcomas. Am Soc Clin Oncol Educ Book. 2017;37:725-735. doi: 10.1200/EDBK_175378.
- Hartwig JH, Thelen M, Rosen A, Janmey PA, Nairn AC, Aderem A. MARCKS is an actin filament crosslinking protein regulated by protein kinase C and calcium-calmodulin. Nature. 1992 Apr 16;356(6370):618-22. doi: 10.1038/356618a0.
- Singer M, Martin LD, Vargaftig BB, Park J, Gruber AD, Li Y, Adler KB. A MARCKS-related peptide blocks mucus hypersecretion in a mouse model of asthma. Nat Med. 2004 Feb;10(2):193-6. doi: 10.1038/nm983. Epub 2004 Jan 11.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 4. lokakuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 4. lokakuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 12. joulukuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 3. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 8. marraskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplastiset prosessit
- Neoplasmat, side- ja pehmytkudokset
- Kasvaimet, luukudos
- Kasvaimet, sidekudos
- Neoplasman metastaasit
- Sarkooma, Ewing
- Sarkooma
- Osteosarkooma
- Antineoplastiset aineet
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antimetaboliitit, antineoplastiset
- Antimetaboliitit
- Tubuliinimodulaattorit
- Antimitoottiset aineet
- Mitoosin modulaattorit
- Doketakseli
- Gemsitabiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019023
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .