BIO-11006 for osteosarkom og Ewings sarkom lungemetastaser
6. november 2024 oppdatert av: Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
En fase 2-studie av sikkerheten og effekten av BIO-11006 ved behandling av tilbakevendende osteosarkom og Ewings sarkom hos pasienter med lungemetastaser
Dette er en fase 2-studie av et undersøkelseslegemiddel, BIO-11006, for behandling av lungemetastaser hos pediatriske pasienter med avansert osteosarkom eller Ewings sarkom.
Denne studien vil registrere opptil 10 pasienter mellom 5 og 21 år ved Nicklaus Children's Hospital i Miami, FL.
Pasientene vil få BIO-11006 i tillegg til kjemoterapi bestående av gemcitabin og docetaksel.
Denne studien vil teste hypotesen om at BIO-11006 vil forsterke effekten av gemcitabin og docetaxel kjemoterapi for å behandle lungemetastaser i osteosarkom og Ewings sarkom.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 2, kontrollert studie av BIO-11006 peptid gitt i tillegg til Gemcitabin og Docetaxel (GemTax) i behandling av pasienter med avansert osteosarkom eller Ewings sarkom med lungemetastaser.
Pasienter vil motta BIO-11006 i tillegg til GemTax kjemoterapi, som er et nåværende institusjonsbehandlingsalternativ for tilbakevendende osteosarkom og Ewings sarkom.
BIO-11006 inhalasjonsløsningen vil gis ved munninhalasjon to ganger daglig.
BIO-11006 vil bli gitt i løpet av de tre første syklusene og deretter stoppet.
Pasienter vil fortsette på GemTax i opptil 6 ekstra sykluser og vil bli klinisk vurdert før hver syklus og ha standard-of-care bildevurderinger etter syklus 3, 6 og 9.
Hvis pasienten viser lungeprogresjon (enten klinisk eller på bildediagnostikk) når som helst etter at syklus 4 er gitt, men hadde vist minst en delvis respons under tumorvurderingen etter syklus 3, kan BIO-11006 startes på nytt etter eget skjønn av etterforskeren og fortsatte under GemTax-behandlingen.
Forsøkspersonene vil bli fulgt for sykdomsstatus under rutinemessige kliniske oppfølginger i 9 måneder etter avsluttet studiebehandling.
Forsøket vil bli gjennomført på ett enkelt sted.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 17 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Histologisk verifisering av Ewings sarkom eller osteosarkom ved opprinnelig diagnose eller ved tilbakefall
- Tilbakefall innen ett år etter avsluttet tidligere behandling
- Tilstedeværelse av lungemetastaser
- Osteosarkompasienter må ikke være kvalifisert for kurativ kirurgi
- Evne til å ta inhalasjonsmedisin med forstøver og være villig til å følge BIO-11006-regimet
- Kvinner med reproduksjonspotensial må ha en negativ graviditetstest ved screening og må godta å bruke en metode for svært effektiv prevensjon under studiedeltakelsen.
- Menn med reproduksjonspotensial må godta bruken av kondomer eller andre metoder for å sikre effektiv prevensjon med partneren
- Erklært vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet under studiets varighet
- Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere behandlet og utviklet på gemcitabin og docetaxel
- Metastaser i sentralnervesystemet (CNS).
- Kontraindikasjon mot gemcitabin eller docetaksel
- Kjente allergiske reaksjoner på komponenter i BIO-11006
- Bruk av medisiner som primært metaboliseres av cytokrom P450 isoenzymer
- Behandling med et annet undersøkelsesmiddel innen 8 uker etter påmelding.
- Aktuell lungebetennelse eller idiopatisk lungefibrose
- Absolutt nøytrofiltall (ANC) < 750 celler/mm3
- Blodplateantall < 75 000 celler/mm3
- Hemoglobin <8,0 g/dL
- Kreatininclearance (CrCL) < 45 ml/min
- Bilirubin > øvre normalgrense (ULN) for alder
- ASAT og/eller ALAT >1,5 x ULN samtidig med alkalisk fosfatase >2,5 x ULN
- Organtransplantert eller benmargstransplantert mottaker
- Graviditet eller amming
- Nåværende røyker eller tobakksbruk innen 3 måneder før påmelding
- Eventuell febersykdom eller annen alvorlig sykdom innen 2 uker etter påmelding
- Kjent historie med humant immunsviktvirus, hepatitt B, hepatitt C eller tuberkulose
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kjemoterapi pluss BIO-11006
Pasienter vil motta BIO-11006 i tillegg til GemTax kjemoterapi.
BIO-11006 inhalasjonsløsningen vil gis ved munninhalasjon to ganger daglig.
BIO-11006 vil bli gitt i løpet av de tre første syklusene av GemTax og vil deretter bli stoppet.
Forsøkspersonene vil fortsette med GemTax-behandling i ytterligere tre sykluser.
Hvis pasienten viser lungeprogresjon (enten klinisk eller på bildediagnostikk) når som helst etter at syklus 4 er gitt, men hadde vist minst en delvis respons under tumorvurderingen etter syklus 3, kan BIO-11006 startes på nytt etter eget skjønn av etterforskeren og fortsatte under GemTax-behandlingen.
|
BIO-11006 vil bli administrert i en dose på 75 mg to ganger daglig for pasienter over 5 år og under 18 år eller 125 mg to ganger daglig for pasienter 18 år eller eldre. Studiemedikamentet vil bli administrert to ganger daglig med forstøver over 20 minutter. GemTax vil bli administrert i 21-dagers sykluser. Gemcitabin vil bli administrert i en dose på 900 mg/m2 IV over 90 minutter på dag 1 og 8. Docetaxel vil bli administrert i en dose på 75 mg/m2 IV over 60 minutter på dag 8. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet – behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Inntil 16 måneder
|
Frekvens, type, alvorlighetsgrad og varighet av TEAE.
Kilder til TEAE kan omfatte spontane pasientrapporter, resultater av fysiske undersøkelser og kliniske laboratoriemålinger.
Enkel beskrivende statistikk over frekvenser, sentralitet og variasjon vil bli brukt for å tabulere og oppsummere TEAE.
Hvis tilstrekkelig antall TEAE vil bli fanget, vil frekvenser, varighet og alvorlighetsgrad bli sammenlignet.
|
Inntil 16 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektivitet – Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Inntil 16 måneder
|
PFS vil bli målt fra syklus 1 dag 1 til forekomsten av hendelsen (som død, sykdomsprogresjon eller slutten av studien).
|
Inntil 16 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Guillermo De Angulo, MD, Nicklaus Children's Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Blackshear PJ. The MARCKS family of cellular protein kinase C substrates. J Biol Chem. 1993 Jan 25;268(3):1501-4. No abstract available.
- Brown HK, Schiavone K, Gouin F, Heymann MF, Heymann D. Biology of Bone Sarcomas and New Therapeutic Developments. Calcif Tissue Int. 2018 Feb;102(2):174-195. doi: 10.1007/s00223-017-0372-2. Epub 2017 Dec 13.
- Green TD, Park J, Yin Q, Fang S, Crews AL, Jones SL, Adler KB. Directed migration of mouse macrophages in vitro involves myristoylated alanine-rich C-kinase substrate (MARCKS) protein. J Leukoc Biol. 2012 Sep;92(3):633-9. doi: 10.1189/jlb.1211604. Epub 2012 May 23.
- Grohar PJ, Janeway KA, Mase LD, Schiffman JD. Advances in the Treatment of Pediatric Bone Sarcomas. Am Soc Clin Oncol Educ Book. 2017;37:725-735. doi: 10.1200/EDBK_175378.
- Hartwig JH, Thelen M, Rosen A, Janmey PA, Nairn AC, Aderem A. MARCKS is an actin filament crosslinking protein regulated by protein kinase C and calcium-calmodulin. Nature. 1992 Apr 16;356(6370):618-22. doi: 10.1038/356618a0.
- Singer M, Martin LD, Vargaftig BB, Park J, Gruber AD, Li Y, Adler KB. A MARCKS-related peptide blocks mucus hypersecretion in a mouse model of asthma. Nat Med. 2004 Feb;10(2):193-6. doi: 10.1038/nm983. Epub 2004 Jan 11.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. oktober 2019
Primær fullføring (Faktiske)
4. oktober 2019
Studiet fullført (Faktiske)
12. desember 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. november 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. november 2019
Først lagt ut (Faktiske)
3. desember 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
8. november 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. november 2024
Sist bekreftet
1. november 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Neoplasmer
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplastiske prosesser
- Neoplasmer, bindevev og mykt vev
- Neoplasmer, beinvev
- Neoplasmer, bindevev
- Neoplasma Metastase
- Sarkom, Ewing
- Sarkom
- Osteosarkom
- Antineoplastiske midler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antimetabolitter, antineoplastisk
- Antimetabolitter
- Tubulin modulatorer
- Antimitotiske midler
- Mitosemodulatorer
- Docetaxel
- Gemcitabin
Andre studie-ID-numre
- 2019023
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .