BIO-11006 para metástasis pulmonares de osteosarcoma y sarcoma de Ewing
6 de noviembre de 2024 actualizado por: Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
Un estudio de fase 2 de la seguridad y eficacia de BIO-11006 en el tratamiento del osteosarcoma recurrente y el sarcoma de Ewing en pacientes con metástasis pulmonar
Este es un estudio de fase 2 de un fármaco en investigación, BIO-11006, para el tratamiento de metástasis pulmonares en pacientes pediátricos con osteosarcoma avanzado o sarcoma de Ewing.
Este estudio inscribirá hasta 10 pacientes de entre 5 y 21 años en el Nicklaus Children's Hospital en Miami, FL.
Los pacientes recibirán BIO-11006 además de quimioterapia que consiste en gemcitabina y docetaxel.
Este estudio probará la hipótesis de que BIO-11006 mejorará el efecto de la quimioterapia con gemcitabina y docetaxel para tratar las metástasis pulmonares en el osteosarcoma y el sarcoma de Ewing.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio controlado de fase 2 del péptido BIO-11006 administrado además de gemcitabina y docetaxel (GemTax) en el tratamiento de pacientes con osteosarcoma avanzado o sarcoma de Ewing con metástasis pulmonar.
Los pacientes recibirán BIO-11006 además de la quimioterapia GemTax, que es una opción de tratamiento institucional actual para el osteosarcoma recurrente y el sarcoma de Ewings.
La solución para inhalación BIO-11006 se administrará por inhalación oral dos veces al día.
BIO-11006 se administrará durante los primeros tres ciclos y luego se detendrá.
Los pacientes continuarán con GemTax por hasta 6 ciclos adicionales y serán evaluados clínicamente antes de cada ciclo y tendrán evaluaciones de imágenes estándar de atención después del ciclo 3, 6 y 9.
Si el paciente muestra progresión pulmonar (ya sea clínica o en imágenes) en cualquier momento después de que se haya administrado el ciclo 4, pero mostró al menos una respuesta parcial durante la evaluación del tumor después del ciclo 3, se puede reiniciar BIO-11006 a discreción. del investigador y continuó durante la duración del tratamiento GemTax.
Se realizará un seguimiento del estado de la enfermedad de los sujetos durante los seguimientos clínicos de rutina durante los 9 meses posteriores al final del tratamiento del estudio.
El ensayo se llevará a cabo en un solo sitio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 17 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Verificación histológica de sarcoma de Ewing u osteosarcoma en el diagnóstico original o en la recaída
- Recurrencia dentro de un año del final de la terapia anterior
- Presencia de metástasis pulmonares
- Los pacientes con osteosarcoma no deben ser elegibles para cirugía curativa
- Capacidad para tomar medicamentos inhalados por nebulizador y estar dispuesto a cumplir con el régimen BIO-11006
- Las mujeres con potencial reproductivo deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y deben aceptar usar un método anticonceptivo altamente efectivo durante la participación en el estudio.
- Los hombres en edad reproductiva deben estar de acuerdo con el uso de condones u otros métodos para garantizar una anticoncepción eficaz con la pareja.
- Voluntad declarada de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.
- Entrega de un formulario de consentimiento informado firmado y fechado
Criterio de exclusión:
- Previamente tratado y progresado con gemcitabina y docetaxel
- Metástasis del Sistema Nervioso Central (SNC)
- Contraindicación de gemcitabina o docetaxel
- Reacciones alérgicas conocidas a los componentes de BIO-11006
- Uso de medicamentos que son metabolizados principalmente por las isoenzimas del citocromo P450
- Tratamiento con otro fármaco en investigación dentro de las 8 semanas posteriores a la inscripción.
- Neumonía actual o fibrosis pulmonar idiopática
- Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) < 750 células/mm3
- Recuento de plaquetas < 75.000 células/mm3
- Hemoglobina <8,0 g/dL
- Depuración de creatinina (CrCL) < 45 ml/min
- Bilirrubina > límite superior normal (LSN) para la edad
- AST y/o ALT >1,5 x LSN concomitante con fosfatasa alcalina >2,5 x LSN
- Receptor de trasplante de órganos o trasplante de médula ósea
- Embarazo o lactancia
- Fumador actual o uso de tabaco dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción
- Cualquier enfermedad febril u otra enfermedad grave dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción
- Antecedentes conocidos de virus de la inmunodeficiencia humana, hepatitis B, hepatitis C o tuberculosis
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Quimioterapia más BIO-11006
Los pacientes recibirán BIO-11006 además de la quimioterapia GemTax.
La solución para inhalación BIO-11006 se administrará por inhalación oral dos veces al día.
BIO-11006 se administrará durante los primeros tres ciclos de GemTax y luego se suspenderá.
Los sujetos continuarán con el tratamiento GemTax durante tres ciclos adicionales.
Si el paciente muestra progresión pulmonar (ya sea clínica o en imágenes) en cualquier momento después de que se haya administrado el ciclo 4, pero mostró al menos una respuesta parcial durante la evaluación del tumor después del ciclo 3, se puede reiniciar BIO-11006 a discreción. del investigador y continuó durante la duración del tratamiento GemTax.
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BIO-11006 se administrará a una dosis de 75 mg dos veces al día para pacientes mayores de 5 años y menores de 18 años o 125 mg dos veces al día para pacientes mayores de 18 años. El fármaco del estudio se administrará dos veces al día mediante nebulizador durante 20 minutos. GemTax se administrará en ciclos de 21 días. Gemcitabina se administrará a una dosis de 900 mg/m2 IV durante 90 minutos los días 1 y 8. Docetaxel se administrará a una dosis de 75 mg/m2 IV durante 60 minutos el día 8. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad - Eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta 16 meses
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Frecuencia, tipo, gravedad y duración de los TEAE.
Las fuentes de TEAE pueden incluir informes espontáneos de pacientes, resultados de exámenes físicos y mediciones de laboratorio clínico.
Se utilizarán estadísticas descriptivas simples de frecuencias, centralidad y variabilidad para tabular y resumir los TEAE.
Si se capturará un número suficiente de TEAE, se compararán las frecuencias, la duración y la gravedad.
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Hasta 16 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia - Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: Hasta 16 meses
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La SLP se medirá desde el día 1 del ciclo 1 hasta que ocurra un evento (como la muerte, la progresión de la enfermedad o el final del estudio).
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Hasta 16 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Guillermo De Angulo, MD, Nicklaus Children's Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Blackshear PJ. The MARCKS family of cellular protein kinase C substrates. J Biol Chem. 1993 Jan 25;268(3):1501-4. No abstract available.
- Brown HK, Schiavone K, Gouin F, Heymann MF, Heymann D. Biology of Bone Sarcomas and New Therapeutic Developments. Calcif Tissue Int. 2018 Feb;102(2):174-195. doi: 10.1007/s00223-017-0372-2. Epub 2017 Dec 13.
- Green TD, Park J, Yin Q, Fang S, Crews AL, Jones SL, Adler KB. Directed migration of mouse macrophages in vitro involves myristoylated alanine-rich C-kinase substrate (MARCKS) protein. J Leukoc Biol. 2012 Sep;92(3):633-9. doi: 10.1189/jlb.1211604. Epub 2012 May 23.
- Grohar PJ, Janeway KA, Mase LD, Schiffman JD. Advances in the Treatment of Pediatric Bone Sarcomas. Am Soc Clin Oncol Educ Book. 2017;37:725-735. doi: 10.1200/EDBK_175378.
- Hartwig JH, Thelen M, Rosen A, Janmey PA, Nairn AC, Aderem A. MARCKS is an actin filament crosslinking protein regulated by protein kinase C and calcium-calmodulin. Nature. 1992 Apr 16;356(6370):618-22. doi: 10.1038/356618a0.
- Singer M, Martin LD, Vargaftig BB, Park J, Gruber AD, Li Y, Adler KB. A MARCKS-related peptide blocks mucus hypersecretion in a mouse model of asthma. Nat Med. 2004 Feb;10(2):193-6. doi: 10.1038/nm983. Epub 2004 Jan 11.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de octubre de 2019
Finalización primaria (Actual)
4 de octubre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
12 de diciembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de noviembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
3 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
8 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de noviembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Neoplasias
- Neoplasias por tipo histológico
- Procesos Neoplásicos
- Neoplasias De Tejidos Conectivos Y Blandos
- Neoplasias De Tejido Óseo
- Neoplasias Del Tejido Conectivo
- Metástasis de neoplasias
- Sarcoma de Ewing
- Sarcoma
- Osteosarcoma
- Agentes antineoplásicos
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Moduladores de tubulina
- Agentes antimitóticos
- Moduladores de mitosis
- Docetaxel
- Gemcitabina
Otros números de identificación del estudio
- 2019023
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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