BIO-11006 per osteosarcoma e metastasi polmonari del sarcoma di Ewing
8 novembre 2022 aggiornato da: Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
Uno studio di fase 2 sulla sicurezza e l'efficacia di BIO-11006 nel trattamento dell'osteosarcoma ricorrente e del sarcoma di Ewing in pazienti con metastasi polmonari
Questo è uno studio di fase 2 di un farmaco sperimentale, BIO-11006, per il trattamento delle metastasi polmonari in pazienti pediatrici con osteosarcoma avanzato o sarcoma di Ewing.
Questo studio arruolerà fino a 10 pazienti di età compresa tra 5 e 21 presso il Nicklaus Children's Hospital di Miami, FL.
I pazienti riceveranno BIO-11006 in aggiunta alla chemioterapia composta da gemcitabina e docetaxel.
Questo studio verificherà l'ipotesi che BIO-11006 potenzierà l'effetto della chemioterapia con gemcitabina e docetaxel per il trattamento delle metastasi polmonari nell'osteosarcoma e nel sarcoma di Ewing.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio controllato di fase 2 sul peptide BIO-11006 somministrato in aggiunta a gemcitabina e docetaxel (GemTax) nel trattamento di pazienti con osteosarcoma avanzato o sarcoma di Ewing con metastasi polmonari.
I pazienti riceveranno BIO-11006 in aggiunta alla chemioterapia GemTax, che è un'attuale opzione di trattamento istituzionale per l'osteosarcoma ricorrente e il sarcoma di Ewings.
La soluzione per inalazione BIO-11006 verrà somministrata per inalazione orale due volte al giorno.
BIO-11006 verrà somministrato durante i primi tre cicli e poi verrà interrotto.
I pazienti continueranno su GemTax per un massimo di 6 cicli aggiuntivi e saranno valutati clinicamente prima di ogni ciclo e avranno valutazioni di imaging standard dopo il ciclo 3, 6 e 9.
Se il paziente mostra progressione polmonare (clinica o all'imaging) in qualsiasi momento dopo la somministrazione del ciclo 4, ma ha mostrato almeno una risposta parziale durante la valutazione del tumore dopo il ciclo 3, BIO-11006 può essere riavviato a discrezione dello sperimentatore e continuato per tutta la durata del trattamento GemTax.
I soggetti saranno seguiti per lo stato della malattia durante i follow-up clinici di routine per 9 mesi dopo la fine del trattamento in studio.
La prova sarà condotta in un unico sito.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
10
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 19 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Verifica istologica del sarcoma di Ewing o dell'osteosarcoma alla diagnosi iniziale o alla recidiva
- Recidiva entro un anno dalla fine della terapia precedente
- Presenza di metastasi polmonari
- I pazienti con osteosarcoma non devono essere idonei alla chirurgia curativa
- Capacità di assumere farmaci per inalazione tramite nebulizzatore ed essere disposti ad aderire al regime BIO-11006
- Le donne con potenziale riproduttivo devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio.
- I maschi in età riproduttiva devono accettare l'uso di preservativi o altri metodi per garantire un'efficace contraccezione con il partner
- Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio
- Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato
Criteri di esclusione:
- Precedentemente trattato e progredito con gemcitabina e docetaxel
- Metastasi del sistema nervoso centrale (SNC).
- Controindicazione a gemcitabina o docetaxel
- Reazioni allergiche note ai componenti di BIO-11006
- Uso di farmaci che sono principalmente metabolizzati dagli isoenzimi del citocromo P450
- Trattamento con un altro farmaco sperimentale entro 8 settimane dall'arruolamento.
- Polmonite in atto o fibrosi polmonare idiopatica
- Conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 750 cellule/mm3
- Conta piastrinica < 75.000 cellule/mm3
- Emoglobina <8,0 g/dL
- Clearance della creatinina (CrCL) < 45 ml/min
- Bilirubina > limite superiore della norma (ULN) per età
- AST e/o ALT >1,5 x ULN in concomitanza con fosfatasi alcalina >2,5 x ULN
- Trapiantato di organi o ricevente di trapianto di midollo osseo
- Gravidanza o allattamento
- Fumatore attuale o uso di tabacco entro 3 mesi prima dell'iscrizione
- Qualsiasi malattia febbrile o altra malattia grave entro 2 settimane dall'iscrizione
- Storia nota di virus dell'immunodeficienza umana, epatite B, epatite C o tubercolosi
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Chemioterapia più BIO-11006
I pazienti riceveranno BIO-11006 in aggiunta alla chemioterapia GemTax.
La soluzione per inalazione BIO-11006 verrà somministrata per inalazione orale due volte al giorno.
BIO-11006 verrà somministrato durante i primi tre cicli di GemTax e poi verrà interrotto.
I soggetti continueranno con il trattamento GemTax per tre cicli aggiuntivi.
Se il paziente mostra progressione polmonare (clinica o all'imaging) in qualsiasi momento dopo la somministrazione del ciclo 4, ma ha mostrato almeno una risposta parziale durante la valutazione del tumore dopo il ciclo 3, BIO-11006 può essere riavviato a discrezione dello sperimentatore e continuato per tutta la durata del trattamento GemTax.
|
BIO-11006 verrà somministrato a una dose di 75 mg due volte al giorno per i pazienti di età superiore a 5 anni e inferiore a 18 anni o 125 mg due volte al giorno per i pazienti di età pari o superiore a 18 anni. Il farmaco in studio verrà somministrato due volte al giorno tramite nebulizzatore per 20 minuti. GemTax verrà somministrato in cicli di 21 giorni. La gemcitabina verrà somministrata a una dose di 900 mg/m2 EV in 90 minuti nei giorni 1 e 8. Il docetaxel verrà somministrato a una dose di 75 mg/m2 EV in 60 minuti il giorno 8. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Sicurezza - Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a 16 mesi
|
Frequenza, tipo, gravità e durata dei TEAE.
Le fonti di TEAE possono includere segnalazioni spontanee di pazienti, risultati di esami fisici e misurazioni cliniche di laboratorio.
Semplici statistiche descrittive di frequenze, centralità e variabilità saranno utilizzate per tabulare e riassumere i TEAE.
Se verrà catturato un numero sufficiente di TEAE, verranno confrontate le frequenze, la durata e la gravità.
|
Fino a 16 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Efficacia - Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Fino a 16 mesi
|
La PFS sarà misurata dal Giorno 1 del Ciclo 1 fino al verificarsi dell'evento (come morte, progressione della malattia o fine dello studio).
|
Fino a 16 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Guillermo De Angulo, MD, Nicklaus Children's Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Blackshear PJ. The MARCKS family of cellular protein kinase C substrates. J Biol Chem. 1993 Jan 25;268(3):1501-4. No abstract available.
- Brown HK, Schiavone K, Gouin F, Heymann MF, Heymann D. Biology of Bone Sarcomas and New Therapeutic Developments. Calcif Tissue Int. 2018 Feb;102(2):174-195. doi: 10.1007/s00223-017-0372-2. Epub 2017 Dec 13.
- Green TD, Park J, Yin Q, Fang S, Crews AL, Jones SL, Adler KB. Directed migration of mouse macrophages in vitro involves myristoylated alanine-rich C-kinase substrate (MARCKS) protein. J Leukoc Biol. 2012 Sep;92(3):633-9. doi: 10.1189/jlb.1211604. Epub 2012 May 23.
- Grohar PJ, Janeway KA, Mase LD, Schiffman JD. Advances in the Treatment of Pediatric Bone Sarcomas. Am Soc Clin Oncol Educ Book. 2017;37:725-735. doi: 10.1200/EDBK_175378.
- Hartwig JH, Thelen M, Rosen A, Janmey PA, Nairn AC, Aderem A. MARCKS is an actin filament crosslinking protein regulated by protein kinase C and calcium-calmodulin. Nature. 1992 Apr 16;356(6370):618-22. doi: 10.1038/356618a0.
- Singer M, Martin LD, Vargaftig BB, Park J, Gruber AD, Li Y, Adler KB. A MARCKS-related peptide blocks mucus hypersecretion in a mouse model of asthma. Nat Med. 2004 Feb;10(2):193-6. doi: 10.1038/nm983. Epub 2004 Jan 11.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 ottobre 2019
Completamento primario (Anticipato)
4 novembre 2023
Completamento dello studio (Anticipato)
4 novembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 novembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 novembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
3 dicembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 novembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 novembre 2022
Ultimo verificato
1 novembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Neoplasie, Connettivo e Tessuto Molle
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Processi neoplastici
- Neoplasie, tessuto osseo
- Neoplasie, tessuto connettivo
- Sarcoma
- Metastasi neoplastica
- Sarcoma, Ewing
- Osteosarcoma
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti antivirali
- Inibitori enzimatici
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Modulatori della tubulina
- Agenti antimitotici
- Modulatori della mitosi
- Gemcitabina
- Docetaxel
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2019023
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .