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進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）患者におけるマラリキシバットの延長研究

2026年5月27日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）の被験者の治療におけるマラリキシバットの長期的な安全性と有効性を評価するための非盲検延長試験

この非盲検延長試験の主な目的は、マラリキシバットの長期的な安全性と忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、北米、ヨーロッパ、アジア、南米の複数の施設で実施されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

84

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • Advent Health
    • New York
      • The Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Birmingham Children's Hospital
      • London、イギリス
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Bergamo、イタリア、24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma、イタリア
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • コロンビア
      • Bogotá、コロンビア
        • Fundacion Cardioinfantil
  • シンガポール
      • Singapore、シンガポール
        • KK Women's and Children's Hospital
  • トルコ（Türkiye）
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34010
        • Koc University Hospital
  • ドイツ
      • Hanover、ドイツ
        • Medizinische Hochschule
  • フランス
      • Lyon、フランス
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse、フランス、31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • ブラジル
      • São Paulo、ブラジル
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sírio-Libanês
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • メキシコ
      • Zapopan、メキシコ
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • レバノン
      • Beirut、レバノン
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  1. 治験審査委員会/倫理委員会 (IRB/EC) ごとにインフォームド コンセントと同意 (該当する場合) を提供する
  2. MRX-502試験終了

除外基準:

  1. 妊娠中または授乳中の女性、または妊娠を計画している女性
  2. MRX-502 EOT 訪問と MRX 503 ベースライン訪問 (0 日目) の間の禁止薬物の投与
  3. -研究MRX-502の非遵守の歴史、医療レジメンへの非遵守、信頼性の欠如、精神的不安定性、またはインフォームドコンセントの有効性を損なう可能性のある精神的不安定または無能 治験責任医師の判断に基づく研究プロトコルの非遵守につながる
  4. -MRX-502研究中にマラリキシバットに関連する有害事象（AE）または重篤な有害事象（SAE）を経験し、マラリキシバットからの被験者の永久的な中止につながりました
  5. -治験責任医師またはスポンサーメディカルモニターの意見では、被験者の安全を損なう可能性がある、または被験者が研究に参加または完了するのを妨げる可能性のあるその他の状態または検査室の異常

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：マラリキシバット
すべての被験者は、マラリキシバット経口溶液を受け取ります
薬：マラリキシバト
すべての被験者は、マラリキシバット経口液（最大 600 マイクログラム/キログラム [mcg/kg]）を 1 日 2 回投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Severity Score
時間枠：From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Maintenance of ItchRO(Obs) Response (Weeks 15 - 26)
時間枠：Week 15 - 26
Maintenance of treatment effect is defined as the proportion of participants in the MRX-MRX treatment group (MRX-502 and MRX-503 data for subjects on MRX in the MRX-502 study) who obtain an ItchRO (Obs) response from Week 15 to Week 26 in Study MRX-503 in the primary cohort and PFIC cohort.
Week 15 - 26
Proportion of ItchRO(Obs) Responders Over Time
時間枠：Baseline to EOT
Proportion of ItchRO responders over time at each study visit using the 4-week study period prior to the visit as per ItchRO(Obs) responder definition.
Baseline to EOT
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Frequency Score
時間枠：From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78
Mean Change From Baseline Over Time in Total Serum Bile Acid (sBA) Levels
時間枠：Baseline to week 70
Mean change from baseline over time in total serum bile acid (sBA) levels
Baseline to week 70
Proportion of Subjects Who Experience an sBA Control Over Time From Week 18 to Week 26
時間枠：From Week 18 to Week 26
Proportion of subjects who experience an sBA control over time from Week 18 to Week 26
From Week 18 to Week 26
Change From Baseline in Height Z-score
時間枠：From baseline to Week 70
Height-for-age Z-score measures a participant's height relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate height above the reference population mean, and negative Z-scores indicate height below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater linear growth relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline height-for-age Z-score minus baseline height-for-age Z-score.
From baseline to Week 70
Change From Baseline in Weight Z-score
時間枠：From Baseline to Week 70
Weight-for-age Z-score measures a participant's weight relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate weight above the reference population mean, and negative Z-scores indicate weight below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater body weight relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline weight-for-age Z-score minus baseline weight-for-age Z-score.
From Baseline to Week 70

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Mirum Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年1月8日

一次修了 (実際)

2025年4月23日

研究の完了 (実際)

2025年4月23日

試験登録日

最初に提出

2019年12月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年12月2日

最初の投稿 (実際)

2019年12月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月27日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MRX-503

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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