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Um estudo de extensão do Maralixibat em pacientes com colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC)

3 de outubro de 2023 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do Maralixibat no tratamento de indivíduos com colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC)

O objetivo principal deste estudo de extensão aberto é avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do maralixibat.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo será conduzido em vários locais na América do Norte, Europa, Ásia e América do Sul.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

90

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hanover, Alemanha
        • Medizinische Hochschule
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sirio-Libanes
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Colômbia
      • Bogotá, Colômbia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • França
      • Lyon, França
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, França, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Itália
      • Bergamo, Itália, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Itália
        • Ospedale Pediatrico bambino Gesu'
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • México
      • Zapopan, México
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Peru
      • Istanbul, Peru, 34010
        • Koç University Hospital
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham children's Hospital
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Áustria
      • Wien, Áustria
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Forneça consentimento informado e consentimento (conforme aplicável) de acordo com o Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética (IRB/EC)
  2. Conclusão do estudo MRX-502

Critério de exclusão:

  1. Qualquer mulher que esteja grávida ou amamentando ou que esteja planejando engravidar
  2. Administração de medicamentos proibidos entre a visita MRX-502 EOT e a visita de linha de base MRX 503 (dia 0)
  3. Histórico de não adesão ao estudo MRX-502, não adesão aos regimes médicos, falta de confiabilidade, instabilidade mental ou incompetência que possam comprometer a validade do consentimento informado ou levar à não adesão ao protocolo do estudo com base no julgamento do investigador
  4. Teve um evento adverso (AE) ou evento adverso grave (SAE) relacionado ao maralixibat durante o estudo MRX-502 que levou à descontinuação permanente do sujeito do maralixibat
  5. Quaisquer outras condições ou anormalidades laboratoriais que, na opinião do investigador ou do monitor médico do patrocinador, possam comprometer a segurança do sujeito ou interferir na participação ou conclusão do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Maralixibat
Todos os indivíduos receberão solução oral de Maralixibat
Medicamento: Maralixibat
Todos os indivíduos receberão solução oral de Maralixibat (até 600 microgramas por quilograma [mcg/kg]) duas vezes ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) durante o estudo
Prazo: Desde a linha de base até o momento da análise intermediária, até 120 semanas
Desde a linha de base até o momento da análise intermediária, até 120 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base do maralixibat ao longo do estudo na média semanal da pontuação de gravidade matinal do ItchRO(Obs)™ (Itch Reported Outcome)
Prazo: Desde o início até a conclusão do estudo, até aproximadamente 4 anos
Desde o início até a conclusão do estudo, até aproximadamente 4 anos
Manutenção do efeito do tratamento com base nas pontuações médias de gravidade matinais do ItchRO(Obs)™ ao longo do tempo
Prazo: Desde o início até a conclusão do estudo, até aproximadamente 4 anos
Desde o início até a conclusão do estudo, até aproximadamente 4 anos
Alteração média da linha de base ao longo do tempo nos níveis séricos de ácidos biliares (sBA)
Prazo: Desde o início até a conclusão do estudo, até aproximadamente 4 anos
Desde o início até a conclusão do estudo, até aproximadamente 4 anos
Alteração da linha de base do maralixibat ao longo do estudo na pontuação de frequência semanal média matinal do ItchRO(Obs)™ (Itch Reported Outcome)
Prazo: Desde o início até a conclusão do estudo, até aproximadamente 4 anos
Desde o início até a conclusão do estudo, até aproximadamente 4 anos
Mudança média da linha de base ao longo do tempo nos escores z de altura e peso
Prazo: Desde o início até a conclusão do estudo, até aproximadamente 4 anos
Desde o início até a conclusão do estudo, até aproximadamente 4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de janeiro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de dezembro de 2019

Primeira postagem (Real)

4 de dezembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MRX-503

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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