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Um estudo de extensão do Maralixibat em pacientes com colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC)

27 de maio de 2026 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do Maralixibat no tratamento de indivíduos com colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC)

O objetivo principal deste estudo de extensão aberto é avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do maralixibat.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo será conduzido em vários locais na América do Norte, Europa, Ásia e América do Sul.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

84

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hanover, Alemanha
        • Medizinische Hochschule
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sírio-Libanês
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Colômbia
      • Bogotá, Colômbia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • França
      • Lyon, França
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, França, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Itália
      • Bergamo, Itália, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Itália
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • México
      • Zapopan, México
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Turquia (Türkiye)
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34010
        • Koc University Hospital
  • Áustria
      • Vienna, Áustria
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Forneça consentimento informado e consentimento (conforme aplicável) de acordo com o Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética (IRB/EC)
  2. Conclusão do estudo MRX-502

Critério de exclusão:

  1. Qualquer mulher que esteja grávida ou amamentando ou que esteja planejando engravidar
  2. Administração de medicamentos proibidos entre a visita MRX-502 EOT e a visita de linha de base MRX 503 (dia 0)
  3. Histórico de não adesão ao estudo MRX-502, não adesão aos regimes médicos, falta de confiabilidade, instabilidade mental ou incompetência que possam comprometer a validade do consentimento informado ou levar à não adesão ao protocolo do estudo com base no julgamento do investigador
  4. Teve um evento adverso (AE) ou evento adverso grave (SAE) relacionado ao maralixibat durante o estudo MRX-502 que levou à descontinuação permanente do sujeito do maralixibat
  5. Quaisquer outras condições ou anormalidades laboratoriais que, na opinião do investigador ou do monitor médico do patrocinador, possam comprometer a segurança do sujeito ou interferir na participação ou conclusão do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Maralixibat
Todos os indivíduos receberão solução oral de Maralixibat
Medicamento: Maralixibat
Todos os indivíduos receberão solução oral de Maralixibat (até 600 microgramas por quilograma [mcg/kg]) duas vezes ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Severity Score
Prazo: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Maintenance of ItchRO(Obs) Response (Weeks 15 - 26)
Prazo: Week 15 - 26
Maintenance of treatment effect is defined as the proportion of participants in the MRX-MRX treatment group (MRX-502 and MRX-503 data for subjects on MRX in the MRX-502 study) who obtain an ItchRO (Obs) response from Week 15 to Week 26 in Study MRX-503 in the primary cohort and PFIC cohort.
Week 15 - 26
Proportion of ItchRO(Obs) Responders Over Time
Prazo: Baseline to EOT
Proportion of ItchRO responders over time at each study visit using the 4-week study period prior to the visit as per ItchRO(Obs) responder definition.
Baseline to EOT
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Frequency Score
Prazo: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78
Mean Change From Baseline Over Time in Total Serum Bile Acid (sBA) Levels
Prazo: Baseline to week 70
Mean change from baseline over time in total serum bile acid (sBA) levels
Baseline to week 70
Proportion of Subjects Who Experience an sBA Control Over Time From Week 18 to Week 26
Prazo: From Week 18 to Week 26
Proportion of subjects who experience an sBA control over time from Week 18 to Week 26
From Week 18 to Week 26
Change From Baseline in Height Z-score
Prazo: From baseline to Week 70
Height-for-age Z-score measures a participant's height relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate height above the reference population mean, and negative Z-scores indicate height below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater linear growth relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline height-for-age Z-score minus baseline height-for-age Z-score.
From baseline to Week 70
Change From Baseline in Weight Z-score
Prazo: From Baseline to Week 70
Weight-for-age Z-score measures a participant's weight relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate weight above the reference population mean, and negative Z-scores indicate weight below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater body weight relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline weight-for-age Z-score minus baseline weight-for-age Z-score.
From Baseline to Week 70

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de janeiro de 2020

Conclusão Primária (Real)

23 de abril de 2025

Conclusão do estudo (Real)

23 de abril de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de dezembro de 2019

Primeira postagem (Real)

4 de dezembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MRX-503

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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