Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie av Maralixibat hos pasienter med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

27. mai 2026 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

En åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av Maralixibat ved behandling av personer med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

Hovedmålet med denne åpne utvidelsesstudien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til maralixibat.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien vil bli utført på flere steder i Nord-Amerika, Europa, Asia og Sør-Amerika.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sírio-Libanês
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • Mexico
      • Zapopan, Mexico
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Storbritannia
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34010
        • Koc University Hospital
  • Tyskland
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Gi informert samtykke og samtykke (hvis aktuelt) per institusjonelt revisjonsutvalg/etisk komité (IRB/EC)
  2. Gjennomføring av studie MRX-502

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver kvinne som er gravid eller ammer eller planlegger å bli gravid
  2. Administrering av forbudte medisiner mellom MRX-502 EOT-besøket og MRX 503-baseline-besøket (dag 0)
  3. Historie om manglende etterlevelse i studie MRX-502, manglende overholdelse av medisinske regimer, upålitelighet, mental ustabilitet eller inkompetanse som kan kompromittere gyldigheten av informert samtykke eller føre til manglende overholdelse av studieprotokollen basert på etterforskerens vurdering
  4. Opplevde en bivirkning (AE) eller alvorlig bivirkning (SAE) relatert til maralixibat under MRX-502-studien som førte til permanent seponering av pasienten fra maralixibat
  5. Eventuelle andre tilstander eller laboratorieavvik som, etter etterforskerens eller sponsorens medisinske monitors oppfatning, kan kompromittere sikkerheten til forsøkspersonen, eller forstyrre forsøkspersonen som deltar i eller fullfører studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Maralixibat
Alle forsøkspersoner vil få Maralixibat mikstur
Legemiddel: Maralixibat
Alle forsøkspersoner vil få Maralixibat mikstur (opptil 600 mikrogram per kilogram [mcg/kg]) to ganger daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Severity Score
Tidsramme: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maintenance of ItchRO(Obs) Response (Weeks 15 - 26)
Tidsramme: Week 15 - 26
Maintenance of treatment effect is defined as the proportion of participants in the MRX-MRX treatment group (MRX-502 and MRX-503 data for subjects on MRX in the MRX-502 study) who obtain an ItchRO (Obs) response from Week 15 to Week 26 in Study MRX-503 in the primary cohort and PFIC cohort.
Week 15 - 26
Proportion of ItchRO(Obs) Responders Over Time
Tidsramme: Baseline to EOT
Proportion of ItchRO responders over time at each study visit using the 4-week study period prior to the visit as per ItchRO(Obs) responder definition.
Baseline to EOT
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Frequency Score
Tidsramme: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78
Mean Change From Baseline Over Time in Total Serum Bile Acid (sBA) Levels
Tidsramme: Baseline to week 70
Mean change from baseline over time in total serum bile acid (sBA) levels
Baseline to week 70
Proportion of Subjects Who Experience an sBA Control Over Time From Week 18 to Week 26
Tidsramme: From Week 18 to Week 26
Proportion of subjects who experience an sBA control over time from Week 18 to Week 26
From Week 18 to Week 26
Change From Baseline in Height Z-score
Tidsramme: From baseline to Week 70
Height-for-age Z-score measures a participant's height relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate height above the reference population mean, and negative Z-scores indicate height below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater linear growth relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline height-for-age Z-score minus baseline height-for-age Z-score.
From baseline to Week 70
Change From Baseline in Weight Z-score
Tidsramme: From Baseline to Week 70
Weight-for-age Z-score measures a participant's weight relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate weight above the reference population mean, and negative Z-scores indicate weight below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater body weight relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline weight-for-age Z-score minus baseline weight-for-age Z-score.
From Baseline to Week 70

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. januar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

23. april 2025

Studiet fullført (Faktiske)

23. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2019

Først lagt ut (Faktiske)

4. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MRX-503

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere