진행성 가족성 간내 담즙정체(PFIC) 환자에 대한 Maralixibat의 확장 연구
2023년 10월 3일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
진행성 가족성 간내 담즙정체(PFIC) 대상자의 치료에서 Maralixibat의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 확장 연구
이 오픈 라벨 연장 연구의 주요 목적은 마랄리시바트의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 북미, 유럽, 아시아 및 남미의 여러 사이트에서 수행됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
90
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hanover, 독일
- Medizinische Hochschule
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Beirut, 레바논
- Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
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Zapopan, 멕시코
- Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Advent Health
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10461
- Children's Hospital at Montefiore
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- University of Texas, Health Science Center San Antonio
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Brussels, 벨기에
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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São Paulo, 브라질
- Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sirio-Libanes
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Singapore, 싱가포르
- KK Women's and Children's Hospital
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Buenos Aires, 아르헨티나
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Birmingham, 영국
- Birmingham Children's Hospital
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London, 영국
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Wien, 오스트리아
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
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Bergamo, 이탈리아, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
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Roma, 이탈리아
- Ospedale Pediatrico bambino Gesu'
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Istanbul, 칠면조, 34010
- Koc University Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다
- University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
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Bogotá, 콜롬비아
- Fundación Cardioinfantil
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Warsaw, 폴란드
- Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
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Lyon, 프랑스
- Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
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Toulouse, 프랑스, 31059
- CHU de TOULOUSE - Hôpital des Enfants
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- IRB/EC(Institutional Review Board/Ethics Committee)에 따라 정보에 입각한 동의 및 승인(해당하는 경우)을 제공합니다.
- 연구 MRX-502 완료
제외 기준:
- 임신 중이거나 수유 중이거나 임신을 계획 중인 모든 여성
- MRX-502 EOT 방문과 MRX 503 기준선 방문(0일) 사이에 금지된 약물 투여
- 연구 MRX-502에서의 비순응, 의약 요법 비순응, 신뢰할 수 없음, 정신적 불안정 또는 연구자의 판단에 기초한 연구 프로토콜의 비순응으로 이어질 수 있는 피험자 동의의 타당성을 손상시킬 수 있는 무능의 이력
- MRX-502 연구 중에 마랄리시바트와 관련된 부작용(AE) 또는 심각한 부작용(SAE)을 경험하여 마랄리시바트로부터 피험자를 영구적으로 중단했습니다.
- 조사자 또는 스폰서 의료 모니터의 의견에 따라 피험자의 안전을 위태롭게 하거나 피험자가 연구에 참여하거나 완료하는 것을 방해할 수 있는 기타 조건 또는 실험실 이상
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 마랄리시바트
모든 피험자는 Maralixibat 구강 용액을 받게 됩니다.
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모든 피험자는 하루 2회 Maralixibat 경구 용액(킬로그램당 최대 600마이크로그램[mcg/kg])을 투여받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연구 기간 동안 치료로 인한 부작용(TEAE) 발생률
기간: 기준 시점부터 중간 분석 시점까지 최대 120주
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기준 시점부터 중간 분석 시점까지 최대 120주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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주간 평균 아침 ItchRO(Obs)™(가려움증 보고 결과) 심각도 점수에서 연구 과정에 걸쳐 마라릭시바트 기준선으로부터의 변화
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지 최대 약 4년
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기준 시점부터 연구 완료까지 최대 약 4년
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시간 경과에 따른 평균 아침 ItchRO(Obs)™ 중증도 점수를 기준으로 치료 효과 유지
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지 최대 약 4년
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기준 시점부터 연구 완료까지 최대 약 4년
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시간 경과에 따른 혈청 담즙산(sBA) 수준의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지 최대 약 4년
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기준 시점부터 연구 완료까지 최대 약 4년
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주간 평균 아침 ItchRO(Obs)™(가려움증 보고 결과) 빈도 점수에서 연구 과정에 걸쳐 마라릭시바트 기준선으로부터의 변화
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지 최대 약 4년
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기준 시점부터 연구 완료까지 최대 약 4년
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시간에 따른 키와 몸무게 z-점수의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지 최대 약 4년
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기준 시점부터 연구 완료까지 최대 약 4년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 8일
기본 완료 (추정된)
2024년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 12월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 12월 2일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 3일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
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