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Un estudio de extensión de maralixibat en pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (CPFI)

27 de mayo de 2026 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de maralixibat en el tratamiento de sujetos con colestasis intrahepática familiar progresiva (CPFI)

El objetivo principal de este estudio de extensión de etiqueta abierta es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de maralixibat.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio se llevará a cabo en múltiples sitios en América del Norte, Europa, Asia y América del Sur.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

84

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hanover, Alemania
        • Medizinische Hochschule
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sírio-Libanês
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • México
      • Zapopan, México
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Turquía (Türkiye)
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34010
        • Koc University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Proporcionar consentimiento informado y asentimiento (según corresponda) según la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética (IRB/EC)
  2. Finalización del estudio MRX-502

Criterio de exclusión:

  1. Cualquier mujer que esté embarazada o amamantando o que esté planeando quedar embarazada
  2. Administración de medicamentos prohibidos entre la visita final del MRX-502 y la visita inicial del MRX-503 (día 0)
  3. Historial de incumplimiento en el estudio MRX-502, incumplimiento de los regímenes médicos, falta de confiabilidad, inestabilidad mental o incompetencia que podría comprometer la validez del consentimiento informado o conducir al incumplimiento del protocolo del estudio según el juicio del investigador
  4. Experimentó un evento adverso (AE) o un evento adverso grave (SAE) relacionado con maralixibat durante el estudio MRX-502 que condujo a la interrupción permanente del tratamiento con maralixibat.
  5. Cualquier otra condición o anormalidad de laboratorio que, en opinión del Investigador o del Monitor Médico del Patrocinador, pueda comprometer la seguridad del sujeto o interferir con la participación del sujeto en el estudio o su finalización.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Maralixibat
Todos los sujetos recibirán solución oral de Maralixibat
Droga: Maralixibat
Todos los sujetos recibirán solución oral de Maralixibat (hasta 600 microgramos por kilogramo [mcg/kg]) dos veces al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Severity Score
Periodo de tiempo: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Maintenance of ItchRO(Obs) Response (Weeks 15 - 26)
Periodo de tiempo: Week 15 - 26
Maintenance of treatment effect is defined as the proportion of participants in the MRX-MRX treatment group (MRX-502 and MRX-503 data for subjects on MRX in the MRX-502 study) who obtain an ItchRO (Obs) response from Week 15 to Week 26 in Study MRX-503 in the primary cohort and PFIC cohort.
Week 15 - 26
Proportion of ItchRO(Obs) Responders Over Time
Periodo de tiempo: Baseline to EOT
Proportion of ItchRO responders over time at each study visit using the 4-week study period prior to the visit as per ItchRO(Obs) responder definition.
Baseline to EOT
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Frequency Score
Periodo de tiempo: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78
Mean Change From Baseline Over Time in Total Serum Bile Acid (sBA) Levels
Periodo de tiempo: Baseline to week 70
Mean change from baseline over time in total serum bile acid (sBA) levels
Baseline to week 70
Proportion of Subjects Who Experience an sBA Control Over Time From Week 18 to Week 26
Periodo de tiempo: From Week 18 to Week 26
Proportion of subjects who experience an sBA control over time from Week 18 to Week 26
From Week 18 to Week 26
Change From Baseline in Height Z-score
Periodo de tiempo: From baseline to Week 70
Height-for-age Z-score measures a participant's height relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate height above the reference population mean, and negative Z-scores indicate height below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater linear growth relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline height-for-age Z-score minus baseline height-for-age Z-score.
From baseline to Week 70
Change From Baseline in Weight Z-score
Periodo de tiempo: From Baseline to Week 70
Weight-for-age Z-score measures a participant's weight relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate weight above the reference population mean, and negative Z-scores indicate weight below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater body weight relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline weight-for-age Z-score minus baseline weight-for-age Z-score.
From Baseline to Week 70

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de enero de 2020

Finalización primaria (Actual)

23 de abril de 2025

Finalización del estudio (Actual)

23 de abril de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de diciembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

4 de diciembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MRX-503

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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