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Un estudio de extensión de maralixibat en pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (CPFI)

3 de octubre de 2023 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de maralixibat en el tratamiento de sujetos con colestasis intrahepática familiar progresiva (CPFI)

El objetivo principal de este estudio de extensión de etiqueta abierta es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de maralixibat.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio se llevará a cabo en múltiples sitios en América del Norte, Europa, Asia y América del Sur.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

90

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hanover, Alemania
        • Medizinische Hochschule
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Austria
      • Wien, Austria
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sirio-Libanes
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardioinfantil
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU de TOULOUSE - Hôpital des Enfants
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico bambino Gesu'
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • México
      • Zapopan, México
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo, 34010
        • Koc University Hospital
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • KK Women's and Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Proporcionar consentimiento informado y asentimiento (según corresponda) según la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética (IRB/EC)
  2. Finalización del estudio MRX-502

Criterio de exclusión:

  1. Cualquier mujer que esté embarazada o amamantando o que esté planeando quedar embarazada
  2. Administración de medicamentos prohibidos entre la visita final del MRX-502 y la visita inicial del MRX-503 (día 0)
  3. Historial de incumplimiento en el estudio MRX-502, incumplimiento de los regímenes médicos, falta de confiabilidad, inestabilidad mental o incompetencia que podría comprometer la validez del consentimiento informado o conducir al incumplimiento del protocolo del estudio según el juicio del investigador
  4. Experimentó un evento adverso (AE) o un evento adverso grave (SAE) relacionado con maralixibat durante el estudio MRX-502 que condujo a la interrupción permanente del tratamiento con maralixibat.
  5. Cualquier otra condición o anormalidad de laboratorio que, en opinión del Investigador o del Monitor Médico del Patrocinador, pueda comprometer la seguridad del sujeto o interferir con la participación del sujeto en el estudio o su finalización.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Maralixibat
Todos los sujetos recibirán solución oral de Maralixibat
Droga: Maralixibat
Todos los sujetos recibirán solución oral de Maralixibat (hasta 600 microgramos por kilogramo [mcg/kg]) dos veces al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) durante el estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el momento del análisis intermedio, hasta 120 semanas
Desde el inicio hasta el momento del análisis intermedio, hasta 120 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial de maralixibat durante el transcurso del estudio en la puntuación de gravedad promedio semanal de ItchRO(Obs)™ (Resultado informado de picazón) por la mañana
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta aproximadamente 4 años
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta aproximadamente 4 años
Mantenimiento del efecto del tratamiento según las puntuaciones de gravedad promedio de ItchRO(Obs)™ matutinas a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta aproximadamente 4 años
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta aproximadamente 4 años
Cambio medio desde el inicio a lo largo del tiempo en los niveles séricos de ácidos biliares (sBA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta aproximadamente 4 años
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta aproximadamente 4 años
Cambio desde el valor inicial de maralixibat durante el transcurso del estudio en la puntuación de frecuencia matutina promedio semanal de ItchRO(Obs)™ (Resultado informado de picazón)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta aproximadamente 4 años
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta aproximadamente 4 años
Cambio medio desde el inicio a lo largo del tiempo en las puntuaciones z de altura y peso
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta aproximadamente 4 años
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta aproximadamente 4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de enero de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de diciembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

4 de diciembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MRX-503

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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