Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование мараликсибата у пациентов с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (PFIC)

27 мая 2026 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Открытое дополнительное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности мараликсибата при лечении пациентов с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (ПВСХ)

Основной целью этого открытого расширенного исследования является оценка долгосрочной безопасности и переносимости мараликсибата.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование будет проводиться на нескольких объектах в Северной Америке, Европе, Азии и Южной Америке.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

84

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Бразилия
      • São Paulo, Бразилия
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sírio-Libanês
  • Германия
      • Hanover, Германия
        • Medizinische Hochschule
  • Италия
      • Bergamo, Италия, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Италия
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Колумбия
      • Bogotá, Колумбия
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Ливан
      • Beirut, Ливан
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • Мексика
      • Zapopan, Мексика
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Польша
      • Warsaw, Польша
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Турция (Туркие)
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34010
        • Koc University Hospital
  • Франция
      • Lyon, Франция
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, Франция, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Предоставить информированное согласие и согласие (если применимо) для Институционального наблюдательного совета/Комитета по этике (IRB/EC)
  2. Завершение исследования MRX-502

Критерий исключения:

  1. Любая женщина, которая беременна, кормит грудью или планирует забеременеть
  2. Прием запрещенных препаратов между визитом EOT MRX-502 и базовым визитом MRX 503 (день 0)
  3. История несоблюдения в исследовании MRX-502, несоблюдение режима лечения, ненадежность, психическая нестабильность или некомпетентность, которые могут поставить под угрозу действительность информированного согласия или привести к несоблюдению протокола исследования на основании суждения исследователя.
  4. Испытал нежелательное явление (НЯ) или серьезное нежелательное явление (СНЯ), связанное с мараликсибатом, во время исследования MRX-502, которое привело к постоянному прекращению приема мараликсибата субъектом.
  5. Любые другие условия или лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя или медицинского наблюдателя спонсора, могут поставить под угрозу безопасность субъекта или помешать субъекту участвовать или завершить исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Мараликсибат
Все субъекты будут получать пероральный раствор мараликсибата.
Лекарство: Маралишибат
Все субъекты будут получать раствор мараликсибата для перорального применения (до 600 микрограмм на килограмм [мкг/кг]) два раза в день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Severity Score
Временное ограничение: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Maintenance of ItchRO(Obs) Response (Weeks 15 - 26)
Временное ограничение: Week 15 - 26
Maintenance of treatment effect is defined as the proportion of participants in the MRX-MRX treatment group (MRX-502 and MRX-503 data for subjects on MRX in the MRX-502 study) who obtain an ItchRO (Obs) response from Week 15 to Week 26 in Study MRX-503 in the primary cohort and PFIC cohort.
Week 15 - 26
Proportion of ItchRO(Obs) Responders Over Time
Временное ограничение: Baseline to EOT
Proportion of ItchRO responders over time at each study visit using the 4-week study period prior to the visit as per ItchRO(Obs) responder definition.
Baseline to EOT
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Frequency Score
Временное ограничение: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78
Mean Change From Baseline Over Time in Total Serum Bile Acid (sBA) Levels
Временное ограничение: Baseline to week 70
Mean change from baseline over time in total serum bile acid (sBA) levels
Baseline to week 70
Proportion of Subjects Who Experience an sBA Control Over Time From Week 18 to Week 26
Временное ограничение: From Week 18 to Week 26
Proportion of subjects who experience an sBA control over time from Week 18 to Week 26
From Week 18 to Week 26
Change From Baseline in Height Z-score
Временное ограничение: From baseline to Week 70
Height-for-age Z-score measures a participant's height relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate height above the reference population mean, and negative Z-scores indicate height below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater linear growth relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline height-for-age Z-score minus baseline height-for-age Z-score.
From baseline to Week 70
Change From Baseline in Weight Z-score
Временное ограничение: From Baseline to Week 70
Weight-for-age Z-score measures a participant's weight relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate weight above the reference population mean, and negative Z-scores indicate weight below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater body weight relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline weight-for-age Z-score minus baseline weight-for-age Z-score.
From Baseline to Week 70

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 января 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 апреля 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 апреля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 декабря 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 декабря 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 декабря 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MRX-503

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться