Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus maraliksibatista potilailla, joilla on progressiivinen familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi (PFIC)

keskiviikko 27. toukokuuta 2026 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Avoin jatkotutkimus maraliksibatin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilaiden hoidossa, joilla on progressiivinen familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi (PFIC)

Tämän avoimen jatkotutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida maraliksibaatin pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus tehdään useissa kohteissa Pohjois-Amerikassa, Euroopassa, Aasiassa ja Etelä-Amerikassa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

84

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Brasilia
      • São Paulo, Brasilia
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sírio-Libanês
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • Meksiko
      • Zapopan, Meksiko
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Puola
      • Warsaw, Puola
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Ranska
      • Lyon, Ranska
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Saksa
      • Hanover, Saksa
        • Medizinische Hochschule
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Turkki (Türkiye)
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34010
        • Koc University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Anna tietoon perustuva suostumus ja suostumus (soveltuvin osin) institutionaalista arviointilautakuntaa/eettistä komiteaa (IRB/EC) kohti
  2. Tutkimuksen MRX-502 loppuun saattaminen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Jokainen nainen, joka on raskaana tai imettävä tai suunnittelee raskautta
  2. Kielletyn lääkityksen antaminen MRX-502 EOT-käynnin ja MRX 503 -peruskäynnin välillä (päivä 0)
  3. Aikaisempi noudattamatta jättäminen tutkimuksessa MRX-502, lääketieteellisten hoito-ohjelmien noudattamatta jättäminen, epäluotettavuus, henkinen epävakaus tai epäpätevyys, jotka voivat vaarantaa tietoisen suostumuksen pätevyyden tai johtaa tutkijan arvioon perustuvan tutkimusprotokollan noudattamatta jättämiseen
  4. kokenut maraliksibattiin liittyvän haittatapahtuman (AE) tai vakavan haittatapahtuman (SAE) MRX-502-tutkimuksen aikana, joka johti maraliksibatin hoidon pysyvään lopettamiseen.
  5. Kaikki muut sairaudet tai laboratoriopoikkeavuudet, jotka tutkijan tai sponsorin lääketieteellisen monitorin mielestä voivat vaarantaa tutkittavan turvallisuuden tai häiritä tutkittavan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Maraliksibaatti
Kaikki tutkittavat saavat Maralixibat oraaliliuosta
Lääke: Maraliksibaatti
Kaikki koehenkilöt saavat Maralixibat oraaliliuosta (jopa 600 mikrogrammaa/kg [mcg/kg]) kahdesti päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Severity Score
Aikaikkuna: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maintenance of ItchRO(Obs) Response (Weeks 15 - 26)
Aikaikkuna: Week 15 - 26
Maintenance of treatment effect is defined as the proportion of participants in the MRX-MRX treatment group (MRX-502 and MRX-503 data for subjects on MRX in the MRX-502 study) who obtain an ItchRO (Obs) response from Week 15 to Week 26 in Study MRX-503 in the primary cohort and PFIC cohort.
Week 15 - 26
Proportion of ItchRO(Obs) Responders Over Time
Aikaikkuna: Baseline to EOT
Proportion of ItchRO responders over time at each study visit using the 4-week study period prior to the visit as per ItchRO(Obs) responder definition.
Baseline to EOT
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Frequency Score
Aikaikkuna: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78
Mean Change From Baseline Over Time in Total Serum Bile Acid (sBA) Levels
Aikaikkuna: Baseline to week 70
Mean change from baseline over time in total serum bile acid (sBA) levels
Baseline to week 70
Proportion of Subjects Who Experience an sBA Control Over Time From Week 18 to Week 26
Aikaikkuna: From Week 18 to Week 26
Proportion of subjects who experience an sBA control over time from Week 18 to Week 26
From Week 18 to Week 26
Change From Baseline in Height Z-score
Aikaikkuna: From baseline to Week 70
Height-for-age Z-score measures a participant's height relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate height above the reference population mean, and negative Z-scores indicate height below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater linear growth relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline height-for-age Z-score minus baseline height-for-age Z-score.
From baseline to Week 70
Change From Baseline in Weight Z-score
Aikaikkuna: From Baseline to Week 70
Weight-for-age Z-score measures a participant's weight relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate weight above the reference population mean, and negative Z-scores indicate weight below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater body weight relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline weight-for-age Z-score minus baseline weight-for-age Z-score.
From Baseline to Week 70

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 8. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 23. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 23. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. joulukuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. joulukuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 4. joulukuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MRX-503

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa