Laajennustutkimus maraliksibatista potilailla, joilla on progressiivinen familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi (PFIC)
tiistai 3. lokakuuta 2023 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Avoin jatkotutkimus maraliksibatin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilaiden hoidossa, joilla on progressiivinen familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi (PFIC)
Tämän avoimen jatkotutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida maraliksibaatin pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus tehdään useissa kohteissa Pohjois-Amerikassa, Euroopassa, Aasiassa ja Etelä-Amerikassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
90
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilia
- Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sirio-Libanes
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
-
Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico bambino Gesu'
-
-
-
-
-
Wien, Itävalta
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbia
- Fundación Cardioinfantil
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
-
-
-
-
-
Zapopan, Meksiko
- Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska
- Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
-
Toulouse, Ranska, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Hanover, Saksa
- Medizinische Hochschule
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki, 34010
- Koc University Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Advent Health
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- University of Texas, Health Science Center San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Anna tietoon perustuva suostumus ja suostumus (soveltuvin osin) institutionaalista arviointilautakuntaa/eettistä komiteaa (IRB/EC) kohti
- Tutkimuksen MRX-502 loppuun saattaminen
Poissulkemiskriteerit:
- Jokainen nainen, joka on raskaana tai imettävä tai suunnittelee raskautta
- Kielletyn lääkityksen antaminen MRX-502 EOT-käynnin ja MRX 503 -peruskäynnin välillä (päivä 0)
- Aikaisempi noudattamatta jättäminen tutkimuksessa MRX-502, lääketieteellisten hoito-ohjelmien noudattamatta jättäminen, epäluotettavuus, henkinen epävakaus tai epäpätevyys, jotka voivat vaarantaa tietoisen suostumuksen pätevyyden tai johtaa tutkijan arvioon perustuvan tutkimusprotokollan noudattamatta jättämiseen
- kokenut maraliksibattiin liittyvän haittatapahtuman (AE) tai vakavan haittatapahtuman (SAE) MRX-502-tutkimuksen aikana, joka johti maraliksibatin hoidon pysyvään lopettamiseen.
- Kaikki muut sairaudet tai laboratoriopoikkeavuudet, jotka tutkijan tai sponsorin lääketieteellisen monitorin mielestä voivat vaarantaa tutkittavan turvallisuuden tai häiritä tutkittavan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Maraliksibaatti
Kaikki tutkittavat saavat Maralixibat oraaliliuosta
|
Kaikki koehenkilöt saavat Maralixibat oraaliliuosta (jopa 600 mikrogrammaa/kg [mcg/kg]) kahdesti päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittavaikutusten (TEAE) ilmaantuvuus tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta välianalyysiin asti, jopa 120 viikkoa
|
Lähtötilanteesta välianalyysiin asti, jopa 120 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos maraliksibatin lähtötasosta tutkimuksen aikana viikoittaisessa keskimääräisessä aamun ItchRO(Obs)™-vakavuuspisteessä (Itch Reported Outcome)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, noin 4 vuoteen
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, noin 4 vuoteen
|
|
Hoidon vaikutuksen ylläpito perustuu keskimääräisiin aamun ItchRO(Obs)™-vakavuuspisteisiin ajan mittaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, noin 4 vuoteen
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, noin 4 vuoteen
|
|
Seerumin sappihappotasojen (sBA) keskimääräinen muutos ajan kuluessa lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, noin 4 vuoteen
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, noin 4 vuoteen
|
|
Muutos maraliksibatin lähtötasosta tutkimuksen aikana viikoittaisessa keskimääräisessä aamun ItchRO(Obs)™-taajuuspisteessä (Itch Reported Outcome)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, noin 4 vuoteen
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, noin 4 vuoteen
|
|
Keskimääräinen muutos perustasosta ajan kuluessa pituuden ja painon z-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, noin 4 vuoteen
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, noin 4 vuoteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 8. tammikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 2. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 4. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 5. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. lokakuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MRX-503
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .