Rozšířená studie maralixibatu u pacientů s progresivní familiární intrahepatickou cholestázou (PFIC)
3. října 2023 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Otevřená rozšířená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti maralixibatu při léčbě pacientů s progresivní familiární intrahepatickou cholestázou (PFIC)
Primárním cílem této otevřené rozšířené studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost maralixibatu.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie bude provedena na několika místech v Severní Americe, Evropě, Asii a Jižní Americe.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
90
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazílie
- Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sirio-Libanes
-
-
-
-
-
Lyon, Francie
- Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
-
Toulouse, Francie, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Bergamo, Itálie, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
-
Roma, Itálie
- Ospedale Pediatrico bambino Gesu'
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbie
- Fundacion Cardioinfantil
-
-
-
-
-
Istanbul, Krocan, 34010
- Koç University Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
-
-
-
-
-
Zapopan, Mexiko
- Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
-
-
-
-
-
Hanover, Německo
- Medizinische Hochschule
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko
- Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Wien, Rakousko
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham children's Hospital
-
London, Spojené království
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
- Advent Health
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10461
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- University of Texas, Health Science Center San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Poskytněte informovaný souhlas a souhlas (podle potřeby) od institucionálního kontrolního výboru / etické komise (IRB/EC)
- Dokončení studie MRX-502
Kritéria vyloučení:
- Každá žena, která je těhotná nebo kojící nebo která plánuje otěhotnět
- Podávání zakázaných léků mezi návštěvou MRX-502 EOT a základní návštěvou MRX 503 (den 0)
- Anamnéza nesouladu ve studii MRX-502, nedodržování léčebných režimů, nespolehlivost, mentální nestabilita nebo nekompetentnost, která by mohla ohrozit platnost informovaného souhlasu nebo vést k nedodržování protokolu studie na základě úsudku zkoušejícího
- Zkušenosti s nežádoucí příhodou (AE) nebo závažnou nežádoucí příhodou (SAE) související s maralixibatem během studie MRX-502, která vedla k trvalému ukončení léčby subjektu maralixibatem
- Jakékoli další stavy nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího nebo lékařského monitorujícího sponzora mohou ohrozit bezpečnost subjektu nebo narušit účast subjektu nebo dokončení studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Maralixibat
Všichni pacienti dostanou Maralixibat perorální roztok
|
Všichni jedinci dostanou Maralixibat perorální roztok (až 600 mikrogramů na kilogram [mcg/kg]) dvakrát denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) během studie
Časové okno: Od výchozího stavu po dobu průběžné analýzy až do 120 týdnů
|
Od výchozího stavu po dobu průběžné analýzy až do 120 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty maralixibatu v průběhu studie v týdenním průměrném ranním skóre závažnosti ItchRO(Obs)™ (Itch Reported Outcome)
Časové okno: Od základního stavu přes dokončení studia až do přibližně 4 let
|
Od základního stavu přes dokončení studia až do přibližně 4 let
|
|
Zachování účinku léčby na základě průměrného ranního skóre závažnosti ItchRO(Obs)™ v průběhu času
Časové okno: Od základního stavu přes dokončení studia až do přibližně 4 let
|
Od základního stavu přes dokončení studia až do přibližně 4 let
|
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v průběhu času v hladinách sérových žlučových kyselin (sBA).
Časové okno: Od základního stavu přes dokončení studia až do přibližně 4 let
|
Od základního stavu přes dokončení studia až do přibližně 4 let
|
|
Změna od výchozí hodnoty maralixibatu v průběhu studie v týdenním průměrném ranním skóre frekvence ItchRO(Obs)™ (Itch Reported Outcome)
Časové okno: Od základního stavu přes dokončení studia až do přibližně 4 let
|
Od základního stavu přes dokončení studia až do přibližně 4 let
|
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v průběhu času v z-skóre výšky a hmotnosti
Časové okno: Od základního stavu přes dokončení studia až do přibližně 4 let
|
Od základního stavu přes dokončení studia až do přibližně 4 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. ledna 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. prosince 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. prosince 2019
První zveřejněno (Aktuální)
4. prosince 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. října 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MRX-503
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .