Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie maralixibatu u pacientů s progresivní familiární intrahepatickou cholestázou (PFIC)

27. května 2026 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená rozšířená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti maralixibatu při léčbě pacientů s progresivní familiární intrahepatickou cholestázou (PFIC)

Primárním cílem této otevřené rozšířené studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost maralixibatu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie bude provedena na několika místech v Severní Americe, Evropě, Asii a Jižní Americe.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

84

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sírio-Libanês
  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, Francie, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Itálie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Kolumbie
      • Bogotá, Kolumbie
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • Mexiko
      • Zapopan, Mexiko
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Německo
      • Hanover, Německo
        • Medizinische Hochschule
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Spojené království
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34010
        • Koc University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Poskytněte informovaný souhlas a souhlas (podle potřeby) od institucionálního kontrolního výboru / etické komise (IRB/EC)
  2. Dokončení studie MRX-502

Kritéria vyloučení:

  1. Každá žena, která je těhotná nebo kojící nebo která plánuje otěhotnět
  2. Podávání zakázaných léků mezi návštěvou MRX-502 EOT a základní návštěvou MRX 503 (den 0)
  3. Anamnéza nesouladu ve studii MRX-502, nedodržování léčebných režimů, nespolehlivost, mentální nestabilita nebo nekompetentnost, která by mohla ohrozit platnost informovaného souhlasu nebo vést k nedodržování protokolu studie na základě úsudku zkoušejícího
  4. Zkušenosti s nežádoucí příhodou (AE) nebo závažnou nežádoucí příhodou (SAE) související s maralixibatem během studie MRX-502, která vedla k trvalému ukončení léčby subjektu maralixibatem
  5. Jakékoli další stavy nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího nebo lékařského monitorujícího sponzora mohou ohrozit bezpečnost subjektu nebo narušit účast subjektu nebo dokončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Maralixibat
Všichni pacienti dostanou Maralixibat perorální roztok
Lék: Maralixibat
Všichni jedinci dostanou Maralixibat perorální roztok (až 600 mikrogramů na kilogram [mcg/kg]) dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Severity Score
Časové okno: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maintenance of ItchRO(Obs) Response (Weeks 15 - 26)
Časové okno: Week 15 - 26
Maintenance of treatment effect is defined as the proportion of participants in the MRX-MRX treatment group (MRX-502 and MRX-503 data for subjects on MRX in the MRX-502 study) who obtain an ItchRO (Obs) response from Week 15 to Week 26 in Study MRX-503 in the primary cohort and PFIC cohort.
Week 15 - 26
Proportion of ItchRO(Obs) Responders Over Time
Časové okno: Baseline to EOT
Proportion of ItchRO responders over time at each study visit using the 4-week study period prior to the visit as per ItchRO(Obs) responder definition.
Baseline to EOT
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Frequency Score
Časové okno: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78
Mean Change From Baseline Over Time in Total Serum Bile Acid (sBA) Levels
Časové okno: Baseline to week 70
Mean change from baseline over time in total serum bile acid (sBA) levels
Baseline to week 70
Proportion of Subjects Who Experience an sBA Control Over Time From Week 18 to Week 26
Časové okno: From Week 18 to Week 26
Proportion of subjects who experience an sBA control over time from Week 18 to Week 26
From Week 18 to Week 26
Change From Baseline in Height Z-score
Časové okno: From baseline to Week 70
Height-for-age Z-score measures a participant's height relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate height above the reference population mean, and negative Z-scores indicate height below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater linear growth relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline height-for-age Z-score minus baseline height-for-age Z-score.
From baseline to Week 70
Change From Baseline in Weight Z-score
Časové okno: From Baseline to Week 70
Weight-for-age Z-score measures a participant's weight relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate weight above the reference population mean, and negative Z-scores indicate weight below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater body weight relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline weight-for-age Z-score minus baseline weight-for-age Z-score.
From Baseline to Week 70

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

23. dubna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

23. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

4. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MRX-503

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit