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Eine Verlängerungsstudie zu Maralixibat bei Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC)

27. Mai 2026 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Maraxibat bei der Behandlung von Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC)

Das Hauptziel dieser Open-Label-Verlängerungsstudie ist die Bewertung der Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von Maraxibat.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird an mehreren Standorten in Nordamerika, Europa, Asien und Südamerika durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

84

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sírio-Libanês
  • Deutschland
      • Hanover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Kolumbien
      • Bogotá, Kolumbien
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • Mexiko
      • Zapopan, Mexiko
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34010
        • Koc University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Österreich
      • Vienna, Österreich
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Geben Sie eine informierte Zustimmung und Zustimmung (falls zutreffend) pro Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC)
  2. Abschluss der Studie MRX-502

Ausschlusskriterien:

  1. Jede Frau, die schwanger ist oder stillt oder eine Schwangerschaft plant
  2. Verabreichung verbotener Medikamente zwischen dem MRX-502-EOT-Besuch und dem MRX-503-Baseline-Besuch (Tag 0)
  3. Anamnestische Nichteinhaltung in Studie MRX-502, Nichteinhaltung medizinischer Therapien, Unzuverlässigkeit, geistige Instabilität oder Inkompetenz, die die Gültigkeit der Einverständniserklärung beeinträchtigen oder zu Nichteinhaltung des Studienprotokolls führen könnten, basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes
  4. Während der MRX-502-Studie trat ein unerwünschtes Ereignis (AE) oder schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) im Zusammenhang mit Maraxibat auf, das zu einem dauerhaften Absetzen des Probanden von Maraxibat führte
  5. Alle anderen Bedingungen oder Laboranomalien, die nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen oder die Teilnahme des Probanden an der Studie oder deren Abschluss beeinträchtigen können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Maraxibat
Alle Probanden erhalten eine Lösung zum Einnehmen von Maraxibat
Arzneimittel: Maralixibat
Alle Probanden erhalten zweimal täglich Maralixibat-Lösung zum Einnehmen (bis zu 600 Mikrogramm pro Kilogramm [mcg/kg]).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Severity Score
Zeitfenster: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maintenance of ItchRO(Obs) Response (Weeks 15 - 26)
Zeitfenster: Week 15 - 26
Maintenance of treatment effect is defined as the proportion of participants in the MRX-MRX treatment group (MRX-502 and MRX-503 data for subjects on MRX in the MRX-502 study) who obtain an ItchRO (Obs) response from Week 15 to Week 26 in Study MRX-503 in the primary cohort and PFIC cohort.
Week 15 - 26
Proportion of ItchRO(Obs) Responders Over Time
Zeitfenster: Baseline to EOT
Proportion of ItchRO responders over time at each study visit using the 4-week study period prior to the visit as per ItchRO(Obs) responder definition.
Baseline to EOT
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Frequency Score
Zeitfenster: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78
Mean Change From Baseline Over Time in Total Serum Bile Acid (sBA) Levels
Zeitfenster: Baseline to week 70
Mean change from baseline over time in total serum bile acid (sBA) levels
Baseline to week 70
Proportion of Subjects Who Experience an sBA Control Over Time From Week 18 to Week 26
Zeitfenster: From Week 18 to Week 26
Proportion of subjects who experience an sBA control over time from Week 18 to Week 26
From Week 18 to Week 26
Change From Baseline in Height Z-score
Zeitfenster: From baseline to Week 70
Height-for-age Z-score measures a participant's height relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate height above the reference population mean, and negative Z-scores indicate height below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater linear growth relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline height-for-age Z-score minus baseline height-for-age Z-score.
From baseline to Week 70
Change From Baseline in Weight Z-score
Zeitfenster: From Baseline to Week 70
Weight-for-age Z-score measures a participant's weight relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate weight above the reference population mean, and negative Z-scores indicate weight below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater body weight relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline weight-for-age Z-score minus baseline weight-for-age Z-score.
From Baseline to Week 70

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. April 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MRX-503

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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