A maralixibat kiterjesztett vizsgálata progresszív, családi intrahepatikus cholestasisban (PFIC) szenvedő betegeknél
2023. október 3. frissítette: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Nyílt kiterjesztésű vizsgálat a maralixibat hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére progresszív családi intrahepatikus kolesztázisban (PFIC) szenvedő betegek kezelésében
Ennek a nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálatnak az elsődleges célja a maralixibat hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálatot több helyen fogják elvégezni Észak-Amerikában, Európában, Ázsiában és Dél-Amerikában.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
90
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Wien, Ausztria
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazília
- Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sirio-Libanes
-
-
-
-
-
Bogotá, Colombia
- Fundacion Cardioinfantil
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- Birmingham children's Hospital
-
London, Egyesült Királyság
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- Advent Health
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- University of Texas, Health Science Center San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Lyon, Franciaország
- Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
-
-
-
-
-
Warsaw, Lengyelország
- Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
-
-
-
-
-
Zapopan, Mexikó
- Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
-
-
-
-
-
Hanover, Németország
- Medizinische Hochschule
-
-
-
-
-
Bergamo, Olaszország, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
-
Roma, Olaszország
- Ospedale Pediatrico bambino Gesu'
-
-
-
-
-
Istanbul, Pulyka, 34010
- Koç University Hospital
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Adjon tájékozott hozzájárulást és hozzájárulást (adott esetben) az Intézményi Ellenőrző Testület/Etikai Bizottság (IRB/EC) számára
- Az MRX-502 vizsgálat befejezése
Kizárási kritériumok:
- Minden nő, aki terhes vagy szoptat, vagy terhességet tervez
- Tiltott gyógyszeres kezelés beadása az MRX-502 EOT vizit és az MRX 503 kiindulási vizit között (0. nap)
- Az MRX-502 vizsgálatban előforduló meg nem felelés, az orvosi kezelések be nem tartása, megbízhatatlanság, mentális instabilitás vagy inkompetencia, amely veszélyeztetheti a tájékozott beleegyezés érvényességét vagy a vizsgálati protokoll be nem tartásához vezethet a vizsgáló megítélése alapján
- Olyan nemkívánatos eseményt (AE) vagy súlyos nemkívánatos eseményt (SAE) tapasztalt a maralixibattal kapcsolatban az MRX-502 vizsgálat során, amely az alany maralixibat-kezelésének végleges abbahagyásához vezetett
- Bármilyen egyéb olyan állapot vagy laboratóriumi eltérés, amely a vizsgáló vagy a szponzor orvosi monitor véleménye szerint veszélyeztetheti az alany biztonságát, vagy zavarhatja a vizsgálatban részt vevő vagy a vizsgálat befejezését
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Maralixibat
Minden alany Maralixibat belsőleges oldatot kap
|
Minden alany Maralixibat belsőleges oldatot kap (legfeljebb 600 mikrogramm/kg [mcg/kg]) naponta kétszer
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE) előfordulása a vizsgálat során
Időkeret: Az alapvonaltól az időközi elemzésig, akár 120 hétig
|
Az alapvonaltól az időközi elemzésig, akár 120 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a maralixibat kiindulási értékéhez képest a vizsgálat során a heti átlagos reggeli ItchRO(Obs)™ (viszketés által jelentett eredmény) súlyossági pontszámban
Időkeret: A kiindulástól a vizsgálat befejezéséig, körülbelül 4 évig
|
A kiindulástól a vizsgálat befejezéséig, körülbelül 4 évig
|
|
A kezelés hatásának fenntartása az átlagos reggeli ItchRO(Obs)™ súlyossági pontszámok alapján az idő függvényében
Időkeret: A kiindulástól a vizsgálat befejezéséig, körülbelül 4 évig
|
A kiindulástól a vizsgálat befejezéséig, körülbelül 4 évig
|
|
A szérum epesav (sBA) szintjének átlagos változása az alapvonalhoz képest az idő múlásával
Időkeret: A kiindulástól a vizsgálat befejezéséig, körülbelül 4 évig
|
A kiindulástól a vizsgálat befejezéséig, körülbelül 4 évig
|
|
Változás a maralixibat kiindulási értékéhez képest a vizsgálat során a heti átlagos reggeli ItchRO(Obs)™ (viszketés által jelentett eredmény) gyakorisági pontszámban
Időkeret: A kiindulástól a vizsgálat befejezéséig, körülbelül 4 évig
|
A kiindulástól a vizsgálat befejezéséig, körülbelül 4 évig
|
|
A magasság és a súly z-pontszámainak átlagos változása az alapvonalhoz képest az idő múlásával
Időkeret: A kiindulástól a vizsgálat befejezéséig, körülbelül 4 évig
|
A kiindulástól a vizsgálat befejezéséig, körülbelül 4 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. január 8.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. december 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. december 2.
Első közzététel (Tényleges)
2019. december 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. október 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. október 3.
Utolsó ellenőrzés
2023. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MRX-503
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Progresszív családi intrahepatikus kolesztázis (PFIC)
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.BefejezveProgresszív családi intrahepatikus kolesztázis (PFIC)Olaszország, Egyesült Államok, Argentína, Franciaország, Szingapúr, Egyesült Királyság, Ausztria, Brazília, Mexikó, Libanon, Németország, Pulyka, Lengyelország, Belgium, Kanada, Colombia, Magyarország
-
TakedaAktív, nem toborzóProgresszív családi intrahepatikus kolesztázis (PFIC)Japán
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.VisszavontProgresszív családi intrahepatikus kolesztázis (PFIC)
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.BefejezveProgresszív családi intrahepatikus kolesztázis (PFIC)Egyesült Államok, Egyesült Királyság, Lengyelország, Franciaország