Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af Maralixibat hos patienter med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

3. oktober 2023 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Maralixibat i behandlingen af ​​forsøgspersoner med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

Det primære formål med denne åbne udvidelsesundersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af maralixibat.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil blive udført på flere steder i Nordamerika, Europa, Asien og Sydamerika.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

90

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sirio-Libanes
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardioinfantil
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico bambino Gesu'
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34010
        • Koc University Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • Mexico
      • Zapopan, Mexico
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Tyskland
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule
  • Østrig
      • Wien, Østrig
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Giv informeret samtykke og samtykke (hvis relevant) pr. Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC)
  2. Afslutning af undersøgelse MRX-502

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver kvinde, der er gravid eller ammer, eller som planlægger at blive gravid
  2. Administration af forbudt medicin mellem MRX-502 EOT-besøget og MRX 503-baseline-besøget (dag 0)
  3. Historie om manglende overholdelse i undersøgelse MRX-502, manglende overholdelse af medicinske regimer, upålidelighed, mental ustabilitet eller inkompetence, der kunne kompromittere gyldigheden af ​​informeret samtykke eller føre til manglende overholdelse af undersøgelsesprotokollen baseret på efterforskerens vurdering
  4. Oplevede en uønsket hændelse (AE) eller en alvorlig bivirkning (SAE) relateret til maralixibat under MRX-502-undersøgelsen, der førte til permanent seponering af forsøgspersonen fra maralixibat
  5. Alle andre tilstande eller laboratorieabnormiteter, som efter investigatorens eller sponsorens medicinske monitors mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre forsøgspersonen, der deltager i eller fuldfører undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Maralixibat
Alle forsøgspersoner vil modtage Maralixibat oral opløsning
Medicin: Maralixibat
Alle forsøgspersoner vil modtage Maralixibat oral opløsning (op til 600 mikrogram pr. kilogram [mcg/kg]) to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremmede bivirkninger (TEAE'er) under undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline til tidspunktet for interimanalyse, op til 120 uger
Fra baseline til tidspunktet for interimanalyse, op til 120 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra maralixibat baseline i løbet af undersøgelsen i den ugentlige gennemsnitlige morgen ItchRO(Obs)™ (Itch Reported Outcome) sværhedsgradsscore
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning, op til cirka 4 år
Fra baseline til studieafslutning, op til cirka 4 år
Opretholdelse af behandlingseffekt baseret på den gennemsnitlige morgen ItchRO(Obs)™-sværhedsgrad over tiden
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning, op til cirka 4 år
Fra baseline til studieafslutning, op til cirka 4 år
Gennemsnitlig ændring fra baseline over tid i serumgaldesyreniveauer (sBA).
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning, op til cirka 4 år
Fra baseline til studieafslutning, op til cirka 4 år
Ændring fra maralixibat baseline i løbet af undersøgelsen i den ugentlige gennemsnitlige morgen ItchRO(Obs)™ (Itch Reported Outcome) frekvensscore
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning, op til cirka 4 år
Fra baseline til studieafslutning, op til cirka 4 år
Gennemsnitlig ændring fra baseline over tid i højde og vægt z-scores
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning, op til cirka 4 år
Fra baseline til studieafslutning, op til cirka 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. januar 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. december 2019

Først opslået (Faktiske)

4. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MRX-503

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

Kliniske forsøg med Maralixibat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner