Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af Maralixibat hos patienter med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

27. maj 2026 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Maralixibat i behandlingen af ​​forsøgspersoner med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

Det primære formål med denne åbne udvidelsesundersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af maralixibat.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil blive udført på flere steder i Nordamerika, Europa, Asien og Sydamerika.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sírio-Libanês
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • Mexico
      • Zapopan, Mexico
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34010
        • Koc University Hospital
  • Tyskland
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule
  • Østrig
      • Vienna, Østrig
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Giv informeret samtykke og samtykke (hvis relevant) pr. Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC)
  2. Afslutning af undersøgelse MRX-502

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver kvinde, der er gravid eller ammer, eller som planlægger at blive gravid
  2. Administration af forbudt medicin mellem MRX-502 EOT-besøget og MRX 503-baseline-besøget (dag 0)
  3. Historie om manglende overholdelse i undersøgelse MRX-502, manglende overholdelse af medicinske regimer, upålidelighed, mental ustabilitet eller inkompetence, der kunne kompromittere gyldigheden af ​​informeret samtykke eller føre til manglende overholdelse af undersøgelsesprotokollen baseret på efterforskerens vurdering
  4. Oplevede en uønsket hændelse (AE) eller en alvorlig bivirkning (SAE) relateret til maralixibat under MRX-502-undersøgelsen, der førte til permanent seponering af forsøgspersonen fra maralixibat
  5. Alle andre tilstande eller laboratorieabnormiteter, som efter investigatorens eller sponsorens medicinske monitors mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre forsøgspersonen, der deltager i eller fuldfører undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Maralixibat
Alle forsøgspersoner vil modtage Maralixibat oral opløsning
Medicin: Maralixibat
Alle forsøgspersoner vil modtage Maralixibat oral opløsning (op til 600 mikrogram pr. kilogram [mcg/kg]) to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Severity Score
Tidsramme: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maintenance of ItchRO(Obs) Response (Weeks 15 - 26)
Tidsramme: Week 15 - 26
Maintenance of treatment effect is defined as the proportion of participants in the MRX-MRX treatment group (MRX-502 and MRX-503 data for subjects on MRX in the MRX-502 study) who obtain an ItchRO (Obs) response from Week 15 to Week 26 in Study MRX-503 in the primary cohort and PFIC cohort.
Week 15 - 26
Proportion of ItchRO(Obs) Responders Over Time
Tidsramme: Baseline to EOT
Proportion of ItchRO responders over time at each study visit using the 4-week study period prior to the visit as per ItchRO(Obs) responder definition.
Baseline to EOT
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Frequency Score
Tidsramme: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78
Mean Change From Baseline Over Time in Total Serum Bile Acid (sBA) Levels
Tidsramme: Baseline to week 70
Mean change from baseline over time in total serum bile acid (sBA) levels
Baseline to week 70
Proportion of Subjects Who Experience an sBA Control Over Time From Week 18 to Week 26
Tidsramme: From Week 18 to Week 26
Proportion of subjects who experience an sBA control over time from Week 18 to Week 26
From Week 18 to Week 26
Change From Baseline in Height Z-score
Tidsramme: From baseline to Week 70
Height-for-age Z-score measures a participant's height relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate height above the reference population mean, and negative Z-scores indicate height below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater linear growth relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline height-for-age Z-score minus baseline height-for-age Z-score.
From baseline to Week 70
Change From Baseline in Weight Z-score
Tidsramme: From Baseline to Week 70
Weight-for-age Z-score measures a participant's weight relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate weight above the reference population mean, and negative Z-scores indicate weight below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater body weight relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline weight-for-age Z-score minus baseline weight-for-age Z-score.
From Baseline to Week 70

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

23. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. december 2019

Først opslået (Faktiske)

4. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MRX-503

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner