Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie maraliksybatu u pacjentów z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC)

27 maja 2026 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności maraliksibatu w leczeniu pacjentów z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC)

Głównym celem tego otwartego badania rozszerzonego jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji maraliksybatu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie zostanie przeprowadzone w wielu miejscach w Ameryce Północnej, Europie, Azji i Ameryce Południowej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

84

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sírio-Libanês
  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, Francja, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • Meksyk
      • Zapopan, Meksyk
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Niemcy
      • Hanover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34010
        • Koc University Hospital
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Włochy
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Wyrażenie świadomej zgody i zgody (w stosownych przypadkach) przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Komisję ds. Etyki (IRB/EC)
  2. Ukończenie badania MRX-502

Kryteria wyłączenia:

  1. Każda kobieta, która jest w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę
  2. Podawanie zabronionych leków między wizytą EOT MRX-502 a wizytą bazową MRX 503 (Dzień 0)
  3. Historia niezgodności w badaniu MRX-502, nieprzestrzeganie schematów medycznych, nierzetelność, niestabilność psychiczna lub niekompetencja, które mogłyby zagrozić ważności świadomej zgody lub prowadzić do nieprzestrzegania protokołu badania na podstawie oceny badacza
  4. Doświadczył zdarzenia niepożądanego (AE) lub poważnego zdarzenia niepożądanego (SAE) związanego z maraliksybatem podczas badania MRX-502, które doprowadziło do trwałego przerwania leczenia maraliksybatem
  5. Wszelkie inne stany lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii Badacza lub Monitora Medycznego Sponsora mogą zagrażać bezpieczeństwu uczestnika lub przeszkadzać uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Maraliksybat
Wszyscy pacjenci otrzymają roztwór doustny Maralixibat
Lek: Maraliksybat
Wszyscy pacjenci będą otrzymywać Maralixibat roztwór doustny (do 600 mikrogramów na kilogram [mcg/kg]) dwa razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Severity Score
Ramy czasowe: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maintenance of ItchRO(Obs) Response (Weeks 15 - 26)
Ramy czasowe: Week 15 - 26
Maintenance of treatment effect is defined as the proportion of participants in the MRX-MRX treatment group (MRX-502 and MRX-503 data for subjects on MRX in the MRX-502 study) who obtain an ItchRO (Obs) response from Week 15 to Week 26 in Study MRX-503 in the primary cohort and PFIC cohort.
Week 15 - 26
Proportion of ItchRO(Obs) Responders Over Time
Ramy czasowe: Baseline to EOT
Proportion of ItchRO responders over time at each study visit using the 4-week study period prior to the visit as per ItchRO(Obs) responder definition.
Baseline to EOT
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Frequency Score
Ramy czasowe: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78
Mean Change From Baseline Over Time in Total Serum Bile Acid (sBA) Levels
Ramy czasowe: Baseline to week 70
Mean change from baseline over time in total serum bile acid (sBA) levels
Baseline to week 70
Proportion of Subjects Who Experience an sBA Control Over Time From Week 18 to Week 26
Ramy czasowe: From Week 18 to Week 26
Proportion of subjects who experience an sBA control over time from Week 18 to Week 26
From Week 18 to Week 26
Change From Baseline in Height Z-score
Ramy czasowe: From baseline to Week 70
Height-for-age Z-score measures a participant's height relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate height above the reference population mean, and negative Z-scores indicate height below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater linear growth relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline height-for-age Z-score minus baseline height-for-age Z-score.
From baseline to Week 70
Change From Baseline in Weight Z-score
Ramy czasowe: From Baseline to Week 70
Weight-for-age Z-score measures a participant's weight relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate weight above the reference population mean, and negative Z-scores indicate weight below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater body weight relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline weight-for-age Z-score minus baseline weight-for-age Z-score.
From Baseline to Week 70

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MRX-503

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj