Rozszerzone badanie maraliksybatu u pacjentów z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC)
3 października 2023 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności maraliksibatu w leczeniu pacjentów z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC)
Głównym celem tego otwartego badania rozszerzonego jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji maraliksybatu.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie zostanie przeprowadzone w wielu miejscach w Ameryce Północnej, Europie, Azji i Ameryce Południowej.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
90
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Wien, Austria
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazylia
- Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sirio-Libanes
-
-
-
-
-
Lyon, Francja
- Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
-
Toulouse, Francja, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Istanbul, Indyk, 34010
- Koc University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbia
- Fundación Cardioinfantil
-
-
-
-
-
Beirut, Liban
- Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
-
-
-
-
-
Zapopan, Meksyk
- Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
-
-
-
-
-
Hanover, Niemcy
- Medizinische Hochschule
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska
- Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Advent Health
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- University of Texas, Health Science Center San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bergamo, Włochy, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
-
Roma, Włochy
- Ospedale Pediatrico bambino Gesu'
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Wyrażenie świadomej zgody i zgody (w stosownych przypadkach) przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Komisję ds. Etyki (IRB/EC)
- Ukończenie badania MRX-502
Kryteria wyłączenia:
- Każda kobieta, która jest w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę
- Podawanie zabronionych leków między wizytą EOT MRX-502 a wizytą bazową MRX 503 (Dzień 0)
- Historia niezgodności w badaniu MRX-502, nieprzestrzeganie schematów medycznych, nierzetelność, niestabilność psychiczna lub niekompetencja, które mogłyby zagrozić ważności świadomej zgody lub prowadzić do nieprzestrzegania protokołu badania na podstawie oceny badacza
- Doświadczył zdarzenia niepożądanego (AE) lub poważnego zdarzenia niepożądanego (SAE) związanego z maraliksybatem podczas badania MRX-502, które doprowadziło do trwałego przerwania leczenia maraliksybatem
- Wszelkie inne stany lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii Badacza lub Monitora Medycznego Sponsora mogą zagrażać bezpieczeństwu uczestnika lub przeszkadzać uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Maraliksybat
Wszyscy pacjenci otrzymają roztwór doustny Maralixibat
|
Wszyscy pacjenci będą otrzymywać Maralixibat roztwór doustny (do 600 mikrogramów na kilogram [mcg/kg]) dwa razy dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia (TEAE) podczas badania
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do czasu analizy tymczasowej, do 120 tygodni
|
Od wartości początkowej do czasu analizy tymczasowej, do 120 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową maraliksybatu w trakcie badania w średniej tygodniowej porannej ocenie nasilenia ItchRO(Obs)™ (Itch Reported Outcome)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do zakończenia badania, do około 4 lat
|
Od wartości początkowej do zakończenia badania, do około 4 lat
|
|
Utrzymanie efektu leczenia w oparciu o średnią poranną ocenę nasilenia ItchRO(Obs)™ w czasie
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do zakończenia badania, do około 4 lat
|
Od wartości początkowej do zakończenia badania, do około 4 lat
|
|
Średnia zmiana w czasie poziomu kwasów żółciowych w surowicy (sBA) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do zakończenia badania, do około 4 lat
|
Od wartości początkowej do zakończenia badania, do około 4 lat
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową maraliksybatu w trakcie badania w zakresie tygodniowej średniej porannej punktacji częstości ItchRO(Obs)™ (Itch Reported Outcome)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do zakończenia badania, do około 4 lat
|
Od wartości początkowej do zakończenia badania, do około 4 lat
|
|
Średnia zmiana w czasie wartości Z-score wzrostu i masy ciała w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do zakończenia badania, do około 4 lat
|
Od wartości początkowej do zakończenia badania, do około 4 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 stycznia 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 września 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 grudnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 grudnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 grudnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 października 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 października 2023
Ostatnia weryfikacja
1 października 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MRX-503
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .