Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitbreidingsstudie van Maralixibat bij patiënten met progressieve familiale intrahepatische cholestase (PFIC)

27 mei 2026 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Maralixibat op lange termijn te evalueren bij de behandeling van proefpersonen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC)

Het primaire doel van deze open-label extensiestudie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van maralixibat op lange termijn.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie zal worden uitgevoerd op meerdere locaties in Noord-Amerika, Europa, Azië en Zuid-Amerika.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

84

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • België
      • Brussels, België
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Brazilië
      • São Paulo, Brazilië
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sírio-Libanês
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Duitsland
      • Hanover, Duitsland
        • Medizinische Hochschule
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Italië
      • Bergamo, Italië, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Italië
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • Mexico
      • Zapopan, Mexico
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Turkije (Türkiye)
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34010
        • Koc University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Geef geïnformeerde toestemming en instemming (indien van toepassing) per Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC)
  2. Afronding van studie MRX-502

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke vrouw die zwanger is of borstvoeding geeft of van plan is zwanger te worden
  2. Toediening van verboden medicatie tussen het MRX-502 EOT-bezoek en het MRX 503 Baseline-bezoek (dag 0)
  3. Geschiedenis van niet-naleving in studie MRX-502, niet-naleving van medische regimes, onbetrouwbaarheid, mentale instabiliteit of incompetentie die de geldigheid van geïnformeerde toestemming in gevaar kunnen brengen of kunnen leiden tot niet-naleving van het onderzoeksprotocol op basis van het oordeel van de onderzoeker
  4. Ervaren een bijwerking (AE) of ernstige bijwerking (SAE) gerelateerd aan maralixibat tijdens de MRX-502-studie die leidde tot permanente stopzetting van de proefpersoon met maralixibat
  5. Alle andere aandoeningen of laboratoriumafwijkingen die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor medische monitor, de veiligheid van de proefpersoon in gevaar kunnen brengen, of de deelname van de proefpersoon aan of het voltooien van het onderzoek kunnen belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Maralixibat
Alle proefpersonen krijgen Maralixibat orale oplossing
Geneesmiddel: Maralixibat
Alle proefpersonen krijgen tweemaal daags Maralixibat drank (tot 600 microgram per kilogram [mcg/kg]).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Severity Score
Tijdsspanne: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maintenance of ItchRO(Obs) Response (Weeks 15 - 26)
Tijdsspanne: Week 15 - 26
Maintenance of treatment effect is defined as the proportion of participants in the MRX-MRX treatment group (MRX-502 and MRX-503 data for subjects on MRX in the MRX-502 study) who obtain an ItchRO (Obs) response from Week 15 to Week 26 in Study MRX-503 in the primary cohort and PFIC cohort.
Week 15 - 26
Proportion of ItchRO(Obs) Responders Over Time
Tijdsspanne: Baseline to EOT
Proportion of ItchRO responders over time at each study visit using the 4-week study period prior to the visit as per ItchRO(Obs) responder definition.
Baseline to EOT
Mean Change From Baseline Over Time in the Average Morning ItchRO(Obs) Frequency Score
Tijdsspanne: From Baseline to Weeks 75-78
The Score on the ItchRo scale is a score on a 5-point scale from 0 (no itch) to 4 (very severe itch)
From Baseline to Weeks 75-78
Mean Change From Baseline Over Time in Total Serum Bile Acid (sBA) Levels
Tijdsspanne: Baseline to week 70
Mean change from baseline over time in total serum bile acid (sBA) levels
Baseline to week 70
Proportion of Subjects Who Experience an sBA Control Over Time From Week 18 to Week 26
Tijdsspanne: From Week 18 to Week 26
Proportion of subjects who experience an sBA control over time from Week 18 to Week 26
From Week 18 to Week 26
Change From Baseline in Height Z-score
Tijdsspanne: From baseline to Week 70
Height-for-age Z-score measures a participant's height relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate height above the reference population mean, and negative Z-scores indicate height below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater linear growth relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline height-for-age Z-score minus baseline height-for-age Z-score.
From baseline to Week 70
Change From Baseline in Weight Z-score
Tijdsspanne: From Baseline to Week 70
Weight-for-age Z-score measures a participant's weight relative to a reference population of children of the same age and sex. Z-scores were derived using World Health Organization growth charts for participants less than 24 months of age and Centers for Disease Control and Prevention growth charts for participants 24 months of age or older. A Z-score of 0 represents the population mean for age and sex. Positive Z-scores indicate weight above the reference population mean, and negative Z-scores indicate weight below the reference population mean. Higher Z-scores generally indicate greater body weight relative to the reference population. Change from baseline was calculated as post-baseline weight-for-age Z-score minus baseline weight-for-age Z-score.
From Baseline to Week 70

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 januari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 april 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 december 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MRX-503

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren