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Uno studio di estensione di Maralixibat in pazienti con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)

3 ottobre 2023 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Maralixibat nel trattamento di soggetti con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)

L'obiettivo principale di questo studio di estensione in aperto è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di maralixibat.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio sarà condotto in più siti in Nord America, Europa, Asia e Sud America.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

90

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Austria
      • Wien, Austria
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile
        • Sociedade Beneficente de Senhoras Hospital Sirio-Libanes
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta - Women and Children's Health Research Institute
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardioinfantil
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Groupement Hospitalier Est Hopital, Femme Mère Enfant de Lyon
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU de TOULOUSE - Hôpital des Enfants
  • Germania
      • Hanover, Germania
        • Medizinische Hochschule
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII - Unita di Pediatria
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico bambino Gesu'
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Hotel Dieu de France, Alfred Naccache
  • Messico
      • Zapopan, Messico
        • Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik Centrum, Zdrowia Dziecka
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Advent Health
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas, Health Science Center San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34010
        • Koc University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Fornire il consenso informato e il consenso (se applicabile) per Institutional Review Board/Comitato etico (IRB/CE)
  2. Completamento dello studio MRX-502

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi donna in gravidanza o in allattamento o che sta pianificando una gravidanza
  2. Somministrazione di farmaci proibiti tra la visita EOT MRX-502 e la visita basale MRX 503 (giorno 0)
  3. Storia di non conformità nello studio MRX-502, non aderenza ai regimi medici, inaffidabilità, instabilità mentale o incompetenza che potrebbero compromettere la validità del consenso informato o portare alla non aderenza al protocollo dello studio sulla base del giudizio dello sperimentatore
  4. Sperimentato un evento avverso (AE) o un evento avverso grave (SAE) correlato a maralixibat durante lo studio MRX-502 che ha portato all'interruzione permanente del soggetto da maralixibat
  5. Qualsiasi altra condizione o anomalia di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello Sponsor Medical Monitor, possa compromettere la sicurezza del soggetto o interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del soggetto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Maralixibat
Tutti i soggetti riceveranno la soluzione orale di Maralixibat
Droga: Maralixibat
Tutti i soggetti riceveranno Maralixibat soluzione orale (fino a 600 microgrammi per chilogrammo [mcg/kg]) due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante lo studio
Lasso di tempo: Dal basale fino al periodo dell'analisi ad interim, fino a 120 settimane
Dal basale fino al periodo dell'analisi ad interim, fino a 120 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale di maralixibat nel corso dello studio nel punteggio medio settimanale di gravità ItchRO(Obs)™ (Itch Reported Outcome) mattutino
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento degli studi, fino a circa 4 anni
Dal basale fino al completamento degli studi, fino a circa 4 anni
Mantenimento dell'effetto del trattamento in base ai punteggi medi di gravità ItchRO(Obs)™ mattutini nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento degli studi, fino a circa 4 anni
Dal basale fino al completamento degli studi, fino a circa 4 anni
Variazione media rispetto al basale nel tempo dei livelli sierici di acidi biliari (sBA).
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento degli studi, fino a circa 4 anni
Dal basale fino al completamento degli studi, fino a circa 4 anni
Variazione rispetto al basale di maralixibat nel corso dello studio nel punteggio di frequenza medio settimanale di ItchRO(Obs)™ (Itch Reported Outcome) mattutino
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento degli studi, fino a circa 4 anni
Dal basale fino al completamento degli studi, fino a circa 4 anni
Variazione media rispetto al basale nel tempo dei punteggi z di altezza e peso
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento degli studi, fino a circa 4 anni
Dal basale fino al completamento degli studi, fino a circa 4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 gennaio 2020

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

4 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MRX-503

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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