β-サラセミア主要患者におけるβ-グロビン回復自家HSC
2022年10月9日 更新者：Bioray Laboratories
CVS-654変異を有するβ-サラセミア主要患者に対するβ-グロビン回復自家造血幹細胞の安全性および有効性研究
これは、CVS-654変異を有するβ-サラセミア主要患者におけるβ-グロビン回復自家造血幹細胞の安全性と有効性を決定するための単一施設、単一アーム、非盲検試験です。
調査の概要
詳細な説明
CRISPR/Cas9遺伝子編集システムを用いて、βグロビンを修復した自家造血幹細胞を作製します。
この研究への被験者の参加は1年間です。
この研究に登録する被験者は、移植後最大15年間受ける治療の安全性と有効性を監視する、その後の長期フォローアップ研究に参加するよう求められます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、200241
- Shanghai Bioraylaboratory Inc
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～15年 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 5～15歳。 IVS-654遺伝子変異表現型を有するβサラセミアメジャーと臨床的に診断されています。
- -被験者または少なくとも1人の法定後見人/代理人が理解し、自発的にインフォームドコンセントに署名します。
- -EBV、HIV、CMV、TP、HAV、HBV、およびHCVに愛情のない被験者。
- -自家幹細胞移植に適格な被験者の身体状態。
除外基準:
-同種造血幹細胞移植に許容され、完全に一致する関連ドナーが利用可能な被験者。
アクティブな細菌、ウイルス、または真菌感染症。 -3か月前にエリスロポエチンで治療されました。 -血液腫瘍が知られている近親者。 重度の精神疾患をお持ちの方はご協力いただけません。 最近マラリアと診断されました。 -複雑な自己免疫疾患の病歴。 持続性アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST)、アラニントランスアミナーゼ (ALT)、または総ビリルビン値 > 3 x 正常上限 (ULN)。
重度の心疾患、肺疾患、腎疾患のある方。 重度の鉄過剰症。 -主治医または治験責任医師によって決定された、被験者をHSCTに不適格にするその他の状態。
-別の臨床試験から治療を受けている、または別の遺伝子治療を受けている被験者。
被験者または保護者が主治医の指導に抵抗した。 -治験責任医師がこの臨床試験への参加に適していないと考える被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：β-グロビンは自家HSCを回復しました
各被験者は、β-グロビン回復自己造血幹細胞の1回投与を受け入れます
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βグロビンを修復した遺伝子編集自己造血幹細胞
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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生着のある被験者の割合。
時間枠：移植後42日まで
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移植後42日まで
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安全性と忍容性の尺度としての有害事象の発生率と重症度。 NCI-CTCAE v5.0基準に従って評価された有害事象
時間枠：移植後60日まで
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移植後60日まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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輸血の独立を達成した被験者の割合。
時間枠：移植後24ヶ月まで
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移植後24ヶ月まで
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濃縮赤血球輸血の年換算量が 50% 以上減少した被験者の割合。
時間枠：移植後24ヶ月まで
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移植後24ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月1日
一次修了 (実際)
2022年6月1日
研究の完了 (実際)
2022年7月25日
試験登録日
最初に提出
2019年12月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年12月18日
最初の投稿 (実際)
2019年12月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年10月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年10月9日
最終確認日
2021年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2019-BRL-00CH2
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。