β-globin gjenopprettet autolog HSC hos β-thalassemi major-pasienter

Inklusjonskriterier:

• 5-15 år gammel. Klinisk diagnostisert som β-thalassemia major med IVS-654 genmutasjonsfenotype;
• Subjekter eller minst én verge/agent forstår og signerer frivillig informert samtykke.
• Personer uten affeksjon med EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV og HCV.
• Personer kroppstilstand kvalifisert for autolog stamcelletransplantasjon.

Ekskluderingskriterier:

- Personer som er akseptable for allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon og har en tilgjengelig fullstendig matchet beslektet donor.

Aktiv bakteriell, viral eller soppinfeksjon. Behandlet med erytropoietin før 3 måneder. Umiddelbar familiemedlem med en kjent hematologisk svulst. Forsøkspersoner med alvorlige psykiatriske lidelser å være ute av stand til å samarbeide. Nylig diagnostisert som malaria. Historie med kompleks autoimmun sykdom. Vedvarende aspartattransaminase (AST), alanintransaminase (ALT), eller total bilirubinverdi >3 x øvre normalgrense (ULN).

Personer med alvorlige hjerte-, lunge- og nyresykdommer. Med alvorlig jernoverbelastning. Enhver annen tilstand som vil gjøre forsøkspersonen ikke kvalifisert for HSCT, som bestemt av den behandlende transplantasjonslegen eller etterforskeren.

Forsøkspersoner som mottar behandling fra en annen klinisk studie, eller har mottatt annen genterapi.

Forsøkspersoner eller foresatte hadde motarbeidet veiledningen fra den behandlende legen. Forsøkspersoner som etterforskerne ikke anser som passende for å delta i denne kliniske studien.