CSH autologue restaurée par la β-globine chez les patients atteints de β-thalassémie
une étude d'innocuité et d'efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues restaurées par la β-globine pour les patients majeurs atteints de β-thalassémie atteints de la mutation CVS-654
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Chine, 200241
- Shanghai Bioraylaboratory Inc
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- 5-15 ans. Cliniquement diagnostiqué comme β-thalassémie majeure avec phénotype de mutation du gène IVS-654 ;
- Les sujets ou au moins un tuteur/agent légal comprennent et signent volontairement un consentement éclairé.
- Sujets sans affection avec EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV et HCV.
- État corporel des sujets éligibles à une greffe de cellules souches autologues.
Critère d'exclusion:
- Sujets acceptables pour la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques et ayant un donneur apparenté entièrement compatible disponible.
Infection bactérienne, virale ou fongique active. Traité avec de l'érythropoïétine avant 3 mois. Membre de la famille immédiate avec une tumeur hématologique connue. Les sujets souffrant de troubles psychiatriques graves sont incapables de coopérer. Récemment diagnostiqué comme étant le paludisme. Antécédents de maladie auto-immune complexe. Aspartate transaminase persistante (AST), alanine transaminase (ALT) ou valeur de bilirubine totale > 3 x la limite supérieure de la normale (LSN).
Sujets atteints de maladies cardiaques, pulmonaires et rénales graves. Avec une grave surcharge en fer. Toute autre condition qui rendrait le sujet inéligible à la GCSH, tel que déterminé par le médecin traitant ou l'investigateur.
Sujets qui reçoivent un traitement d'une autre étude clinique ou qui ont reçu une autre thérapie génique.
Les sujets ou tuteurs avaient résisté aux conseils du médecin traitant. Sujets que les investigateurs ne considèrent pas appropriés pour participer à cette étude clinique.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: CSH autologue restaurée à la β-globine
chaque sujet acceptera une dose de cellules souches hématopoïétiques autologues restaurées en β-globine
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cellules souches hématopoïétiques autologues génétiquement modifiées avec restauration de la β-globine
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Proportion de sujets avec prise de greffe ;
Délai: jusqu'à 42 jours après la greffe
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jusqu'à 42 jours après la greffe
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Incidence et gravité des événements indésirables en tant que mesure de la sécurité et de la tolérabilité. Événements indésirables évalués selon les critères NCI-CTCAE v5.0
Délai: jusqu'à 60 jours après la greffe
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jusqu'à 60 jours après la greffe
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Proportion de sujets atteignant l'indépendance transfusionnelle ;
Délai: jusqu'à 24 mois après la greffe
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jusqu'à 24 mois après la greffe
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Proportion de sujets avec un volume annualisé > = 50 % réduit de transfusions de globules rouges concentrés.
Délai: jusqu'à 24 mois après la greffe
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jusqu'à 24 mois après la greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Xinhua Zhang, Prof, PLA 923 Hospital
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2019-BRL-00CH2
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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