Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

β-globine herstelde autologe HSC bij β-thalassemie Major-patiënten

9 oktober 2022 bijgewerkt door: Bioray Laboratories

een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van met β-globine herstelde autologe hematopoëtische stamcellen voor belangrijke β-thalassemie-patiënten met CVS-654-mutatie

Dit is een single-center, single-arm, open-label studie om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen van β-globine herstelde autologe hematopoëtische stamcellen bij patiënten met β-thalassemie major met CVS-654-mutatie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Met β-globine herstelde autologe hematopoietische stamcellen zullen worden vervaardigd met behulp van het CRISPR/Cas9-genbewerkingssysteem. De deelname van proefpersonen aan dit onderzoek is 1 jaar. Proefpersonen die zich inschrijven voor dit onderzoek zullen worden gevraagd om deel te nemen aan een vervolgonderzoek op lange termijn waarin de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling die zij krijgen tot 15 jaar na de transplantatie wordt gecontroleerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200241
        • Shanghai Bioraylaboratory Inc

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 15 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 5-15 jaar oud. Klinisch gediagnosticeerd als β-thalassemie major met fenotype van IVS-654-genmutatie;
  • Proefpersonen of ten minste één wettelijke voogd/agent begrijpen de geïnformeerde toestemming en ondertekenen deze vrijwillig.
  • Onderwerpen zonder genegenheid met EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV en HCV.
  • De lichaamsconditie van de proefpersoon komt in aanmerking voor autologe stamceltransplantatie.

Uitsluitingscriteria:

- Proefpersonen die aanvaardbaar zijn voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie en een beschikbare, volledig gematchte, verwante donor hebben.

Actieve bacteriële, virale of schimmelinfectie. Behandeld met erytropoëtine vóór 3 maanden. Direct familielid met een bekende hematologische tumor. Proefpersonen met ernstige psychiatrische stoornissen kunnen niet meewerken. Onlangs gediagnosticeerd als malaria. Geschiedenis van complexe auto-immuunziekte. Persistente aspartaattransaminase (AST), alaninetransaminase (ALT) of totale bilirubinewaarde >3 x de bovengrens van normaal (ULN).

Proefpersonen met ernstige hart-, long- en nieraandoeningen. Bij ernstige ijzerstapeling. Elke andere aandoening waardoor de proefpersoon niet in aanmerking komt voor HSCT, zoals bepaald door de behandelende transplantatiearts of onderzoeker.

Proefpersonen die een behandeling krijgen van een andere klinische studie, of een andere gentherapie hebben gekregen.

Proefpersonen of voogden hadden zich verzet tegen de begeleiding van de behandelend arts. Proefpersonen die de onderzoekers niet geschikt achten voor deelname aan deze klinische studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: β-globine herstelde autologe HSC
elke proefpersoon zal één dosis β-globine herstelde autologe hematopoëtische stamcellen accepteren
Biologisch: β-globine herstelde autologe HSC
gen-bewerkte autologe hematopoëtische stamcellen met herstel van β-globine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met engraftment;
Tijdsspanne: tot 42 dagen na transplantatie
tot 42 dagen na transplantatie
Incidentie en ernst van bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid. Bijwerkingen beoordeeld volgens NCI-CTCAE v5.0-criteria
Tijdsspanne: tot 60 dagen na transplantatie
tot 60 dagen na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat transfusie-onafhankelijkheid bereikt;
Tijdsspanne: tot 24 maanden na transplantatie
tot 24 maanden na transplantatie
Percentage proefpersonen met een > = 50% verminderd op jaarbasis berekend volume van verpakte RBC-transfusies.
Tijdsspanne: tot 24 maanden na transplantatie
tot 24 maanden na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bioray Laboratories

Medewerkers

PLA 923 Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Xinhua Zhang, Prof, PLA 923 Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 november 2021

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2022

Studie voltooiing (WERKELIJK)

25 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 december 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

19 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

13 oktober 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 oktober 2022

Laatst geverifieerd

1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2019-BRL-00CH2

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren