HSC autóloga restaurada com β-globina em pacientes graves com β-talassemia
um Estudo de segurança e eficácia de células-tronco hematopoiéticas autólogas restauradas com β-globina para pacientes graves com β-talassemia com mutação CVS-654
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 200241
- Shanghai Bioraylaboratory Inc
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- 5-15 anos. Clinicamente diagnosticado como β-talassemia maior com fenótipo de mutação do gene IVS-654;
- Os sujeitos ou pelo menos um tutor/agente legal entendem e assinam voluntariamente o consentimento informado.
- Indivíduos sem afecção com EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV e HCV.
- Condição corporal dos indivíduos elegíveis para transplante autólogo de células-tronco.
Critério de exclusão:
- Indivíduos aceitáveis para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas e têm um doador totalmente compatível disponível.
Infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa. Tratado com eritropoetina antes de 3 meses. Familiar imediato com qualquer tumor hematológico conhecido. Sujeitos com transtornos psiquiátricos graves são incapazes de cooperar. Recentemente diagnosticado como malária. História de doença autoimune complexa. Aspartato transaminase persistente (AST), alanina transaminase (ALT) ou valor de bilirrubina total > 3 x o limite superior do normal (LSN).
Indivíduos com doenças cardíacas, pulmonares e renais graves. Com sobrecarga de ferro grave. Qualquer outra condição que torne o sujeito inelegível para HSCT, conforme determinado pelo médico responsável pelo transplante ou pelo investigador.
Indivíduos que estão recebendo tratamento de outro estudo clínico ou receberam outra terapia genética.
Sujeitos ou responsáveis haviam resistido à orientação do médico assistente. Indivíduos que os investigadores não consideram apropriados para participar deste estudo clínico.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: HSC autóloga restaurada com β-globina
cada indivíduo aceitará uma dose de células-tronco hematopoiéticas autólogas restauradas com β-globina
|
células-tronco hematopoiéticas autólogas editadas por gene com restauração de β-globina
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Proporção de sujeitos com enxerto;
Prazo: até 42 dias após o transplante
|
até 42 dias após o transplante
|
|
Incidência e gravidade de eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade. Eventos adversos avaliados de acordo com os critérios NCI-CTCAE v5.0
Prazo: até 60 dias após o transplante
|
até 60 dias após o transplante
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Proporção de indivíduos que alcançaram a independência transfusional;
Prazo: até 24 meses após o transplante
|
até 24 meses após o transplante
|
|
Proporção de indivíduos com um volume anualizado > = 50% reduzido de transfusões de concentrado de hemácias.
Prazo: até 24 meses após o transplante
|
até 24 meses após o transplante
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Xinhua Zhang, Prof, PLA 923 Hospital
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2019-BRL-00CH2
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .