β-globina przywrócona autologiczny HSC u głównych pacjentów z β-talasemią
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności odtworzonych autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych z β-globiną u głównych pacjentów z β-talasemią z mutacją CVS-654
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Chiny, 200241
- Shanghai Bioraylaboratory Inc
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 5-15 lat. Klinicznie zdiagnozowana jako β-talasemia major z fenotypem mutacji genu IVS-654;
- Podmioty lub co najmniej jeden opiekun prawny/agent rozumieją i dobrowolnie podpisują świadomą zgodę.
- Osoby bez uczucia z EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV i HCV.
- Stan ciała pacjentów kwalifikujących się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci kwalifikujący się do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych i mający dostępnego w pełni dopasowanego spokrewnionego dawcę.
Aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza. Leczony erytropoetyną przed 3 miesiącami. Najbliższy członek rodziny z jakimkolwiek znanym nowotworem hematologicznym. Osoby z ciężkimi zaburzeniami psychicznymi niezdolne do współpracy. Niedawno zdiagnozowano malarię. Historia złożonej choroby autoimmunologicznej. Trwała aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST), transaminazy alaninowej (ALT) lub stężenie bilirubiny całkowitej >3 x górna granica normy (GGN).
Pacjenci z ciężkimi chorobami serca, płuc i nerek. Z poważnym przeciążeniem żelazem. Każdy inny stan, który uniemożliwiłby pacjentowi kwalifikację do HSCT, określony przez lekarza prowadzącego transplantologa lub badacza.
Pacjenci, którzy otrzymują leczenie w ramach innego badania klinicznego lub otrzymali inną terapię genową.
Podmioty lub opiekunowie opierali się wskazówkom lekarza prowadzącego. Pacjenci, których badacze uznają za nieodpowiednich do udziału w tym badaniu klinicznym.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: β-globina przywróciła autologiczny HSC
każdy osobnik przyjmie jedną dawkę autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych z odtworzoną β-globiną
|
autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste poddane edycji genów z przywróceniem β-globiny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek pacjentów z wszczepem;
Ramy czasowe: do 42 dni po przeszczepie
|
do 42 dni po przeszczepie
|
|
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych jako miara bezpieczeństwa i tolerancji. Zdarzenia niepożądane oceniane zgodnie z kryteriami NCI-CTCAE v5.0
Ramy czasowe: do 60 dni po przeszczepie
|
do 60 dni po przeszczepie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek osób uniezależniających się od transfuzji;
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po przeszczepie
|
do 24 miesięcy po przeszczepie
|
|
Odsetek pacjentów ze zmniejszoną o > = 50% roczną objętością przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych.
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po przeszczepie
|
do 24 miesięcy po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Xinhua Zhang, Prof, PLA 923 Hospital
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2019-BRL-00CH2
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .