HSC autóloga restaurada con globina β en pacientes mayores con talasemia β
un estudio de seguridad y eficacia de células madre hematopoyéticas autólogas restauradas con globina β para pacientes mayores con talasemia β con mutación CVS-654
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200241
- Shanghai Bioraylaboratory Inc
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- 5-15 años Clínicamente diagnosticada como β-talasemia mayor con fenotipo de mutación del gen IVS-654;
- Los sujetos o al menos un tutor/agente legal entienden y firman voluntariamente el consentimiento informado.
- Sujetos sin afección con EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV y HCV.
- Condición corporal de los sujetos elegibles para trasplante autólogo de células madre.
Criterio de exclusión:
- Sujetos aceptables para un alotrasplante de células madre hematopoyéticas y que tengan un donante emparentado totalmente compatible disponible.
Infección bacteriana, viral o fúngica activa. Tratado con eritropoyetina antes de los 3 meses. Familiar inmediato con cualquier tumor hematológico conocido. Sujetos con trastornos psiquiátricos severos a ser incapaces de cooperar. Recientemente diagnosticado como malaria. Antecedentes de enfermedad autoinmune compleja. Aspartato transaminasa persistente (AST), alanina transaminasa (ALT) o valor de bilirrubina total > 3 veces el límite superior normal (ULN).
Sujetos con enfermedades cardíacas, pulmonares y renales graves. Con grave sobrecarga de hierro. Cualquier otra condición que haga que el sujeto no sea elegible para HSCT, según lo determine el médico de trasplante o el investigador que lo atiende.
Sujetos que están recibiendo tratamiento de otro estudio clínico o han recibido otra terapia génica.
Los sujetos o tutores se habían resistido a la orientación del médico tratante. Sujetos que los investigadores no consideren apropiados para participar en este estudio clínico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: HSC autóloga restaurada con β-globina
cada sujeto aceptará una dosis de células madre hematopoyéticas autólogas restauradas con β-globina
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Células madre hematopoyéticas autólogas editadas genéticamente con restauración de β-globina
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de sujetos con injerto;
Periodo de tiempo: hasta 42 días después del trasplante
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hasta 42 días después del trasplante
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad. Eventos adversos evaluados según los criterios NCI-CTCAE v5.0
Periodo de tiempo: hasta 60 días después del trasplante
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hasta 60 días después del trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de sujetos que logran independencia transfusional;
Periodo de tiempo: hasta 24 meses después del trasplante
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hasta 24 meses después del trasplante
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Proporción de sujetos con un volumen anualizado reducido > = 50 % de transfusiones de concentrados de glóbulos rojos.
Periodo de tiempo: hasta 24 meses después del trasplante
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hasta 24 meses después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Xinhua Zhang, Prof, PLA 923 Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2019-BRL-00CH2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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