- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT04205435
Аутологичные HSC, восстановленные бета-глобином, у основных пациентов с бета-талассемией
Исследование безопасности и эффективности восстановленных β-глобином аутологичных гемопоэтических стволовых клеток для основных пациентов с β-талассемией с мутацией CVS-654
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Китай, 200241
- Shanghai Bioraylaboratory Inc
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- 5-15 лет. Клинически диагностирована большая β-талассемия с фенотипом мутации гена IVS-654;
- Субъекты или по крайней мере один законный опекун/агент понимают и добровольно подписывают информированное согласие.
- Субъекты без поражения EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV и HCV.
- Состояние тела субъектов, подходящее для трансплантации аутологичных стволовых клеток.
Критерий исключения:
- Субъекты, приемлемые для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток и имеющие доступного полностью совместимого родственного донора.
Активная бактериальная, вирусная или грибковая инфекция. Лечение эритропоэтином до 3 мес. Ближайший член семьи с любой известной гематологической опухолью. Субъекты с тяжелыми психическими расстройствами неспособны к сотрудничеству. Недавно диагностировали малярию. История сложного аутоиммунного заболевания. Постоянная аспартатаминотрансфераза (АСТ), аланинтрансаминаза (АЛТ) или уровень общего билирубина более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН).
Субъекты с тяжелыми заболеваниями сердца, легких и почек. При серьезной перегрузке железом. Любое другое состояние, которое делает субъект неприемлемым для ТГСК, по решению лечащего врача-трансплантолога или исследователя.
Субъекты, получающие лечение в рамках другого клинического исследования или прошедшие другую генную терапию.
Субъекты или опекуны сопротивлялись указаниям лечащего врача. Субъекты, которых исследователи не считают подходящими для участия в данном клиническом исследовании.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: β-глобин восстановил аутологичные HSC
каждый субъект примет одну дозу аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, восстановленных бета-глобином
|
аутологичные гемопоэтические стволовые клетки с отредактированными генами с восстановлением β-глобина
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Доля субъектов с приживлением;
Временное ограничение: до 42 дней после трансплантации
|
до 42 дней после трансплантации
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений как мера безопасности и переносимости. Нежелательные явления, оцененные в соответствии с критериями NCI-CTCAE v5.0
Временное ограничение: до 60 дней после трансплантации
|
до 60 дней после трансплантации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Доля субъектов, достигших независимости от переливания крови;
Временное ограничение: до 24 месяцев после трансплантации
|
до 24 месяцев после трансплантации
|
Доля субъектов со снижением годового объема трансфузий эритроцитарной массы на >= 50%.
Временное ограничение: до 24 месяцев после трансплантации
|
до 24 месяцев после трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Xinhua Zhang, Prof, PLA 923 Hospital
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2019-BRL-00CH2
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования β-талассемия Большая
-
University of Wisconsin, MadisonPepsiCo, Inc.; CIMMYTЗавершенныйБиодоступность β-криптоксантина из биообогащенной кукурузы у людейСоединенные Штаты
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ЗавершенныйVariola Major (оспа)Соединенные Штаты
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ЗавершенныйVariola Major (оспа)Соединенные Штаты
-
Hero ScientificРекрутингΒ-гемолитические стрептококки группы АИзраиль
-
Sulaiman AlRajhi CollegesНеизвестныйГипертония, эссенциальная | β-гидроксибутират
-
Shenzhen HemogenРекрутинг
-
Shanghai BDgene Co., Ltd.Ruijin HospitalЕще не набирают
-
Protagonist Therapeutics, Inc.Завершенныйβ-талассемия | Неэффективный эритропоэзМалайзия, Таиланд, Соединенные Штаты, Греция, Соединенное Королевство, Турция, Ливан, Тунис
-
Cairo UniversityРекрутингЛегочная функция | Физическая подготовка | β-талассемияЕгипет
-
Shiraz University of Medical SciencesЗавершенныйпромежуточная β-талассемияИран, Исламская Республика
Клинические исследования β-глобин восстановил аутологичные HSC
-
BGI-researchShenzhen Children's HospitalЕще не набирают
-
National Cancer Institute (NCI)ЗавершенныйОстрый миелоидный лейкоз | Нелеченный острый миелоидный лейкоз у взрослыхСоединенные Штаты, Канада
-
Uma BorateРекрутинг
-
Fred Hutchinson Cancer CenterРекрутингНеопухолевые гематологические и лимфоцитарные расстройстваСоединенные Штаты
-
University of WashingtonNational Cancer Institute (NCI)ЗавершенныйРанее леченный миелодиспластический синдром | Миелодиспластический синдром | Рецидивирующий острый миелоидный лейкоз | Рефрактерный острый миелоидный лейкоз | Миелодиспластический синдром с избытком бластов-2 | Миелоидное новообразование | Хронический миеломоноцитарный лейкоз-2 | Взрывает 10 или... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ЗавершенныйМакроглобулинемия Вальденстрема | Рефрактерная миелома плазматических клеток | Рецидивирующая лимфома Ходжкина у взрослых | Рецидивирующая неходжкинская лимфома взрослых | Рецидивирующая малая лимфоцитарная лимфома | Рефрактерный хронический лимфолейкоз | Рефрактерная неходжкинская лимфома | Рецидивирующая... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Roswell Park Cancer InstituteАктивный, не рекрутирующийЛимфома Ходжкина | Макроглобулинемия Вальденстрема | Неходжкинская лимфома | Миелодиспластический синдром | Плазмоклеточная миелома | Миелопролиферативное новообразование | Минимальная остаточная болезнь | Трансплантат против болезни хозяина | Тяжелая апластическая анемия | Острый миелоидный лейкоз в стадии... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ЗавершенныйСиндром иммунодефицита | Нераковый диагнозСоединенные Штаты
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ЗавершенныйПлазмоклеточная миелома | Рефрактерная миелома плазматических клетокСоединенные Штаты
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ЗавершенныйГематопоэтические и лимфоидно-клеточные новообразования | Диффузная крупная В-клеточная лимфома | Острый миелоидный лейкоз | Рефрактерная лимфома Ходжкина | Макроглобулинемия Вальденстрема | Острый лимфобластный лейкоз | Лимфома из мантийных клеток | Хронический лимфолейкоз | Миелодиспластический синдром и другие заболеванияСоединенные Штаты, Германия, Дания