Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аутологичные HSC, восстановленные бета-глобином, у основных пациентов с бета-талассемией

9 октября 2022 г. обновлено: Bioray Laboratories

Исследование безопасности и эффективности восстановленных β-глобином аутологичных гемопоэтических стволовых клеток для основных пациентов с β-талассемией с мутацией CVS-654

Это одноцентровое открытое исследование с одной группой для определения безопасности и эффективности восстановленных β-глобином аутологичных гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с большой β-талассемией с мутацией CVS-654.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Аутологичные гемопоэтические стволовые клетки с восстановленным бета-глобином будут производиться с использованием системы редактирования генов CRISPR/Cas9. Участие субъекта в этом исследовании будет составлять 1 год. Субъектам, включенным в это исследование, будет предложено принять участие в последующем долгосрочном последующем исследовании, в котором будет контролироваться безопасность и эффективность лечения, которое они получают в течение 15 лет после трансплантации.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Китай, 200241
        • Shanghai Bioraylaboratory Inc

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 15 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • 5-15 лет. Клинически диагностирована большая β-талассемия с фенотипом мутации гена IVS-654;
  • Субъекты или по крайней мере один законный опекун/агент понимают и добровольно подписывают информированное согласие.
  • Субъекты без поражения EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV и HCV.
  • Состояние тела субъектов, подходящее для трансплантации аутологичных стволовых клеток.

Критерий исключения:

- Субъекты, приемлемые для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток и имеющие доступного полностью совместимого родственного донора.

Активная бактериальная, вирусная или грибковая инфекция. Лечение эритропоэтином до 3 мес. Ближайший член семьи с любой известной гематологической опухолью. Субъекты с тяжелыми психическими расстройствами неспособны к сотрудничеству. Недавно диагностировали малярию. История сложного аутоиммунного заболевания. Постоянная аспартатаминотрансфераза (АСТ), аланинтрансаминаза (АЛТ) или уровень общего билирубина более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН).

Субъекты с тяжелыми заболеваниями сердца, легких и почек. При серьезной перегрузке железом. Любое другое состояние, которое делает субъект неприемлемым для ТГСК, по решению лечащего врача-трансплантолога или исследователя.

Субъекты, получающие лечение в рамках другого клинического исследования или прошедшие другую генную терапию.

Субъекты или опекуны сопротивлялись указаниям лечащего врача. Субъекты, которых исследователи не считают подходящими для участия в данном клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: β-глобин восстановил аутологичные HSC
каждый субъект примет одну дозу аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, восстановленных бета-глобином
Биологический: β-глобин восстановил аутологичные HSC
аутологичные гемопоэтические стволовые клетки с отредактированными генами с восстановлением β-глобина

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля субъектов с приживлением;
Временное ограничение: до 42 дней после трансплантации
до 42 дней после трансплантации
Частота и тяжесть нежелательных явлений как мера безопасности и переносимости. Нежелательные явления, оцененные в соответствии с критериями NCI-CTCAE v5.0
Временное ограничение: до 60 дней после трансплантации
до 60 дней после трансплантации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля субъектов, достигших независимости от переливания крови;
Временное ограничение: до 24 месяцев после трансплантации
до 24 месяцев после трансплантации
Доля субъектов со снижением годового объема трансфузий эритроцитарной массы на >= 50%.
Временное ограничение: до 24 месяцев после трансплантации
до 24 месяцев после трансплантации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bioray Laboratories

Соавторы

PLA 923 Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Xinhua Zhang, Prof, PLA 923 Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 ноября 2021 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июня 2022 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

25 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 декабря 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 декабря 2019 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

19 декабря 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

13 октября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 октября 2022 г.

Последняя проверка

1 сентября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2019-BRL-00CH2

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться