β-globin-gendannet autolog HSC i β-thalassæmi-større patienter

Inklusionskriterier:

• 5-15 år gammel. Klinisk diagnosticeret som β-thalassæmi major med IVS-654 genmutationsfænotype;
• Emner eller mindst én juridisk værge/agent forstår og underskriver frivilligt informeret samtykke.
• Personer uden affektion med EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV og HCV.
• Forsøgspersoners kropstilstand kvalificeret til autolog stamcelletransplantation.

Ekskluderingskriterier:

- Individer, der er acceptable til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation og har en tilgængelig fuldt matchet relateret donor.

Aktiv bakteriel, viral eller svampeinfektion. Behandlet med erythropoietin inden 3 måneder. Umiddelbart familiemedlem med enhver kendt hæmatologisk tumor. Forsøgspersoner med alvorlige psykiatriske lidelser ude af stand til at samarbejde. For nylig diagnosticeret som malaria. Historie om kompleks autoimmun sygdom. Vedvarende aspartattransaminase (AST), alanintransaminase (ALT) eller total bilirubinværdi >3 x den øvre normalgrænse (ULN).

Personer med alvorlige hjerte-, lunge- og nyresygdomme. Med alvorlig jernoverbelastning. Enhver anden tilstand, der ville gøre forsøgspersonen ukvalificeret til HSCT, som bestemt af den behandlende transplantationslæge eller investigator.

Forsøgspersoner, der modtager behandling fra et andet klinisk studie, eller har modtaget en anden genterapi.

Forsøgspersoner eller værger havde modsat sig vejledningen fra den behandlende læge. Forsøgspersoner, som efterforskerne ikke anser for passende til at deltage i denne kliniske undersøgelse.