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β-Globin wiederhergestellte autologe HSC bei β-Thalassämie-Hauptpatienten

9. Oktober 2022 aktualisiert von: Bioray Laboratories

eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von β-Globin-wiederhergestellten autologen hämatopoetischen Stammzellen für β-Thalassämie-Hauptpatienten mit CVS-654-Mutation

Dies ist eine Einzelzentrums-, Einzelarm-, Open-Label-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von β-Globin-restaurierten autologen hämatopoetischen Stammzellen bei β-Thalassämie-Major-Patienten mit CVS-654-Mutation.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

β-Globin-restaurierte autologe hämatopoetische Stammzellen werden mit dem CRISPR/Cas9-Geneditierungssystem hergestellt. Die Teilnahme des Subjekts an dieser Studie beträgt 1 Jahr. Probanden, die sich für diese Studie anmelden, werden gebeten, an einer anschließenden Langzeit-Follow-up-Studie teilzunehmen, in der die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung, die sie erhalten, bis zu 15 Jahre nach der Transplantation überwacht wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200241
        • Shanghai Bioraylaboratory Inc

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 15 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 5-15 Jahre alt. Klinisch diagnostiziert als β-Thalassämie major mit IVS-654-Genmutationsphänotyp;
  • Die Probanden oder mindestens ein Erziehungsberechtigter/Vertreter verstehen und unterschreiben freiwillig die Einverständniserklärung.
  • Probanden ohne EBV-, HIV-, CMV-, TP-, HAV-, HBV- und HCV-Betroffenheit.
  • Körperzustand des Probanden, der für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet ist.

Ausschlusskriterien:

- Probanden, die für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation akzeptabel sind und einen verfügbaren, vollständig passenden verwandten Spender haben.

Aktive bakterielle, virale oder Pilzinfektion. Vor 3 Monaten mit Erythropoietin behandelt. Unmittelbares Familienmitglied mit einem bekannten hämatologischen Tumor. Personen mit schweren psychiatrischen Störungen können nicht kooperieren. Kürzlich als Malaria diagnostiziert. Vorgeschichte einer komplexen Autoimmunerkrankung. Anhaltender Aspartat-Transaminase- (AST), Alanin-Transaminase- (ALT) oder Gesamtbilirubinwert > 3 x die obere Normgrenze (ULN).

Personen mit schweren Herz-, Lungen- und Nierenerkrankungen. Bei schwerer Eisenüberladung. Jede andere Bedingung, die das Subjekt für eine HSCT ungeeignet machen würde, wie vom behandelnden Transplantationsarzt oder Prüfarzt festgelegt.

Probanden, die eine Behandlung aus einer anderen klinischen Studie erhalten oder eine andere Gentherapie erhalten haben.

Versuchspersonen oder Erziehungsberechtigte hätten sich der Anleitung des behandelnden Arztes widersetzt. Probanden, die die Prüfärzte für nicht geeignet halten, an dieser klinischen Studie teilzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: β-Globin stellte autologe HSC wieder her
Jedes Subjekt akzeptiert eine Dosis von β-Globin-restaurierten autologen hämatopoetischen Stammzellen
Biologisch: β-Globin stellte autologe HSC wieder her
Gen-editierte autologe hämatopoetische Stammzellen mit β-Globin-Wiederherstellung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit Transplantation;
Zeitfenster: bis zu 42 Tage nach der Transplantation
bis zu 42 Tage nach der Transplantation
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit. Unerwünschte Ereignisse wurden gemäß den Kriterien von NCI-CTCAE v5.0 bewertet
Zeitfenster: bis zu 60 Tage nach der Transplantation
bis zu 60 Tage nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Probanden, die Transfusionsunabhängigkeit erreichen;
Zeitfenster: bis zu 24 Monate nach der Transplantation
bis zu 24 Monate nach der Transplantation
Anteil der Probanden mit einem um > = 50 % reduzierten jährlichen Volumen an verpackten Erythrozyten-Transfusionen.
Zeitfenster: bis zu 24 Monate nach der Transplantation
bis zu 24 Monate nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bioray Laboratories

Mitarbeiter

PLA 923 Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Xinhua Zhang, Prof, PLA 923 Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. November 2021

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2022

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

25. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Dezember 2019

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

19. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

13. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2019-BRL-00CH2

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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